이슈분석 생명을디자인하는유전자가위의기술 산업동향및연구과제 산업기술리서치센터이민경선임연구원 Ⅰ. 유전자가위개요및기술동향 Ⅱ. 유전자가위의활용 Ⅲ. 유전자가위시장동향 Ⅳ. 주요이슈및연구과제 1997년개봉한 SF 영화 가타카 (GATTACA) 는인간의유전자를조작하여우수한형질

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윤재 정
5 years ago
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1 이슈분석 산업기술리서치센터이민경선임연구원 Ⅰ. 유전자가위개요및기술동향 Ⅱ. 유전자가위의활용 Ⅲ. 유전자가위시장동향 Ⅳ. 주요이슈및연구과제 1997년개봉한 SF 영화 가타카 (GATTACA) 는인간의유전자를조작하여우수한형질을갖고있는맞춤형아기를낳을수있다는가정에서출발했다. 허구속에서만존재할것같았던상황이유전자가위기술의등장으로현실화되고있다. 유전자가위는빠르고정확하게유전자를제거 첨가 수정하는혁명적인신기술로기존에는여러해걸렸을유전자편집을 1 ~ 2일까지단축시켜줄수있다. 유전자가위는의료및농 축산분야의발전에크게기여하고있다. 비정상적인유전자를편집하여난치성 유전성질환에대한근본적치료방법을제공하거나, 생산성및기능성이우수한종자를제작하는데활용된다. 최근글로벌제약사와육종회사들이원천기술보유기업과의제휴를통해신제품개발에박차를가하고있다. 반면, 유전자가위의상용화에는걸림돌들이존재한다. 첫째는높은오작동빈도로인한안전성에대한우려이다. 둘째는특허분쟁으로유전자가위를활용하는기업들의사업및수익에대한불확실성이증가했다는것이다. 셋째는인간배아대상의실험에대한높은규제장벽이다. 이를해결하기위해다음과같은노력이필요하다. 첫째, 오작동을줄이는기술의개발과위험성을평가 관리할수있는가이드라인의확립이선행되어야한다. 둘째, 특허소송이장기전으로돌입함에따라국내기업들은특허이슈로부터자유로운지역을선점하는전략을취해야할것이다. 또한, 우리나라의기술적우위를유지하고, 국내환자들에게도치료기회를누릴수있도록사회적합의를바탕으로인간배아대상의연구를제한적으로허용하는방향으로관련법이개정되어야한다. * 본고의내용은집필자의견해로당행의공식입장이아님 96 산은조사월보

Ⅰ. 유전자가위개요및기술동향 유전자가위는정확하고효율적으로유전자를편집하는기술 유전자가위는동 식물, 미생물등에서특정 DNA 서열을제거, 첨가또는수정하여유전자를편집 (gene editing) 하는데사용하는기술 - 기존유전자조작기법보다성공률및정확도가높고사용방법이간단하여적은시간과비용으로유전자를편집하는것이가능 1)2) - 과학학술지 Nature Methods

2 Ⅰ. 유전자가위개요및기술동향 유전자가위는정확하고효율적으로유전자를편집하는기술 유전자가위는동 식물, 미생물등에서특정 DNA 서열을제거, 첨가또는수정하여유전자를편집 (gene editing) 하는데사용하는기술 - 기존유전자조작기법보다성공률및정확도가높고사용방법이간단하여적은시간과비용으로유전자를편집하는것이가능 1)2) - 과학학술지 Nature Methods 는유전자가위의혁신성과중요성을인정하여 2011년올해의기술 (Method of the year) 로선정 < 그림 1> 유전자가위개념도 자료 : 산업은행 유전자가위는표적 (target) DNA 서열을인식하는부위와표적 DNA를절단하는효소로이루어져있으며, 각부위가유전자가위의특이도 (specificity) 와효율성 (efficiency) 을결정 -DNA 서열인식부위의특이도가낮을경우의도하지않은곳에작용하는부작용발생 -DNA 절단효소가표적 DNA를절단하는빈도가유전자편집성공률좌우 1) 기존의유전자조작기술 (homologous recombination) 은효율이매우낮아 ( % 이하 ) 형질전환마우스 (transgenic mouse) 제작시 1~2 년의시간과 10,000 ~ 30,000 달러의경비가소요되었으며, 장기간훈련을통한높은숙련도가요구되었음. 그러나유전자가위를사용할경우제작기간을 5~6 개월로단축하고, 비용을 25% 수준으로절감하는것이가능 2) 최의묵 (2016), p 제 743 호 97

3 이슈분석 3 세대유전자가위크리스퍼의부상 유전자가위는 DNA 인식부위와전달효소의특성에따라세대가구분지어지며, 2003년 1세대기술이처음등장한이후지속적으로발전하고있음 < 표 1> 각세대별유전자가위특성비교 구분 1세대 ZFN 2세대 TALEN 3세대 CRISPR/Cas9 DNA 인식부위 Zinc Finger 단백질 TALE 단백질 CRISPR 핵산 (RNA) DNA 절단효소 Fok1 단백질 Fok1 단백질 Cas9 단백질 DNA 인식특이도 인지서열제한 절단효율성 제작용이성 가격 낮음 ( 안전성낮음 ) 많음 ( 선호서열존재 ) 낮음 (0~24%) 어려움 ( 수개월소요 ) 높음 (5,000 달러 ) 높음 ( 안전성높음 ) 중간 ( 변형 DNA 적용불가 ) 매우높음 (0~99%) 중간 ( 수주소요 ) 보통 높은편 ( 편차있음 ) 적음 높음 (0~90%) 쉬움 (1~2 일소요 ) 낮음 (30 달러 ) 임상시험 HIV, 혈우병등 T세포암치료제등 - 자료 : 식품의약품안전처, LG경제연구원등을참고하여산업은행재구성 1세대 ZFN 3) 와 2세대 TALEN 4) 유전자가위의 DNA 인식부위는복잡한구조의단백질로구성되어특이도가낮고 DNA 서열마다수개월에걸쳐별도로제작해야하므로범용성이낮음 3세대유전자가위인크리스퍼 (CRISPR/Cas9 5) ) 는효율성, 제작용이성, 가격등의측면에서우위를보임에따라이전세대를빠르게대체하고있음 - 크리스퍼는 DNA 인식부위가 RNA 6) 로이루어져있어, 단백질로이루어진기존기술보다제작기간이짧고사용이간편하다는것이장점 3) ZFN(Zinc Finger Nuclease) : Johns Hopkins 대학교의 Chandrasegaran 교수가개구리유래단백질을변형시켜고안 4) TALEN(Transcriptor Activator-Like Effector Nuclease) : 식물병원세균인 Xanthomonas campestris 에서발견 5) CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9(CRISPR-associat -ed protein 9) : 바이러스에대한 Streptococcus pyogenes 의면역시스템에서유래 6) RNA(Ribo Nucleic Acid) : 핵산의일종으로, DNA 염기서열에특이적으로결합할수있으며, DNA 가갖고있는유전정보에따라단백질을합성할때직접적으로작용 98 산은조사월보

4 ZFN을제작할수있는곳은전세계적으로 5~6개에불과하였으나, 크리스퍼는어느실험실에서나쉽게만들어사용하는것이가능 7) - 이전세대의기술과달리크리스퍼의 DNA 인식부위는절단효소와별도로존재하여 DNA를인식하는 RNA만교체해주면새로운 DNA 서열에적용가능 - 유전자가위에대한연구논문및특허건수중에서크리스퍼가차지하는비중이매년크게증가하는추세 8) - Novartis( 스위스 ), Bayer( 독일 ) 등의글로벌제약사들도유전자가위를적용한유전자치료제를확보하기위해원천기술보유기업들과제휴 9) 크리스퍼는생물학연구뿐아니라, 다양한산업분야에적용되어인류가직면한고령화, 환경오염, 식량부족, 자원부족등의문제해결에크게기여할것으로전망 Ⅱ. 유전자가위의활용 유전성및난치성질환에대한새로운치료법제공 유전성질환의원인이되는비정상적인유전자가정상적인기능을하도록유전자가위로제거, 수정또는대체함으로써근본적으로치료할수있을것으로기대 - Sangamo Therapeutics( 미국 ) 는혈우병 10) 의원인이되는혈액응고인자유전자변이를정상화하는 ZFN 유전자가위치료제의안전성및유효성을확인하기위한임상시험진행중 - Editas Medicine( 미국 ) 은크리스퍼를이용하여레버선천성흑내장 11) 을치료하는방법에대하여임상시험을진행할계획 7) 김은정 (2017), p.6 8) Glaser, Mccoll, Vadolas et al.(2015), p.5; Bogliolo and Richard(2015), p.21 9) 생명공학정책연구센터 (2015.6), p.1 10) 혈우병 (hemophilia) : 유전자돌연변이로인해혈액응고인자가생산되지않아발생하는출혈성유전질환 11) 레버선천성흑내장 (Leber s congenital amaurosis) : 시력손실, 눈떨림, 느린동공반사, 망막색소변성등의증상이나타나는유전성희귀질환 제 743 호 99

5 이슈분석 감염성질환에대한감수성 (susceptibility) 이낮아지도록유전자를편집하여질환을예방하거나치료하는시도지속 - Sangamo Therapeutics( 미국 ) 는 HIV 바이러스 12) 감염의교두보역할을하는인간 CCR5 수용체 13) 유전자를제거했을때 HIV 감염이예방또는치료될수있다는가능성 확인 14) 최근각광받고있는 CAR-T 15) 세포치료제등을비롯한항암치료제의개발에유전자가위적용 - Cellectis( 프랑스 ) 는 2세대유전자가위기술로항암면역세포치료제 (CAR-T) 를개발하여난치성백혈병환자 10명을대상으로임상시험실시 16) 이종장기 17) 이식후발생하는거부반응을낮추는시도에도유전자가위활용 -Harvard 대학교와 egenesis( 미국 ) 에서크리스퍼로인간거부반응과관련된유전자 64개를제거한돼지를개발 18) 2013년본격등장한크리스퍼의검증기간이짧아, 안전성에대한우려가상존함에도불구하고인간을대상으로사용하기위한시도들이지속 - 미국 NIH 19) 는크리스퍼를활용한치료제의유효성및안전성을평가할임상시험을승인 (2016.6) 20) 하여 Pennsylvania 주립대학교연구팀이암환자 18명을대상으로실시 계획 21) 12) HIV(Human Immunodeficiency Virus) : 후천성면역결핍증 (AIDS) 의원인이되는바이러스 13) CCR5(C-C Chemokine Receptor type 5) : 백혈구의표면에존재하는단백질 14) Sangamo Therapeutics, ( 검색일 : ); 위갑인 김진수 15) CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) : 면역세포인 T 세포가암세포를공격하도록 T 세포의표면에암세포를인지하는수용체 (CAR) 를발현한세포치료제 16) Cellectis 17) 이종장기 ( 異種臟器 ) : 공여장기의수급불균형을해소하기위해인간에이식할목적으로제작된인간이아닌다른종의장기 18) 생명공학연구센터 ( ), p.2; 조선비즈 ( ) 19) NIH(National Institute of Health) : 인류의건강증진을목적으로설립된미국보건복지부산하기관 20) FDA의임상시험계획승인별도필요 21) 이계민 홍정은 (2017), p.1; 김은정 (2017), 전게서 7), p 산은조사월보

6 < 표 2> 유전자가위적용치료제개발현황 질환 적용기술 개발회사 개발단계 비고 HIV( 에이즈 ) ZFN Sangamo 임상 2상 당뇨병신경병증 22) ZFN Sangamo 임상 2상 빈혈 ZFN Sangamo 임상 1상 Bioverativ L/O 혈우병B ZFN Sangamo 임상 1상 점액다당류증 23) Ⅰ/Ⅱ 형 ZFN Sangamo 임상 1 상 겸상적혈구빈혈증 ZFN Sangamo 비임상 Bioverativ L/O 헌팅턴병 ZFN Sangamo 비임상 Shire L/O 백혈병 (ALL) TALEN Cellectis 임상 1/2 상 백혈병 (AML, BPDCN) TALEN Cellectis 임상 1 상 HIV( 에이즈 ) CRISPR 광저우대 망막색소변성증 CRISPR Salk Institute 비임상 ( 세포 ) 비임상 ( 세포, 실험동물 ) Servier/Pfizer L/O 수정란이용 레버선천성흑암시 CRISPR Editas IND 신청준비 Allegan L/O 유전성아밀로이드증 CRISPR Intellia 비임상 혈우병 A CRISPR ( 주 ) 툴젠 비임상 ( 세포 ) 비소세포폐암 CRISPR 쓰촨대루유박사임상 역분화줄기세포이용 최초의크리스퍼적용임상 (10 명 ) 겸상적혈구빈혈증 CRISPR Stanford 대 Porteus 교수비임상줄기세표이용 비후성심근증 CRISPR ( 주 ) 툴젠 Oregon 대 Mitalipov 교수 비임상 ( 세포 ) 인간배아세포이용 자료 : LG 경제연구원, 기초과학연구원, 한국바이오협회, 각사홈페이지, clinicaltrials.gov, Nature 등 생산성및기능성이우수한종자의개발 농작물및가축의산업적 영양학적가치를증대시키기위해유전자를편집하는시도들이활발하며, 바이오 제약과더불어유전자가위의높은활용이예상되는분야 22) 몸통에서먼부위의감각저하, 저린느낌등의증상을보이는당뇨병의 3 대합병증의하나 23) 인체조직을구성하는성분인글리코사미도글리칸을분해하는효소가결핍되어발생하는대사성유전질환 제 743 호 101

7 이슈분석 - 미국등의국가에서는외부 DNA를혼입한경우에만 GMO 24) 규제를적용 25) 하고있어유전자가위로기존의유전자를제거, 수정또는활성화한종자를위주로상용화될전망 미국 USDA는크리스퍼로만든양송이버섯과찰옥수수를 GMO 규제대상에서 제외 26) - 영국 John Innes Centre와 Sainsbury Laboratory 공동연구팀이유전자가위를식용작물 ( 보리와유채 ) 에최초로적용 ( ) 27) - DuPont Pioneer( 미국 ), Monsanto( 미국 ), Dow Agrosciences( 미국 ) 등글로벌육종회사들이크리스퍼원천기술을보유한회사와제휴하여새로운종자개발시도 28) 천적및질병저항성이높고기능성, 안전성등이개선된농작물과가축은농가의매출증대및손실감소에기여할전망 - 곰팡이질병에걸리지않는밀, 바나나콩등을비롯하여싹의독성물질을제거한감자, 유독물질을제거한카사바 29) 등개발 - 바이러스저항성이높거나근육량이많은슈퍼근육돼지 30), 원하는털색과패턴을지닌미니돼지 31), 양모가빨리자라는양, 알레르기없는달걀등개발 이외에도유전자가위는기초연구와신약개발에필수적인실험용동물, 질환동물모델의제작에활용될수있음 - 많은시간과비용이들어가고인간의생명을담보로하는임상시험을실시하기전에질환동물모델 ( 유효성확인 ) 과일반실험용동물 ( 안전성확인 ) 사용 실험용미니돼지를생산하는 ( 주 ) 메디키네틱스는 Broad Institute 의크리스퍼특허권사용에대하여합의 (2017.7) 32) 24) GMO(Genetically Modified Organism) : 유전공학기술을이용하여기존의육종방법으로는얻을수없는형질이나유전자를지니도록개발된농산물등 25) 미래창조과학부보도자료 ( ) 26) 이계민 홍정은 (2017), 전게서 21), p.6 27) EurekAlert! 28) 이계민 홍정은 (2017), 전게서 21), p.6 29) 카사바 (cassava) : 아프리카등저개발국가의주요식량자원으로, 조리과정에서독성물질을제거해야함 30) 기초과학연구원김진수단장연구팀과중국연변대학유희준연구팀 31) 생명공학정책연구센터 ( ), p.1 32) 연합뉴스 ( ) 102 산은조사월보

Ⅲ. 유전자가위시장동향 유전자가위시장규모는급성장예상 유전자가위세계시장규모는 2016년 18.5억달러에서연평균 13.8% 증가하여 2019년 35.1억달러에이를전망 33) - 정교하고효율적이면서도제작및사용이용이한 3세대크리스퍼의적용분야가확대되는것이주요원인 글로벌크리스퍼시장규모는 2014년 2억달러수준으로연평균 36.

8 Ⅲ. 유전자가위시장동향 유전자가위시장규모는급성장예상 유전자가위세계시장규모는 2016년 18.5억달러에서연평균 13.8% 증가하여 2019년 35.1억달러에이를전망 33) - 정교하고효율적이면서도제작및사용이용이한 3세대크리스퍼의적용분야가확대되는것이주요원인 글로벌크리스퍼시장규모는 2014년 2억달러수준으로연평균 36.2% 성장하여 2022년 23억달러에이를전망 34) -2014년기준지역별시장규모는북아메리카 9.2억달러, 유럽 4.9억달러, 아시아 태평양 3.8억달러로, 2022년에도비슷한비중유지 - 국내크리스퍼시장규모는 2014년 600만달러에서 2020년 7,000만달러까지증가예상 < 그림 2> 크리스퍼세계시장규모전망 < 그림 3> 크리스퍼지역별시장규모전망 자료 : 생명공학정책연구센터 자료 : 생명공학정책연구센터 33) 식품의약품안전처, 식품의약품안전평가원 (2017.5), p.3 34) 김민정 김무웅 (2016), p.5; 이계민 홍정은 (2017), 전게서 21), p 제 743 호 103

9 이슈분석 유전자가위원천기술보유기업이시장주도 Sangamo Therapeutics( 미국 ) 는 1세대 ZFN의원천기술을독점한기업으로, 최근다국적제약사 Pfizer( 미국 ) 에유전자가위를적용한혈우병치료제의기술이전계약체결 35) - 이외에도 HIV 감염, 점액다당류증, 당뇨병신경병증, 중증알츠하이머병등에대한유전자가위치료제임상시험수행 36) 2세대유전자가위원천기술을보유한대표적인기업인 Cellectis( 프랑스 ) 는 TALEN으로급성림프구성백혈병 (ALL) 에대한세포치료제 (CAR-T) 를개발하고임상시험돌입 3세대크리스퍼원천기술보유기업은 Intellia Therapeutics( 미국 ), Editas Medicine( 미국 ), CRISPR Therapeutics( 스위스 ), ( 주 ) 툴젠등 4개존재 - 각기업은대규모투자자금을유치하고글로벌제약사와제휴하여유전자가위기술을의료 농업분야에적용하는시도지속 < 표 3> 크리스퍼원천기술보유업체현황 기업명 Intellia Therapeutics ( 미국 ) Editas Medicine ( 미국 ) CRISPR Therapeutics ( 스위스 ) ( 주 ) 툴젠 ( 한국 ) 내용 - UC Berkeley 의 Doudna 교수기술자문 - Caribou Bioscience 와 Atlas Ventures 가설립한합작법인 - Caribou Bioscience 로부터인간적용유전자가위기술개발및상업화권리를부여받음 - Novartis 로부터투자유치 (15 백만달러 ) - Broad Institute 와 Feng Zheng 교수가공동설립 - Bill Gates 재단, Google Ventures 등으로부터투자유치 (1.2 억달러 ) - Max-Flank Institute 의 Charpentier 교수기술자문 - Bayer 와합작법인설립 (5 년간 3 억유로지원 ) - 기초과학연구원의김진수박사기술자문 - 1, 2, 3 세대유전자가위모두개발 - Thermo Fisher Scientific( 연구용시약 ), Monsanto( 종자 ) 등과기술제휴 자료 : 한국바이오협회등 35) Reuters( ), Pfizer strikes deal with sangamo, broadening hemophilia pipeline 36) 조성래 (2016.6); NIH U.S. National Library of Medicine ClinicalTrials.gov 104 산은조사월보

10 < 그림 4> 크리스퍼관련기업관계도 자료 : 한국바이오협회, 언론보도자료를종합하여산업은행작성 제 743 호 105

11 이슈분석 Ⅳ. 주요이슈및연구과제 1. 주요이슈 안전성이슈 유전자가위로의도하지않은위치에서비표적절단 (off-target cut) 이일어날위험성이비교적높음 - 크리스퍼는이전기술보다이론적인특이도가개선되었음에도불구하고실제적용시예상보다높은빈도 (0.1~66%) 로비표적절단을일으키는것으로조사 37) - 유전자변이는생명을위협하거나후대에전달될수있으며, 의도치않은유전자변형생물체 38) 를만들어내어생태계를교란시키는등파급효과가큼 미국에서는유전자치료제의임상시험을진행하던중, 피시험자가사망 39) 하거나백혈병이발병하는사례가발생하여 FDA에서유전자치료제임상시험을전면중단 또한, 비표적절단의위해성평가에한계가존재한다는것이유전자가위기술의빠른사업화에걸림돌로작용 - 크리스퍼의오작동여부를쉽고정확하게측정할수있는상용기술이없으며, 유전자기능과유전자가위의작용기전등에대한지식이제한적이므로리스크측정이어려움 크리스퍼특허이슈 현재미국에서크리스퍼원천기술을둘러싼특허소송이진행중 40) - 크리스퍼특허의소유권자를가리는소송 1심에서 Broad Institute의 Feng Zhang 교수가승소 (2017.2) 하였으나, UC Berkeley의 Doudna 교수는이에불복하여항소 (2017.4) 37) 사이언스온 ( ) 38) 유전자변형생물체 (LMO, living modified organism) : 생명공학기술을이용하여생물종의유전물질을인위적으로변형시킨생물체를포괄적으로지칭 39) 1999년유전자치료제임상시험에참여한 Jesse Gelsinger 사망 40) 생명공학정책연구센터 ( ), p 산은조사월보

12 ( 주 ) 툴젠은 Broad Institute보다앞서크리스퍼에대한특허를국내출원 ( ) 41) 하고, 미국등 9개국가에서등록심사단계 42) -( 주 ) 툴젠의특허의등록심사결과와 Broad Institute과 UC Berkely 의특허저촉여부에따라추가적인법적조치가필요할가능성있음 특허권소송으로유전자가위를사용하는바이오기업의불확실성이커졌으며, 향후사업화비용이증가할가능성있음 - 소송의결과에따라크리스퍼기술적용제품의사업화가지연될수있으며, 특허사용료를한쪽또는양쪽에지급해야할수도있음 생명윤리논란및규제이슈 선천적유전질환을치료하기위해인간배아를대상으로한연구가반드시필요하나유전자가위의안전성검증및비윤리적사용에대한우려상존 - 인간배아유전자편집으로맞춤형아기출산이가능해져사회적우생학 43) 이조장되고, 빈부격차에따른치료수혜가양극화될수있음 전세계적으로유전자치료는대부분허용되어있으나, 인간배아를대상으로한연구에대해서는각국가가상이한입장을취하고있음 - 영국, 일본등은인간수정란의유전자를편집하는것을허용하고있으나, 난치병치료또는기초연구로용도를엄격히제한 44) 유전자편집수정란의착상이금지되어있고실험종료후에폐기해야함 - 미국은인간배아를이용한유전자편집에부정적인입장으로, NIH에서관련연구에대해서연구비를지원하지않겠다는정책발표 - 중국은특별한규제가없는상태로, 세계최초로배아유전자를변형하여얻은결과를논문으로발표 45) 41) 미국은 이전에출원한특허의경우先발명주의적용하여연구노트, 발명착상의날등이특허권의귀속여부결정 42) 생명공학정책연구센터 ( ), p.3 43) 인류를유전적으로개량할목적으로유전적요소가후대의형질에미치는영향을연구하는응용유전학의한분야 44) 이계민 홍정은 (2017), p.6; 생명공학정책연구센터 ( ), p.1~ 제 743 호 107

13 이슈분석 우리나라에서 생명윤리및안전에관한법률 에따라유전자치료및연구를제한적으로허용하고있으나, 인간배아에대해서는전면금지 - 유전자치료는생명을위협하거나심각한장애를초래할수있는질환이나이용가능한치료법이없는질환의치료및연구에만적용가능 46) - 배아, 난자, 정자를대상으로유전자치료가금지 47) 2. 연구과제 유전자가위의위해성을평가하고낮출수있는기술개발과특허권선점시급 유전자가위의비표적절단여부를정확하게평가하고발생빈도를획기적으로낮추는기술의개발이선결과제 - 유전자가위의특이도개선, 유전자가위의세포내작용시간단축, 절단효소의활성조절물질첨가, 절단효소의절단패턴변경등의시도들이이루어지고있음 48) 또한, 실험실에서발생할수있는유전자변형생물체의위해성을평가하는가이드라인을마련하는것이필요 - 기존유전자재조합기술에비해비표적절단과발현양상에의한위해수준이크게다르지는않다는것이지배적인견해 49) - 그러나유전자가위의개발로이전보다활용범위와빈도가크게증가하여위해도가높아졌음 유전자가위관련특허소송이장기지속될것으로예상됨에따라, 미국의소송분쟁으로부터자유롭고유전자가위특허가없는국가를중심으로특허를선점하는전략필요 45) 김은정 (2017), 전게서 7), p.7 46) 생명윤리및안전에관한법률제47조 ( 유전자치료 ) 제1항 47) 생명윤리및안전에관한법률제47조 ( 유전자치료 ) 제3항 48) 문성환 (2016), p.9 49) 유민수 신행섭 강연호 임재환 (2017.8), p 산은조사월보

14 생명윤리에대한사회적합의와안전성을담보하는안전장치를바탕으로규제개혁필요 우리나라는유전자가위의원천기술을보유하고있으나, 유전자치료및인간배아사용에대한강력한규제에가로막혀기술적우위가약화되고있으며, 국내환자를치료하고삶의질을개선할수있는치료제개발지연 - 기초과학연구원김진수박사는국내규제로인해인간배아의유전자를편집하는실험을미국에서시행 50) 임상사례축적으로유전자치료제에대한안전성이검증되고있으며, 유전자가위라는강력한신기술이출현하는등의산업환경변화에맞추어새로운가이드라인확립필요 - 최근질병의종류와관계없이유전자치료를허용하는생명윤리법개정안이발의 ( ) 51) 되었으나, 인간배아를대상으로한연구규제완화는제외 - 현재유전자치료가적용가능한질병을열거한포지티브규제방식을네가티브형식으로변경하는것이주요내용 유전자가위는안전성이슈이외에도심각한사회 경제적문제를초래할수있어, 사회적합의를거쳐규제를만드는것이중요 50) 유전자가위로유전성심장병인비후성심근증의원인이되는유전자를제거 51) 중앙일보 ( ) 제 743 호 109

15 이슈분석 참고문헌 [ 국문자료 ] 기초과학연구원, ( 검색일 : ) 김민정 김무웅 (2016.8), 글로벌 CRISPR 시장현황및전망, 생명공학정책연구센터김은정 ( ), 인류의미래재단할 3세대유전자가위 CRISPR/Cas9, LG경제연구원바이오스펙테이터 ( ), 크리스퍼유전자교정작물, GMO와어떻게다른가 문성환 (2016), 치료목적의유전자편집 : 앞으로의전망과해결해야할과제들, BRIC 미래창조과학부보도자료 ( ), DNA 사용없이농작물유전자교정성공 연합뉴스 ( ), 메디키네틱스, 미국브로드연구소와라이선스계약 유민수 신행섭 강연호 임재환 (2017.8), 새로운유전체편집기술이실험실생물안전에미치는영향고찰, 질병관리본부이계민 홍정은 (2017.1), 크리스퍼기술개발진단과시장전망, 한국바이오협회사이언스온 ( ), 유전자가위, 표적벗어난변이 예상보다많이발생 생명공학정책연구센터 ( ), 3세대크리스퍼 (CRISPR-Cas9) 유전자가위기술 생명공학정책연구센터 ( ), 유전자편집애완돼지판매및장기이식연구동향 생명공학정책연구센터 ( ), 영국, 인간배아에대한유전자가위기술연구허용 생명공학정책연구센터 ( ), 일본정부, 유전체편집기술개발투자확대 생명공학정책연구센터 (2016.8), 글로벌 CRISPR 시장현황및전망 생명공학정책연구센터 ( ), 크리스퍼 (CRISPR) 유전자가위기술특허분쟁 식품의약품안전처, 식품의약품안전평가원 (2017.5), 유전자가위기술연구개발동향보고서 조성래 (2016.6), 유전자가위기술을이용한세포치료제임상시험현황, 한국줄기세포학회중앙일보 ( ), 질병종류관계없이유전자치료가능... 생명윤리법개정추진최의묵 (2016.6), 유전자가위사용설명서와이를이용한선천성면역결핍환자대상유전자치료, 한국분자세포생물학회조선비즈 ( ), 유전자가위로바이러스제거한 청정돼지 나왔다 110 산은조사월보

16 [ 영문자료 ] Bogliolo, E. and M. Richard, Rewriting the Book of Life : a New Era in Precision Gene Editing, The Boston Consulting Group, September 2015 Cellectis, ( 검색일 : ) EurekAlert!, ( 검색일 : ) Glaser, A., B. McColl, and J. Vadolas, The Therapeutic Potential of Genome Editing for β-thalassemia, F1000 Research, Dec. 11, 2015 NIH U.S. National Library of Medicine, ( 검색일 : ) Sangamo Therapeutics, ( 검색일 : ) 제 743 호 111

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융합WEEKTIP data_up 2016 DECEMBER vol.51 51 융합 유전자 편집기술 안주명 융합연구정책센터 발행일 2016. 12. 26. 발행처 융합정책연구센터 융합 2016 DECEMBER vol.51 유전자 편집기술 안주명 융합연구정책센터 선정 배경 생명공학기술은 미생물을 이용한 유전자 재조합(Recombination)을 통한 형질전환을 기반으로 발전해 왔다고 해도 과언이