바이오미래전략 및 바이오규제개혁방안 2014. 7. 17.

목차 성장과복지를위한 바이오미래전략 Ⅰ. 추진배경 5 Ⅱ. 비전및목표 10 Ⅲ. 글로벌시장진출전략 13 Ⅳ. 사업화연계기반확충전략 21 Ⅴ. 종합조정기구 28 Ⅵ. 기대효과 29 바이오산업활성화를위한 규제개혁방안 Ⅰ. 검토배경 49 Ⅱ. 기본방향 50 Ⅲ. 개선과제 51

성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과성장과복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를복지를위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한성장과복지를위한바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오바이오미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략미래전략바이오미래전략

목 차. 추진배경 5. 비전및목표 10. 글로벌시장진출전략 13. 사업화연계기반확충전략 21. 종합조정기구 28. 기대효과 29 [ 참고1] 민간기업 R&D 투자현황 30 [ 참고2] 국내바이오분야투자및인력통계 31 [ 참고3] 국내바이오벤처기업창업현황 32 [ 참고4] 현장의견수렴의주요내용 33 [ 참고5] 바이오분야기술수준분석결과 35 [ 참고6] 블록버스터바이오의약품의특허만료현황 36 [ 참고7] 국내개발중인바이오시밀러파이프라인 37 [ 참고8] 줄기세포치료제해외임상및해외치료현황 38 [ 참고9] 임상진행중인유전자치료제현황 39 [ 참고10] CRO/CMO 국내외시설현황 40 [ 참고11] 해외민간선도사업사례 (1) : 미국의 AMP 41 [ 참고12] 해외민간선도사업사례 (2) : 유럽의 IMI 42 [ 참고13] 바이오정보인력양성현황 43 [ 참고14] 바이오전략위원회설치필요성 44

추진배경 1 필요성 바이오는 성장 과 복지 를동시에실현할수있는유망산업 ㅇ 1 인당 GDP 2 만달러정체등한계를극복할대안이필요 ㅇ고령화로인한의료비급증시대에국가재정절감에기여 ㅇ바이오융합의료서비스는 고용없는성장시대 의효과적대안 유전체혁명에의한新산업경제패러다임변화에적극대응필요 ㅇ PC 가격 1,000 달러에따른보편화로 IT 혁명이유도된것과같이개인유전체분석 1,000 달러시대도래로 BT 혁명이예상 ㅇ질병치료중심에서환자중심의질병예측및사전대응이가능한 유전체맞춤의료 (P5* Medicine) 가급속히확대될전망 ** ㅇ산학연역량을결집하고 IT 기반과우수한의료분야인적자원을결합하여신시장을개척함으로써글로벌경쟁력확보 바이오산업육성을통해거대한사회변화트렌드의기회와위협에 대처하고, 국민소득 4 만달러조기달성을위한원동력창출

2 글로벌바이오산업분석 바이오산업이란바이오기술을기반으로생물체의기능과정보를활용하여인류의건강증진, 질병예방 진단 치료에필요한유용물질과서비스등다양한부가가치를생산하는산업을총칭 바이오산업 (biotechnology) 세계시장규모는 13년 330조원 (2,620 억달러 ) 에서 20년 635조원 (6,296억달러 ) 으로성장전망 ( 연평균성장률 9.8%) ㅇ보건의료부문은 13년 221 조원규모로세계바이오시장의 67.1% 를차지, 이외에산업 / 환경 27조원 (8.1%), 농식품 35조원 (10.5%) 등으로구성 바이오산업은의약, 화학, 전자, 에너지, 농업, 식품등다양한산업 부문에서생명공학기술의접목을통해서로융합하여발전 ㅇ ( 바이오 + 보건의료 ) 글로벌바이오의약품시장은 2011 년 1,398 억 달러에서 2020 년 2,709 억달러로연평균약 7.6% 성장이예상 - 전체의약품시장에서바이오의약품이차지하는비중이지속적으로증가 하는추세 ('04 년 17%, '12 년 39%, '18 년 51%) ㅇ ( 바이오 + 환경 / 에너지 ) 산업바이오를구성하는분야중시장규모및진입용이성측면에서바이오연료성장가능성이높은추세 '

ㅇ ( 바이오 + 농식품 ) 인구증가에대응하는바이오산업으로, 부족한식량자급률과침체되는농업의문제점을보완할수있는대안으로주목 ㅇ ( 융합바이오 ) 융합바이오산업은 ( 첨단 ) 의료기기, IT + NT 융합기기 ( 분석진단 ) 및 u-healthcare 등 IT 기반의의료산업을포괄 국내바이오산업은시장규모 ( 생산규모 ) 예측 ㅇ연평균 11% 성장률을적용하여 13 년 7.9 조원 20 년 16 조원규모로전망 맞춤의료, 헬스케어혁신등글로벌트렌드에부응할수있는바이오미래전략수립필요

3 현황진단 ( 노력 ) 생명공학육성기본계획수립 (1 차 94, 2 차 07) 을통해국가주도로 연구개발사업집중지원 ㅇ정부의 BT 분야투자규모는 04 년 6,016 억원 13 년약 2 조 5,283 억원 (1 조 9,267 억원증, 연평균 14% 증 ) ( 성과 ) 바이오 R&D 투자규모에비례하여소기의성과창출 ㅇ마이크로 RNA 등세계수준의기초연구성과달성및 SCI 논문 발표건수증가 ㅇ바이오벤처기업 1.8 배증가 ('03 년 738 개 '13 년 1,317 개 ), 세계바이오 시밀러시장선점시동 ㅇ셀트리온, LG, SK, 삼성등대기업의바이오의약품개발본격화 ㅇ글로벌신약개발역량확보및국내신약해외진출다변화 ㅇ최근 3 년간세계적신약후보물질임상시험급증

( 도약을제약하는요소 ) 그간연구성과의사업화연계부족, 글로벌성과창출한계, 민간기업투자저조등문제점존재 ㅇ시장관점에서가치창출목적을둔 R&D 추진체계가부족하고신기술개발에만집중하여연구성과의사업화연계저조 ㅇ바이오기업의영세성, 정부의바이오산업특성을반영한육성정책및지원전략미흡으로글로벌시장진입애로 ㅇ민간투자및기업활동 ( 신제품의국내시장진입규제, 각종복잡한인허가 / 승인사항등 ) 을위축시키는규제제도 ㅇ국민복지 ( 건강관리, 의료비증가율감소등 ) 목적의산업화 / 연구개발추진인식부족, 맞춤의료시대개화를위한바이오정보의체계적관리 / 공유체제미흡 바이오경제대비글로벌시장진출을위한국가전략재정립필요 글로벌시장진출성공모델창출, 사업화연계기반확충정책강화

비전및목표 비전 2020 바이오 7 대강국도약 글로벌기술혁신바이오기업 50 개육성, 글로벌신약 10 개창출 목표 전략 세부추진과제 글로벌 시장진출 사업화연계 기반확충

1 2 대추진전략 바이오강국으로의도약을위해 2대전략, 6대추진과제추진 기술역량을가진유망아이템을발굴지원하여글로벌시장진출지원 틈새시장선점, 혁신시장선도, ICT 융합신시장개척지원 연구성과의사업화연계기반확충 민간주도 R&D 촉진, 중개연구활성화, 바이오빅데이타플랫폼구축지원 2 유망아이템도출 글로벌시장분석을통해바이오산업의보건의료분야를 1차로선정하고보건의료분야내에서시장성장성, 기술역량, 유망제품후보군을분석하여전략분야도출ㅇ시장분석을통해보건의료및융합바이오분야를중심으로바이오미래전략을도출하여글로벌성공모델창출전략추진 - 인구고령화, 만성질환증가, 헬스케어혁신등에따라바이오산업급성장예상 ㅇ시장성장성, 기술역량, 바이오기업유망제품후보군분석등을통해 3대전략분야 ( 틈새시장선점, 혁신시장선도, ICT융합신시장개척 ) 를도출 - ( 시장성장성 ) 치료에서예방 관리로의료패러다임이변화함에따라관련시장성장성이높은분야로바이오시밀러 / 베터 ( 연평균성장률 60.4%), 줄기세포치료 ( 연평균성장률 24.6%) 등이도출되었고, 유전자치료, 분자진단등이이머징분야로부상

- ( 기술역량 ) 우리나라는선도국대비줄기세포치료 (87.2%), 유전자치료 (81.3%) 등이기술역량이높은분야로도출 - ( 유망제품후보군 ) 국내바이오기업 13 개사에소속된전문가를 대상으로유망제품후보군도출

글로벌시장진출전략 1 틈새시장선점지원 바이오시밀러세계선두기업육성 16 년세계최대생산국 ( 20 년수출규모 10 조원달성 ) < 바이오시밀러 / 바이오베터 > 시장전망 ㅇ대형신약의특허만료시한임박 ( 12~ 19 년, 엔브렐등 15 개 ) 으로글로벌 시장진출기회형성 - 19 년까지오리지널신약의특허만료로연평균 60.4% 의성장을보이며, 시장규모는 12 년약 9 천억원 20 년 39 조원 (390 억불 ) 증가예상 국내보유역량 ㅇ세계최초바이오시밀러출시 ( 12) 와최고수준의생산규모및기술력을보유 하고, 바이오베터개발을가속화하여바이오의약품의시장점유율제고중 문제점진단 ㅇ대 / 중견기업의시장진입에따라생산전문인력공급부족 ㅇ중소기업마케팅역량부족, 제 3 국시장에대한정보부족으로해외진출애로

대책ㅇ바이오시밀러분야세계선두기업성장지원 - 생산전문인력집중양성및신약개발경험인력활용재교육프로그램운영 - 중소 벤처기업의해외진출종합지원 (Total Solution 구축 ) - 중소기업의제 3 국조기진출허가요건완화 (CPP* 제출조건개선 )

2 혁신시장선도분야육성 줄기세포분야글로벌역량확보지원 20 년글로벌시장 10% 점유 유전자치료규정정비, 분석 - 진단 - 치료연계확대 세계최고기업육성 < 줄기세포치료제 > 시장전망 ㅇ줄기세포치료분야는환자맞춤형차세대치료제및기술로인식되어 연평균 24.6% 시장규모증가전망 12 년약 33 조원 (325 억불 ) 20 년약 123 조원 (1,200 억불 ) ㅇ세계적으로 4,200 건이상의임상시험건수중에서 260(6.2%) 건은상업화 목표로임상시험중이며, 향후 5 년내다수의세포치료제가상용화 ( 16 년 FDA 최초승인전망 ) 되어글로벌시장형성전망 국내보유역량 ㅇ상업적임상연구건수세계 2 위로글로벌역량확보및세계최초의 품목허가로가장빨리줄기세포치료제의상용화단계진입 문제점진단 ㅇ자가면역치료제등환자개인의세포를이용한치료제개발시에도 모든임상절차수행, 연구자주도임상확대로허가과정의간소 / 신속화필요

ㅇ파급력이큰신약개발, 치료법개발을위한연구혁신미흡 대책 ㅇ성체줄기세포분야산업화촉진 - 세포배양단가절감을위한공정개선지원 - 성과의조기사업화를위한연구자주도임상제도개선으로글로벌임상역량제고 - 국내대형병원과연계한맞춤의료글로벌역량구축 ㅇ차세대줄기세포 ( 리프로그래밍 ) 기술조기산업화를위한융합기술개발지원 - ( 줄기세포 + 신약개발 ) 질환별줄기세포주확보및활용시스템구축 - ( 줄기세포 + 유전자치료 ) 각분야의융합적협력으로신치료법을개발하고, 조기임상진행추진 ( 유전자교정줄기세포활용치료기술등 ) - ( 줄기세포 + 조직공학 ) 생체와유사한 3D 구조화의세계적흐름을선도하기위한기술적융합및기술점유추진

< 유전자치료제 > 시장전망 ㅇ WEF MIT 의미래기술아젠다선정, 혁신적치료사례 ( 시력잃은사람시력회복, 말기혈액암환자완치등 ) 등으로유전자치료제 * 급부상 ㅇ대부분기업들이임상시험단계로성공시급격한성장이예상되며 ( 15 년 10 조원 21 년 21 조원 ), 향후 5 년간다수기업이경쟁하는구도가지속될전망 국내보유역량 ㅇ국내수준은선진국과의경쟁기술수준이며, 소수기업의임상시험은산업화단계로글로벌유전자치료제시장선도를위한가능성보유 문제점진단 ㅇ유전자치료제의개발대상질환을법령으로제한함에따라대상질환확대가곤란 ㅇ임상시험지원을자문하는국내전문기관이부족하고, 비임상시험 GMP 생산 임상시험수행을위한인프라도매우취약 - 기존합성신약인프라가아닌유전자치료제를위한인프라설비필요

ㅇ Niche Market 분야 ( 희귀유전질환시장 ) 후보물질부족으로기존의약품시장 ( 항암제, 치료제등 ) 과경쟁이예상 - 새로운유전자 / 대상질환발굴로 Niche Market 선점필요 대책 ㅇ유전자치료제개발범위확대를위한대상질환규정정비 ㅇ유전자치료분야세계최고기업 (Little Big Man) 육성 - 유전자치료 CRO/CMO 활용개선사업 추진 - 희귀질환임상 R&D 촉진사업 추진 - 질환유전자분석 - 진단 - 치료연계사업 ( 희귀질환유전체중개연구사업 ) 추진 연구대상질환및방향설정의료현장 NEED 반영 기초원천에서실용화까지의전주기융합연구 - 유전체데이터생산 / 분석 - 유전적요인발굴및기전규명 - 진단및치료원천기술개발 - 실용화기술개발 희귀난치성발달장애 4P medicine 을구현 - 질환의정확한예방, 예측및맞춤 ( 진단 / 치료 )

3 ICT 융합신시장개척 바이오컨텐츠와 ICT 기술력을접목한융합신제품개발및시장진출촉진 20 년수출규모 15 조원달성 < 융합의료기기 / 진단제품 > 시장전망 ㅇ치료 (Cure) 에서예방 관리 (Care) 로의글로벌트랜드변화와함께체외진단, 분자진단, 첨단의료기기등헬스케어산업의고성장전망 ㅇ체외진단은 12 년 52 조원 20 년 91 조원 ( 연평균 7.2% 성장률 ), 의료 - IT 는 12 년 217 조원 년 676 조 ( 연평균 15.2% 성장률 ) 급성장전망 국내보유역량 ㅇ우리의 IT 기술과연계한융합제품분야를중심으로성장잠재력보유 ㅇ바이오컨텐츠와의융합을통한스마크폰의차세대업그레이드가능 문제점진단 ㅇ의료기관별신제품임상검증에대한일관성부재로기술상용화애로, 평가및인증절차에많은시간소요로시장진입지연 ( 약 2 년 ) ㅇ글로벌기업들의시장과점으로수출 / 내수시장진출어려움 - 진단 / 의료기기기업들의부족한역량을확충하고, 성공적인시장진출을위해실제사용자 (end-user) 인의사 / 병원의협력필요

대책 ㅇ바이오 - 의료제품상용화지원확대 - 신제품 ( 기기 ) 임상검증표준정립및지원, 과학 / 공학자 - 임상의사 - 기업체 협력체계및 Test-bed 조성 - 신속한시장진입을위한신의료기술평가제도개선 - 병원중심바이오 - 의료제품신사업창출플랫폼구축 - 바이오컨텐츠 ( 마커, 진단 / 분석기술등 ) 개발및 ICT 접목원천기술개발확대

사업화연계기반확충전략 1 민간주도 R&D 촉진 민간주도의협력사업추진으로신개념신약 / 의료기기개발및바이오 헬스신시장창출촉진 현황 ㅇ우리나라바이오 R&D 는주로정부투자에의존 ㅇ최상위글로벌제약사 ( 로슈 ) 연구개발비 10 조원 ( 최상위 IT 기업연구개발비삼성 10 조원 ) 문제점 ㅇ시장이필요로하는연구과제 (market-driven research) 부족 ㅇ연구개발과사업화에장기간소요, 바이오특성을이해하는투자자부족 대책 ㅇ민간기업이투자를원하는주제를중심으로선도사업 (Flagship Project) 발굴 지원 ㅇ바이오를아는금융 / 투자전문인력육성

모델사업 치매, 당뇨치료제개발민간주도선도사업 - ( 공공기관 ) 선도사업화프로젝트에참여하는기관들이보유한데이터및연구성과의통합, 초기단계자금지원을추진 - ( 대기업 ) 대기업및대형제약기업들은프로젝트내자본및연구개발재원을제공, 대학 / 연구기관, 중소 / 벤처기업이보유한혁신기술을활용함으로써연구개발비용절감및생산성제고 - ( 중소 / 벤처기업 ) 바이오벤처기업들은대학 / 연구기관들과함께원천아이디어창출및연구개발추진

2 중개연구활성화 중개연구전문인력양성, 인프라구축을통하여기초연구성과가임상 / 사업화단계로원활히진입할수있는기반조성 현황ㅇ세계신약분야 R&D 투자는지속증가, 신약승인성과는정체 - 기초성과의산업화연계가국가간산업경쟁력의핵심요소로부각 ㅇ최근기술융합, 신의료기술등장등으로중개연구수요증가

문제점 ㅇ MD-PhD 간교류 연계미흡및기초연구자의인허가제도이해부족등으로기초과학과임상의학간연계미흡 ㅇ타분야대비안정성 유효성이핵심인바이오성과의사업화인프라부족 대책 ㅇ융합 / 중개연구전문인력양성 - 임상 - 기초연구융합인력 : 임상의 (MD) 의기초연구역량강화 ( 의학전문대학원 ), MD-PhD 학위연계 (double degree) 지원 - 인허가전문인력 : 바이오 / 의학전문인력의글로벌인허가전문교육또는연수 ㅇ기초연구 - 임상연구쌍방향중개연구확대 - 기업과병원을연계하는중개연구사업추진 ㅇ제품개발을지원하는글로벌수준의전문 CRO( 위탁연구기업 ) 육성

3 바이오 Big Data 플랫폼구축 유전체데이터의폭발적증가에발맞춰바이오빅데이터분석전문 인력의체계적양성 정보활용플랫폼구축및맞춤형서비스추진 현황 ㅇ유전체정보해독비용감소로인한바이오데이터폭증 ㅇ유전체정보는모든바이오 R&D 와의료분야의핵심기반 ㅇ유전정보분석서비시, 맞춤의료, u- 헬스케어등새로운비즈니스창출 문제점 ㅇ부처간협력부족으로기수립된 유전정보빅데이터체제구축 의 실효성저하 ㅇ바이오정보분석 (Bioinformatics) 연구인력부족 대책 ㅇ범부처바이오 Big Data 통합관리체계실효성제고 ㅇ생명정보고급인력양성및수요자맞춤형인력공급

종합조정기구 생명공학육성발전을위해미래부, 교육부등 8 개부처 처가참여하여추진중 현행다부처사업은부처간의유기적연계가미흡ㅇ부처이기주의 (33%), 연계협력의인식부족 (17%) 이주요원인 ㅇ다부처유전체사업의경우 5개부 2개청* 이참여하고 18개세부과제로분절되어시행, 부처를아우르는구심점및인프라구축미흡 실효성있는전략실행을위해서는종합조정기구필요 ㅇ바이오분야 ( 보건의료, 산업 / 환경, 농식품등포함 ) 육성및인력수급정책을 부처 / 분야를초월하여유기적으로기획하고실행할종합조정기구가필요 국무총리를위원장으로하는 바이오전략위원회 신설

기대효과 ㅇ바이오기업성장단계별애로요인을파악하고체계적인지원을통해글로벌경쟁력을갖춘세계적바이오기업육성 ㅇ맞춤의료를통한예방관리확대, 의료재정건전화및가계부담완화 ㅇ바이오시밀러, 분자진단, 유전자치료제산업을의료서비스와연계함으로써미래세대가선호하는양질의고용증대

참고 1 민간기업의 R&D 투자현황 바이오제약기업이전세계기업 R&D 비용의 22%* 를투자하고 있으며, 상위 20 대연구개발투자기업중글로벌제약사가 7 개분포 *

참고 2 국내바이오분야투자및인력통계 바이오투자현황 ( 정부 / 민간 ) 세부분야별정부투자현황 국내바이오산업인력분포

참고 3 국내바이오벤처기업창업현황 창업추이 ㅇ ( 바이오벤처붐과그이후 ) 98 년까지 100 여개의바이오벤처가창업한 반면, 이후 3 년동안에만 500 개가넘는바이오벤처가새롭게창업 ( 99 년 ~) 바이오벤처기업현황 ㅇ보건의료 388 개, 농 / 식품 589 개, 산업 / 환경 357 개, 플랫폼 281 개분포

참고 4 현장의견수렴의주요내용 기업방문 간담회 인터뷰 ( 총 43 회 ) 및전문가설문조사 (1 회, 37 명대상 ) 실시 Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ Ÿ

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참고 5 바이오분야기술수준분석결과 우리나라의바이오분야기술수준은최고기술보유국인미국대비 77.3% 수준 ㅇ최고기술보유국인미국대비주요 5 개국기술수준은미국 (100%) > EU(94.6%) > 일본 (94.1%) > 한국 (77.3%) > 중국 (65.9%) 순 ㅇ한국의기초연구수준은 77.1%, 응용 개발연구수준은 77.4% 로기추 연구에비해응용 개발연구의수준이 0.3% 높음 ( 전체기술평균 1.9%) 바이오분야기술의기초연구수준은 62.7%~89.5% 에분포하고응용 개발연구수준은 64.8%~89.3% 에분포해응용 수준이기초연구수준에 비해평균 2.7% 높음 시장에처음진입한도입기기술에비해본격적으로상용화가이루어진 기술에서우리나라의기술수준이높아응용 개발연구중심연구개발 이루어지고있음

참고 6 블록버스터바이오의약품의특허만료현황

참고 7 국내개발중인바이오시밀러파이프라인

참고 8 줄기세포치료제해외임상및해외치료현황 임상시험용의약품품목허가승인과정에서신약개발초기부담이과다 * 하고, 임상시험계획승인서및단계별승인제로인하여임상시험기간이장기화 국내에서는줄기세포치료제를의약품으로규정하고있으며, 치료제허가를받기위해모든임상절차를수행 주요현황 ㅇ세계적으로줄기세포치료제의임상시험추이는급격히증가하고있으며 15 년까지 15 개의치료제가개발될전망 - 글로벌줄기세포치료제임상은임상시험을통과한치료제는 ( 13) 7 건 ( 14) 10 건 ( 15) 15 건 ( 누적 ) 출시전망 ㅇ국내환자의해외줄기세포치료사례 - 07~ 10 년에알앤엘바이오는환자 8,000 여명에게 1 인당 1,000 만 3,000 만원을받고지방줄기세포를채취하여배양및시술을의뢰하였으며, 이중표본으로잡힌 50 명중 3 명은국내의료기관에서, 27 명은국내법이적용되지않는중국과일본의료기관에서시술 - 규제로인하여지난 10 년간국내환자 1 만 8,000 명이기술이떨어지는일본이나중국에서줄기세포원정시술을실시하여사회적문제로대두 ( 서인환한국장애인재단사무총장, 과학동아, 14.7)

참고 9 임상진행중인유전자치료제현황 ( 12.9 월기준 )

참고 10 CRO/CMO 국내외시설현황 CRO( 임상시험수탁기관, Contract Research Organization) 세계시장은 10 년 214.2 억달러로추정되며, 연평균성장률 ('10~'17) 10.5% 로향후고성장 전망되나, 국내는다국가임상수행가능 CRO 는없는상황임 CMO( 위탁생산기관, Contract Manufacturing Organization) 세계시장은 12 년 30 억달러의규모로추정되고 11~ 17 연평균 9.4% 의성장률을보이고 있으나, 국내는글로벌규모의전문제조업체는없는상황임 주요내용 ㅇ국내 CRO/CMO 시설현황 - 년 개사 개사까지육성예정 식약처 ㅇ해외시설현황 - (CRO) 임상 3 상시장이가장규모가크며, 주요기업으로는 Quintiles Transnational, Covance 등이있음 - (CMO) 동물성기반의약품은약 20 억달러로미생물기반의약품의두배정도의시장규모를형성할것으로예상되며 CMO 전체시장은바이오의약품시장보다큰성장률을보일것으로분석

참고 11 해외민간선도사업사례 (1) : 미국의 AMP * AMP (Accelerating Medicines Partnership) 3 대만성질환 ( 알츠하이머치매, 2 형당뇨병, 류머티즘관절염및루푸스등 ) 진단과 치료법조기개발을위한민 관공동사업 ㅇ NIH, 세계 10 대제약사, 기타비영리기관등참여하여 5 년간총 2 억 3 천만 달러투입 ('14 년착수 ) 3대만성질환의치료표적을밝혀내기위해각사의연구진과협력연구수행ㅇ알츠하이머치매연구 : 치매환자의뇌조직샘플에대한대규모분석수행, 치매의진행에중요한역할을하는생물학적인자들과치료표적발굴ㅇ당뇨병연구 : 환자 10 15 만명이대상으로진행된기존또는새로운연구자료를분석해치료표적발굴, 특히당뇨병발병과진행에중요한역할을하는 DNA영역을찾아내는데초점ㅇ자가면역질환 ( 류머티즘관절염, 루푸스 ) : 환자들의조직과혈액샘플분석을통해세포단위의생물학적병변탐색, 현재사용되는치료법이듣는환자와효과가없는환자의차이규명 공공과민간단체대표들로운영위원회를구성 ㅇ집행위원회 : NIH, 식품의약국 (FDA), 제약산업, 환자지원단체대표들로 구성되어운영위원회에지시

참고 12 해외민간선도사업사례 (2) : 유럽의 IMI * IMI (Innovative Medicines Initiative) 신약의안전성, 유효성예측기술등공동연구로신약개발과정에서의 병목현상을극복하기위한민 관협력사업 ('07 년출범 ) ㅇ유럽집행위원회와의약산업계간의민관협력사업으로진행 - 제약산업경쟁사들이연구기관, 환자협회등관계기관들과함께, 거대 컨소시엄의형태로자신들의재원을투입 - 제약사들은인력, 연구시설, 재료, 임상연구등연구개발재원제공, 수혜 대상은공공연구기관, 중소기업, 환자협회, 대학등기타참여자들에게한정 ㅇ프로젝트를통하여당뇨병, 통증, 중증천식, 정신질환문제규명, 의약품안전 강화, 신약개발에참여하는연구원들과임상의사들의효율적양성을수행 7 개메이저제약기업중심으로 1 억 9,600 만유로규모의국제민 관 컨소시엄프로젝트가동 (2013 년 ) ㅇ ( 목적 ) 최소 30 만개의신규조성물질합성, 30 여연구기관및중소기업들 (SMEs) 과활발한공조체제를통해 20 만개신규조성물질추가합성 ㅇ ( 의의 ) 기존제약사들은신규조성물질들과관련엄격하게비밀을유지 하였으나, 본프로젝트를통해낮은비용으로방대한양의신규조성물질 컬렉션 (libraries) 을공유

참고 13 바이오정보인력양성현황 유전체정보를효율적으로분석할수있는전문인력및분석파이프라인을재대로갖춘전문기관, 사용할컴퓨터리소스등이절대적으로부족 주요내용 국내바이오정보인력예상수요 ㅇ국가적으로다양한유전체정보가생성, 수집되고있으며, 이를분석하고활용할수있는정보분석인력이 11 년현재연간 20 여명에서 20 년까지연간 100~150 명이상으로확대필요 해외사례 ㅇ ( 미국 NHGRI) 유전체분석과관련된생물정보학분야는물론 유전학과변이체등매우다양한프로그램을온라인상에서서비스 - 미국 NCI 와 NHGRI 는 TCGA(The Cancer Genome Atlas) 프로젝트의일환으로모든암의 multi-omics 데이터를 10,000 샘플이상의데이터를만들어공개하는동시에통합분석을위한교육진행 ㅇ ( 영국 Sanger 연구소 ) NGS* 데이터분석방법론과이들방법들의실제데이터에대한응용을포함하는교육프로그램진행 - Illumina Solexa 시퀀싱플랫폼을중심으로실험, 분석기술, 데이터분석방법론및소프트웨어의이용을포함하여생물학적문제및데이터해석을위한실질적인해석역량함양집중

참고 14 바이오전략위원회설치필요성 현황 ㅇ현재바이오분야정책조정기구로서국과심산하민간전문가로구성된 생명복지전문위원회 운영중 - 생명보건의료, 농림수산식품 R&D 사업에대한예산배분 조정을수행하고, 분야별로줄기세포, 신약개발, 유전체소위원회운영 ㅇ대부분의예산배분 조정은각부처에서기 ( 旣 ) 수립하여이미확정된사업내용과예산에대해심의 바이오전략위원회설치필요성 ㅇ탈부처성격으로바이오분야 ( 보건의료, 산업 / 환경, 농식품등을포함 ) 에대해기획부터사업화성과창출에이르는기획 - 점검 - 평가를추진하기위한조정기구필요 - 국가바이오분야에대해전체를조망하고, 부처간경쟁구도에서유기적인상호협력유도를위해컨트롤타워역할수행 ㅇ IT 이후의차세대성장동력인바이오와바이오에기반한융합트랜드에대해국가차원의효율적인대응이필요 - 각부처에서수행하는바이오분야의연구개발사업범위를벗어나바이오진흥및융합활성화역할수행 - 사업의유사 중복에대한내용심의및조정을통한부처의핵심역량강화 - 효율적인연계 협력을통해글로벌경쟁력을확보한첨단융복합기술개발및사업화에대해전주기시스템으로운영가능

바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업바이오산업활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를활성화를위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한위한바이오산업활성화를위한규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안규제개혁방안

목 차. 검토배경 49. 기본방향 50. 개선과제 51 1. 신의료기술평가제도개선 51 2. 유전자치료제개발대상질환확대 54 3. 의료기기복합 중복규제개선 56 4. 연구자주도임상제도개선 58

검토배경 바이오미래전략의실현을위해바이오산업발전을저해하는불합리한규제를해소하고지속가능한발전의토대를마련함 ( 규제현황 ) 복지부, 식약처등 11 개부처 청에서 1,116 건 (268 개법률 ) 에 달하는규제를시행중 ( 규제개혁위원회, 14.5 월 ) ㅇ보건복지부 (362 건, 31%), 식약처 (230 건, 20%), 환경부 (132 건, 12%), 농식품부 (128 건, 11%), 산업부 (116 건, 10%) 順 ( 그간성과 ) 규제개혁위원회를중심으로규제정비종합계획을수립하여 부처별규제개선추진 ㅇ 13 년바이오분야규제개선추진과제 68 건중 61 건완료 ㅇ민관합동규제개혁점검회의 ( 14.3 월 ) 에서제시된 5 건중 2 건완료 ( 14 년 6 월 ) ( 현장의견 ) 바이오관련협회 *, 제약 의료기기생산기업, 바이오컨설팅 기업, 연구자등을대상으로총 8 회의규제개선간담회를개최, 119 건의 규제개선의견을청취 규제개혁의체감도가낮고, 바이오산업발전을위해개선할규제가 상당하다는의견

기본방향 혁신지향 포지티브규제 ( 위험회피 ) 네거티브규제 ( 위험관리 ) 그간정부는사회적이슈화에대한부담으로논란을원천차단해야한다는시각에서연구나사업화시도자체를억제 ㅇ과학기술혁신 ( 파괴적혁신 ) 은필연적으로경제 사회적파장을동반하는데이를두려워하면혁신을추진하기어려움 발생가능한위험에대한맞춤형, 네거티브규제를통해사회적부작용을최소화하면서긍정적효과극대화 운영방식개혁 공급자 ( 정부 ) 중심 수요자 ( 국민 ) 중심 제품의시장출하를위해다수의기관을찾아다니며인허가를받아야하며, 제출서류와내용의중복으로인한비효율발생 ㅇ기술규제의핵심내용이주로고시 ( 告示 ) 로운영되다보니법제처의충분한사전검토없이해당부처판단에만주로의존 공급자인정부보다는수요자인기업 연구자와국민의권리를보호하고, 규제준수의편의성을높이는방향으로개선 국제조화 국내시장 글로벌시장 우리기업의국제경쟁력증진을위해서는글로벌시장을염두에두고현행규제를글로벌기준에맞추는노력필요 ㅇ표준, 기술규정, 인증등기술규제가해외시장진출에필수불가결한무역기술장벽 (TBT) 으로대두 글로벌기준조화가국내기업의실질적인경쟁력강화로연결될수 있도록정부의적극적인지원필요 ( 단계적규제조화시행 )

개선과제 성장과복지실현을위한바이오미래전략의성공적인추진을위해 시급히해결해야할선도과제 4 건을선정 개선추진 1 신의료기술평가제도개선 ( 현황 ) 의약품 / 의료기기의안전성 유효성은식품의약품안전처에서평가, 이를활용한신의료기술의안전성 유효성은한국보건의료연구원 (NECA) 에서평가 통상신약 신의료기기는새로운의료행위를동반하므로 식약처의품목허가외에 의신의료기술평가를통과해야시판가능 도입배경 : 의료법개정안제안이유 (2005.6.29.) 현재의료기술중의약품은약사법에, 치료재료는의료기기법에안전성및유효성등의평가에관한법적근거규정이있음 그외의료법에해당하는의료기술은평가에관한근거규정이없을뿐만아니라환자에게도움을주고자시행한의료기술이오히려환자및국민건강을위협하고있는실정 문제점 신의료기술평가에필요한임상자료준비와평가에많은시간이소요되어신약 신의료기기의시장진입지연 신의료기술을동반하는신약 신의료기기의판매허가를받기까지장기간 년 소요되거나 심사탈락시판매자체가불가

자금력이취약한국내기업은제품미출시 임상데이타부족 논문부족 심사탈락 시판불허의악순환 해외사례 선진국에서는신의료기술평가를실시하지만우리와달리시판의필수요건이아니므로시장진입장벽으로작용하지않음 ㅇ미국 (CMS), 영국 (NICE), 캐나다 (CADTH) 등도신의료기술평가를실시하나, 평가결과가판매허용여부를강제하지않으며규제기관과의료인에게참고자료로만제공 ( 평가중에도판매가능 ) ㅇ일본은 선진의료제도 를통해허가받은의료기관에서신의료기술을시범적으로실시 ( 비보험 ) 하고, 안전성 유효성관련충분한근거가축적되면보험적용결정 개선방향 식약처허가후신약 신의료기기의신속한시장진입을위하여신의료기술평가제도개선 ㅇ판매와평가를병행실시하고, 평가결과에따라보험적용여부결정 - 식약처평가와무관한의료기술은현행대로사전평가유지 ㅇ식약처허가이전에한국보건의료연구원과사전협의제도마련검토 ㅇ시장진입장벽은낮추되 규제기관의사후모니터링강화로국민건강보호 기대효과 산업및공익측면의효과동시달성 산업 신약 신의료기기의판매를위한평가기간단축 조속한시장진입 의약 의료기기산업활성화 공익 신약 신의료기기에대한환자들의접근성향상및위험관리강화로국민건강보호

참고 신의료기술평가제도규제변동현황 시기주요항목변동내용 2007.5 신의료기술평가제도도입심평원에서신의료기술평가수행 2009.3 한국보건의료연구원 (NECA) 개원 NECA 로신의료기술평가이관 2010.11 한시적신의료기술평가제도 ( 안 ) 기획 시장진입이불가능한연구단계의료기술에대한지원방안기획 2013.10 한시적신의료기술평가및실시관한규정 ( 안 ) 행정예고 대체기술이없거나희귀질환치료법은 한시적신의료기술 로분류되어허가받은의료기관에서 4 년간시술허용 2013.11 신의료기술평가 One-stop 서비스시범사업실시 식약처, NECA, 심평원심사동시진행 (2013 년 11, 12 월동안신청받아, 총 10 건에대해 One-stop 서비스시범실시 2013.12 제 4 차무역투자진흥회의후속조치로복지부 T/F 개선안발표 품목허가시임상시험을실시한신의료기기에대하여신의료기술평가이전비급여판매방안발표 ( 세부방안마련 추진중, 14 년말시행 ) 2014.4 제한적의료기술평가제도실시 2 개의료기술에대해각각최대 5 개허가받은의료기관에서최대 4 년간비급여치료허용 ( 한시적신의료기술 에서 제한적의료기술평가제도 로명칭변경 )

2 유전자치료제개발대상질환확대 현황 유전자치료제의개발대상질환을법령으로제한 생명윤리및안전에관한법률 제 47 조 ( 유전자치료 ) 1 유전자치료에관한연구는다음각호의모두에해당하는경우에만할수있다. 다만, 보건복지부장관이정하는질병의예방이나치료를위하여필요하다고인정하는경우에는그러하지아니하다. 1. 유전질환, 암, 후천성면역결핍증, 그밖에생명을위협하거나심각한장애를불러일으키는질병의치료를위한연구 2. 현재이용가능한치료법이없거나유전자치료의효과가다른치료법과비교하여현저히우수할것으로예측되는치료를위한연구 2 유전자치료는배아, 난자, 정자및태아에대하여시행하여서는아니된다. 유전자치료임상시험중사고발생 으로안전성문제가부각되면서 국내는극히한정된분야에대해서만유전차치료허용 우리와달리선진국에서는심혈관질환 감염성질환 안질환 파킨슨질환등에도유전자치료제개발을허용 문제점 복지부와식약처의허용기준이다르고 허용절차와기준이 모호하다보니생명윤리법의규정에따라대상질환확대곤란 복지부생명윤리법과식약처품목허가심사규정에서정의된치료대상 질환이상이 생명윤리법의엄격한연구범위제한으로유전자치료효과가기대되는 질환도연구를포기하는사례발생

해외사례 유전자치료제사고이후 우리와달리대상질환을제한 하기보다는임상시험참여자의안전을위한가이드라인강화 개선방향 유전자치료제의연구 개발대상질환확대를위한관계법령정비 관련법령에허용절차와기준을마련하고 선진국수준으로유전자치료대상질환확대 생명윤리법개정검토중 일관된정책결정을위해유전자치료제대상질환에대한복지부와식약처의사전협의의무신설 유전자치료제임상시험안정성 유효성및윤리성확보를위한가이드라인지속마련 기대효과 산업및공익측면효과달성 산업 유전자치료제개발대상분야확대 기업연구활성화 국제경쟁력강화및점유율확대 ㅇ ( 공익 ) 유전자치료제에대한환자접근성제고및임상시험안전사고방지

3 의료기기복합 중복규제개선 현황 의료기기는의학 기계 등이결합된융복합산업으로 품목에따라의료기기법외에산업표준화법 계량법 전파법 원자력법 등의규제를복합 중복하여적용 의료기기제품의출시를위해제조업자는관련부처와기관에서 개별적으로인허가, 검정등을받아야함 문제점 규제공급자 정부 입장에서기관별절차를운영하고 허가 서류와내용까지유사 동일한경우가있어 규제수요자 사업자 의 시간과비용의낭비가심각하고 제품출시시간이지연 [ 사례 1] 의료기기법에의하여모든의료기기는인체 동물에사용 가능하나, 동물에사용하려면농식품부의별도허가를요구 - 과학적으로인체와동물에대한차이없는의료기기에대해서도 다시승인받도록하는규제는중복 (CT, MRI 등진단장비등 ) - 이러한현상은농식품부소관동물용의료기기의범위가모호한 것에서비롯 [ 사례 2] 체온계와혈압계는의료기기검사 ( 의료기기법 ) 와함께 계량기검정 ( 계량법 ) 을별도로승인필요 - 의료기기인허가를통해계량정밀도를충분히관리하고있으므로 계량기검정은중복규제

[ 사례3] 전자파적합성평가를받아야하는의료기기는의료기기법 ( 식약처 ) 과전파법 ( 미래부 ) 의적용을받음 - 기술기준이동일한경우전자파적합성평가결과를상호인정하여면제할수있으나 ( 전파법시행령제77조의6) - 의료기기법과전파법상의기술기준이상의하여면제가적용되고있지못함 ( 개선방향 ) 인허가절차를정비하여의료기기원스탑인허가처리 규제내용일부가다른경우는행정권한위임위탁 대통령령 을통해 사업자가한기관에서관련민원을모두처리하도록조치 의료기기법시행령개정을통해부처별소관품목범위를명확하게 규정 동물용의료기기 인허가절차간소화검토중 의료기기법과전파법상의전자파적합성평가에관한기술기준을 일치시켜면제적용 미래부 식약처협의중 ( 기대효과 ) 인허가비용절감 허가기간단축으로조기시장진입

4 연구자주도임상제도개선 현황 해외는연구자주도임상을활성화하여연구성과의조기임상적용 및사업화가능 의약품임상시험계획승인에관한규정제 2 조 ( 정의 ) 3. " 연구자임상시험 " 은임상시험자가외부의의뢰없이안전성 유효성이검증되지않은의약품또는허가 ( 신고 ) 되어시판중인의약품으로허가 ( 신고 ) 되지아니한새로운효능 효과, 새로운용법 용량에대해독자적으로수행하는임상시험을말한다. 선진국과달리연구자주도임상이활성화되지않아기초연구 제품개발로이어지는중개연구가실현되지못함 문제점 연구목적의료행위에대한보험미적용으로연구자주도임상활성화에장벽 임상대상자에대한약제, 치료에대한급여적용제외로인하여선진국대비과중한연구비부담 첨단의료복합단지내의료기관의임상연구대상자에게는요양급여적용 ( 첨복단지법제22조 )

해외사례 연구자주도임상을지원하기위한지원제도운영 연구자임상연구시시행되는표준치료에대한검사, 약제등에대해보험급여를인정 개선방향 임상참여자의표준치료에대한건강보험급여적용 국민건강보험요양급여규칙개정또는보건의료기술진흥법내 예외조항추가검토 기대효과 임상활성화로기초연구의성과확대와공익목표달성 산업 신속한임상진입으로임상적효능가능성입증 기초 성과활용확대 ( 공익 ) 난치병 희귀병에대한치료기술개발 기존약제의효율화를통해국민건강개선및건강보험부담완화

참고 바이오분야규제이슈발굴절차 단계 바이오산업활성화를위한규제이슈를단계 분야별로구분 바이오분야발전단계를 연구 임상 인허가 생산 판매 로 구분하고 각단계별규제개선방향을설정 바이오협회 (2014) 의바이오산업분류체계를활용 보완하여 10 개 바이오세부분야로분류 단계 방식으로취합된 개규제개선의견을단계별방향과 세부분야로분류 협회, 기업, 연구자등이해당사자들로부터취합된의견중에서 단순민원, 유사이슈등을제외한 31 개후보과제도출

(3 단계 ) 중요도와개선가능성기준으로, 바이오미래전략과의연계성을 고려하여 4 건선도과제를도출 규제개선의중요도와개선가능성은델파이기법으로평가 (4 단계 ) 해외사례조사후관계부처및규제기관과의협의를거쳐 바이오분야규제개선방안도출