Medidata Clinical Cloud Platform 임상시험을 위한 클라우드 기반의 혁신 솔루션 1

메디데이터를 사용하는 세계의 모든 신약 연구개발기관에서 그 눈부신 성과가 입증되고 있습니다. 메디데이터는 생명과학 분야의 임상 연구를 위한 클라우드 기반 솔루션을 제공하는 글로벌 선도기업으로, 첨단 애플리케이션과 지능형 데이터 분석을 통해 신약 개발을 위한 임상 IT 기술의 혁신을 주도하고 있습니다. 클라우드 기반 솔루션인 메디데이터 클리니컬 클라우드 (Medidata Clinical Cloud)는 임상시험의 계획과 설계부터 수행관리, 분석, 보고를 아우르는 전 과정에서 비용 절감과 데이터 품질 개선 등 핵심적인 가치를 창출하고 있습니다. 또한 업계 최고의 전문가가 머신러닝과 인공지능을 활용하여 임상개발 프로세스 전반에 걸쳐 제약, 생명공학, 의료기기 회사와 학계 연구자들이 가치를 높이고 위험을 최소화하며 결과를 최적화할 수 있게 도와줍니다. 메디데이터는 16,000명 이상의 고객 및 파트너와 함께 하고 있으며, 20,000개 이상의 임상시험을 통해 수백만 명의 환자에게 희망을 줄 수 있도록 인사이트를 제공 하고 있습니다. 정밀의학 시대의 임상시험을 위한 클라우드 기반의 혁신적인 통합 플랫폼 메디데이터의 혁신적인 클라우드 기반의 통합 플랫폼을 통해 비용 절감, 데이터 품질 향상, 시간 단축 등 임상시험의 전 단계에서 새로운 통찰력과 높은 효율성을 이끌어내어 시장 경쟁력을 높일 수 있습니다. 3

메디데이터의국내파트너십사례 ( 보도자료 ) 티움바이오 (2020년 9월 28일 ) - 우크라이나, 러시아, 이탈리아, 폴란드및체코의 40개임상시험기관에서자궁내막증신약후보물질 TU2670 유럽임상 2a상을계획중인티움바이오는다국가임상역량을한층더강화하기위해메디데이터의데이터수집관리솔루션 레이브 EDC (Rave EDC) 와 레이브 ecoa/epro (Rave ecoa/epro), 그리고임상시험관리솔루션인 레이브 CSA (Rave CSA) 및 레이브 RTSM (Rave RTSM) 을도입했습니다. 티움바이오는각국가별규제기관의임상데이터및임상시험운영관리기준에부합하는프로세스수립을위해메디데이터솔루션을사용, 연구효율성및데이터품질을확보할예정입니다. 플랫바이오 (2020년 9월 21일 ) - 신약개발전문기업플랫바이오는메디데이터와함께국내및아시아시장을대상으로 가상임상시험, 정밀의료, 신약재창출 (Drug Repositioning) 에관한연구개발업무제휴협약을체결했습니다. 특히신약개발에실패, 또는중단했던약물을새로운적응증환자군대상으로다시개발하거나신약후보물질의가능성을향상할수있는 합성대조군 (Synthetic Control Arm; SCA) 를활용한신약재창출연구 에대한기술적, 전략적방향을업무에제시할계획입니다. 메디데이터는지난 20년간축적한 2만건 (650만명 ) 의임상시험빅데이터를기반으로한인공지능, 빅데이터분석솔루션등을제공하고, 플랫바이오는이를활용해국내및아시아지역의제약바이오기업들의임상효율, 비용, 속도를개선하는임상컨설팅을제공할예정입니다. 현대약품 (2020년 4월 9일 ) - 알츠하이머복합제다국가임상 3상을진행중인현대약품이임상의효율성을높이고고품질데이터를확보 관리하기위해메디데이터의임상시험솔루션을도입했다고밝혔습니다. 현재치매치료제시장에투자와혁신을집중하고있는현대약품은국내에서가장빈번하게병용처방이이뤄지는치매치료제성분도네페질과메만틴을복합한신약의유효성, 안전성비교평가를위해다기관 다국가임상시험 3상을진행하고있습니다. 이번과제수행을위해현대약품은국내외최신의규제기준에맞춰임상시험이가능하도록조직및업무수행방식을표준화했으며, 임상시험품질관리를위해 RBM을전격도입하고이를위해메디데이터의통합데이터관리솔루션인 레이브 EDC (Rave EDC), 레이브 etmf (Rave etmf), 레이브 RTSM (Rave RTSM), 레이브 TSDV (Rave Targeted SDV) 를도입해임상시험의데이터관리를효율화하고다국가임상시험역량을한층더강화할계획입니다. 메디톡스 (2019년 4월 1일 ) - 연구개발중심글로벌바이오제약기업메디톡스가클라우드기반의메디데이터솔루션인 레이브 RBM (Rave RBM) 을확대도입했다고밝혔습니다. 메디톡스는 2016년부터위해성기반모니터링 (RBM) 관리를위한프로세스를체계적으로구축해왔으며, 이번시스템도입에앞서이미선도적으로임상시험위해요소정의및문서화, 정의된위해요소의계량화를기반으로한중앙모니터링을임상시험에적용해왔습니다. 메디톡스가이번에확대도입하는 레이브 RBM (Rave RBM) 은메디데이터의위해성기반모니터링솔루션플랫폼의핵심모듈입니다. 레이브 RBM은임상시험에서수집된데이터의패턴을머신러닝 (Machine Learning) 알고리즘으로분석하고위해요소 (Risk) 를수치화해보여주어임상시험의품질강화를위한통찰을즉각적으로제공합니다. 이로써사전에정의된위해요소뿐아니라잠재적위해요소의조기발견과대응을할수있어국내연구는물론다기관 / 다국가임상시험에서활발하게활용됩니다. 6

메디데이터의국내파트너십사례 ( 보도자료 ) 한미약품 (2018 년 7 월 9 일 ) - 연구 개발중심의신약개발기업인한미약품은주요임상시험에생명과학임상연구를위한메디데이터의클라우드기반임상시험솔루션을 확대도입했습니다. 한미약품은메디데이터의위험기반모니터링솔루션엣지센트럴모니터링 (Edge Central Monitoring) 과모바일임상 데이터수집솔루션레이브이프로 (Rave epro) 를추가도입해임상시험의위험요소를효과적으로모니터링하고데이터의품질을높여 신약개발을가속화할계획입니다. 한미약품은 2013 년부터메디데이터클리니컬클라우드 (Medidata Clinical Cloud ) 를신약개발을위한 전체임상시험에도입하여활용하고있습니다. SCM 생명과학 (2018 년 7 월 5 일 ) - 줄기세포치료제개발전문기업 SCM 생명과학은생명과학임상연구를위한메디데이터의클라우드기반임상솔루션플랫폼을도입했다 고밝혔습니다. 하반기중일본급성이식편대숙주질환임상허가를받을예정인 SCM 생명과학은이번다국가임상시험의역량을강화 하기위해메디데이터의데이터관리솔루션인 레이브 EDC (Rave EDC) 와 레이브 RTSM (Rave RTSM) 을도입하기로했습니다. 이에, SCM 생명과학은임상시험계획부터설계, 관리, 분석, 보고를아우르는전과정에서비용절감및양질의임상데이터확보를기대하고 있습니다. 서울대학교의학연구협력센터 (2017 년 12 월 22 일 ) - 서울대학교병원산하의 생명연구원소속 의학연구협력센터 가글로벌표준에부합하는메디데이터의솔루션을도입했습니다. 의학연구 협력센터는클라우드상에서임상데이터및업무흐름을통합적으로관리하는메디데이터클리니컬클라우드 (Medidata Clinical Cloud ) 플랫폼을기반으로, 유수제약사들과더효율적으로임상연구를진행하고있습니다. 특히메디데이터의임상시험데이터수집, 관리와보고 솔루션을통해 FDA 와 SDTM ( 임상자료표준규격 ) 등세계임상규제기준에부합하는데이터관리및통계분석역량을강화했습니다. 메디톡스 (2017 년 5 월 15 일 ) - 보툴리눔톡신분야의선도적기업인메디톡스는국내외글로벌임상시험용메디데이터클리니컬클라우드 (Medidata Clinical Cloud ) 를 확대도입했습니다. 메디톡스는메디데이터의전략적모니터링및모바일헬스분야최첨단솔루션을활용해임상시험과정의복합적인위험 요소를효과적으로평가하고모니터링하고있습니다. 또한메디톡스는메디데이터의전략적모니터링솔루션중엣지 TSDV (Edge TSDV) 와 엣지 SQM (Edge SQM) 을도입하여더높은수준의연구 개발프로그램을이끌어내고있습니다. 보령제약 (2017 년 4 월 4 일 ) - 메디데이터는보령제약과엔터프라이즈계약을체결했습니다. 보령제약은 2015 년부터메디데이터솔루션을사용해왔으며, 메디데이터 클리니컬클라우드 (Medidata Clinical Cloud ) 를신약개발을위한전체임상시험에도입했습니다. 셀트리온 (2016 년 1 월 21 일 ) - 바이오시밀러연구개발의글로벌리더인셀트리온은임상시험기간과효율성극대화및데이터정확성을높이기위해메디데이터클리니컬 클라우드 (Medidata Clinical Cloud ) 를채택했습니다. 셀트리온은메디데이터의솔루션을자사가진행하는대부분의임상연구에도입하여 임상연구의효율성을높이고, 임상데이터전문가의내부역량과임상시험의효율성을높이고있습니다. 7

Modern Tech Strategy 차세대임상시험은더욱더빠르고효율적일것이며, 동시에보다높은품질의환자결과를생성할것입니다. - 고객의비즈니스를지원하고, 차세대임상시험에필수적인기술적접근에도움을주며, 고객이향후 10 년동안더많은성과를 실현할수있도록, 메디데이터는임상시험현대화를위한세가지기술전략을설계했습니다. 그것은 1. 시험대상자경험개선, 2. 효과적인운용및관리그리고 3. 데이터복잡성의단순화입니다. 시험대상자, 프로세스및 데이터에중점을둔각전략은비즈니스전반에서의원활한작업을위해설계되었으며, 한번에하나씩또는한번에모두적용 할수있습니다. 임상시험의현대화는단순히기존임상시험시행방식과기술을통합하는것이아닙니다. - FDA와같은규제기관에서임상시험의현대적실행을위한여러혁신적인접근법을제안하고있음에도불구하고많은의뢰자와 CRO는여전히이러한접근법을채택하는것을꺼리고있습니다. 소규모기업은유연하여임상시험의혁신및현대화에더적극적이지만, 이러한접근법을채택하는데필요한리소스와예산이부족합니다. 반면, 혁신과현대화에필요한리소스를보유한대기업들은핵심적인시험으로확장하지않았습니다. 일반적으로제약업계는대기업이나한두곳의얼리어댑터 (early adopter) 가프로세스의우수성을입증하고규제승인을먼저받기를기다리는 관망세 를취하는데익숙해져있습니다. 하지만이는장기전략과는거리가멉니다. 임상시험의현대화는선택과집중이필요합니다. - 임상시험성과와데이터품질최적화를위해각각의비즈니스집중영역에따라올바른기술전략을채택및운영한메디데이터고객의엄선된실제사례를공유합니다. 8

1 시험대상자경험개선전략 #1 - Duke Clinical Research Institute Duke Clinical Research Institute : 최대규모의탈중앙집중식임상시험인 ADAPTABLE 시험진행 40 개시험기관에서 15,000 명이넘는시험대상자가 ADAPTABLE 시험에등록되어, 역대최대규모의 100% 가상실용임상시험이되었습니다. 심장질환이있는수백만명의미국인이심장마비나뇌졸중예방을위해매일아스피린에의존하고있습니다. 세계최대의대학 임상연구기관이자 Duke School of Medicine 소속인 Duke Clinical Research Institute (DCRI) 는유해한부작용을최소화 하면서결과를가장효과적으로최대화하는용량을결정하고자했습니다. 5년기간의 ADAPTABLE (Aspirin Dosing: A Patient-centric Trial Assessing Benefits and Long-term Effectiveness) 임상시험에서는시험기간동안수천명의시험대상자를참여시키기위한가상인터페이스가필요했습니다. Rave Virtual Trials 는원격시험대상자모집, 시험대상자동의과정관리, 등록및참여자의두용량군간무작위배정을위한플랫폼을제공했습니다. 650,000 명이넘는환자가시험의선정기준에부합하는것으로확인되었으며, 이들중 450,000 명은고유한액세스코드가포함된 골든티켓 을발급받아 ADAPTABLE 시험관련자료를리뷰하도록초대되었습니다. 30,000 명이넘는이들이고유한 액세스코드를사용해데스크탑, 노트북, 스마트폰또는태블릿의브라우저를통해사용자친화적인메디데이터포털에접속 했습니다. 골든티켓은정확한시험대상자동의서및시험기관정보가올바른시험대상자에게전달될수있도록하는역할을 했습니다. 골든티켓을사용한 30,000명의시험대상자중절반이넘는이들이 ADAPTABLE 시험에등록되어이시험은역대최대규모의 100% 의가상실용임상시험이되었습니다. 시험대상자들은집에서편안하게실시간으로건강결과를보고했으며, 대면검진대신가상추적관찰일정에참석했습니다. 문자메시지나이메일을통한자동알림은시험대상자들에게추적관찰참석, ecrf 작성및플랫폼에서의건강정보업데이트일정을상기시켰습니다. 수백또는수천곳의시험기관이참여하는기존심혈관임상시험과비교했을때, 이기술을통해 40개시험기관에서 15,000명의시험대상자를등록할수있었습니다. 우리는이인프라와접근법을통해시험대상자에게직접연결하고시험대상자및연구자에게보다쉬운방법을제공할뿐만아니라, 더욱빠른완료를가능하게함으로써시험이보다용이해진다고생각합니다. - Dr. Schuyler Jones, Medicine Duke University Medical Center 부교수및 ADAPTABLE 시험의공동시험책임자 Rave Virtual Trials 는위치나편의문제로보통은임상시험에참여하지않는시험대상자에게도달할수있게합니다. - Dr. Holly Robertson, DCRI Project Leader 9

1 시험대상자경험개선전략 #2 - TOP 10 제약사의전문팀 TOP 10 제약사의전문팀 : 혈액수집시험에서등록된모든시험대상자의임상시험이해도향상을위해 Rave econsent ( 전자동의솔루션 ) 를사용 곧있을혈액수집시험에대비하여한상위 10 대제약사의전문팀은 10 곳의시험기관에서수천명의시험대상자를모집하고자 했습니다. 이진보적인의뢰자는시험대상자동의및등록과정수행에서면양식을사용하는대신, 익숙한기술을통해시험 대상자에게정보를전달하고자했습니다. Rave econsent 를이용하여 2,726 명의시험대상자가 ipad 에서동의절차를완료했습니다. 이직관적인경험을통해시험대상자이해도는유의하게향상되었습니다. 시험대상자들은얻은정보에기반해더많은질문을했으며, 40 페이지분량의종이 문서를읽었다면놓칠수있었던내용에대해서도보다잘알수있었습니다. 시험기관담당자의 94% 가 Rave econsent 가 참여대상자의시험이해도평가를개선시켰다고보고했습니다. 우리는의사결정과정에서시험기관을보다빨리참여시켰으며, 이는시험기관이 Rave econsent의이점을이해하는데도움이되었습니다. 새로운기술을구현하는것에는항상어려움이따르지만, 결과적으로시험기관은 Rave econsent에빠르게적응하고 Rave econsent가주는이점들을실현할수있었습니다. - Principal Clinical Research Associate 이현대화된접근법은의뢰자측시험기관담당자의번거로운행정적노력을덜어주었으며, 특정시험대상자들의질문및우려를해결하는데집중할수있도록했습니다. 종이문서를사용하지않음으로써수동데이터수집및전송과관련된데이터및품질위험도완화했습니다. 70% 이상의시험기관이 Rave econsent가동의과정에서종이를없앰으로써서류작업및품질관련위험을감소시켰다는데강하게동의했습니다. 디지털과정을통해수집된정보는원격액세스가가능한데이터베이스로호스팅되므로모니터링및방문비용이감소되었습니다. 의뢰자는자동화보고가지닌가치를이해했으며, 클라우드내데이터에대한즉각적인실시간접근을얻음과동시에등록과정에대한가시성을증대시켰습니다. 또한나아가시험대상자및시험기관담당자와관련한추가적인사이트와이점을통해의뢰자의비용이감소되었습니다. 10

1 시험대상자경험개선전략 #3 - 바이오제약사리더기업 바이오제약사리더기업 : 프로세스간소화, 빠른개시, 데이터품질개선을위해 Rave ecoa 통합플랫폼채택 세계주요바이오제약사중한곳은여러벤더가참여해하나로통합되지않는프로세스와서면및전자데이터수집방법이 혼재된기존의임상개발과정을혁신하고자했습니다. 의뢰자는최대 16 주의긴데이터베이스및애플리케이션구축시간, 데이터액세스지연및많은비용이소모되는데이터 불일치문제를해소하기위해치료분야전반에일관적으로적용할수있는기술솔루션을필요로했습니다. 이를위해 MDT (multi-disciplinary team) 는 C 레벨의지원을받아전자임상결과평가 (ecoa) 를포함해임상운영및데이터관리범위내에서업무흐름에관한과감한 end-to-end 점검을실시했습니다. 의뢰자는시험대상자보고결과수집을필요로하는모든신규연구에서기존벤더및서면시스템을 Rave ecoa로교체하기로선택했습니다. 현대화되고일관적인프로세스를통해의뢰자는구축시간을 50% 단축할수있었습니다. 현재는 10건의연구에서 Rave ecoa를사용함으로써데이터관리, 실시간보고, 데이터베이스잠금가속화, 점검후발견문제감소, 재사용가능한문서및하드웨어를통한비용절감등의효율성을누리고있습니다. 11

2 효과적운용및관리 #1 - Catalyst Clinical Research Catalyst Clinical Research : Rave CTMS 를통해임상운영능력및효율성향상 Rave CTMS 는 Catalyst 가서비스의확장에대한고객요구를충족하도록지원했습니다. 우리는완벽한얼리어댑터입니다. 우리는약속 ( 메디데이터 Rave CTMS가제공하는 Intelligent Oversight의약속 ) 을믿습니다. 또한, 동시에기능들을구현하고여러데이터가기능들의전반에연결되면서이러한약속이실현되고있는것을직접보게되었습니다. 우리는단일소스, 입력되는데이터의가시성및실시간요소를활용하고있으며, 각각다른장소에서데이터를조정하고업데이트할필요도없기때문에전체적인효율성을높이고있습니다. - Nick Dyer, CEO, Catalyst Clinical Research, LLC 2013 년에설립된 Catalyst Clinical Research 는시험기관개시, 모니터링및시험기관관리를포함한임상운영에중점을두고있습니다. 수요가증가함에따라 Catalyst 는 2018 년제공서비스를규제, 의료및안전서비스를포함하도록확대했으며, 2019 년초에는 Triangle Biostatistics 와합병했습니다. Catalyst 의기술전략은세가지였습니다. 항암임상시험의복잡성을해소함과동시에기존의기능을넘어서고, 기존시스템변환으로인한변화관리문제를피하며, 가장효과적인방식으로두회사간의기술통합을관리하는방법을원했습니다. 이를위해 Catalyst 는임상시험서비스관리솔루션으로 Rave CTMS 를선택했습니다. 이제 Catalyst 는풀서비스 CRO 솔루션과함께광범위한서비스를제공하고있습니다. 이들은실시간데이터가시성을제공하는단일소스를활용하여교차 기능의존성을갖는임상시험의계획, 수행및관리에도움을주고있습니다. 2 효과적운용및관리 #2 - Syneos Health Syneos Health : 글로벌통합서비스 CRO 가 Medidata Detect 를글로벌임상시험의판도를바꿀혁신적인기술이라평가하는이유 [Medidata Detect ( 구 Rave CSA)] 는진정한혁신적인기술이며이업계의판도를바꿀가능성을지니고있습니다. 그힘으로 Medidata Detect는훨씬더광범위한영향을미칠것이라는점을고려해야합니다. Medidata Detect는임상운영, 데이터관리, 통계분석및의학모니터요원을비롯한조직내의다양한역할 / 기능에영향을미칠수있는도구입니다. 우리는생산성, 효율성및전달에있어눈에띄게운영을개선하고변화시킬수있도록조직내에서해야할일들이있다는점을인지해야합니다. - Executive Director, Data Operations, Syneos Health 12

2 효과적운용및관리 #3 - TOP 25 글로벌제약사 글로벌상위 25 위중한제약사 : Rave Trial Assurance 를사용해임상시험위험감소 제출된 NME (new molecular entity) 신청서중약절반이최초 FDA 승인에실패하는데, 이러한실패의 32% 는데이터품질, 데이터무결성및데이터불일치문제에기인합니다. 그러나상위 25 대글로벌제약사중한곳에서는 Rave Trial Assurance 를 이용하여이러한문제를피할수있었습니다. 전 FDA 통계심사관이이끄는메디데이터데이터분석팀은규제기관이일반적으로검사하는 5 개영역, 즉알려지지않은 위해성으로인한시험기관불일치, 알려진위해성으로인한시험기관불일치, 이상반응보고에서의차이, 잠재적위법행위및 데이터불일치에중점을두었습니다. Rave Trial Assurance 는한글로벌제약사가 10 건의연구에서 453 건의데이터품질문제를해결하는데도움을주었습니다. 그중데이터품질문제의 26% 는약물승인을지연시킬가능성이있었습니다. 최초심의제출후승인 (first cycle approval) 을 받은 NME 는중위기간 17.9 개월로규제승인에서다른약물을앞섰습니다. 그러나승인이지연되는경우막대한수익손실이 초래되며시험대상자들은대기상태에있어야합니다. Rave Trial Assurance 를활용함으로써글로벌상위 25 위에속한이 제약사는이러한문제를피할수있었습니다. 13

2 효과적운용및관리 #4 - 중견제약사와 CRO 파트너 중견제약사와 CRO 파트너 : 8 주만에새로운전자임상시험마스터파일 - Rave etmf 를통해시험개시가속화 메디데이터의 Professional Services 팀은우리가만든워크플로우가안전하고규제를준수하며점검가능한방식으로문서를저장 하는효율적인방법이될수있도록정말간단하게시스템에대한리소스와지식을제공했습니다. - CRO 문서전문가 염증, 대사및정동장애를중심으로운영중인한중견제약사에게는수행예정인다수의임상시험이있었습니다. 이회사는기존 etmf 솔루션을사용하고전자임상시험마스터파일 (etmf) 관리를 CRO에아웃소싱했습니다. 그러나어려운탐색, 수동데이터입력및상이한파일관리시스템으로인해의뢰자는어려움을겪었으며, 이러한비효율성을해결하기위해새로운 etmf 솔루션을원했습니다. 의뢰자는메디데이터의 Professional Services 팀과긴밀하게협력하여요구사항을파악하고, 기능을결정하며, 새로운 시스템을구성했습니다. 이들은완벽하게제공되는표준작업지침서를활용하여 Rave etmf 의프로세스를빠르게이해하고, 시스템을사용하여최상의경로를명확하게정의했습니다. 기존솔루션의교체는쉬운일이아니지만, 의뢰자는 8 주만에 etmf 콘텐츠를원활하게관리하고 Rave etmf 를통해실태 조사에준비된상태를유지할수있었습니다. 이처럼 Rave etmf 은효율성, 보안및고객서비스를개선했습니다. 14

3 데이터복잡성의단순화 #1 - Cancer Research UK Cancer Research UK : Rave EDC 와 Rave RTSM 이지원하는메디데이터통합플랫폼을사용하여임상시험진행을가속화 Rave RTSM 은시험기관을만족으로이끌며시험개시를더욱더빠르게해주었습니다. 연구를통한생명구조에헌신하는세계최대암지원자선단체인 Cancer Research UK (CRUK) 는두경부암시험대상자를 대상으로시험을진행하고있었습니다. CRUK 는약물공급을관리하고시험대상자를위약및활성요법군으로무작위 배정하기위한솔루션이필요했습니다. CRUK 팀은 Rave RTSM 을사용하여직관적인사용자인터페이스에대한교육을빠르게받을수있었습니다. Rave EDC 와 Rave RTSM 의통합으로모니터요원은자세한추적및보고기능을포함한여러작업을한곳에서확인할수있었습니다. 출장중이거나시험기관외부에서도약국등에서의빠른액세스를위해데이터를다운로드할수있었습니다. Rave RTSM 은 시험기관을만족으로이끌었으며시험개시또한더욱더빠르게만들었습니다. 우리는암의비밀을푸는데도움이되는기술에투자하고있으며, 메디데이터의클라우드기반통합플랫폼은진행을가속하는데필요한유연성과확장성을제공합니다. 모든것들이한곳에있습니다. 우리는시험기관별로필터링하거나교부된것들별로필터링할수도있습니다. 추적역시정말쉽습니다. - Nigel Blackburn, Director, CRUK Centre for Drug Development 15

3 데이터복잡성의단순화 #2 - Syneos Health Syneos Health : Rave EDC 와 Rave RTSM 을통해획기적으로빠른구축시간을달성한글로벌풀서비스 CRO 글로벌풀서비스 CRO 인 Syneos 는자사의제 1 상 ~4 상임상시험을위한무작위배정및임상시험약공급관리 (RTSM) 서비스를원했습니다. 기술제공업체들은전자데이터입력 (EDC) 과 RTSM 간의완벽한통합에대해약속했지만, Syneos 는맞춤형통합에는오랜 시간이소요될수있으며지연이초래될수있다는것을이해하고있었습니다. 이회사는 10 여년전부터 Rave EDC 를도입 했습니다. Syneos 는의뢰자의관심사와종합하여 Rave RTSM 의기능과서비스를평가했습니다. Syneos 는 Rave EDC 와 Rave RTSM 의통합플랫폼및사전검증된통합이그들의맞춤시스템과관련된구축지연을야기하지않는다는것을확인했습니다. Syneos 는 Rave EDC 및 RTSM 을통해빠른구축시간을달성하고임상시험의복잡성을관리 할수있었습니다. 또한, 통합플랫폼으로시험기관담당자는한지점에서만데이터를입력함으로써중복프로세스를피할수 있었습니다. Syneos 는각각 Rave EDC 및 Rave RTSM 을사용한 EDC 및 RTSM 서비스를제공했습니다. 그리고이러한메디데이터제품사용에익숙해지고그가치를발견하게되면서, 더많은잠재적고객에게이솔루션들을제안했습니다. 지난 6년간우리는 Rave RTSM으로 130건이넘는임상시험을시행했으며, 이숫자는매주증가하고있습니다. 우리는 Rave RTSM을무작위배정, 약물교부및할당등과관련된임상시험의모든측면에사용하고있으며, 눈가림해제에도활용하고있습니다. 대부분의시험에서 RTSM에내장된검증된기능을사용합니다. 이제는 Rave RTSM이바로우리의표준접근법입니다. - Voitek Gradziuk, Principal Solutions Consultant, Syneos Health 16

3 데이터복잡성의단순화 #3 - 선도적인대학의료센터 선도적인대학의료센터 : Rave EDC 와 Rave RTSM 을통해데이터수집간소화및무작위배정효율성완성 통합된임상및통계팀보다빠른데이터베이스구축및배포 이선도적인대학의료센터는임상팀과통계팀이서로단절되어있음을알게되었습니다. 이들은통계학자들을주축으로하여 무작위배정목록단절문제를해결하고자했습니다. 이를위해 Rave RTSM 을사용하여 Rave EDC 와동기화된무작위배정 목록을디지털화시켰고, 통합플랫폼기능을통해임상팀과통계팀이더효과적으로연계하고소통할수있었습니다. 메디데이터의 Rave EDC 는사용자의데이터입력부담을없앴습니다. 중복작업을없애고 ecrf 를재사용하고편집점검 기능을표준관리프로세스를간소화함으로써임상시험계획서변경사항에보다신속하고효율적으로적응할수있습니다. - 대학의료센터의 PM 숙련된간호사들이 Rave EDC 플랫폼교육을받은지몇주만에일차시험빌더가되었으며, 여러사용자그룹이 Rave 글로벌 라이브러리를사용하여표준화를완성하였습니다. 광범위한임상시험배경및데이터가어떻게보여야하는지에대한이해를한 사용자들의조합은더욱효율적인임상시험구축프로세스를위한중요한촉매로작용했습니다. 임상팀은또한눈가림상태에서무작위배정을요구하는임상시험에서 Rave RTSM의이점을실감했습니다. 눈가림이해제된담당자가약물공급을처리하는복잡한프로세스를 보기권한설정 을통해해결했고, 눈가림이해제된이담당자는여러관련자의시험에대한눈가림을유지하면서필요한조처를할수있었으며, 이는백신임상시험을시행하는연구자들에게특히유용했습니다. 17

Medidata Clinical Cloud Platform Unified Platform Medidata Detect Rave RBQM Rave etmf Acorn AI Intelligent Trials Synthetic Control Database 18

Unified Platform 19

CRF RAVE econsent EDC RAVE Imaging RAVE RTSM RAVE ecoa 20

econsent RTSM ecoa Imaging 21

Medidata Detect 22

FACT SHEET Medidata Detect 데이터품질개선및임상시험리스크감소를위한선제적준비 제출되는임상시험신청서의 24% 는승인전 1 회이상의재제출을필요로합니다. 첫번째제출에실패하면승인이 435 일 ( 중앙값기준 ) 지연될수있습니다. 1 임상시험리스크를감소시키고위해성기반품질관리 (RBQM) 접근법을채택하기위한과정의핵심은위해성기반방식을통한데이터무결성운영및감시능력에있습니다. 의뢰자와 CRO 는데이터품질보장및 ICH 및 FDA 규정준수를위해중앙집중식통계모니터링에의존하지만, 여기에는여러가지문제가동반될수있습니다. 메디데이터 Detect 는자동화통계알고리즘과검정을통해임상시험데이터의오류, 경향및이상치감지를단순화함으로써연구데이터품질향상및시험대상자안전보장을실현합니다. Detect 는데이터를실해이가능한 정보로변환시킬수있게합니다. 우리는유의미하게데이터를설명하기 위해머신러닝을이용합니다. 또한 SAS 목록을검토하는것만으로는 알아낼수없는데이터의상호의존성을 발견하는동시에시험대상자, 시험기관 또는임상시험계획서에서나타나는 특이치를파악합니다. Senior Manager Data Management Biotech Company 시험대상자안전및데이터무결성최적화강화 수백만개의데이터포인트를지속적으로조사하는 Medidata Detect 는선제적근본원인조사및시정조치에필요한가시성을제공하여데이터무결성을향상시킴과동시에임상시험위험을감소시킵니다. ALL STAKEHOLDERS DATA MANAGERS PROACTIVE ROOT CAUSE INVESTIGATIONS CLINICAL OPERATIONS SITE MONITORS RISK MANAGERS CENTRAL MONITORS MEDIDATA DETECT VIEW DATA ANALYSTS STATISTICIANS PROGRAMMERS INFORMATION SYSTEMS / TECHNOLOGY CORRECTIVE ACTIONS 데이터관리및분석 에딧체크갯수감소 데이터베이스잠금해제감소를통한초기데이터베이스잠금데이터품질향상 자동화를통한이상치식별및이해관계자대상데이터배포효율성향상 데이터추출, 통합및정리시간단축 보다빠른리포트및분석생성 조기 NDA 신청을위한 LPLV~DBL 주기단축 LAB ANY OTHER STUDY DATA 임상운영 ALL DATA TYPES LEGEND OMICS EDC ecoa/wearables PERPETUALLY OPTIMIZED PATIENT SAFETY AND DATA INTEGRITY CRITICAL DATA DEVIATIONS CLINICAL / SAFETY DATA ANOMALIES OUTSIDE OF KRIs Detect 는 Medidata Rave RBQM 의요건을충족할수있도록간소화된위해성기반품질관리프로세스를제공하는유일한 end-to-end, 모듈식및확장식애플리케이션입니다. 중앙모니터링을위한워크플로및데이터흐름간소화 위험및이상치의신속한파악을통한조치및해결책추적 임상적으로유의한사례및인사이트를위한데이터트렌드시각화 필요시용이한데이터액세스및이해 Copyright 2020 Medidata Solutions, Inc., a Dassault Systèmes company 23

FACT SHEET MEDIDATA DETECT Medidata Detect 의기반기술 Medidata Detect 는머신러닝을활용하여임상시험전반에걸쳐모든데이터필드에서적합하고허용가능한범위를지속적으로스캔하고학습합니다. 또한, 수백만개의데이터포인트를조사하여데이터세트의모든변수를다른변수와비교하고, 통계적관계를찾고확인합니다. Detect 는데이터에서수천개의패턴을스크리닝하여패턴에맞지않거나설정된허용범위를벗어나는불일치또는특이치를감지합니다. 조사및교정이필요한시험대상자또는시험기관관련값을실시간으로플래그처리합니다. 미리설정된핵심위험지표 (KRI) 와관련하여 Detect 는문제발생이예상되는영역에집중합니다. 또한알려지지않았거나확인되지않은위험과관련이있는경우라도비정상적패턴이나값의발생을확인할수있습니다. Medidata Detect 는데이터검토와 관련한여러관점의인사이트를 제공합니다. 우리프로젝트매니저는 CRA 의시험기관방문전 Detect 를 살펴봄으로써 CRA 가도착하기전에 시험대상자와시험기관을살펴볼 수있습니다. 이덕분에시험대상자 차트를열어보기도전에문제를파악할 수있었습니다. Director Central Monitoring Biotech Company 유일한중앙집중식통계모니터링시스템 실시간데이터를이용한즉각적데이터새로고침 교정을통한문제검토및추적을위한데이터흐름자동화 시험대상자프로파일정보의통합된뷰 최소설정, 알고리즘구성불필요, 모든사용자각각의목적에맞는구성 알려진 / 알려지지않은위험감지 고급통계및머신러닝 언제, 어떠한임상시험단계에서도가능한데이터품질관리전략강화 Medidata Detect 는임상시험의어떤단계에서든도입될수있습니다. Detect 는임상시험설계및시작단계에서위험을정의하고관리하는데도움이됩니다. 시험수행중언제든예상하지못한데이터이상치를발견하고이를교정함으로써시험중단을방지하는데에도도움을줍니다. 또한, 시험결과마감및보고서작성을위해필요한데이터무결성을보장합니다. Detect 는다음과같은이점을제공합니다. 관리 / 감독효율성데이터품질단순화 데이터이상치플래그지정자동화 이상치미발견위험감소 KRI 계산및임상적으로유의한트렌드조기알림 데이터검토의 %~ % 자동화 에딧체크갯수 %~ % 감소 잠재적이상징후파악 오류없는데이터제출을통한제출지연위험감소 중요시험의데이터베이스잠금을 일에서 일로단축 다중검토산출물 ( 시험대상자프로파일, 특이치감지, 목록생성, KRI 등 ) 을위한단일중앙시스템 메디데이터소개 메디데이터는생명과학의디지털혁신을주도하고있으며수백만명의환자들에게희망을주고있다. 메디데이터는제약, 생명공학, 의료기기, 의학진단및학계등다양한분야에종사하는연구자들이가치창출을가속하고, 위험을최소화하고, 결과를최적화할수있도록지원한다. 메디데이터의임상연구, 커머셜, 실제임상근거데이터플랫폼은전세계에서가장많이사용되고있으며, 1,400 여개의고객사와파트너사, 그리고백만명이상의등록사용자들이활용하고있다. 다쏘시스템 (Euronext Paris: #13065, DSY.PA) 소속의메디데이터는미국뉴욕에본사를두고있으며, 전세계지사를통해고객의요구를충족시키고있다. 생명과학을위한운영체제 (The Operating System for Life Sciences TM ) 인메디데이터의더자세한정보는홈페이지 (www.medidata.com/kr) 및트위터 (@Medidata) 를통해확인할수있다.. Sacks LV, Shamsuddin HH, Yasinskaya YI, Bouri K, Lanthier ML, Sherman RE, Scientific and Regulatory Reasons for Delay and Denial of FDA Approval of Initial Applications for New Drugs, -. JAMA. ; ( ):. doi:. /jama.. Medidata Rave Clinical Cloud 클라우드기반임상연구솔루션 혁신기술 데이터기반분석비용절감 출시기간단축 신속한의사결정유도 위험최소화 24

Rave RBQM 25

FACT SHEET Medidata Rave RBQM 을통한 RBQM 전략통합 모니터링에위해성기반품질관리 (RBQM) 접근법을적용하는것은더이상선택이아닌필수입니다. 성공적인 RBQM 전략에는여러데이터출처와복잡한워크플로간통합과조화가필요하지만, 이는기술, 관리및예산변경으로인해종종제약을받습니다. 메디데이터는 RBQM 을통합하여초기프로토콜개발부터데이터베이스잠금에이르는과정에서전체적인 end-to-end 위해성기반품질관리및모니터링전략을실행할수있도록지원합니다. Rave RBQM 은모듈식의확장형접근법을이용한애플리케이션제품군을통해원활한위해성기반품질관리프로세스를실현할수있도록합니다. RBQM 의까다로운요건을충족하는종합솔루션 Rave RBQM 은 ICH E6 (R2) 와 ICH E8 (R1) 의권고사항을준수하고있어, RBQM 요건을충족하도록설계되었습니다. 지속적인위험관리및중앙집중식통계모니터링방법을적용함과동시에실태조사에대비하고, 규제당국에대한완전한투명성을보장할수있도록합니다. 종합적이고확장이가능한모듈식솔루션 워크플로우중단, 많은비용이소모되는상이한시스템간통합또는비효율적인데이터이동관련위험을제거하는강력한플랫폼에코시스템은 RBQM 접근법운영의필수적요소입니다. Rave RBQM 은완벽한추적, 폐루프 (closed-loop), 위험관리계획및협력을가능하게하는 end-to-end, 확장이편리한모듈식애플리케이션이포함된종합적제품군입니다. 완벽히통합된위해성기반품질관리솔루션의가치 RBQM 채택가속화 이미구축된솔루션과함께이용할수있는유연한모델 시스템및데이터에구애받지않는용이한통합 목적에맞춰구성된사용자친화적인터페이스 시스템내알림, 조치및추적기능을갖춘워크플로 데이터품질및시험대상자안전성향상 선제적, 고유인사이트를통한지속적품질향상 여러변수전반에서알려진 / 알려지지않은특이치및경향발견을위한고급독점알고리즘 사용자구성이가능한워크플로, KRI, 시험및시험기관별 SDV/SDR 계획 소유비용절감 단일벤더이용을통한비용및부담감소 최소한의장기유지보수 모듈화및확장성 : 솔루션에코시스템 단계초기 단계관리 단계정의 단계측정 단계최적화 임상시험최적화및예측적분석 Acorn AI 탈중앙집중식임상시험 my Medidata SDV/SDR 감소 TSDV TSDV QTL/KRI 중앙모니터링 RBQM 성숙도 시험기관및중앙모니터요원리포트 감지 시험기관및중앙모니터요원리포트 감지시험기관및중앙모니터요원리포트 Detect 시험기관및중앙모니터요원리포트 시험기관모니터링 문제관리 문제관리 문제관리 문제관리 위험관리 위험관리 위험관리 위험관리 위험관리 위험관리 품질성숙모델 Copyright 2020 Medidata Solutions, Inc., a Dassault Systèmes company 26

FACT SHEET MEDIDATA RAVE RBQM Rave RBQM 의각모듈에는글로벌규모에서의효과적협력을가능하게하는워크플로및알림기능이내장설계되어있습니다. 마스터데이터를통해완전히자동화되고점검가능하며확장이가능한솔루션을수립하기위한핵심구성요건을설계할수있습니다. RBQM 요건을충족하도록설계된종합솔루션 계획및시작 및예측적분석 L 임상시험최적화 실행및조정 RBQM 성숙도 L L L L ACORN AI mymedidata TSDV DETECT 시험기관및중앙모니터요원리포트 탈중앙집중식임상시험 문제관리 위험관리 메디데이터 RBQM 프로세스 SDV/SDR 감소 위험관리 품질위해성관리기능 QTL/KRI 확인및평가 시험기관모니터링 중앙모니터링 관리및제어 범례 L 초기 L 관리 L 정의 L 측정 L 최적화 메디데이터소개 메디데이터는생명과학의디지털혁신을주도하고있으며수백만명의환자들에게희망을주고있다. 메디데이터는제약, 생명공학, 의료기기, 의학진단및학계등다양한분야에종사하는연구자들이가치창출을가속하고, 위험을최소화하고, 결과를최적화할수있도록지원한다. 메디데이터의임상연구, 커머셜, 실제임상근거데이터플랫폼은전세계에서가장많이사용되고있으며, 1,400 여개의고객사와파트너사, 그리고백만명이상의등록사용자들이활용하고있다. 다쏘시스템 (Euronext Paris: #13065, DSY.PA) 소속의메디데이터는미국뉴욕에본사를두고있으며, 전세계지사를통해고객의요구를충족시키고있다. 생명과학을위한운영체제 (The Operating System for Life SciencesTM) 인메디데이터의더자세한정보는홈페이지 (www.medidata.com/kr) 및트위터 (@Medidata) 를통해확인할수있다. 데이터중심플랫폼으로의통합 품질위해성관리원칙이일상적운영에포함되도록구성 생산성향상을위한간소화된 RBQM 워크플로 모든시험대상자및시험전반에액세스가능 모듈식및확장성 기존 RBQM 프로세스및솔루션으로의유연한통합 시험필요변화에따른 RBQM 구성요소채택또는제거 체계적변화추진 강제적프로세스가아닌원활한데이터흐름및정보공유를위한직관적통합제공 통합워크플로기능을통한변화관리지원 업계변화관리전문가에의한프로세스최적화및지원시스템조정지원 Medidata Rave Clinical Cloud 클라우드기반임상연구솔루션 혁신기술 데이터기반분석비용절감 출시기간단축 신속한의사결정유도 위험최소화 27

Rave etmf 28

Rave etmf TMF 의간소화 메디데이터 Rave etmf는임상시험의문서수명주기의관리를간소화합니다. Rave와통합된 etmf는임상시험이빠르게진행될수있도록하고규제문서의관리위험을낮춰주며적은리소스로도복잡성을줄임으로써높은품질의실시간데이터관리를제공합니다. 가장직관적이고도유연한 etmf 솔루션 메디데이터 Rave etmf는직관적인사용자화면과 DIA reference model을통한 TMF 작업과보관및관리에최적화된솔루션입니다. 규정을준수하면서도데이터와컨텐츠를효율적으로유지하고추출할수있는능력은임상시험의성공에매우중요합니다. 의료기기기업, 임상담당부사장 Medidata Rave etmf + Rave EDC 강화된기관협력 CRA에게기관의실시간 TMF상태를제공합니다. 기관을위한통합플랫폼을제공하여 TMF에안전하게직접작업할수있습니다. 실시간협력으로기관의시작과관리를신속하게할수있습니다. 운영복잡성의감소 문서및마스터데이터자동생성으로빠른연구셋업 광범위한보고및실시간대시보드 쉬운문서제출과재분류 빠른오류수정 임상연구를위한최상의플랫폼 메디데이터 Rave Clinical Cloud 는환자 와의뢰자, CRO, 연구기관의임상시험경 험을변화시키는최신플랫폼입니다. 통합 데이터플랫폼으로설계된 Rave Clinical Cloud 는모든연구관련데이터를하나의 신뢰할수있는데이터로통합합니다. 데 이터는한번만간단하게입력하면통합 플랫폼이처음부터끝까지 Rave 애플리케 이션들을통해데이터를마스터하고생성 합니다. 운영을최적화하고데이터입력과 유지보수의부담을줄이며, 연구전체의 임상시스템수를줄여줍니다. 실시간문서제출준비 컨텐츠, 문서제목, 속성등의메타데이터를활용한진화한검색알고리즘을통해문서를빠르고쉽게찾을수있습니다. 의뢰자나규제기관과관련정보를쉽게공유할수있습니다. 쉽고빠른검색및접근 언제어디서나 TMF 접속이가능합니다. 메타데이터를활용한진화한검색알고리즘을통해문서를빠르고쉽게찾을수있습니다. 최신바이오메트릭기술을활용하여모바일을통한접속을완벽하게지원합니다. 본문서에사용된메디데이터와기타마크는 Medidata Solutions, Inc. 의상표입니다. 다른모든상표는해당소유사의자산입니다. Copyright 2019 Medidata Solutions, Inc. 29

etmf 에코시스템 통합플랫폼의강점 하나의 TMF를위해 100,000건이상의문서가필요할수있습니다. etmf는메디데이터의 eclinical 플랫폼에서최대 76% 의 TMF 아티팩트를자동생성하여임상시험아티팩트의관리를간소화합니다. etmf는정확하게데이터와워크플로우를결합하여위험요소를줄이고임상시험의진행을가속화합니다. 메디데이터 etmf 플랫폼은아카이브, Quality with SOP, CTMS, 위험기반모니터링, Payments 및 Rave EDC를포함한메디데이터 Rave Clinical Cloud와통합되어업계에서가장다이나믹하고종합적인실시간TMF를제공합니다. 보다효율적이고관리가쉬우며비용대비효율이높은임상시험프로세스를위한다양한기술의결정체. 수익 $10 억이상의임상개발및운영생명공학기업, 선임부사장 Medidata Rave etmf, CSA, CTMS, EDC, Coder & Safety 의문서가하나의 Trial Master File 을만들어냅니다. 최대 의 TMF 아티팩트자동생성 etmf 와통합되는다른솔루션 Payments CTMS Rave EDC Rave etmf는고객의전체포트폴리오에걸쳐모든연구관련데이터를 Rave Clinical Cloud의통합데이터플랫폼에서다른제품과의통합을통해컨텐츠를생성하고관리합니다. 이를통해, 단순한문서관리의라이프사이클뿐아니라임상시험의처음과끝까지문서관리에대한프로세스를모든사용자가 single source에서관리할수있고더나아가언제든지문서의사용과제출에필요한최신의상태를유지할수있습니다. 이러한통합플랫폼의강점을바탕으로 Rave EDC, Rave CTMS, Rave etmf를이용하여비즈니스효율의극대화는물론규제기관의요구사항도만족하는효과적인임상을진행할수있습니다. 메디데이터소개 메디데이터는임상개발, 상업및실제임상데이터에세계적으로가장많이사용되는플랫폼을통해생명과학분야의디지털혁신을이끌고있습니다. 인공지능을이용하고업계최고의전문가가제공하는메디데이터는제약, 생명공학, 의료기기회사와학계연구자들이가치를높이고위험을최소화하며결과를최적화할수있게도와줍니다. 메디데이터와메디데이터에속한 Acorn AI와 SHYFT는전세계 1,200명이상의고객및파트너와함께하며, 매일 15 만명이상의인증된사용자가수백만명의환자에게희망을줄수있도록지원하고있습니다. 생명과학의미래를만나보십시오. info@medidata.com medidata.com +1 866 515 6044 1. MHRA, Inspection Challenges: is it the same for everyone? 2016 메디데이터 Rave Clinical Cloud 클라우드기반임상연구솔루션 혁신기술 데이터중심분석비용절감 출시시간단축 의사결정시간단축 위험부담최소화 30

Acorn AI Intelligent Trials 31

FACT SHEET Intelligent Trials: 임상시험설계, 타당성분석, 모니터링을위한혁신적데이터및고급분석솔루션 개요 임상프로토콜의 57% 가일정지연을초래할정도의변경을한차례이상경험하고전세계임상시험의 90% 가목표대상에해당하는시험대상자를모집하는데실패하는상황에서, 임상시험설계및운영여건을개선하는작업은신속하게환자에게치료제를제공하고비용을절감하기위해꼭필요합니다. 데이터와분석이임상운영수준을향상하는데기여하는만큼, 탄탄한성과데이터와여러데이터출처의통합, 미래를내다보는인사이트를창출하는능력은비즈니스의성패를좌우하는요소가될수도있습니다. INTELLIGENT TRIALS 란? Acorn AI Intelligent Trials 의분석플랫폼은 2 만여건에달하는임상시험에서엄선한업계전반적인데이터에기반하여임상시험의진행속도와성공률, 품질을향상합니다. Intelligent Trials 를이용하면시험설계를최적화하고성과가우수한국가와시험기관을선별하는것은물론, 개시한시험의성과를보장할수있습니다. 이에더해전문가가주축이된시험최적화서비스는자체데이터와역량을활용하는한편, 맞춤형데이터통합, 분석, 의사결정지원을통해시험계획, 가속화, 구제등과관련한고객의특정요구에효과적으로대응합니다. Intelligent Trials 만의독보적인성과데이터와고급분석은시험주기전반에걸쳐의사결정능력을향상시킵니다. 업계선도적성과데이터 운영데이터 94 개국가에서임상시험 2 만건, 시험대상자 5 백만명, 의료시설 2 만 2 천 곳의데이터확보 등록, 시험수행, 데이터품질및타사 현황등시험기관성과파악 프로토콜, 비용데이터 3 만건에달하는프로토콜과 240 만개에 달하는개별항목 (line item) 결제건 시험기관과시험대상자에게부가되는 부담, 시험비용을정량적으로측정하고 관련기준을정립 외부데이터연계 공개된제 3 자리얼월드 (EMR, 청구 ) 및 고객데이터를신속하게수집, 통합 데이터를보강하고시험대상자 모집단을정의하는한편, 다양한속성을 한눈에파악 목표시험대상자집단파악 RWD 로시험대상자집단및선정 / 제외기준이미치는영향을파악 운영설계안과시험기관특성요건을연계해기관선정을지원 설계최적화 시험기관과시험대상자에부가되는부담을측정하고관련기준을정립 프로토콜을최적화하여과학적요구사항과운영효율이균형을이루도록함 자세한정보는 acornai.com에서확인하실수있습니다. 문의사항은 contact-us@acornai.com으로연락주십시오. 시험대상자등록가속화 속도와비용, 품질이균형을이룬최적의국가및시험기관을파악 시험기관, 국가및시험레벨에서의등록률예측 성과모니터링 전체임상시험을중앙집중식으로파악하여운영개선 시험, 시험기관의성과를업계기준이나진행중인다른시험과비교하여실시간으로추적 32

FACT SHEET Intelligent Trials: 임상시험설계, 타당성분석, 모니터링을지원하는업계선도적데이터, 고급분석솔루션 고객사례 : 희귀질환영역진출을계획하는한제약회사 도전과제 한제약회사에서희귀질환을대상으로한유망한신종치료법을발견했으나수준높은임상개발프로그램개발을위한 TA 경험이없었습니다. 해당질환과관련해실시된임상시험이총 20 건이안되는상황에서데이터를확보하는일이과제로떠올랐습니다. 해결방법 Intelligent Trials 팀은고객사의데이터과학자들과긴밀하게협업하며메디데이터자체시험데이터는물론, clinicaltrials.gov, PubMed, ensus, 고객사데이터등에걸친해당희귀질환및관련적응증에대한여러데이터와통합했습니다. 맞춤형분석은경쟁력있는시험기관을파악하고과거성과, 동종시험진행현황 ( 밀집도 ), 시험대상자집단, KOL 등을바탕으로하여우선순위를매기는데도움이되었습니다. 생명과학의미래를새롭게그리다 업계전문가와데이터과학자, 과학 기술전문가, 전직규제기관인허가 공무원등으로구성된 Intelligent Trials 팀은전문지식에기반하여 합당한질문을제시하는한편, 고객의 핵심질문에대한해답을제시합니다. AcornAI 소개 여러기준에기반한시험기관 / 연구자우선순위목록 결과고객은도출한인사이트에기반하여새로운적응증을다루는임상개발프로그램에필요한전략을개발할수있었습니다. 고객사례 : 대상자등록문제를해결하여시험진행을가속화하고자하는상위제약사 도전과제 한상위제약사에서 1 년가까이시험대상자를모집하고있으나, 경쟁이치열한상황에서모집에어려움을겪고있었습니다. 근본원인을신속하게파악하여등록률을높이기위한방안을마련하고자했습니다. 해결방법 Intelligent Trials 팀은시험기관의성과를타임상시험과비교하고성과가우수한기관과저조한기관의특징을파악하고자시험기관레벨에서의진단을실시했습니다. 이와더불어적응증지표를기준으로하여복잡성과시험대상자의부담을정량화하기위해프로토콜을평가했습니다. 고객사소재국가의성과를평가하는작업도진행했는데, 이는시험과관련해참고할만한나라가추가로있는지파악하기위한것이었습니다. 최종적으로구축한예측모델은시험특성과타사현황등에기반해등록률이높을것으로예상되는시험기관과연구자를파악하는용도로활용했습니다. Acorn AI 는메디데이터의자회사로서, 향후 20년에걸쳐스마트진료기술발전및모두의건강증진에기여한다는메디데이터의새로운사명을상징한다. Acorn AI는임상시험전단계에걸쳐데이터의유동성을보장하는한편, R&D 및상용화과정에서발생하는중요문제를해결하도록설계되었다. 또한, 2만여건의임상시험과 500만명에달하는시험대상자데이터를보유한메디데이터플랫폼에기반하여업계에서가장규모가크고체계적인동시에리얼월드, 중개및기타데이터세트와연계된표준화된임상시험데이터저장소를제공한다. 자세한정보는 www.medidata.com/acornai contact-us@acornai.com 에서확인할수있다. 결과 진단결과고객사의프로토콜가지나치게복잡하다는점, 최근유사시험이폭증하면서일부기관에서정원확보문제를겪고있다는점, 고객사시험에특수한측면이있는경우시험기관들이진행에익숙하지않다는점등이문제점으로확인되었습니다. 고객사는이러한인사이트에기반하여프로토콜를변경함으로써시험기관과시험대상자의부담을줄일수있었습니다. 예측모델은시험에우선적으로추가해야할기관과 2 개의나라를파악했습니다. 마지막으로향후진행하는시험은새로운시험설계와모니터링방법에기반해실시하기로했습니다. Medidata Clinical Cloud 클라우드기반임상연구솔루션 혁신기술 데이터중심분석비용절감 출시시간단축 신속한의사결정 위해성최소화 33

Synthetic Control Database 34

Synthetic Control Database : 임상연구의환자데이터희소성문제완화 데이터희소성극복 질병에대한이해를개선하여정밀의학촉진 탐색적데이터분석촉진 질병의자연사에대한철저한이해를통해효율적인의약제품연구능력을강화합니다. 전체또는특정하위그룹의안전성예상과효능에관한결과는대상적응증에대한이전임상시험경험으로부터얻을수있습니다. 지식의격차를줄이기위해생물물리학자, 생물학자, 역학자, 치료영역책임자, 약물부작용감시책임자는기존문헌과이전의자체임상시험, 새로이대두되는실제데이터 (RWD) 를참조합니다. 이러한자료들은연구자들이데이터를기반으로결정을내리는능력을저해한다는단점이있습니다. 발표된문헌은발표후바뀌지않으며, 한번에한건의임상실험에관한일부데이터요소만드러납니다. 실제데이터 (RWD) 는방대하지만체계적인데이터수집과정의된평가변수가없고일부지역으로만한정됩니다. 또한임상시험참여환자와본질적으로다른유형의환자가포함될수있습니다. 의뢰자의자체임상시험데이터는범위와종류가의뢰자가의도한질병영역으로한정되며, 메타분석의표준화에많은시간과노력이필요합니다. 이러한문제점을완화하고실용적인임상데이터를만들기위해여러의뢰자와지역에서제공한대규모의표준화임상데이터 pool이필요합니다. 메디데이터는 20년이상의뢰자들의임상시험에도움을주고수백만명의환자와수천건의임상시험으로부터엄청난양의데이터를축적하였습니다. 메디데이터는현재목적에부합하는업계고유의데이터저장소를만들어고급분석을통해새로운임상및사업통찰력을제공할수있도록합니다. 메디데이터의 Synthetic Control Database (SCD ) 는환자데이터의이용과실행, 소비를가능하게함으로써설계부터제출까지임상시험의의사결정을개선합니다 본문서에사용된메디데이터와기타마크는 Medidata Solutions, Inc. 의상표입니다. 다른모든상표는해당소유사의자산입니다. Copyright 2019 Medidata Solutions, Inc. 35

Synthetic Control Database : 임상연구의환자데이터희소성문제완화 Synthetic Control Database SCD TM 는다양한임상시험과의뢰자로부터여러지역과기간에걸쳐축적한후식별정보를제거한데이터로생성한 100개이상의환자레벨표준화변수를갖춘시각화애플리케이션입니다. 이동적애플리케이션은연구자들이연구대상질병과관련하여이용할수있는데이터를제약없이연구할수있게합니다. 연구자들은이제다음과같은문제에대해연구를할수있습니다. 어떻게비용을줄이기위해샘플사이즈계산을개선하면서도, 통계적정확성을충분히확보할수있을까? 특정치료종류를통해가장큰혜택을얻을수있는질병 / 환자소집단은누구일까? 나의임상시험에서일반적으로중대한이상반응발생률은얼마나될까? 단기평가변수 ( 예 : 완전반응 ) 를가진초기단계임상시험이이후의확인연구 ( 예 : 전체생존율 ) 를어떻게예측할수있는지파악하기위해평가변수간상관관계를알수있을까? 메디데이터의 Synthetic Control Database 의구조 SCD TM 는메디데이터 Enterprise Data Store (MEDS) 의하위적응증관련연구쿼리부터시작합니다. 이연구들의환자데이터를표준화하고 100개이상의환자레벨변수로정리합니다. 데이터는생물통계학자와자동으로데이터오류를검출하는메디데이터의머신러닝알고리즘의품질검토를거칩니다. 마지막으로분석데이터는익숙한생물통계방식을이용하는시각화도구를통해표시되며탐색적분석을하도록설계되었습니다. 환자프라이버시와의뢰자의지적재산은도구내에서식별데이터제거및취합을통해보호됩니다. 과거임상시험데이터 Synthetic Control Data 표준화변수 하위적응증으로정의된 SCD 적합성기준을이용하여선정된환자환자 1 연령 성별 치료군 ECOG 환자 2 환자 3 36

Synthetic Control Database : 임상연구의환자데이터희소성문제완화 하위모집단을드릴다운하여 상세한과거모집단을확보합니다. 선택된매개변수에따라 출력이동적으로업데이트됩니다. Forest plot을통해비교그룹사이간위험요소에대한통찰력을얻을수있습니다. MedDRA 및 WHOdrug와같은업계표준데이터의다양한그래픽비교를탐구합니다. 37

Synthetic Control Database : 임상연구의환자데이터희소성문제완화 SCD 시각화도구 모든데이터베이스변수콘텐츠의통계적보기를탐색합니다 하위모집단필터와커스텀비교그룹을실시간으로생성합니다. 데이터베이스내에서표준화된변수를이용하여데이터테이블을만듭니다. 비교의도를나타내는다양한시각화유형을이용하고, 새로운데이터에서쉽게층을구성하거나구체적인필터링 / 스태킹옵션을구축합니다. SCD TM 는분기별로새로만들어진연구데이터와기능으로업데이트됩니다. SCD 적응증 메디데이터는현재여러종양학하위적응증에이용할수있는 SCD 를갖추고있으며, 지속적으로추가 SCD 를구축하고있습니다. 자세한내용은 info@mdsol.com 로문의해주세요. Synthetic Control 을활용하여대조군이없거나정보가불충분한임상시험개선 SCD TM 의연계제품 Synthetic Control Arm TM (SCA TM ) 을통해 SCD TM 에서는단일군임상시험또는정보가불충분한임상시험등 추가대조가필요한대상임상시험에환자들을통계적으로매칭합니다. 이를통해대조군의유무와관련없이결정을위한훨씬 높은신뢰도를제공합니다. 메디데이터소개 메디데이터는임상개발, 상업및실제임상데이터에세계적으로가장많이사용되는플랫폼을통해생명과학분야의디지털혁신을이끌고있습니다. 인공지능을이용하고업계최고의전문가가제공하는메디데이터는제약, 생명공학, 의료기기회사와학계연구자들이가치를높이고위험을최소화하며결과를최적화할수있게도와줍니다. 메디데이터와메디데이터에속한 Acorn AI와 SHYFT는전세계 1,200명이상의고객및파트너와함께하며, 매일 15만명이상의인증된사용자가수백만명의환자에게희망을줄수있도록지원하고있습니다. 생명과학의미래를만나보십시오. www.medidata.com Medidata Rave Clinical Cloud R 클라우드기반임상연구솔루션 혁신기술 데이터중심분석비용절감 출시시간단축 의사결정시간단축 위험부담최소화 38