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주호 탁
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1 Investor Relations Aug 2020 The copyright The copyright is owned is owned by Genome by Genome & Company. & Company. Its purpose Its purpose is solely is for solely the for discussion the discussion internally with or our with current our current and potential and potential partners. partners.

2 Disclaimer 본자료는기관투자자와일반투자자들을대상으로실시되는 presentation 에서의정보제공을목적으로 지놈앤컴퍼니 ( 이하 회사 ) 에의해작성되었으며이의반출, 복사또는타인에대한재배포는금지됨을알려드리는바입니다. 본자료는투자자의투자를권유할목적으로작성된것이아니라투자자의이해를증진시키고투자판단에참고가되는각종정보를제공할목적으로작성되었으며, 본자료를작성하는데있어서최대한객관적인사실에기초하였습니다. 그러나, 회사의계획, 추정, 예상등을포함하는내용에는본질적으로불확실성을내포하고있으며, 이러한이유로실제미래의결과는현재시점에서예측한자료와는중대한차이가있을수있습니다. 또한, 회사의계획, 추정, 예상등은시장상황과회사의경영방향등을고려한것으로향후시장환경의변화와전략수정등에따라달라질수있음을양지하시기바랍니다. 본자료를참고한투자자의투자의사결정은전적으로투자자자신의판단과책임하에이루어져야하며, 회사, 관계사및임직원등은본자료의내용에의거하여행하여진일체의투자행위결과에대하여어떠한책임 ( 과실및기타의경우포함 ) 도부담하지않으며본자료는어떠한경우에도투자자의모든투자결과에대한법적책임소재의증빙자료로사용될수없습니다. 본 presentation 의참석과자료의열람은위와같은제한사항의준수에대한동의로간주됩니다. 본문서는주식의모집또는매매및청약을위한권유를위하여작성되지아니하였으므로문서의그어느부분도관련계약및약정또는투자결정을위한기초근거가될수없습니다. 2

3 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

4 지놈앤컴퍼니사업영역 / 투자유치현황 회사소개 사업영역 회사명 지놈앤컴퍼니 면역 - 항암 중심의의약품및컨슈머제품연구개발 대표이사 배지수 (CEO), 박한수 (CTO) - 각자대표체제 설립일 소재지 2015 년 9 월 24 일 경기도성남시분당구판교로 255 번길 35, B 동 8 층 마이크로바이옴 신규면역관문억제제 (ICI) 총투자유치금 588 억원 ( 누적 ) 의약품 의약품 상장현황 코넥스 (2018 년 12 월상장 ) 시가총액 4,188 억원 (2020 년 7 월 17 일기준 ) 임직원수총 72 명 (2020 년 7 월현재 ) 코스메슈티컬 건강기능식품 4

지놈앤컴퍼니핵심역량 주요파이프라인은플랫폼, 연구개발인력및넓은네트워크기관과의교류를기반으로만들어지고있음 면역항암제병용임상시험계약체결 GENIE * 플랫폼 마이크로바이옴물질발굴핵심기술 면역항암제기술이전계약체결 파이프라인 화장품인체적용시험협력계약체결 Global

5 지놈앤컴퍼니핵심역량 주요파이프라인은플랫폼, 연구개발인력및넓은네트워크기관과의교류를기반으로만들어지고있음 면역항암제병용임상시험계약체결 GENIE * 플랫폼 마이크로바이옴물질발굴핵심기술 면역항암제기술이전계약체결 파이프라인 화장품인체적용시험협력계약체결 Global Cosmetic company GEN-001 GEN-501 선도수준의연구개발인력확보 인력 ( 연구개발 ) 네트워크 ( 기관, SAB) 국내주요대학병원및글로벌 SAB 와협력 * G&C s Expedition to Next Invaluable Medicines 5

6 지놈앤컴퍼니인력현황 연구개발인력이 48 명인연구중심바이오벤처기업으로 R&D 인력비율은 67% 임 (R&D 인력중석 / 박사비율 88%) 사업개발 6 명 경영진 4 명 기타 12% 박사 36% 전체 72 명 R&D* 50 명 경영지원 14 명 R&D 48 명 석사 52% 2020 년 07 월기준 *R&D 부문경영진 2 명포함 7

지놈앤컴퍼니경영진 주요경영진 ( 총 4 명 ) 을포함하여총 63 명의인력보유 서울대의대 (MD,

임상총괄이사 Bain & Company, 컨설턴트 차바이오텍, 개발본부전무 배지수대표이사

개발본부상무 서울대의대 (MD, PhD) 고려대의대 (MD, 내과전문의 ) Harvard

Laboratory, 수석팀장 Bain & Company, 컨설턴트 박한수대표이사 /CTO (

7 지놈앤컴퍼니경영진 주요경영진 ( 총 4 명 ) 을포함하여총 63 명의인력보유 서울대의대 (MD, 정신과전문의 ) 서울대약대 ( 약사, PhD) Duke University MBA 한미약품, 임상총괄이사 Bain & Company, 컨설턴트 차바이오텍, 개발본부전무 배지수대표이사 /CEO ( 각자대표 ) MSD, 대외협력이사 박경미연구개발부문부사장 /CDO 종근당, 개발본부상무 서울대의대 (MD, PhD) 고려대의대 (MD, 내과전문의 ) Harvard Medical School, 연구원 Duke University, MBA The Jackson Laboratory, 수석팀장 Bain & Company, 컨설턴트 박한수대표이사 /CTO ( 각자대표 ) ( 現 ) 광주과학기술원, 교수 서영진경영부문부사장 /COO, CFO PH Pharma, 사업개발담당 8

8 지놈앤컴퍼니전사조직도 R&D 와경영관리부문으로크게나뉘며, 연구영역별로마이크로바이옴과신약연구소로구분됨 CEO 배지수대표이사 CTO 박한수대표이사 R&D 부문 박경미부사장 경영관리부문 서영진부사장 마이크로바이옴연구소 신약연구소 RA/QA 그룹 임상개발그룹 특허그룹 사업개발그룹 경영지원그룹 미생물실 신약 1 팀 RA/QA 팀 임상개발팀 사업개발팀 회계 /IR 팀 약리실 신약 2 팀 자금팀 BI 팀 신약 3 팀 인사총무팀 PR 팀 9

주요협력연구기관및연구자 연구기관 Shivaani Kummar, MD, FACP

종양내과교수 Stanford Cancer Institute, 초기임상시험디렉터

문한림, MD (Connect Clinical Science) Connect

GEN-001 초기임상설계자문 (Scientific Advisor) Naing Aung,

KGaA 등글로벌제약사의항암제초기임상개발자문 지놈앤컴퍼니 GEN-001 임상개발자문

서울대학교병원, 종양내과교수 Merck KGaA, Pfizer 항암신약임상시험총괄디렉터

9 주요협력연구기관및연구자 연구기관 Shivaani Kummar, MD, FACP Science Advisory Board (SAB) Stanford Medicine, 종양내과교수 Stanford Cancer Institute, 초기임상시험디렉터 지놈앤컴퍼니 GEN-001 임상시험총괄디렉터 (Principal Investigator) 문한림, MD (Connect Clinical Science) Connect Clinical Science, 대표 Janssen 항암제아시아임상개발자문 지놈앤컴퍼니 GEN-001 초기임상설계자문 (Scientific Advisor) Naing Aung, MD, FACP MD Anderson Cancer Center, 종양내과교수 Merck KGaA 등글로벌제약사의항암제초기임상개발자문 지놈앤컴퍼니 GEN-001 임상개발자문 (Scientific Advisor) 방영주, MD, PhD 의학한림원정회원 서울대학교병원, 종양내과교수 Merck KGaA, Pfizer 항암신약임상시험총괄디렉터 (Principal Investigator) 지놈앤컴퍼니 GEN-001 초기임상설계자문담당 (Scientific Advisor) 10

10 주요협력개발사및판매사 개발협력사 판매협력사 11

11 지놈앤컴퍼니주요연혁 시리즈 A~C 투자유치및공동연구개발진행 2019 년 GEN-001 에대한라이선스아웃계약및임상시험협력계약체결 일자 내용 지놈앤컴퍼니설립 시리즈 A 투자유치 ( 총 60 억원 ) 공동연구개발계약체결 ( 락토메이슨, 유산균공급 ) 공동연구개발계약체결 ( 메디오젠, 유산균공급 ) 공동연구개발계약체결 (CKD Bio, 유산균공급 ) 시리즈 B 투자유치 ( 총 150 억원 ) 코넥스시장상장 공동연구개발계약체결 (ABL 바이오, 신규면역관문억제제항체개발 ) GEN-501 Clinical trial advisory agreement 체결 (Global cosmetic company/ 대외비 ) 호주자회사출자 시리즈 C 투자유치완료 ( 총 302 억원 ) 헬스 뷰티제품공동개발 MOU 체결 ( 동아제약 ) GEN-001 임상시험협력및공급계약체결 (Merck & Pfizer) GEN-001 라이선스아웃계약체결 (LG 화학, 동아시아지역 ) GEN-001 미국 FDA 임상시험계획승인 GEN-001 한국식품의약품안전처연구자주도임상시험계획승인 면역항암마이크로바이옴치료제성과 13

12 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

마이크로바이옴의정의및인체분포 마이크로바이옴은인체다양한부위에존재하며, 인간의건강상태에영향을주는것으로알려짐

difficile 장염 날씬 구강, 피부, 요로, 장등인체의다양한부위에존재 인간세포보다 10 배많은

difficile 장염치료를위해분변이식술시행 장염은치유되었으나, 딸의비만체질을물려받음 * Source:

13 마이크로바이옴의정의및인체분포 마이크로바이옴은인체다양한부위에존재하며, 인간의건강상태에영향을주는것으로알려짐 인체마이크로바이옴구성마이크로바이옴관련사례 * 딸 어머니 분변이식 건강 비만 재발성 C. difficile 장염 날씬 구강, 피부, 요로, 장등인체의다양한부위에존재 인간세포보다 10 배많은 100 조개의마이크로바이옴존재 재발성 C. difficile 장염치료를위해분변이식술시행 장염은치유되었으나, 딸의비만체질을물려받음 * Source: National Institute Health (NIH) The human microbiome project; Open Forum Infectious Disease,

마이크로바이옴산업의발전 마이크로바이옴산업및연구에대한관심증가 관련연구문헌수 (Pubmed) 8,000 6,000 4,000 2,000 0 1950 1960 1970 1980 1990

Microbiome Initiative Since 1990~2003 미국정부주도프로젝트 총예산 $3 billion Since 2008 미국국립보건원 (National

14 마이크로바이옴산업의발전 마이크로바이옴산업및연구에대한관심증가 관련연구문헌수 (Pubmed) 8,000 6,000 4,000 2, US 정부계획안 (Initiatives) Human Genome Project Human Microbiome Project National Microbiome Initiative Since 1990~2003 미국정부주도프로젝트 총예산 $3 billion Since 2008 미국국립보건원 (National Institutes of Health, NIH) 주도 총예산 $115 million Since 2016 백악관, 오바마대통령주도 미국정부투자금 $121 million 미국민간투자금 $191 million 16

정상적장내미생물군집형성 비정상적장내미생물군집형성 일수 정상적인면역체계발달 아토피, 천식, 알러지발병률증가 종양마우스모델에정상마우스의마이크로바이옴이식 항암효과나타남 산모질미생물의태아전달과정이없음 제왕절개출산영유아의경우아토피발병률높음 Note: TAC mouse 는

15 암의크기 (mm 3 ) [ 마이크로바이옴관련사례 ] 마이크로바이옴유래의약품개발 마이크로바이옴은항암효과, 피부건강등다양한질환에관련성있음 마이크로바이옴과항암효과의상관관계 * 출산방식과아토피피부염발병률의상관관계 ** 자연분만 제왕절개 TAC JAX TAC + JAX feces TAC mouse TAC mouse (+ JAX mouse 분변섭취 ) JAX mouse 산모질미생물의태아전달 산모질 / 장내미생물의태아전달과정없음 정상적장내미생물군집형성 비정상적장내미생물군집형성 일수 정상적인면역체계발달 아토피, 천식, 알러지발병률증가 종양마우스모델에정상마우스의마이크로바이옴이식 항암효과나타남 산모질미생물의태아전달과정이없음 제왕절개출산영유아의경우아토피발병률높음 Note: TAC mouse 는 Taconic Farm 의 mouse 로암의크기가급격히성장 ; JAX mouse 는 Jackson Laboratory 의 mouse 로암의크기가서서히성장 Source: * Ayelet Sivan et al., Science, 2015; ** aphysicianintraining.com 17

16 지놈앤컴퍼니의마이크로바이옴개발장벽극복사례 지놈앤컴퍼니는마이크로바이옴치료제개발의진입장벽을성공적으로극복하였고, 그결과 GEN-001 대상머크 / 화이자및 LG 화학과의계약을성사시킴 마이크로바이옴치료제개발시의주요진입장벽 지놈앤컴퍼니해결방안 결과 작용기전규명 개발 / 허가규정명확화 효능균주분리동정및확보 GENIE 플랫폼기반작용기전규명 미국에서임상진행 다국적제약사와초기협력 임상데이터베이스네트워크구축 GEN-001 임상시험협력계약체결 임상시험디자인수립 ( 평가지표등 ) 우수개발인력확보 마이크로바이옴생태계분석 개발 / 허가규정을충족하는 data 확보 GENIE 플랫폼기반 Metagenome 분석 글로벌 SAB 네트워크구축 GEN-001 라이선스아웃계약체결 투자유치 총 542 억원투자유치 기타 0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% Source: GlobalData, Thematic Report - The Status of the Microbiome (report code : GDHCHT021),

17 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

18 마이크로바이옴물질발굴핵심플랫폼기술 임상데이터수집및데이터구축 마이크로바이옴의약품후보물질도출 마이크로바이옴의약품개발을위한전임상연구 임상네트워크 Metagenome 작용기전이해 Tumor-infiltering Immune Cells Cytokine Expression 피부 대변 혈액 암 Non-responders Responders 임상데이터기반균총분석 후보물질 약리학및독성확인 0min 15min 2hour 4hour 18hour 24hour Metabolome Proof-of-Concept 비효능균 효능균 & 임상샘플유래 마이크로바이옴라이브러리 균의생성물질확인및비교 효능확인 생산공정개발및의약품생산 국내주요종합병원협업을통한임상샘플및마이크로바이옴라이브러리구축 샘플분석기반마이크로바이옴라이브러리내균주중약물후보물질도출 의약품후보물질 20

19 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

20 파이프라인개발현황 과제구분 물질구분파이프라인명선도물질최적화전임상임상 1 상임상 2 상파트너사 주요과제 마이크로바이옴 면역항암마이크로바이옴치료제 (GEN-001) 피부질환마이크로바이옴치료제 (GEN-501) 여드름마이크로바이옴화장품 (GENS-502) 전임상진행중 임상 1/1b 상진행중 인체적용시험완료 Global Cosmetic Company 기타과제 항비만마이크로바이옴건강기능식품 (GEND-203) 인체적용시험진행중 항체및융합단백질 GENA-102 GENA-104 GENP-801 물질최적화중 Source: 당사자료 26

21 주요과제개발전략 현존하는최신의치료제로해결하지못하는 unmet needs 를마이크로바이옴치료제개발을통해해결하려고함 GEN-001 GEN-501 질환분야 항암 아토피피부염및항암발진 계열 면역관문억제제 - PD-1, PD-L1, CTLA4 등 선택적면역억제제 - Dupilumab 최신치료법 작용기전 PD-1 과 PD-L1 의결합억제 IL-4, IL-13 신호억제 투여대상자중 ~80% Unmet 가치료비반응군 needs 100% 비반응군 50% 반응군 0% NSCLC* 사용자중 ~60% 에서 치료효과미미 ** - 이중황색포도상구균감염이 - 원인인경우가다수 100% 50% 0% 비반응군 반응군 아토피피부염 해결전략 면역작용증강 - IFN-gamma, IL-7, IL-15 등 황색포도상구균을선택적으로억제 당사개발물질의 강점 면역작용을증강시켜서 PD-(L)1 억제제와병용투여 시항암효과를높임 치료되지않는피부염증상완화및재발방지 Note: * Non-small-cell lung carcinoma (NSCLC) is any type of epithelial lung cancer other than small cell lung carcinoma (SCLC). NSCLC accounts for about 85% of all lung cancers. ( What is Lung Cancer? ) ** Dupilumab 치료후에도 IGA score 가 2 이상으로유지되거나, IGA 감소수치가 2 미만인경우 Source: H.Yu et al. Journal of Thoracic Oncology, 2016; J.S. O Donnell et al., Cancer Treat Rev., 2017; D.D.Stenehjem et al., Onco Targets Ther., 2018; A.Blauvelt et al., The Lancet,

22 GEN-001: Target Product Profile GEN-001 은선천면역및적응면역을활성화하여암세포를사멸시킴 다양한종류의고형암에사용가능 균주원천 건강한사람의장에서분리동정 투여경로 경구투여 ( 장용캡슐 ) 효능 PD-(L)1 억제제내성및불응고형암치료 작용기전 선천면역및적응면역활성화 기존치료제대비강점 타면역관문억제제병용약물대비부작용없음 28

GEN-001: 시장성 PD-(L)1 억제제시장은 30 년 ~80 조원까지고성장할것으로예상됨 면역항암제 (PD-(L)1 억제제 * ) 시장전망 연평균성장률 14% 80 조원 2030 년까지약 80 조시장규모성장예상 Note: * 면역항암제의대표적인치료제계열로, MSD (Keytruda), BMS (Opdivo), AstraZeneca(Imfinzi),

23 GEN-001: 시장성 PD-(L)1 억제제시장은 30 년 ~80 조원까지고성장할것으로예상됨 면역항암제 (PD-(L)1 억제제 * ) 시장전망 연평균성장률 14% 80 조원 2030 년까지약 80 조시장규모성장예상 Note: * 면역항암제의대표적인치료제계열로, MSD (Keytruda), BMS (Opdivo), AstraZeneca(Imfinzi), Roche (Tecentriq), Merck KGaA/Pfizer (Bavencio) 가시장을선점하고있음 Source: 당사자료 ; Bain & Company s analyst reports; Frost & Sullivan reports; Informa PLC, Strategic Transactions; Y. Hui, Journal of Thoracic Oncology, 2016; J.S. O Donnell et al., Cancer Treatment Reviews, 2017; S. David, et al., Onco Targets Ther., 2018; 29

24 GEN-001: 개발필요성 PD-(L)1 억제제투여환자의 ~80% 는비반응군임 ; 이를해결하기위한항암병용요법시면역관련부작용이발생함 PD-(L)1 억제제의한계점 병용요법시부작용발생증가 전체암환자중소수만이치료효과보임 병용시 2~5 배높은부작용발생 Anti-PD-(L)1 Response by Cancer indications 약물부작용발생빈도 100% 80% 80% 60% 80% 20% 18% 16% 60% 비반응군 비반응군 비반응군 14% 12% 10% 40% Unmet Needs 8% 6% 20% 반응군 반응군 반응군 4% 2% 0% NSCLC Melanoma Bladder cancer 0% 단독투여환자군 약물부작용발생빈도 병용투여환자군 Source: Z. Bo, et al., Int Immunopharmacol., 2018, G&C internal analysis 30

GEN-001: 우수성 Tumor Volume (mm 3 ) GEN-001 은우수한항암효과를가지고있으며, 안전한물질임 유효성 ( 항암효과 ) 안전성 ( 독성평가 ) GEN-001

200 100 100 0 0 IgG GEN α-pd1 α-pd1 + GEN 0 0 5 10 15 20 25 Day 5 after 10tumor 15 inoculation 20 25

001 Day After Tumor Inoculation GEN-001 단독 *** *** Control (lgg) α-pd-1 GEN-001 GEN-001 + α-pd-1

25 GEN-001: 우수성 Tumor Volume (mm 3 ) GEN-001 은우수한항암효과를가지고있으며, 안전한물질임 유효성 ( 항암효과 ) 안전성 ( 독성평가 ) GEN-001 단독및 α-pd-1 병용투여시항암효과 GEN-001 에대한동물독성및인체안전성확인 Tumor volume (mm 3 ) Control IgG GEN α-pd1 α-pd1 + GEN Day 5 after 10tumor 15 inoculation ***, P<0.001 Day After Tumor Inoculation GEN-001 단독 *** *** Control (lgg) α-pd-1 GEN-001 GEN α-pd-1 GEN α-pd-1 병용 부작용 연관성 인체적용시험동물독성시험 ( 비글견 ) 대조군 설사, 접촉성피부염등 없음 GEN-001 인후염, 설사등 단회독성 (GLP) 14 일반복독성 (Non-GLP) 28 일반복, 14 일회복독성 (GLP) 대조군대비암세포크기감소 단독투여대비암세포크기감소 GEN-001 연관부작용없음 부작용없음 Source: 당사자료 31

26 GEN-001: 경쟁력 지놈앤컴퍼니마이크로바이옴의균주우수성및차별화된개발전략 마이크로바이옴균주우수성 차별화된개발 ( 임상 / 상업화 ) 전략 효능 안전성 개발 / 상업화파트너십 임상개발 타마이크로바이옴균주대비우수한항암효능 인체에무해한 (GRAS) 마이크로바이옴균주 임상시험협력및공급계약체결 (Merck/Pfizer) 기술이전계약체결 ( 동아시아권역 *, LG 화학 ) 다양한환자군 (Naïve 및 refractory 케이스 ) 및암종에대한임상시험진행 ( 미국및아시아 ) * Note: 일부지역옵션 32

섭취유전체, 대사체선천면역활성화적응면역활성화활성화 암세포사멸 Gut Microbiota Gut

Proteins Metabolite A Activation Metabolite B

Metabolite H Activation Metabolite E Activation IL-15 IL-7

27 GEN-001: 항암작용기전 GEN-001 로부터특정유전체및대사체들이선천면역및적응면역활성화를통해암세포를사멸시킴 IL-7/15 GEN-001 섭취유전체, 대사체선천면역활성화적응면역활성화활성화 암세포사멸 Gut Microbiota Gut DNA/RNA/Protein cascade Gut microbiota DNA RNA Metabolites Proteins Metabolite A Activation Metabolite B Differentiation Monocyte Macrophage Metabolite F Activation Metabolite H Activation Metabolite E Activation IL-15 IL-7 CD4 + T cells IL-2 IFN-γ CD8 + T cells Activation Proliferation Granzyme B CTLs Tumor cell death Tumor cell Source: 당사자료 33

28 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

29 GEN-501: Target Product Profile GEN-501 은황색포도상구균을선택적으로억제하는효능이있어, 아토피피부염및항암발진치료제로가치가높음 균주원천 건강한사람의피부에서분리동정한피부상재균 투여경로 국소도포연고 효능 황색포도상구균 (S. aureus) 을선택적으로억제 아토피피부염, 항암발진치료효과 기존치료제대비장점 아토피피부염 항암발진 가장최신의치료제인두필루맙 (Dupilumab) 불응자에게사용가능 기존항암치료의효과를저해하지않음 35

(LL-37 등 ) 발현저하 황색포도상구균감염 조직세포 피부 피부변화발생

30 GEN-501: 타겟질환개요 아토피피부염과항암발진은발병기전과피부변화양상이유사함 아토피피부염 항암발진 발병원인 원인미상 이상면역반응 표적항암제 (EGFR TKI) 투여 이상면역반응 EGFR 세포신호가저하 발병기전 Epithelial AMP (LL-37 등 ) 발현저하 황색포도상구균감염 조직세포 피부 피부변화발생 조직세포 피부 피부변화 Source: T. Kobayashi, et al., Immunity, 2015; B. Melosky, et al., Current Oncology, 2015; L. Beate, et al., ScienceTranslationalMedicine,

31 GEN-501: 시장성 아토피피부염및항암발진관련시장은지속성장중 아토피피부염관련시장 항암발진관련시장 두필루맙 (Dupilumab) 의시장규모및성장전망 (Global) EGFR inhibitor 의약품판매규모및예상매출액 ( 미국 ) Units: $Bn Units: $Bn ~10 조원 ~12 조원 (F) 2021(F) 2022(F) 2023(F) 2024(F) 2025(F) 2026(F) (F) 2021(F) 2022(F) 2023(F) 2024(F) 2025(F) 2026(F) Source: GlobaData,

32 GEN-501: 개발의필요성 GEN-501 은기존치료제의 unmet needs 를획기적으로개선할수있는치료제임 기존치료제대비 GEN-501 장점 기존치료제 Unmet needs 아토피피부염 항암발진 항생제 병원균뿐아니라유익균까지박멸 특정병원균만선택적억제 특정병원균만선택적억제 기존항암치료효과저해 유익균유지 기존항암치료효과를저해하지않음 스테로이드 광범위한면역억제 장기사용시부작용발생 장기사용시부작용발생가능성낮음 Dupilumab ~60% 에서효과미미 - Non-responder - Partial-responder - Non-durable responder Dupilumab 효과미미한경우사용가능 Dupilumab 과병용가능 38

GEN-501: 메타지놈분석 _ 아토피피부염환자 vs 정상인 아토피피부염환자와정상인 47 명을대상으로한피부마이크로바이옴 metagenome 분석을시행함 정상인그룹 아토피피부염그룹 아토피피부염진단기준 Gender Boy Age Sampling Number 1-5 4 6-10 5 Gender Boy Age Sampling Number 1-5

33 GEN-501: 메타지놈분석 _ 아토피피부염환자 vs 정상인 아토피피부염환자와정상인 47 명을대상으로한피부마이크로바이옴 metagenome 분석을시행함 정상인그룹 아토피피부염그룹 아토피피부염진단기준 Gender Boy Age Sampling Number Gender Boy Age Sampling Number 주요선정기준 1~15세사이 경증-중등증의아토피피부염환자 Girl Girl 주요제외기준 기저전신질환을가지고있는자 2주이내에항생제를사용한자 2주이내에스테로이드제제혹은면역조절제 를사용한자 Total 22 Total 25 39

효능및작용기전개념도 실험결과 황색포도상구균 황색포도상구균생장억제 대사체분석

GEN-501 LL-37: Cathelicidin antimicrobial

34 GEN-501: 효능및작용기전 GEN-501 은황색포도상구균의생장을억제할뿐만아니라피부손상면역인자를회복시키는효능을가지고있음 효능및작용기전개념도 실험결과 황색포도상구균 황색포도상구균생장억제 대사체분석 피부손상면역인자회복 LL-37 Negative control 피부손상관련면역인자 Positive control Acetic acid Propionic acid CCL5 EGFR cell signaling GEN-501 LL-37: Cathelicidin antimicrobial peptides CCL-5: Chemokine (C-C motif) ligand 5 Source: * Beneficial Microbes, 2014; J Food Technol Pres, 2019 등 Acetic acid 및 Propionic acid 는황색포도상구균의생장을억제함 * 40

35 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

anti-pd-(l)1 therapy Personalized immunotherapy GEN-001 An oral drug candidate containing a single bacteria strain that

36 [ 신규면역관문억제제 ] 연구개발전략 고유의기술플랫폼을활용한 새로운표적항체 (GENA, mabs) 연구개발가속화 Anti-GENA mabs mabs targeting newly identified immune checkpoints which are applicable to non-indicated or nonresponsive group to anti-pd-(l)1 treatment Increased response to anti-pd-(l)1 therapy Personalized immunotherapy GEN-001 An oral drug candidate containing a single bacteria strain that has been shown to improve maturation of dendritic cells and macrophages and T cell response Source: Nature biotechnology,

0 μg/ml protein 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제의약물표적 (GICP) 은기존면역관문억제제약물표적 (PD-L1)

37 [ 신규면역관문억제제 ] 차별화된경쟁력 지놈앤컴퍼니의신규면역관문억제제 : 기존 PD-(L)1 억제제대비높은항암치료효능 면역세포 (CD8 + T 세포 ) 활성도비교 ** ** **, P< μg/ml protein 5.0 μg/ml protein 7.5 μg/ml protein 10.0 μg/ml protein 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제의약물표적 (GICP) 은기존면역관문억제제약물표적 (PD-L1) 에비해면역억제력우수 기존면역관문억제제 (ICIs) 대비 높은면역증강효과기대 Protein: Control (negative) Control (positive) PD-L1 GICP 46

38 [ 신규면역관문억제제 ] 새로운치료제로의가능성 기존면역관문억제제의한계점 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제 낮은치료성과 면역관문억제제 (PD-(L)1 억제제 ) 시장의기대성장률 (2030 년까지약 80 조원규모 ) 대비제한된적용가능환자군및낮은치료반응률 큰시장규모 높은효능 기존 PD-(L)1 억제제비반응환자군에게적용가능 기존 PD-(L)1 억제제보다더강력한면역증강효능기대 새로운면역관문억제제필요성대두 지놈앤컴퍼니신규면역관문억제제를통한새로운치료제로의가능성기대 47

39 TABLE OF CONTENTS Chapter 01. Chapter 02. Chapter 03. Chapter 04. 회사개요마이크로바이옴소개플랫폼기술파이프라인 GEN-001 GEN-501 Immune Checkpoint Inhibitor Chapter 05. 사업화전략

마이크로바이옴치료제영역내지놈앤컴퍼니위상 지놈앤컴퍼니는전세계적으로 ~25 건에불과한마이크로바이옴치료제임상진입사중하나이며, 항암영역내에서도선두그룹에속함 마이크로바이옴임상현황 * 마이크로바이옴개발사 - ICI 보유사협업사례 Phase I Phase II Phase III 마이크로바이옴개발사 면역관문억제제 (ICI) 보유사 Gastrointestinal

40 마이크로바이옴치료제영역내지놈앤컴퍼니위상 지놈앤컴퍼니는전세계적으로 ~25 건에불과한마이크로바이옴치료제임상진입사중하나이며, 항암영역내에서도선두그룹에속함 마이크로바이옴임상현황 * 마이크로바이옴개발사 - ICI 보유사협업사례 Phase I Phase II Phase III 마이크로바이옴개발사 면역관문억제제 (ICI) 보유사 Gastrointestinal Infectious Disease Gastrointestinal Infectious Disease Metabolic Metabolic Oncology 5 Oncology Dermatology Dermatology Central Nervous System Central Nervous System Cardiovascular Cardiovascular Musculoskeletal Musculoskeletal Respiratory Respiratory Hematology Hematology Ophthalmology Ophthalmology 마이크로바이옴치료제임상진입사례는소수임 ( 총 ~50 건 ; 생균임상기준 ~25 건 ) Note: * 회사주도임상기준 ; 연구자주도임상제외 Source: GlobalData Pharma IC [Accessed: January 15, 2019] 면역항암마이크로바이옴의경우면역관문억제제보유사와의임상협업이중요함 49

41 Atopy C. difficile IBD IBD PKU C. difficile U. colitis IBD Asthma Autoimmune CNS IBD Crohn s ds Novel ICI Infertility Immunooncology Immunooncology Immunooncology Immunooncology Immunooncology Immunooncology Immunooncology 마이크로바이옴경쟁사개발현황 마이크로바이옴기반면역항암제개발현황 현재국 / 내외제약사들의면역항암제개발은초기단계이며, 그개발정도도유사함 ( 임상개발 I~II 상 ) US UK France Korea 투자유치현황 Flagship Ventures, $35 million Total capital from VC up to $50 million IPO with $140 million (2016) Over $77 million of investments (2018) Licensing contract with J&J, $241million Atlas Ventures $35 million Total investment $116 million raised (2017) Licensing contract with Nestlé, $120 million over $110 million of investments (2014) IPO with $134 million (2016) Total capital from VC up to 36 million With a valuation of 518M on Dec 2016 Seventure, Lundbeckfond Nentures, and Nestlé, 14.5 million (2016) Total investment up to 50 million (2017) Korea Investment Partners, DSC Investment, Paratus Investment, etc. Total investment $44.6 million (2020) 파이프라인 탐색 / 개발전임상임상 I 임상 II 임상 III 50

마이크로바이옴사업목표 마이크로바이옴의약품개발및라이선스아웃이최우선과제임 ; 안정적매출처확보를위해코스메슈티컬및건강기능식품의조기상업화를목표로함 Commercialization (Year) Licensed-out (Asia) License-out (US & EU) 2028 마이크로바이옴

42 마이크로바이옴사업목표 마이크로바이옴의약품개발및라이선스아웃이최우선과제임 ; 안정적매출처확보를위해코스메슈티컬및건강기능식품의조기상업화를목표로함 Commercialization (Year) Licensed-out (Asia) License-out (US & EU) 2028 마이크로바이옴 (Microbiome) 건강기능식품 (Dietary Supplements) GEND-203 ( 항비만 ) 등 의약품 (Pharmaceuticals) GEN-001 ( 면역항암 ) GEN-501 ( 피부질환 ) 코스메슈티컬 (Cosmeceuticals) GENS-502 ( 여드름 ) 등 51

임상시험성공율제고 선도업체임상개발노하우습득하여당사역량제고 파트너조기선정으로안정적사업화가능 제품의권역 / 글로벌맞춤상업화전략수립

43 마이크로바이옴사업화전략 파이프라인별최적사업모델을채택 ; 파트너사와협력체계조기구축및제품의성공적사업화추구 전임상 1 임상시험협업 2 기술이전 임상개발성공률제고 기술 / 제품의효과적인상용화 초기임상 Big Pharma 의축적된노하우를활용 대관업무용이화 / 임상시험성공율제고 선도업체임상개발노하우습득하여당사역량제고 파트너조기선정으로안정적사업화가능 제품의권역 / 글로벌맞춤상업화전략수립 생산은당사가담당하여추가적매출창출 제약 의약품 제약 의약품 후기임상 허가 / 사업화 화장품 화장품 Global Cosmetic Company 권역제약사 글로벌제약사 52

44 The copyright The copyright is owned is owned by Genome by Genome & Company. & Company. Its purpose Its purpose is solely is for solely the for discussion the discussion internally with or our with current our current and potential and potential partners. partners.

Disclaimer IPO Presentation,., Presentation,. Presentation..,,,,, E..,.,,.

PanGen Biotech Inc. INVESTOR RELATIONS 2015 Disclaimer IPO Presentation,., Presentation,. Presentation..,,,,, E..,.,,. Pangen BIOTECH INVESTOR RELATIONS 2015 Prologue Chapter 01. Chapter 02., Chapter 03.,