2017 IR BOOK Korean Version Investor Relations Team
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TABLE OF CONTENTS I. About Company II. Business Portfolio III. Financial Review 1. 기업개요 1. 줄기세포치료제 2. 회사연혁 a. 카티스템 (CARTISTEM ) 3. 주요사업 b. 뉴모스템 (PNEUMOSTEM ) c. 뉴로스템 (NEUROSTEM ) 2. 제대혈은행 3
I. About Company
1. 기업개요 COMPANY PROFILE 대표이사 : 양윤선 설립일 : 2000년 6월 26일 상장일 : 2005년 7월 29일 (078160KQ) 임직원 : 192명 (R&D 91명 ) 주요사업 : 제대혈은행, 줄기세포치료제, 건강기능식품, 화장품 MEDIPOST GLOBAL MAP Overseas branches US (Medipost America) China (Shangdong Orlife Pharmaceutical) Japan (Evastem Corporation) Partnership India China Austrailia New Zealand 5
2. 회사연혁 2000 메디포스트설립및제대혈은행서비스개시 2001 생명공학연구소설립 2002 전국경제인연합회 최우수벤처기업 선정 2005 동탑산업훈장수상코스닥상장 2006 서울시립제대혈은행설립기술자문 GMP 줄기세포의약품생산시설준공 2009 AIC( 아시아혁신컨퍼런스 ) 바이오분야대표혁신사례선정 2011 제대혈유래줄기세포분야세계최초, 카티스템 미국 FDA 제1,2a상임상시험승인메디포스트미국법인 MEDIPOST America 설립 세계최초, 동종줄기세포치료제 카티스템 국내품목허가및출시 2012 국가과학기술위원회 정부연구개발우수성과 선정 ( 카티스템 ) 알츠하이머형치매치료제 뉴로스템 국내제 1, 2a상임상시험승인 폐질환치료제 뉴모스템 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 2013 제1회대한민국신약대상 최우수상 ( 식약처장상 ) 수상 ( 카티스템 ) 경기도판교테크노밸리사옥준공 2014 폐질환치료제 뉴모스템 미국 FDA 제 1, 2상임상시험승인 폐질환치료제 뉴모스템 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정 2015 중국합작회사 (JVC) SHANGDONG ORLIFE PHARMACEUTICAL CO., LTD. 설립제대혈보관량 20만 unit 돌파 ( 국내최대 ) 2016 카티스템장기추적관찰연구자임상시험종료일본합작회사 (JVC) EVASTEM Corporation 설립 6
3. 주요사업 제대혈은행 국내제대혈은행 1위 : 시장점유율 44% (2016년12월말기준 ) 누적 218,875건보관중 (2017.03말기준 ) 줄기세포치료제 카티스템 상용화성공 카티스템, 뉴모스템, 뉴로스템 등국내외임상시험중 뉴모스템 미국및유럽희귀의약품지정 건강식품및화장품 건강식품 : 병원및온라인채널판매 ( 마더스밸런스, 히딩크의관절백세등 ) 화장품 : 줄기세포배양액추출물함유제품 7
II. Business Portfolio 1. 줄기세포치료제
1. 줄기세포치료제 R&D 파이프라인 CARTISTEM Phase I Phase II Phase III Detail ( 적응증 : 퇴행성또는반복적외상으로인한골관절염환자의무릎연골결손치료 ) 한국임상종료및판매개시 * 미국 일본 호주 임상 1/2a 상투여완료 임상시험계획서제출예정 품목허가신청예정 PNUEMOSTEM ( 목표적응증 : 기관지폐이형성증치료및예방 ) 한국 미국 임상 2 상종료, 희귀의약품신청예정 임상 1/2 상투여완료, 희귀의약품지정 NEUROSTEM ( 적응증 : 알츠하이머형치매및경도인지장애 ) 한국 미국 임상 1/2a 상중 임상시험계획서제출예정 * 카티스템, 세계최초, 동종줄기세포치료제 ** ODD (Orphan Drug Designation) 9
1-a. 카티스템 CARTISTEM CARTISTEM : 퇴행성또는반복성외상으로인한골관절염환자의무릎연골결손치료제 퇴행성관절염이란? 노화, 식습관, 라이프스타일등관절손상으로인해생기는염증질환 개발배경 : 퇴행성관절염의국내환자는 255 만명에달하나근본적인치료제는없는상황임 국내무릎퇴행성관절염환자 - 고령화, 라이프스타일 ( 식습관, 운동량 ) 변화에의해증가 연령별퇴행성관절염환자분포 - 퇴행성관절염환자 50 세이상연령에집중 2,600,000 2,500,000 2,400,000 2,300,000 2,200,000 2,100,000 2,000,000 2010 2011 2012 2013 2014 900,000 800,000 700,000 600,000 500,000 400,000 300,000 200,000 100,000 - ( 건강보험관리공단 2014) ( 건강보험관리공단 2014) 10
1-a. 카티스템 First-In-Class, 세계최초연골재생줄기세포치료제 연령제한및반복적치료등기존치료제의단점을극복 장기유효성이탁월한 완치개념 의치료제 기존치료제인공관절치환술미세천공술자가연골이식술관절강내주사 주요시술연령 60 대이상 50 세미만 40 세 ~60 세전연령 특징 인공구조물삽입으로인한불편및재수술어려움 재생된연골의섬유화로인한장기유효성부족 손상부위면적이작은경우에한정 단기적인통증완화효과로반복적인시술요함 시술환자수 * 50,960 명 ( 시술환자의 91% 가 60 대이상 ) 2,021 명 ( 시술자가많지않음 ) 12,226 명 ( 시술환자 82% 가 40 대 ~60 대 ) 1,814,028 명 * Source : 건강보험심사평가원 (2014 년 ) 기준 11
1-a. 카티스템 뛰어난연골재생효과 카티스템 시술전 / 후관절경사진 임상 3 상결과투여환자의 98% 연골재생확인 정상연골과유사한유리질연골재생효과입증 Treatment (Day 0) After 48 weeks 임상 3 상에서임상자 43 명중 42 명이연골재생확인 개선율 CARTISTEM 150% Microfracture 비교군인미세천공술대비연골재생개선도가높음 ICRS Assessment CARTISTEM %(N=43) Microfracture %(N=46) 개선 ( 1 Grade) 98%(42) 72%(33) 100% 98% 비개선 2%(1) 28%(13) Grade I 7%(3) 2%(1) 50% 72% 28% ICRS Grade Grade II 58%(25) 43%(20) Grade III 33%(14) 26%(12) Grade IV 2%(1) 28%(13) 개선 2% 비개선 ICRS Assessment 개선 ( 2 Grades) 65%(28) 46%(21) 개선 : 치료전대비 48주후 Grade가 1점이상감소 (48주후 ICRS 평가결과가 Grade I, II, III인대상자 ) : p=0.0008 12
1-a. 카티스템 장기유효성확보 안전성과줄기세포를통한연골재생이라는근본적인치료를통해장시간경과후에도부작용없이치료효과지속 비교군보다체감통증낮음 무릎기능성에대해우월성입증 13
1-a. 카티스템 누적건수 5,392 건육박 동종제대혈유래줄기세포치료제중세계최초상용화 (2012.01) 국내도입병원 350 여개, 2012 년상용화후국내누적시술건수 5,392 건 (2017 년 1 분기기준 ) 으로판매증가세 카티스템 분기별판매건수 600 538 500 400 300 200 100 0 14
1-a. 카티스템 작용기전 시술방법 : 손상부위에도포 (Open or Arthroscopic surgery) 작용기전 : 복합적인효과로손상된연골재생 15
1-b. 뉴모스템 PNEUMOSTEM ( 미숙아란? 재태기간이 37 주미만에태어난아기혹은 2.5kg 미만신생아 ) PNEUMOSTEM : 미숙아기관지폐이형성증 (Broncho-Pulmonary Dysplasia : BPD) 예방치료제 BPD : 미숙아의출생후호흡곤란치료를위해인공환기요법과산소치료를받았던환아에게서발생하는발달성폐질환 개발배경 : 사망률이 30% 에달하나근본적인치료제는없는상황줄기세포의다양한효과를통해정상적인폐형성기대 인큐베이터에서산소치료를받았던환아에게폐질환발생 사망률 30% 에이르나주치료제없음 J. Pediatr. (Rio J.) vol.82 no.1 Porto Alegre Jan./Feb. 2006 16
1-b. 뉴모스템 노산및인공수정출산이늘어나면서미숙아증가 미숙아증가에따른 BPD 발병률도높아지고있음 국내신생아수국내미숙아수 ( 체중별 ) 국내미숙아수 ( 재태기간별 ) ( 단위 : 천명 ) 700.0 650.0 600.0 550.0 500.0 450.0 400.0 350.0 25,855명 5.3%* 23,524명 5.0%* 2008 2012 BPD 고위험군 13,518 명 2.9%* 16,029 명 3.3%* 2008 2012 BPD 고위험군 300.0 250.0 200.0 Source : 통계청 2,341명 3,037명 0.5%* 2. 5 K G 이하 1. 5 K G 이하 0.6%* 991 명 0.2%* Source : 통계청 * 미숙아 / 신생아 (%) 1,630 명 0.4%* 36 주미만 23 주 ~ 2 9 주 Source : 통계청 * 미숙아 / 신생아 (%) 17
1-b. 뉴모스템 미국 BPD 위험군환자, 신생아의 1%" 미국신생아수는연간 400 만명이며이중미숙아 (37 주미만 ) 비중은 11% 미숙아의 10% 가 BPD 위험군환자 미국미숙아출산율 : 신생아의 11% 미국제대연령별미숙아분포 BPD 고위험군 ( 미국질병통제국 ) ( 미국질병통제국 ) 18
1-b. 뉴모스템 뉴모스템, 美희귀의약품으로지정 인허가지원및신속한시판허가 (FAST TRACK) 희귀의약품지정에따른출시후 7 년독점판매혜택 임상및승인과정에서발생하는세금과등록비용 50% 감면 US TOP10 희귀의약품매출액 적은환자수에도불구하고높은매출액기록! 19
1-b. 뉴모스템 국내임상 1 상결과 호흡기능개선입증 염증감소입증 Chang et al., The Journal of Pediatrics 2014 May;164(5):966-972 20
1-b. 뉴모스템 예상작용기전 염증감소및폐조직재생 ( 비임상시험결과 ) 폐세포재생 정상폐세포 BPD 환자의손상된폐세포 뉴모스템투입폐세포 항염증효과 21
1-c. 뉴로스템 NEUROSTEM NEUROSTEM : 알츠하이머및경도인지장애자 (Mild Cognitive Impairment) 치료제아밀로이드베타단백질신경독성억제를통한질병의진행저하를통해알츠하이머진행억제 알츠하이머란? 퇴행성뇌질환으로학습, 언어, 기억력, 판단력, 감정조절실패증상을보임 개발배경 : 국내 65세이상노인 44만명이알츠하이머형치매환자이며경도인지장애자도 10만명에달함. 근본적인예방제및치료제부재로환자수는증가추세 국내알츠하이머및경도인지장애환자수 ( 명 ) 2030 년전세계 6,500 만명인구가알츠하이머환자 7,000 6,570 만명 6,000 5,000 4,000 3,560 만명 3,000 2,000 1,000 0 2011 2030 ( 국민건강보험공단 2014) (Global data, Mar 2011) 22
1-c. 뉴로스템 예상작용기전 아밀로이드베타신경세포독성억제효과 항세포사멸효과 항염증효과 아밀로이드제거 신경재생촉진 선행연구결과항세포사멸효과 : Kim et al(2010) FEBS LETT 584:3601-8 항염증효과 : Lee et al(2012) Neurobio of Aging 33: 588-602 아밀로이드제거 : Kim et al(2012) Cell Death & Diff 19:680-91 신경재생촉진 : Kim et al(2015) Stem Cells Dev. 24(20): 2378-2390 23
II. Business Portfolio 2. 제대혈은행
2. 제대혈은행 제대혈을왜보관하는가? 제대혈이란? 신생아의탯줄과태반에있는혈액. 몸안에혈액을만드는조혈모세포및 근육 / 뼈 / 신경등을만드는간엽줄기세포가풍부하게포함됨 제대혈을왜보관하는가? 보관한제대혈로희귀 / 난치병질환대비 " 제대혈패러다임의변화 국내외제대혈이식현황 과거백혈병, 재생불량성빈혈, 항암치료후조혈모세포재건 조혈모세포이식 현재뇌성마비, 소아당뇨, 발달장애등치료확대 줄기세포치료제 미래각종난치병치료예상 국내조혈모세포이식 (433건) 줄기세포이식 (864건) 백혈병 (375건) 뇌성마비 (539건) 재생불량성빈혈 (28건) 뇌경색, 뇌손상, 뇌졸중, 뇌출혈 (106건) 판코니빈혈 (11건) 발달지연 (51건) 림프조직구증식증 (8건) 요실금 (49건) 골수이형성증후군 (7건) 발달장애 (24건) 신경모세포종 (2건) 버거씨병 (24건) 만성육아종 (1건) 파킨슨, 당뇨등 (71건) 순적혈구빈혈 (1건) [ 국내 4 개가족제대혈은행홈페이지이식사례공개데이터참조 ] 해외 조혈모세포이식 (230 건 ) 줄기세포이식 (186 건 ) 백혈병 (104 건 ) 뇌성마비 (153 건 ) 겸상적혈구빈혈 (48 건 ) 1 형당뇨병 (20 건 ) 중증성지중해빈혈 (19 건 ) 발달지연 (7 건 ) 재생불량성빈혈 (19 건 ) 외상성뇌손상 (6 건 ) 판코니빈혈 (9 건 ) 암 (5 건 ) [ 미국 5 개가족제대혈은행홈페이지이식사례공개데이터참조 ] 25
2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2. 제대혈은행 왜 CELLTREE 를선택하는가? 국내에서유일한줄기세포관련토탈솔루션제공기업 제대혈은행부터줄기세포치료제까지줄기세포전분야에대한고객제공서비스역량확보 44% 시장점유율누적보관건수기준 (2016 보건복지부 ) 550 건 셀트리이식실적누적, units 기준 (2017.03 말기준 ) ( 건수 ) 600 550 500 400 셀트리 44% 300 200 100-26
2. 제대혈은행 CELLTREE 셀트리 연간실적 ( 유닛 ) 250,000 200,000 Total Units Stored New Units Inflow 35,000 216,147 30,000 25,000 150,000 20,000 100,000 15,000 50,000 10,000 5,000 0 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 0 Celltree 프로그램 프로그램보관기간가격 기본형 15 년 136 만원 고급플러스 20 년 185 만원 프레스티지 30 년 265 만원 노블레스평생 400 만원 (2015.12 기준 ) 27
III. Financial Review
III. Financial Review 연간손익계산서 ( 별도, 백만원 ) 2012 2013 2014 2015 2016(**) 매출액 28,190 29,429 29,715 35,089 28,654 제대혈은행 22,433 21,876 22,077 23,971 15,885 줄기세포치료제 727 1,994 2,793 4,125 5,638 건강기능식품 4,682 4,925 4,048 4,201 4,251 화장품및기타 348 634 797 2,792 2,880 영업이익 -896 555-388 1,152-8,550 당기순이익 2,164 1,815-349 3,490-4,284 연간재무요약 부문별매출 (2016) ( 별도, 백만원 ) 2012 2013 2014 2015 2016 부채총계 12,508 22,165 62,348 36,440 35,815 자기자본 116,724 117,543 120,206 150,166 147,916 R&D 투자금액 ( 별도, 백만원 ) 2012 2013 2014 2015 2016 R&D 투자 8,786 12,473 10,529 9,919 16,638 R&D / 매출액 (%) 31% 42% 35% 28% 58% * 정부보조금포함 Health Supplements 15% Others 10% Stem-Cell Drug 20% Cord Blood Bank 55% 29
Thank you