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New Physics: Sae Mulli, Preprint A study on imatinib binding to c-src tyrosine kinase according to sequential conformational change Suhyun Park Sangwook Wu Department of Physics, Pukyong National University, Busan, Korea, 48513 (Submitted 12 August 2019) c-src tyrosine kinase plays a key role in cell differentiation and growth. Imatinib (Gleevecr ) is an effective inhibitor to suppress the activity of Abl-tyrosine kinase. c-src tyrosine kinase has a 47 percent similarity to Abl tyrosine kinase in the amino acid sequence. We investigate a binding of imatinib to c-src tyrosine kinase using MD simulation and molecular docking. In particular, we generate several conformational structures in the process of conformational change of c-src tyrosine kinase from inactive state to active state using targeted MD simulation. We reveals that there exists the most stable conformation of c-src tyrosine kinase to imatinib among various conformations with the highest binding affinity. PACS numbers: 87.15.He, 87.14.Ee Keywords: Allosteric Protein, MD simulation, Docking c-src 티로신 키나아제의 순차적인 구조 변화와 이마티닙 결합에 대한 연구 박수현 우상욱 부경대학교 물리힉과, 부산, 48513, 대한민국 (2019년 8월 12일 투고) c-src 티로신 키나아제 (Tyrosine Kinase)는 세포 분화와 성장에 관여하는 단백질이다. 이마티닙 (Imatinib) 또는 상품명 글리벡 (Gleevecr )은 Abl 티로신 키나아제의 활성 억제에 매우 효과적으로 작용하는 약물이다. Abl 티로신 키나아제와 c-src 티로신 키나아제는 아미노산 서열의 유사성이 47 퍼센트에 달 한다.우리는 분자 동역학 시뮬레이션과 분자 도킹 기술을 이용하여,c-Src 티로신 키나아제와 이마티닙의 결합에 대한 연구를 하였다. 타겟 분자 동역학 시뮬레이션을 통해, c-src 티로신 키나아제의 비활성상태 에서 활성 상태로의 구조 변화 과정을 분자 동역학 시뮬레이션을 이용하여 생성하였다. 이마티닙은 c-src 티로신 키나아제 구조에 따라, 서로 다른 영역에 결합 하는 것으로 나타난다. 이를 통해, 여러 형태의 구조 중에서, 이마티닙이 가장 안정적으로 결합하는 c-src 티로신 키나아제 구조가 존재하는 것으로 추정된다. PACS numbers: 87.15.He, 87.14.Ee Keywords: 구조 변화 단백질, 분자 동역학 시뮬레이션, 도킹 E-mail: E-mail: psh7990@pukyong.ac.kr sangwoow@pknu.ac.kr 1

2 New Physics: Sae Mulli, Preprint I. Introduction 비수용체 (Non receptor) 티로신 키나아제 (Tyrosine Kinase)의 하나인 c-src는 세포 이동, 증식, 분화, 혈관 생성, 면역 기능과 같은 다양한 세포 신호 전달 과정의 핵심 역할을 하는 것으로 알려져 있다. [1 3] c-src 유전자에 의해 발현되는 종양 유전자의 일종인 c-src 티로신 키나아제는 다른 Src 계열의 키나아제들과 매우 유사한 도메인 (Domain) 배열을 공유한다: N 말단 영역 (N-terminus), Src Homology 영역(SH3 와 SH2 Domain), 링커 부분, C 말단 영역 (C-terminus) 및 꼬리 부분 (tail) (Fig.1). c-src 티로신 키나아제는 정상적인 세포 환경에서는 비활성 상태 (Inactive State)를 유지한다. 구조적으로, SH2 영역의 Tyr527이 인산화 (phosphorylation) 가 되어 (ptyr527), 주변 아미노산 잔기 (Amino acid residues)들과 전기적 결합을 통하여, 일종의 닫힌 구조 (closed conformation)를 유지하며, 비활성 단백질 구조를 형성한다. [4] 외부의 세포 신호 전달에 의해 세포 환경이 변화하는 경우, c-src 티로신 키나아제는 구조 변화를 일으키며 (conformational change), 비활성 상태에서 활성 상태로 변화되는 것 것으로 알려져 있다. c-src 티로신 키나아제의 활성화 기작은 인산화 상태의 조절에 의해서 이루어 진다. 앞서 언급하였듯이, 비활성 상태에서의 ptyr527은 활성화 상태로 전환하는 과정에서, ptyr527에 탈인산화 (dephosphorylation)가 이루어 지며, 닫힌 구조 (closed conformation)에서 열린 형태 (open conformation)로의 구조 변화를 일으키게 된다. 구조 변화 과정에서, 활성화 루프(activation loop) 근처에 존재하는 Tyr416이 자기 인산화 과정 (autophosphorylation)을 통해, 인산화되는 것으로 알려져 있다. [5] 이마티닙 (Imatinib)은 상품명 글리벡으로 더 잘 알려진 약물이이다.이마티닙은 Bcr 유전자와 Abl 유전자의 염색체 전좌 (reciprocal translocation)에 의한 퓨전 (fusion)에 의해 만들어진 필라델피아 유전자라고 하는 일종의 암 유전자에 의해 발현되는 티로신 키나아제의 활성을 억제하는 약물이다. 이 티로신 키나아제가 만성 골수성 백혈병 (Chronic Myeloid Leukemia:CML)을 일으키는 원인으로 알려져 있다. [6] 글리벡은 Abl 티로신 키나아제에 매우 효과적으로 작용하지만, Abl 아미노산 시퀀스와 47 퍼센트의 유사성을 보이는 c-src 티로신 키나아제에는 그 효과가 크지 않는 것으로 나타난다. [7] 글리벡과 타겟 단백질인 c-src 티로신 키나아제와의 작용을 분자 수준에서 이해하려는 노력에 의해, 글리벡과 c-src 티로신 키나아제가 결합된 X-ray 구조가 밝혀졌다. [8] 이마티닙과 결합된 c-src 티로신 키나아제의 상태는 특정 아미노산들(DFG:Asp-Phe-Gly)의 특정 배열이 중요한 것으로 알려졌고, c-src 티로신 키나아제가 활성화 상태로 가는 것을 차단하여 비활성화 상태로 존재한다. [8] c-src 타이로신 카이네이즈의 구조 변화 과정에서 이마티닙이 어느 상태의 구조와 최적의 결합을 하게 되는지에 대하여 분자 수준에서 이해하는 것은 티로신 키나아제 활성 억제를 위한 약물 개발에 큰 도움이 될 것으로 생각된다. II. MD simulation/docking and Discussions c-src 타이로신 카이네즈의 두 개의 X-ray 구조들은 각각 비활성 상태 (PDB:2SRC) [4]와 활성 상태 (PDB:1Y57) [5] 의 구조를 보여주고 있다.(Fig.2) 타겟 분자 동역학 시뮬레이션(targeted MD simulation)을 통해, 비활성 상태에서 활성 상태로의 구조 변화를 생성하였 다. 타겟 분자 동역학은 시작 상태의 구조와 목적 상태의 결정구조가 명확한 경우, 그 변화 과정을 연구하는 데, 매우 유용한 분자 동역학 시뮬레이션 방법이다. [9] 각 원자에 적용되는 포텐셜은 다음과 같이 주어진다. [9] UT M D = Fig. 1. Domain of c-src tyrosine kinase k (RM SD(t) RM SD(t ))2 2N (1)

A study on imatinib binding to c-src tyrosine kinase according to sequential conformational change Suhyun Park Sangwook 3 Wu Fig. 2. Two distinct X-ray crystal structures of c-src tyrosine kinase. Inactive conformation (PDB:2SRC) and Active conformation (PDB:12Y57) Table 1. Labels for the various different conformations of c-src tyrosine kinase generated by targeted MD simulation. protein label Protein A Protein B Protein C Protein D Protein E Protein F time 0 ns 2 ns 4 ns 6 ns 8 ns 10 ns Inactive state : PDB(2SRC):Starting Generated by targeted MD simulation Generated by targeted MD simulation Generated by targeted MD simulation Generated by targeted MD simulation) Active state : PDB(1Y75): Target 식 (1)에서 RMSD (t)는 시간 t에서 목표로 하는 구조 (target structure)에 대한 RMSD (Root Mean Square Deviation) 이고 RMSD(t*)는 시간 t에서 목표로 하는 구조에 대해서 RMSD 값이 선형적으로 감소하도록 미리 정해진 값이다. k는 2 용수철 상수이고, 시뮬레이션에서는 2500 kcal mol/a 을 사용하였다. 수용액 상태에서 타겟 분자 동역학 시뮬레이션의 총원자수는 131,476개이다. 타겟 분자 동역학 시뮬레이션에서 외부 포텐셜에 의한 영향을 받는 원자들의 수 (N) 은 수소를 제외한 원자들로 (non-hydrogen heavy atoms) 3,619개이다. 타겟 분자 동역학은 비활성 상태 (PDB: 2SRC)로 부터 활성 상태 (PDB:1Y57)으로 실행하였다. 타겟 분자 동역학 시뮬레이션의 온도는 310K, 타겟 분자 동역학 시뮬레이션의 총 시간은 10 ns로 설정 하였다. c-src 티로신 키나아제의 구조 변화에 대한 분자 동역학 시뮬레이션은 NAMD 2.9 패키지를 이용하였고 [10] 보다 자세한 실험 조건은 다음의 참고 문헌을 참조하기 바란다. [11] 비활성 상태에서 활성화 상태로의 구조 변화의 중간 과정의 구조들 (snapshot)은 각각 2 ns 간격으로 선택하였다. 본 연구에서는 모두 6개의 구조가 이마티닙과 도킹 (docking)에 사용되었다: 비활성 상태 단백질 구조 (A), 2 ns 간격으로 선택된 중간 구조들 (2 ns 에 해당하는 단백질 구조 (B), 4 ns 에 해당하는 단백질 구조 (C), 6 ns 에 해당하는 단백질 구조 (D), 8 ns 에 해당하는 단백질 구조 (E), 10 ns 에 해당되는 단백질 구조 (F). 특히, 단백질 구조 (F)는 활성화 단백질 결정 구조와 정확히 일치한다. (Table 1) 이마티닙과 총 6개의 단백질 구조에 대한 도킹은 두가지 다른 소프트 웨어를 이용하였다: SWISSDOCK [13]과 3 AUTODOCK 4.2 [14]. SWISSDOCK은 웹서버를 이용하였다. AUTODOCK의 gridbox는 (60*60*60A )으로 설정하 였다. 그림4는 비활성 상태에서 활성 상태로의 구조 변화에 해당 되는 총 6개의 각각 다른 c-src 티로신 키나아제에 대한 이마티닙과의 분자 도킹 결과를 보여준다. 각 단백질과 이마티닙과의 도킹 구조는 각각의 점수 함수 (scoring Fig. 3. Chemical structure of Imatinib (from PubChem) [12]

4 New Physics: Sae Mulli, Preprint Fig. 4. Various imatinib docked conformations of c-src tyrosine kinase generated by (A) SWISSDOCK (B)AUTODOCK. function)중에 가장 우위를 차지하는 구조를 선택하였다. 이마티닙은 서로 다른 시간 상태의 c-src 티로신 키나아제에 대해 서로 다른 부분에 결합 하고 있다 (Fig.4).단백질 구조 B,D,E의 경우는 이마티닙이 c-src 타이로신 카이네이즈의 카이네이즈 영역 (푸른색 영역)에 결하하고 있음을 보여준다. 반면에, 단백질 F의 경우, 즉, 단백질이 완전히 활성화가 되면 이마티닙은 c-src 타이로신 카이네이즈의 카이네이즈 영역이 아닌 링커 영역 (핑크색 부분)에 결합하고 있음을 보여주고 있다. 이 결과는 SWISSDOCK과 AUTODOCK 두 경우에 매우 일치하는 경향을 보여 주고 있다. 그림 5는 비활성 상태에서 활성 상태로의 구조 변화에 해당 되는 총 6개의 각각 다른 단백질 구조에 대하여,분자 도킹의 점수 함수 (scoring function)에 바탕을 두고 계산된 깁스 자유에너지 (Gibbs Free Energy)결과를 보여 주고 있다. 이마티닙과 비활성 상태에서 활성 상태로의 구조 변화에 해당 되는 총 6개의 각각 다른 단백질 구조에 대하여, 깁스 에너지 값이 가장 낮은 것은 SWISSDOCK의 결과는 단백질 구조 D 와의 결합으로 나타났고 (-9.2 kcal/mol), 반면에 AUTODOCK의 경우는 완전히 비활성화 상태에서의 단백질 구조 단백질 구조 A 로 나타났다 (-10.6 kcal/mol. AUTODOCK 결과를 보다 자세한 들여다 보면,이마티닙은 c-src 타이로신 카이네이즈 단백질 구조 A 의 카이네이즈 영역이 아닌 링커 영역에 결합하고 있슴을 보여 주고 있다. X-ray 연구 결과에 따르면 [8], c-src 타이로신 카이네이즈 단백질과 이마티닙의 결합은 DFG-out 으로 표현되는 비활성 상태에서 일어나는 것으로 알려져 있다. 이 결과에 따르면, AUTODOCK 이 보여준 단백질 구조 A 에 결합하는 이마티닙의 결합 부위는 X-ray 구조와는 매우 다르다. 그림5에서 보여 주듯이, SWISSDOCK과 AUTODOCK 모두의 결과에서 매우 안정적인 깁스 자유에너지 값을 갖는 단백질 구조가 존재하고 있음을 알 수 있다. (그림5에서 화살표로 표시됨). 흥미로운 결과는 DFG (Asp(404)-Phe(405)-Gly(406)) 근처에 결합하는 Fig. 5. Gibbs Free Energy for binding of imatinib to various c-src tryrosine kinase conformations. The arrow denotes the most stable conformation of c-src tyrosine kinase binding to imatinib.

A study on imatinib binding to c-src tyrosine kinase according to sequential conformational change Suhyun Park Sangwook 5 Wu Fig. 6. Relative conformation of imatinib with DFG (Asp(404)-Phe(405)-Gly(406)conformation of c-src tyrosine kinase generated by (A) X-ray (B) SWISSDOCK (C) AUTODOCK. 이마티닙은 6개의 단백질 구조 중에 단백질 D 구조가 X-ray 결과와 매우 유사한 결과를 주고 있음을 보여준다.(Fig.6) SWISSDOCK (그림 6B)와 AUTODOCK (그림 6C)에서의 이마티닙의 배열을 X-ray 구조 (그림 6A)와 비교하였다. 이마티닙의 배열과 결합 부위에 대하여, X-ray 구조와 분자 도킹 구조가 완전히 일치 하지 않지만, 결합에 관련된 c-src 티로신 키나아제는 분자 동역학 시뮬레이션을 통해 생성된 것이며, 2 ns 간격으로 임의로 선택된 것임을 고려하면, 어느 정도 범위에서 유사함을 가지고 있음을 알 수 있다. III. Conclusion 이마티닙이 상대적으로 낮은 결합 에너지를 가지고 결합하는 단백질 상태는 완전한 비활성 상태라기 보다는 비활성에서 활성화로 넘어가는 중간 상태의 단백질 구조이며, c-src 티로신 키나아제 구조 변화의 과정에서 이마티닙이 보다 강하게 결합하는 특정 구조가 존재함을 알 수 있었다.결과적으로, 구조 변화를 일으키는 알로스테릭 단백질 (Allosteric protein) 을 목표 (target)로 하는 약물 개발에 있어서, 구조 변화의 시작 상태 (비활성 상태)와 최종 상태 (활성 상태)의 구조들 외에 구조 변화의 중간 단계의 단백질 구조도 함께 고려해야 함을 시사한다. 본 연구의 결과는 약물 설계 (drug design) 에 있어서, 약물의 타겟이 되는 단백질의 구조적 동역학 (conformational dynamics)이 약물의 결합 (binding)과 해리 (dissociation)에 매우 중요한 영향을 준다는 약물 체류 시간 모델 (residence time model)을 강하게 뒷받침 해주고 있다. [15] Acknowledgements This work was supported by a Research Grant of Pukyong National University(2017 year) REFERENCES [1] S. R. Hubbard and J. H. Till, Annu. Rev. Biochem. 69, 373 (2000). [2] P. B. Jensen and T. Hunter, Nature 411, 355 (2001). [3] F. Sicheri and J. Kuriyan, Nature 411, 355 (2001). [4] W. Xu, A. Doshi, M. Lei, M. J. Eck, and S. C. Harrison, Mol. Cell 3, 619 (1999). [5] S. W. Cowan-Jacob, G. Fendrich, P. W. Manley, W. Jahnke, D. Fabbro, et al., Structure 13, 861 (2005). [6] R. Weinberg, The biology of cancer (Garland Science, 2013) [7] Y. L. Lin, Y. Meng, W. Jiang, and B. Roux, PNAS 110, 1664 (2013). [8] M. A. Seeliger, B. Nager, F. Frank, X. Cao, M. N. Henderson, et al., Structure 15, 299 (2007).

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