ISSN 508-680 508-68 BIO ECONOMY REPORT January 07. Issue 크리스퍼기술개발진단과시장전망 한국바이오연구조합
BIO ECONOMY REPORT January 07. Issue 크리스퍼기술개발진단과시장전망 이계민선임연구원홍정은연구원 크리스퍼기술의파급효과로인해미래시장에대한관심이증가하고있다 전세계적으로흥행했던영화 ' 쥬라기공원 ' 에서유전자기술을이용해공룡을복원시킨다는내용은당시이론적으로는가능하다고여겼으나, 그것을실현시킬수있는지에대해서는다소회의적이었다. 그러나최근과학기술이빠르게발전하면서그가능성이재조명받고있다. 크리스퍼기술의높은파급효과로인해관심이증가함에 따라,크리스퍼특허및 시장 주도권을차지하기위한각 그룹의치열한경쟁이시작되었다. 미국하버드대학교조지처치교수팀은유전자가위의한종류인크리스퍼를이용해서매머드를복원하겠다고발표하였다. 유전자가위기술은멸종동물의복원뿐만아니라, 생명체를구성하는핵심요소인유전자를자유롭게수정할수있기때문에, 향후다양한생물학연구분야에서활용될수있을것으로전망된다. 06년 6월, 미국국립보건원 (NIH) 은유전자가위기술인크리스퍼의첫임상시험계획을승인했다. 추후 FDA의승인을받아야하지만, NIH의이러한결정은기존크리스퍼의문제점이라여겼던안전성과윤리적이슈에있어서어느정도합의점을찾았다는것을의미한다. DNA를자르고붙이는유전체교정기술인유전자가위는 ZFN (Zinc Finger Nuclease), TALENs 에이어가장최근에는크리스퍼가주목을받고있다. 크리스퍼특허등록관련소송이미국에서진행중이며, 이소송의결과에따라서유전자가위시장에서경제적이익을얻게되는그룹이생길것이고향후유전자가위기술활용에대한전반적인방향성이결정될것으로보인다. 본리포트에서는현재미국에서진행중인크리스퍼특허분쟁의중요쟁점을살펴보고, 크리스퍼산업분석을통해미래시장전망에대해살펴보고자한다. 크리스퍼는 DNA 를잘라교정하는기술이며, 유전자가위기술중가장효율적이다 유전자가위는특정염기서열을인식하여 DNA를자르고교정하는기술을말한다. 이는비정상적인유전자에의해발생하는유전질환을근본적으로치료하는유전자치료 (gene therapy) 에도사용될수있다. 유전자가위는다양한연구및산업적활용이가능한데, 농작물이나가축의개량모 [ 그림 ] CRISPR-Cas9 의모식도 표적 DNA CRISPR ( 표적 DNA 인식 ) Cas9 ( 표적 DNA 절단 ) < >
델을제작할수있고, 난치성질환의근본적치료방법을제시할수있다. 유전자가위는크게 4개의세대로구분할수있다. 세대 ZFN (Zinc Finger Nuclease), 세대 TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nuclease), 3세대인 CRISPR-Cas9, 최근에많은연구가이루어지고있는 4세대 CRISPR-Cpf이있다. 가장활발한연구가이루어지고있는 3세대 CRISPR-Cas9은표적 DNA를인지하는 RNA와인지된 DNA의특정부위를자르는 Cas9 단백질로구성되어있다 ( 그림). 크리스퍼는, 세대유전자가위에비해서단순하며 DNA를더욱길게자를수있어활용성이높다. 최근에는 CRISPR-Cpf이라는 4세대유전자가위에대한연구도활발히진행되고있는데, CRISPR-Cas9과시스템적으로는유사한형태를보이고있으나구조적차이로인해 Cas9보다더정확한결과물을얻을수있어주목하고있다. 크리스퍼특허전쟁이시작되었다 크리스퍼 기술에 대해 논문을 먼저 발표한 UC 버클리 그룹과 우선심사제도를 통해 특허를 먼저 취득한 브로드 연구소의 특허분쟁이 진행 중이며, 그 결 과는 향후 글로벌 크리스퍼 시 장 향방에 큰 영향을 미칠 것으 로 예상된다. ) Jinek, M. et al. Science 337, 86-8 (0). ) Cong, L. et al. Science 339, 89-83 (03) 3) 미국특허청에출원건의빠른심사를요청하는것 4) 선발명주의를기반으로하여누가먼저발명했는지를밝히는심사. 먼저받은특허도다른이가먼저발명한증거가있으면기존의특허를무효화할수있음 유전자가위기술의가장큰이슈는크리스퍼원천기술에대한특허분쟁이다. 0년, 다우드나 (Jennifer Anne Doudna) 와샤르팡티에 (Emmanuelle Marie Charpentier) 는 Science에 CRISPR-Cas9 에대한논문을발표했다. 이논문에서는 Cas9이 DNA를선택적으로자를수있음을보여주었고, 실험결과는지금까지밝혀진 CRISPR-Cas9의주요기능을밝히는데핵심역할을하였다. ) 그리고 03년에는 MIT의장펑 (Feng Zhang) 그룹에서진핵세포에서 CRISPR-Cas9이작동하는것을보고했다. ) 특허신청을먼저한곳은다우드나가소속된 UC 버클리팀이지만, 장펑이소속된브로드연구소가우선심사제도 3) 라는특별리뷰프로그램을이용하여크리스퍼에대한특허권을 04년 4월에취득하였다. 이에 UC 버클리측에서는불합리함을주장하며미국특허상표청 (USPTO) 의특허심판위원회 (PTAB) 에저촉심사 (interference proceeding) 4) 를신청하였다. 특허권에대한소유를정하는방법은크게선출원주의와선발명주의가있다. 먼저발명한사람에대한보호를우선하기위해서가장먼저발명출원한사람에게특허권을부여하는것을선발명주의라고하고, 먼저특허출원을한사람에게특허권을부여하는것을선출원주의라고한다. 미국은 03년 3월 6일이전까지는선발명주의를택했지만, 그이후법이개정되어선출원주의방식을따르고있다. [ 그림 ] 미국내크리스퍼관련주요그룹특허분쟁추이 선발명주의 미국 특허법 개정 선출원주의 원핵세포적용 인간세포적용 진핵세포적용 0.5 UC 버클리가출원 0.0 툴젠가출원 0. 브로드연구소가출원 03.3 UC 버클리특허출원 03.0 툴젠특허출원 03. 브로드연구소특허출원 04.4 브로드연구소특허등록 06. UC 버클리저촉심사신청 저촉심사진행중 06.9 툴젠국내특허등록 < >
UC 버클리측에서제시하는가출원 (provisional application) 5) 일은 0년 5월 5일이고, 브로드연구소측에서말하는가출원일은 0년 월 일이다. 두그룹모두가출원일이특허법개정이전이기에미국내에서크리스퍼관련주요특허는선발명주의를따라야한다. 이에따라 UC 버클리에서는브로드연구소에서등록한특허에저촉심사를신청하였다. 저촉심사에서는연구노트, 발명착상의날, 실시화의날, 그사이의노력정도등을고려하여최초발명의근거가어디에있는지조사를하는것이기때문에저촉심사의결과에따라크리스퍼에대한특허소유권이누구에게있는지결정될것으로보인다. 선발명주의제도하에미국특허법은과거에도바이오기술관련특허분쟁사례가있었다. 효모를이용해 B형간염백신을제조하는기술과관련해서누가최초로발명했는지여부를밝히는것이었는데, 그결과가단순히먼저발명을착안한쪽에특허권을준것이아니라, 논문과실험노트를근거로하여방법측면을먼저고안한그룹에손을들어준사례였다. 이처럼선발명주의제도하에서제기된저촉심사는여러가지사항을고려해야하며, 특허권의귀속여부가어떤요소로인해결정이될지정확히알기어렵다. 또한각그룹이결과에쉽게승복하지못하는경우가많아, 항소가계속되고장기적인분쟁으로이어질수있다. 크리스퍼기업들은빅파마와의제휴등을통해경쟁력을갖추고있다 여러연구그룹이이처럼특허분쟁에관심을가지는이유는각연구그룹과관련된기업이존재하여특허분쟁의결과가기업의이익에많은영향을미칠것이기때문이다. 06년 0월기준으로크리스퍼기술과관련하여미국나스닥에상장한기업의수는총 3개이고, 모두 06년에상장하였다. 상장이후크리스퍼관련기업의주가변화를살펴보면, 나스닥종합지수가상승하고있음에도크리스퍼관련기업주가는감소하고있다. 이는최근크리스퍼의특허분쟁이반영된결과로여겨진다. 그럼에도불구하고 세대유전자가위인 ZFN 특허를독점하고있는기업인상가모 (Sangamo) 의시가총액과비교했을때, 크리스퍼관련기업의시가총액규모가더높음을알수있다. 실제로상가모는혈우병환자치료에대한임상시험을진행중이고 ZFN을이용한여러제 5) 특허의일부를미리출원하는것으로법적인출원일을앞당기고특허에대한우선권을주장하기위해서출원하는것 품을판매하여수익을내고있는데, 아직까지제품이많지않은크리스퍼관련기업의가치가높게평가되고있는것은크리스퍼기술의잠재력이높음을시사한다. [ 그림 3] 크리스퍼관련기업주가변화와시가총액비교 크리스퍼관련기업주가변화 크리스퍼관련기업시가총액 (06.. 5. 기준 ) USD $ 40 30 0 0 0 에디타스메디슨크리스퍼테라퓨틱스 인텔리아테라퓨틱스상가모 나스닥지수 5400 500 5000 4800 4600 NASDAQ INDEX Market Cap (million USD) 800 600 400 00 554 CRISPR 463 ZFN 70 333 0 06.05 06.06 06.07 06.08 06.09 06.0 06. 에디타스메디슨 인텔리아테라퓨틱스 크리스퍼테라퓨틱스 상가모 < 3 >
크리스퍼기업은우수한기술력을바탕으로거대자본의유치와글로벌제약사와의제휴를 통해경쟁력을높이고있다. 나스닥에가장먼저상장한에디타스메디슨 (editas medicine) 은크리스퍼특허분쟁의주요맴버인장펑교수와브로드연구소에의해설립되었다. 설립후빌게이츠가설립한비엔고 (bngo) 라는연구기금과구글벤처스로부터 억,000만달러를투자받았다. 그다음으로상장한인텔리아테라퓨틱스 (Intellia Therapeutics) 는다우드나교수가만든카리부바이오사이언스 (CARIBOU Bioscience) 를모태로설립되었고, 글로벌제약사인노바티스와제휴를통해,500만달러를투자받았다. 가장최근에상장한스위스의바이오벤처인크리스퍼테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics) 는막스플랑크연구소의샤르팡티에교수가기술자문으로있으며, 독일제약사바이엘과합작법인을설립하여 5년간 3억 3,000만달러를지원받기로했다. 그리고나스닥상장을통해서 5,600만달러를모집하였고, 바이엘사로부터추가적으로 3,500만달러를투자받아바이오벤처의문제로지적되는초기투자자본확보를성공적으로달성하였다. 나스닥에상장한세개의크리스퍼회사의공통점으로글로벌제약사또는거대자본과의제휴와함께세계적인수준의기술력을겸비했다는점을꼽을수있다 ( 그림4). 그리고각기업의기술자문연구자들이현재진행중인크리스퍼특허분쟁의주체이기때문에특허분쟁의결과가크리스퍼시장판세에큰영향을미칠것이라예상하고있다. 6) 표적 DNA 에특이적인가이드 RNA 및 Cas 단백질을암호화하는핵산또는 Cas 단백질을포함하는, 표적 DNA 를절단하기위한조성물및이의용도. 특허등록번호 : 0-65636-0000, 0-65637-0000 국내에도유전자가위기업인툴젠 (ToolGen) 이있다. 툴젠은기초과학연구원 (ibs) 의김진수단장이기술자문을맡고있으며, 05년에는생명과학연구용제품으로유명한써모피셔사이언티픽 (Thermo Fisher Scientific) 과기술제휴협약을맺었다. 툴젠은 06년 9월 6일에크리스퍼유전자가위원천기술에대한국내특허 건을등록했다 6). 등록된특허는크리스퍼유전자가위에대한원천기술과크리스퍼유전자가위의정확도를높이는기술에대한특허이다. 국내에서특허가등록되면서타국가에서실시하고있는기취득특허를대상으로한우선심사제도를활용하는데용이하게되었다. 현재크리스퍼원천기술에대한특허분쟁이미국에서진행되고있기때문에미국의크리스퍼관련기업들과비교했을때상대적우위를점했다고할수있다. 추후중국이나일본 [ 그림 4] 크리스퍼관련기업관계도 기 업 명제휴사 및 투자자본기술 자문 < 4 >
등아직까지크리스퍼유전자가위기술에대한특허등록이이루어지지않은국가를중심으로특허등록을선점해간다면, 툴젠은아시아크리스퍼시장에서큰영향력을발휘할수있을것으로예상된다. 크리스퍼시장은지속적으로성장할것으로전망된다 크리스퍼관련기업들이특허등록에높은관심을갖는이유는그만큼크리스퍼가다양한분야에서활용되고, 산업적수요가높을것으로예상되기때문이다. 한컨설팅회사 7) 에서발행한크리스퍼시장전망보고서에따르면, 글로벌크리스퍼시장은 0년까지지금의시장규모보다 0배이상증가할것으로보고있다. 질병치료분야에서크리스퍼는유전질환및난치성질환치료등에활용될것이며, 특히향후유전체기반의맞춤의료가발달됨에따라인간줄기세포분야에서크리스퍼의수요가더욱증가할것으로전망하고있다. 그러나아직까지크리스퍼의연구개발단계는전임상이거나임상상정도의초기단계여서실제로질병치료에사용되기까지는다소시간이걸릴것으로보인다. 질병치료이외에크리스퍼기술의높은활용이예상되는분야로유전자재조합식품분야가있다. 동식물의유전자를크리스퍼를이용해교정함으로써병충해로부터자유로운농작물을만들수도있고, 질병으로부터자유로운가축을생산해축산농가의경제적손실을감소시키는데도움이될수있을것이다. 유전자재조합의시장규모는 0년까지 3억 6,800만달러수준으로증가할것으로보이 7) Occams Business Research & Consulting Pvt. Ltd 고, 현재의기술수준으로보았을때유전자가위기술을가장빨리상용화하여제품군으로만들수있는분야이기도하다. 실제로동식물유전자가위기술은여러연구팀에서결과물을내고있다. [ 그림 5] 활용분야별크리스퍼시장규모전망및주요분야시장규모증가양상 400 인간줄기세포 $3.7m Million USD $ 500 000 500 000 500 0 유전체교정 $ 98m 유전공학유전자라이브러리유전자재조합식품크리스퍼플라스미드 $ 68m 인간줄기세포세포주공학 $ 8m $ 896m $659m $487m $ 360m $ 68m $ 00m 04 05 06 07 08 09 00 0 0 Million USD $ Million USD $ 300 00 00 0 400 300 00 00 0 3배증가 $ 4m 04 0 유전자재조합식품 $ 368m 3배증가 $ 8m 04 0 출처 : 생명공학정책연구센터, 글로벌 CRISPR 시장현황및전망, 06.8. 원출처 : Occams Business Research & consulting Pvt. Ltd. Global CRISPR Market Insights, Oppotunity Analysis. Market Shares and Forcast 06~0. 06.4. 한국바이오경제연구센터재가공 < 5 >
05년기초과학연구원의김진수단장연구팀과윤희준중국연변대학연구팀은동물의근육량을제어하는유전자를교정하여근육이많은슈퍼근육돼지를만들었는데, 이는향후가축의육질과육량을조절할수있는가능성을보여준사례라고할수있다. 글로벌기업에서도크리스퍼기술을이용한농축산물상용화제품개발에투자를아끼지않고있다. 글로벌종자회사인듀폰파이오니아에서도다우드나교수가설립한크리스퍼회사인카리부바이오사이언스에투자하여크리스퍼기술로배양한종자를제품으로내놓을예정이라고발표했다 8). 크리스퍼를이용한유전자재조합식품은현재의크리스퍼기술에대한발전정도로예측해보았을때, 머지않은시기에우리식탁에오를것으로전망된다. 규제와안전성이슈가글로벌크리스퍼시장선점의관건이다 크리스퍼의시장규모가커지면서함께대두되고있는문제가크리스퍼관련규제와기술에대한안전성여부이다. 유전자가위와관련된규제중가장논란이되고있는것이인간의배아를대상으로한연구규제다. 이와관련해서는나라마다상이한태도를취하고있다. 크리스퍼시장규모는지속적으로성장할것으로예상되며, 그에따른기술의안전성검증과주요경쟁국수준의규제가이드라인을확립하는것이중요하다. 최근영국정부는인간배아를대상으로하는 DNA 교정연구를승인하였다. DNA 교정연구에는크리스퍼기술을사용하기로하였고, 배아의유전자를교정하여배아의성장과착상을연구할예정이다. 중국의경우, 05년크리스퍼를이용해서배아유전자를변형시켜서얻은결과를논문으로발표해서생명윤리측면에서글로벌이슈가된바있다. 중국에는인간배아를대상으로한유전자가위활용에대한특별한규제가없어서가장활발히연구가수행되고있다. 일본은 06 년 5월유전자교정을통해인간의수정란을조작하는행위를기초연구에한해허용하기로결정하였다. 반면미국은인간배아를대상으로하는연구에대해서다소부정적입장을취하고있다. 미국국립보건원 (NIH) 에서는인간배아를대상으로한유전체교정연구와관련해서는연구비를지원하지않겠다는정책을발표하였다. 06년 3월네이처에는유전자교정관련연구를하는과학자들이인간의생식세포에크리스퍼를적용하는것은현재의기술수준에서다소이른감이있고, 지속적인논의가필요하다고발표했다. 국내에서는 ' 생명윤리및안전에관한법률 ' 에근거하여인간배아와태아의유전자치료연구에대해서전반적으로금지하고있다. 최근유전물질이도입된세포를인체내로전달하는기술에대한규제를완화하기시작했지만배아를대상으로하는연구에있어서는사회적으로논란이될소지가많기때문에보수적인입장을취하고있다. 유전자가위기술을이용하여생산된농축산물규제도논의가진행중이다. 유전자가위를이용한농축산물은기존유전자재조합식품과는다른방법으로, 생물체내부에존재하는유전자를교정한다. 그래서유전자재조합식품에대한규제를적용해야한다는의견과새로운규제를적용해야한다는의견이분분하다. 8) MIT 0 Breakthrough Technologies 06. Precise Gene Editing in Plants 06년 5월미국농무부 (USDA) 는크리스퍼를이용해서만든양송이버섯을유전자재조합식품규제대상에서제외시켰다. 또듀폰파이오니아에서크리스퍼기술을이용해만든찰옥수수도유전 < 6 >
자재조합식품규제대상에서제외한다고발표하였다. 현재미국에서는크리스퍼와관련된규제에대한가이드라인을만들고있는데, 최근미국농무부의유전자재조합식품규제대상사례로살펴보면유전자가위를이용한농산물의많은경우가유전자재조합식품의범주에포함되지않는경향을보이고있다. 유럽도 0년부터유전자가위기술을적용한농축산물에대한규제를논의하였고, 조만간그규제에대한결론이내려질것으로예상된다. 한국은유전자가위를이용한생명체에어떠한기준을적용해야하는지에대한기준이확립되지않았다. 머지않은미래에유전자가위를이용한농축산물이증가할것이기때문에글로벌수준에서합의점을찾을수있는규제가이드라인을확립하는것이필요하다. 아직까지유전자가위기술을적용한농축산물을섭취했을때, 인체에유해한지, 생태계교란을일으키는지에대한안전성검증을위해서라도식품에대한규제는지속적인모니터링후완화하는것이좋아보인다. 다만, 이러한지속적인모니터링을통해서유전자가위를이용한농축산물의기술적발전을촉진할수있으므로자유로운연구가선행될수있도록연구분야에한해서는규제완화가어느정도이루어져야한다고생각된다. [ 표 ] 주요국가별크리스퍼를이용한배아연구허용여부및 GMO 표시제도정책 유전자가위 이용배아연구허용여부 GMO 표시제도의무 여부 GMO 표시면제기준 GMO 비의도적혼입율 0.9% 이하 GMO 비의도적혼입율 0.9% 이하 - GMO 비의도적혼입율 5% 이하 - DNA, 단백질미함유식품 GMO 비의도적혼입율 0% 이하 - GMO 비의도적혼입율 3% 이하 - DNA, 단백질미함유식품 크리스퍼산업은바이오산업의글로벌진출을가늠할수있는시험대이다 유전자가위는세계적으로관심이높은기술인만큼얼마나빠른시일내에사람의질환치료에적용될지각계에서주목하고있다. 최근중국에서는세계최초로크리스퍼를이용한임상시험이진행되었다. 쓰촨대학교의루유박사팀은폐암환자들을대상으로혈액내 T세포를추출하여크리스퍼를이용해표적유전자를제거한후세포를다시체내로주입하였다. 중국은현재크리스퍼관련원천기술을보유하고있는기업이나연구진은없지만, 규제가자유로워크리스퍼임상시험에있어서빠른결과를얻을것으로예상된다. ZFN 기술독점으로유명한미국상가모는현재 CCR5 유전자가손상된사람들이에이즈바이러스 (HIV) 바이러스에강한저항성을갖는다는연구결과를기반으로 ZFN 유전자가위기술을이용해임상b를진행하고있다. 이는향후크리스퍼연구의임상진입척도와소요시간을예측할수있는중요한사례로볼수있다 ( 표). < 7 >
[ 표 ] 상가모에서진행중인 ZFN 을이용한임상시험정보 (06...) 임상제목 HIV- 감염환자에서 ZFN을이용해 CCR5를수정한조혈줄기전구세포의안전성연구 약품명 SB-78HSPC 임상단계 임상 상 / 임상 상 임상내용 SB-78HSPC의약효입증및적정용량검증 임상기간 05.7.. ~ 08.7.. (3년간) 출처 : Global DATA, 한국바이오경제연구센터재가공 미국과유럽중심의크리스퍼산업에경쟁하기위해서는한 중 일협력을통한경쟁력확보가 필요하다. 앞서살펴보았던것처럼미국은크리스퍼특허와관련된저촉심사가진행중이며, 특허의소유권이최종결정되는데는많은시간이소요될것으로예상된다. 바이오및제약산업에서미국시장에서의성패가글로벌시장에영향을미치는것이사실이지만, 언제끝날지모르는판결을마냥기다릴수만은없다. 따라서분쟁으로부터자유로운타국가에대한특허등록에주목할필요가있다. 크리스퍼시장에서주요기업과연구자들은미국과유럽을중심으로공동연구와특허관련네트워크를형성해왔다 ( 그림). 향후크리스퍼시장에아시아국가들이글로벌경쟁력을높이려면 [ 그림 ] 국가별크리스퍼공동연구및특허출원네트워크맵 WHITHEAD MIOMED INST (US) IOWA STATE UNIV (US) CTR AQUACULTURE TECH (US) UNIV INDIANA(US) 4 6 3 RECOMBINETICS (US) ASSEMBLY BIOSCIENCES (US) UNIV WASHINGTON (US) COLD SPRING HARBOR LAB (US) BROAD MIT (US) 37 3 INST (US) 50 DOW CHEMICAL (US) BAYLOR COLL MED (US) 38 AGGENETICS(US) UNIV RUTGERS (US) 4 SIGMA ALDRICH (US) 3 5 BRIGHAM WOMENS HOSP (US) 4 MICE WITH HORNS (US) 3 3 UNIV ROCKEFELLER (US) UNIV EMORY(US) US GOVERNMENT HAPLOMICS (US) 7 5 SANGAMO BIOSCIENCES (US) 6 UNIV 6 UNIV DUKE(US) UNIV FLORIDA(US) HARVARD 3 (US) UNIV CALIFORNIA(US) UNIV SOUTHERN 3 40 8 CHDI FOUNDATION (US) BLADES FOUND (US) CALIFORNIA (US) UNIV RUTGERS (US) 미국 UNIV PENNSYLVANIA (US) UNIV VIENNA (AT) BP (GB) NEPA GENE (JP) SOFT FLOW (HU) AGRI BIOTECH (HU) UNIV TUBINGEN (DE) UNIV NAT SINGAPORE (SG) UNIV TOKYO (JP) 3 NOVARTIS (CH) DANA FARBER CANCER INSTSP (US) CHILDRENS MEDICAL CTR (US) TOOLGEN (KR) UNIV KYOTO (JP) BASF (DE) CROP FUNCT GENOMICS CTR (KR) UNIV WAGENINGEN (NL) VIB RESEARCH INST (BE) 아시아 INST BASIC SCIENCE (KR) CAMS (CN) 6 UNIV BEIJING (CN) 5 6 CAS (CN) UNIV GENT (BE) K U LEUVEN (BE) 유럽 UNIV TSINGHUA (CN) * 원 : 각그룹의출판물및특허결과물, 선 : 공동연구및특허제휴. 출처 : IPStudies. CRISPR patent landscape, 한국바이오경제연구센터재가공 < 8 >
동아시아선진국이라할수있는한 중 일협력체계를구축하는것이중요하다. 일본은대학과연구소중심으로크리스퍼기술의개선에초점을맞춰연구하고있다. 06년 월일본국립유전학연구소 (National Institute of Genetics, NIG) 와오사카대학교는크리스퍼를이용해서수행하기어려웠던큰크기의 DNA 교정방법에대한연구성과를발표하였다 9). 이는실험용동물에크기가큰사람의유전자를도입하여인간질병모델을연구하는데큰도움을줄수있을것으로보인다. 또한정부차원에서유전자가위기술에대한투자를확대하고있다. 06년부터향후 5년간 85억엔을유전자가위연구에투입하기로결정했고, 일본신에너지산업기술종합개발기구 (NEDO) 에서는 7억,000만엔을유전자가위산업화를위한예산으로편성하여투자를확대하고있다. 05 년기준글로벌상위제약기업 0개중 개 (Takeda, Otsuka) 가일본기업이라는것은임상시험과연구의지속성을가지는데큰장점이라고할수있다. 중국은앞서설명한것처럼, 유전자가위에적용되는임상규제가자유로워타국가에비해서빠른임상시험진행이가능하다는장점이있다. 또한국가적차원의지원및큰시장을기반으로하고있어, 향후더욱성장할수있는잠재력을가지고있다. 국내에서는크리스퍼의원천기술에대한특허를보유하고있는툴젠이있고, 툴젠의기술고문을맡고있는김진수단장이소속된기초과학연구원유전체교정연구단은높은수준의국가지원을받으며많은연구성과를내고있다. 이렇게각그룹이가지는장점을살리고한국, 중국, 일본의여러장점을활용한상호협력체계를구축한다면글로벌크리스퍼시장에서더큰파급력을발휘할수있을것이다. 크리스퍼시장에서선도적위치에서기위해서는혁신적연구와 글로벌비즈니스가조화된시스템이필요하며이를위한제도적 뒷받침또한중요하다. 한 중 일협력체계구축을통해글로벌크리스퍼시장에서의우위를차지하려면, 국내유전자가위에대한규제개선이필요할것으로보인다. 국내유전자가위관련제도는인체의안전성과생명윤리준수를우선시하고있다. 물론, 실제로판매되어사람에적용될때엄격한규제는반드시필요한부분이다. 그러나크리스퍼기술이상용화되기전, 연구단계에서부터국가규제로제한하게되면, 연구에대한진행이더뎌질것이고, 동일한수준으로연구하는글로벌경쟁사들에게뒤쳐질수밖에없다. 그리고앞서제시한협력체계를구축하기위해서는협력국가간제도적측면이어느정도합의점을찾아야하는데, 국내제도의경우인접국가의유전자가위관련규제와비교했을때, 보다보수적이다. 연구단계에서수많은시행착오를겪어야실제사람에게적용했을때에부작용을예측할수있고, 그문제점에대한해결책도제시할수있다. 따라서국내연구를수행하는그룹에대한체계적연구관리와윤리준수를기반으로규제범위를현재의수준보다완화시키는것은높은수준으로글로벌경쟁사와비슷한경쟁구도를유지하고있는국내연구진들에게좋은기회가될것이다. 9) K. Yoshimi et al. Nature Communications. 043 (06) 크리스퍼는앞서다루었던다양한이슈들로인해, 사회적으로높은관심을받고있다. 크리스퍼는난치성유전질환극복같이인간생명연장의도구로활용될것이고, 우리의식생활에도영향을미칠것이다. 글로벌시장에서크리스퍼기술의선도적위치를차지하는것은단순히경제적인이익창출외에많은시사점을가지고있다. 바이오산업에있어서하나의기술을가지고글로벌시장을선점했다는것은높은기술수준이외에도여러그룹간의협력관계, 국가의제도적인지원같은여러요소들이뒷받침되었다는것을의미한다. 실제수익이나는시점이오기까지여러문제점을해결하는과정에서기업의성장, 국가제도의개선, 기술에대한대중의인식변화같은복합적결과물을얻은것이다 ( 그림3). 단순히기술적우위만으로선도그룹이되기는어렵다. 앞으로제, 제3의크리스퍼기술이나왔을때, 연구자와바이오산업계가보다안정적인시스템에서연구를 < 9 >
수행하고, 산업화를진행시킬수있도록국가적차원의시스템혁신노력과사회적공감대형성이필요하다. [ 그림 3] 글로벌크리스퍼시장선점을위한전략 선진화된 바이오산업 시스템 구축 글로벌크리스퍼시장선점 기술 안전성 확보, 사회적 공감대 형성, 제도 개선 글로벌 제약사 및거대자본 지원 크리스퍼원천 기술 보유 국가적 지원 < 참고문헌 >. 국가과학기술심의회 05년도기술영향평가결과 ( 안 ) 미래창조과학부 06. 남궁석. 축복인가재앙인가유전자가위크리스퍼. 과학동아. 05 3. 생명공학정책연구센터 글로벌크리스퍼 (CRISPR) 시장현황및전망 BioINdustry No.07 06 4. 생명공학정책연구센터 06 바이오통계브리프 BioINsay No. 6 06 5. 식품의약품안전평가원 유전자치료제연구개발및규제동향 05 식품의약품안전처 05 6. 이준호 크리스퍼를둘러싼특허분쟁과시사점 IBS Research. 6th Issue 06 7. 하홍준외 명 산업재산권에관한판례분석 정리 지식재산권연구센터 00 8. Thomas Gaj et al ZFN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering Cell 03 9. Heidi Ledford CRISPR, The Disruptor NATURE 05 0. Heidi Ledford The Landscape for Human Genome Editing NATURE 05. Heidi Ledford CRISPR patent probe begins NATURE 06. Nathalia Holt How DNA Scissors Can Perform Surgery Directly on Your Genes POPULAR SCIENCE 04 3. David Cyranoski et al Chinese scientists genetically modify human embryos NATURE NEWS 05 < 0 >
January 07. Issue 저 자 소 개 이 계 민 한국바이오협회한국바이오경제연구센터선임연구원전화 : 03-68-00 e-mail : drkeimin@koreabio.org 홍 정 은 한국바이오협회한국바이오경제연구센터연구원전화 : 03-68-007 e-mail : hjebio@koreabio.org BIO ECONOMY REPORT 발 행 07 년 월 발행인 유 승 준 발행처 한국바이오협회 한국바이오경제연구센터 3488 경기도성남시분당구대왕판교로 700 ( 삼평동, 코리아바이오파크 ) C 동 층 www.koreabio.or.kr