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서준 강
6 years ago
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1 희귀의약품제도의국가별비교연구 박실비아 * ( 한국보건사회연구원 ) 박은자 ( 한국보건사회연구원 ) 구현민 ( 한국희귀의약품센터 ) 채수미 ( 한국보건사회연구원 ) 주민희 ( 가톨릭대학교 ) 유원곤 ( 한국희귀의약품센터 ) 희귀의약품은소수의환자들이앓는희귀질환치료제로서시장의크기가작아제약기업의개발동기가낮다. 이에미국, EU, 일본등국가는제도적개입을통하여희귀의약품의개발을촉진해왔다. 우리나라는희귀의약품의수입을통한공급위주의정책을시행해왔으나, 연구개발역량이향상됨에따라희귀의약품개발이증가하고있으며이에따라희귀의약품의정책의전환이필요하다. 이연구는희귀의약품의연구개발국가인미국, EU, 일본과우리나라의희귀의약품제도를비교분석하였다. 미국과 EU, 일본은연구개발단계에서부터희귀의약품을지정하여연구개발을직간접적으로지원하고있다. 우리나라에서는희귀의약품의허가및시판후관리에서안전성, 유효성에대한평가를일부완화하고있으나, 다른국가들에서는희귀의약품이라는이유로절차를완화하고있지는않았다. 향후국내에서개발되는희귀의약품이증가할수록우리나라에서도희귀의약품의연구개발단계에서의지원프로그램이필요하며, 안전성, 유효성에관한시판전후평가를강화할필요가있다. 주요용어 : 희귀의약품, 희귀질환, 연구개발, 인센티브 이연구는 2011년도식품의약품안전평가원의연구개발비 (1172의약안274) 으로수행되었으며, 이에감사드립니다. * 교신저자 : 박실비아, 한국보건사회연구원 (spark@kihasa.re.kr) 투고일 : 수정일 : 게재확정일 :

2 Ⅰ. 서론 희귀질환은소수의환자들이앓는질환으로시장의크기가작아제약기업의치료제개발동기가약한분야이다. 그러나개별희귀질환의환자수는적을지라도희귀질환의종류는 6천여개에이르는것으로알려져있으며, 전체환자수는미국에서 3천만명, EU(European Union) 에서 2천5백만명에이를만큼작지않은규모이다. 희귀의약품은이러한희귀질환에대한치료제로서대상환자수가적어임상시험이어려울뿐아니라시장에서수익성을기대하기어려워이윤을추구하는제약기업이쉽게개발할동기를갖기어렵다. 따라서시장기전에맡겨둘경우희귀의약품이개발될가능성은매우낮다. 이에따라미국, EU, 일본등국가들에서는희귀의약품의개발을촉진하기위한별도의법률을제정하여개발과정의특혜와시장독점권을제공해왔다. 1983년미국은세계최초로희귀의약품개발을촉진하는희귀의약품법 (Orphan Drug Act) 을제정하고, 희귀질환치료제의연구개발에대한직접적인재정지원및허가절차상의인센티브를제공하고신약보다더긴시장독점기간을부여하였다. 이러한제도적지원은희귀질환치료제의개발을실질적으로촉진시켰고, 뒤이어 1993년일본, 2000년 EU 등에서도희귀의약품개발을촉진하기위한제도적개입이이루어졌다. 희귀의약품개발촉진을위한이러한제도적노력은실제로성과를냈다. 미국에서는 1983년이전까지희귀의약품지정을받은의약품이 10개에불과하였으나, 희귀의약품법률이제정된 1983년이후 1,793개의의약품이개발되어희귀의약품지정을받았다 (Seoane-Vazquez et al., 2008). EU에서는 1975~1999년동안허가된 1,395개의신약중단 13개만이 (1%) 열대성질환에대하여특화된희귀의약품이었는데, 2000년 4월부터 2003년 5월까지 140개의약품이희귀의약품으로지정을받았다 (Gericke et al., 2005). 생명공학기술및유전자정보의해독기술의발달등으로희귀의약품개발은빠르게증가하고있고, 기존의대규모블록버스터중심의신약개발에서향후에는특정질환의전문치료제중심으로신약개발이활성화될것으로전망되고있다. BCC Research의보고에따르면 2009년세계희귀의약품시장은 849억달러이며연평균 6% 의성장률로성장하여 2014년에는 1,121억달러규모가될것으로예측된다. 최근우리나라도신약연구개발역량이향상되면서희귀의약품개발의성과가나타나기시작하여, 2012년국내사가연구개발한희귀의약품두개품목이최초로시판허가되 526

3 희귀의약품제도의국가별비교연구 었다. 그중한제품인 헌터라제 는세계에서두번째로개발된헌터증후군치료제로서, 지금까지수입에만의존하던헌터증후군치료제공급을국내개발제품으로대체할수있는가능성을열었다. 헌터라제 는독점수입공급되던제품보다훨씬낮은가격으로건강보험등재되어환자들의치료제구입비용을낮추었고, 건강보험재정부담도완화하는결과를가져왔다. 또 2013년에는미국에서도희귀의약품으로지정되어향후세계의약품시장에서도기존의독점제품과경쟁하며성장할것으로기대되고있다. 이러한사례는국내제약사의희귀의약품개발가능성을확인시켜주었을뿐만아니라, 그결실이국민의경제적혜택및제약산업의국제경쟁력강화로이어질수있음을보여주었다. 현재국내사들의희귀의약품개발활동을볼때앞으로이러한성과는더욱증가할것으로예견된다. 그런데지금까지우리나라의희귀의약품정책은외국에서개발된희귀의약품을국내에도입하여필요한환자들에게신속히공급하는것을주요한목적으로추진, 시행되어왔다. 국내에서시판되는희귀의약품의대부분이수입의약품이며, 이러한제품들이미국, EU 등선진국에서이미허가심사되었음을감안하여국내허가체계에서는심사자료의상당부분을생략하고신속한허가를진행하였고시판후관리에서도재심사등을면제하여제약회사의희귀의약품도입을촉진하였다. 향후국내제약산업에서연구개발지향성이점차강화됨에따라희귀의약품개발은더욱활발해지고, 세계시장을목표로하는희귀의약품개발도꾸준히증가할것으로전망된다. 이러한측면에서볼때, 우리나라에서수입의약품중심의희귀의약품관리제도를유지하기는어려우며, 국내제품개발을염두에둔관리체계로전환할필요성이있다. 2013년 2월 희귀의약품지정에관한규정 에서 개발단계희귀의약품 에관한정의가새롭게마련되어, 국내에서의희귀의약품연구개발에대한제도적고려가시작된바있다. 향후국내희귀의약품개발을촉진하고국제경쟁력있는제품개발의성과를향상시키기위해서는, 규제체계내에서희귀의약품의개발지원및허가심사, 사후관리등의제도를정립해나가는것이필요하다. 이연구는희귀의약품연구개발의선진국이라할수있는미국, EU, 일본등국가의희귀의약품제도현황을조사하고우리나라와비교하여, 우리나라의희귀의약품제도구축방안을모색하기위한근거자료를제시하기위하여수행되었다. 527

4 Ⅱ. 연구방법 이연구는미국과 EU, 일본에서희귀의약품개발촉진을위해시행해온제도를조사하고국내제도와함께비교분석하였다. 희귀의약품제도는크게희귀의약품지정, 연구개발지원, 시판허가, 시장독점제도로나누어분석하였다. 각분야별로국가별제도내용을고찰하고제도의주요쟁점과관련하여비교분석하였다. 국가별제도의내용은관련법령, 논문, 보고서등을수집하여조사하였다. 국가별제도의기본내용은관련법령을바탕으로조사하였고제도적용에서의구체적인기준은국가별관련당국에서작성한가이던스또는지침을참고하였다. 미국의법령자료로는 Federal Food, Drug, and Cosmetic Act, CFR(Code of Federal Regulation), 가이던스 (Guidance for industry fast track drug development programs designation, development, and application review) 을참고하였다. EU의법령자료로는 Regulation (EC) No 141/2000 와 Commission Regulation (EC) No 847/2000 을참고하고법률상의기준에대한세부가이드라인으로 Guideline on aspects of the application of Article 8(1) and (3) of Regulation (EC) No 141/2000 을참고하였다. 일본의관련법은일본 약사법헤세이 23년 6월 24일법률제74호 와 약사법시행규칙쇼와 36년 2월 1일후생성령제1호 를참고하였다. 그외의일본후생성및의약기반연구소 (National Institute of Biomedical Innovation) 를방문하여추가자료를수집하였다. 우리나라의법령자료로는 희귀의약품지정에관한규정 ( 식품의약품안전처고시제2013-8호 ) 과 약사법 및그하위법규, 의약품등의안전성유효성심사에관한규정 ( 식품의약품안전처고시제 호 ) 등을참고하였다. 528

5 희귀의약품제도의국가별비교연구 Ⅲ. 연구결과 1. 희귀의약품지정 희귀의약품에관한별도의제도를운영하는모든국가에서는반드시그국가내에서희귀의약품을지정하는절차를두고있다. 어떤의약품을희귀의약품으로지정할것인가하는지정요소는그국가의희귀의약품제도의목적을담고있다. 즉희귀의약품개발을촉진하는것이희귀의약품제도의주요목적이라고할때, 희귀의약품지정요건은그국가에서어떠한희귀의약품의개발을추구하는가를보여준다고할수있다. 이런점에서볼때희귀의약품지정요건은희귀의약품제도의가장핵심이라고말할수있다. 희귀의약품지정요건은희귀의약품의특성을반영하는몇가지요소로구성되는데, 가장대표적인요소가질환의희귀성이고그외투자비용회수불가능, 질환의심각성, 의약품의편익등이있다. 이러한요소들을중심으로국가별로약간씩상이한지정요건을운영하고있는데구체적으로살펴보면 < 표 1> 과같다. 표 1. 국가별희귀의약품지정요건 국가 희귀의약품지정요건 미국 1) 1 미국에서환자수가 20 만명미만이거나 2 미국에서환자수가 20 만명이상이고미국에서희귀질환에대한해당의약품의개발및미국내시판비용이미국내판매액으로회수될수있을것이라는타당한예측이없어야한다. EU 2) 1 생명을위협하거나만성적인쇠약을동반하는상태의진단, 예방또는치료를위해사용되는의약품으로커뮤니티에있는인구만명당 5 명이하의비율로영향을미치는의약품, 또는생명을위협하거나만성적으로쇠약상태또는심각한만성상태를진단, 예방, 치료하는것으로커뮤니티 (Community) 에서시판했을때필요한투자를정당화할만큼의충분한회수가불가능한경우그리고 2 커뮤니티 (community) 에서시판허가된진단, 예방, 치료를위한만족스러운방법이존재하지않을때또는그런방법이있다하더라도신청하는제품이해당환자들에게의미있는편익 (significant benefit) 을줄것으로예상되는경우 529

6 국가 희귀의약품지정요건 1 일본에서 5 만명이하의환자에게영향을미치는질병을대상으로하는것 2 의료상특히그필요성이높은것 ( 대체할수있는적절한의약품이나치료법이없고, 기존의의약품과비교해현저하게유효성혹은안전성이높은것 ) 3 개발가능성이높은것 ( 해당의약품을사용하는것에대해강한이론적근거가있고개발계획의타당성이높은것 ) 일본 3) 한국 4) (2006 년부터추가 ) 1 일본내에서드물게발생하거나또는국외에서만발생하여일본내제한된집단 ( 예를들어유행지역방문자 ) 에게만영향을미칠수있는감염성질환을예방하기위한백신 2 지정및신청시점에서는발견되지않았지만유전자돌연변이로인해새롭게발생하거나재발할가능성이있는감염성질환 ( 예를들어일단발생하면일본국민의생명과건강에상당히영향을미칠수있는감염성인경우 ) 을예방하기위한백신 1 희귀의약품지정기준은다음각호에적합하여야한다. 1. 국내환자수 ( 유병인구 ) 가 2 만명이하인질환에사용되는의약품 2. 적절한치료방법과의약품이개발되지않은질환에사용하거나기존대체의약품보다현저히안전성또는유효성이개선된의약품 3. 원칙적으로동일제제의연간총수입실적이연간 150 만불 ( 미화 ) 이거나연간국내총생산실적이 15 억원이하인의약품 [ 국내환자수 ( 유병인구 ) 가 500 명이하인질환에사용되는의약품의경우동일제제의연간총수입실적이 500 만불 ( 미화 ) 이하이거나연간국내총생산실적이 50 억원이하 ] 2 제 1 항에도불구하고국내에서임상시험단계 ( 비임상시험단계인경우, 임상시험진입이가능하다는근거가확보된경우를포함한다 ) 에있는의약품 ( 이하 개발단계희귀의약품 이라한다 ) 의지정기준은다음각호에적합하여야한다. 1. 국내환자수 ( 유병인구 ) 가 2 만명이하인질환에사용되는의약품 2. 다음각목의어느하나에해당할것가. 적절한치료방법과의약품 ( 희귀의약품으로지정 허가된의약품은제외한다 ) 이개발되지않은질환에사용하기위해개발하는경우나. 약리기전이나비임상시험등으로볼때기존대체의약품 ( 희귀의약품으로지정 허가된의약품은제외한다 ) 보다현저히안전성또는유효성개선이예상되는경우 3. 국내에서희귀의약품으로서개발계획 ( 임상시험실시계획을포함한다 ) 의타당성이인정될것 3 제 1 항의규정에도불구하고현의약품수급체계에비추어제한적으로공급되는경우환자의치료에큰지장을초래할우려가있다고식품의약품안전처장이인정하는의약품 주 : 1) US The Federal Food, Drug, and Cosmetic Act. SEC 526 2) Regulation (EC) No. 141/2000 3) 일본약사법제 77 조의 2 4) 식품의약품안전처고시제 호 530

7 희귀의약품제도의국가별비교연구 먼저미국에서는환자수 20만명을기준으로희귀성을판단하고있는데, 이때환자수는희귀의약품지정을신청하는시점에서미국에서질병이있다고진단받은사람의수로정의된다. 만일환자수가 20만명이상인경우, 의약품개발및시판에투입된비용이제품판매를통해회수되기어렵다면, 즉수익성이없다면희귀의약품으로지정가능하다. 미국의희귀의약품지정요건은희귀의약품제도의본래목적을가장분명히보여준다. 다시말해서, 시장규모가작아서수익성을기대하기어려운의약품의연구개발을인위적으로촉진하고자하는것이희귀의약품제도의목적이므로, 희귀의약품의지정요건에서도질환의희귀성또는낮은수익성만을두고있다. 설사환자수가많아서시장규모자체가크다하더라도수익성이없으면의약품개발이이루어질가능성은매우낮으므로, 낮은수익성 이라는요건은 질환의희귀성 과제도의목적에서볼때동일한것이며대체가능한개념이라할수있다. EU는 Regulation (EC) No 141/2000 에서희귀의약품지정요건을규정하고있다. 희귀성의기준을유병률로두고있으며, 2000년희귀의약품제도운영시부터현재까지인구 1만명당 5명이하의환자수를기준으로하고있다. 미국과마찬가지로환자규모가이를초과하더라도제품의시판을통한투자회수가능성이낮은경우희귀의약품으로지정될수있다. 그러나 질환의희귀성 을충족하지못하고 낮은수익성 의요건으로희귀의약품지정을받고자할경우에는해당질환이생명을위협하거나만성적으로쇠약한상태또는심각한만성상태에해당하는것이어야한다. EU는그외에도의료상의필요성또는의약품의편익과관련된조건을추가로두고있다. 질환의희귀성 또는 낮은수익성 이라는앞의조건을만족하더라도그의약품이희귀의약품으로지정되어개발되어야하는사회적인미충족필요 (unmet need) 가존재해야한다. 즉기존에허가된진단, 예방, 치료방법이존재하지않거나있다하더라도신청하는제품이더의미있는편익 (significant benefit) 을 1) 줄수있어야한다. 일본에서희귀의약품으로지정되기위해서는 질병의희귀성 과 의료상의필요성, 그리고 개발가능성 의요건을모두충족해야한다. 질병의희귀성 은대상환자수 1) significant benefit 는임상적으로적절한이득 (relevant advantage) 또는환자케어에주요하게기여하는것으로정의된다 531

8 5만명이하를기준으로하고있다. 의료상의필요성 에관한규정은 EU와유사하여, 대체가능한적절한의약품이나치료법이없고기존의의약품과비교해현저하게안전성유효성이높아야하는것으로하고있다. 미국, EU와달리일본은 개발가능성 을지정요건으로포함하고있는데, 이는일본에서희귀의약품으로지정되면연구개발비의직접지원을받고세액공제등공공자금을통한지원을받을가능성이높기때문에공적자금의투입가치를확보하기위한취지로볼수있다. 한편일본에서는헤세이 18년 (2006년) 부터일부백신에대해서도사용예상자가 5만명이하이면희귀의약품으로지정받을수있도록하였다. 우리나라의 희귀의약품지정에관한규정 ( 식품의약품안전처고시제2013-8호 ) 에서는희귀의약품의지정요건으로 질환의희귀성 과 의료상의필요성 을가장비중있게두고있다. 환자수 2만명이하이며, 적절한치료방법과의약품이개발되지않았거나기존의약품보다안전성유효성이현저히개선된조건을모두충족해야한다. 그외에우리나라는제품의시장규모에대한제한규정이있는데, 동일제제의연간생산실적및수입실적을각각 15억원이하및 150만불이하로제한하고있다. 이는희귀의약품이소수의환자를대상으로하고있으므로수익성이낮다는결과적특징을규정으로강제하고있는것이다. 이러한제도적특성은우리나라의희귀의약품제도의특성과밀접한연관이있다. 우리나라의희귀의약품제도는외국에서개발된희귀의약품을국내에신속히도입하여환자들이사용할수있도록하는목적에서개발되었으므로, 허가심사절차에서자료감면등의인센티브가적지않게제공되고있다. 이는희귀의약품의국내시판허가를위한제약회사의비용을크게낮추게되는데, 이러한경제적편익을얻어시판하는희귀의약품이높은매출을통하여지나치게높은수익을달성하는것을제한하고자하는취지가일부반영된것으로보인다. 그러나의약품개발비용이높아지고희귀의약품의시장독점력이커지면서희귀의약품의단가가매우높아졌고, 따라서 2만명이하의환자를대상으로하더라도생산실적 15억원또는수입실적 150만불을초과하는희귀의약품이적지않게발생하고있다. 2009년생산실적기준을당초 10억원에서 15억원으로, 수입실적기준을 100만불에서 150만불로상향조정하였으나, 기준을초과하는희귀의약품의개수는증가추세에있고, 2010년 13개제제가수입실적 150만불을초과하였다 ( 표 2 참조 ). 532

9 희귀의약품제도의국가별비교연구 표 년희귀의약품의수입실적분포 수입금액 (2010년) 제제수 ( 개 ) 1천만불이상 2 5백만~1천만불미만 2 3백만~5백만불미만 5 150만~3 백만불미만 4 1백만~150만불미만 7 1백만불미만 72 계 92 자료 : 한국의약품수출입협회, 2010년의약품수입실적자료. 이에따라 2013년 2월희귀의약품지정기준개정시에, 환자수가 5백명이하인경우에는생산실적 50억원또는수입실적 500만불이하이면희귀의약품으로지정가능하도록기준을변경하였다. 그렇지만생산 / 수입실적기준을초과하였다고하여희귀의약품지정이자동적으로해지되는것은아니며, 환자수등소명자료를제출하면희귀의약품자격이유지된다. 즉생산 / 수입실적제한규정은절대적으로준수해야하는것은아니며원칙으로운영되고있다. 미국과 EU, 일본모두희귀의약품지정은연구개발단계에서가능하며, 이미시판중인의약품이라도희귀질환에대하여새롭게개발하는경우에는그적응증에대하여희귀의약품의지정이가능하다. 희귀의약품제도운영의주요목적이희귀의약품개발촉진이므로연구개발단계에서지정하는것은당연하다고볼수있다. 즉희귀의약품의지정과허가가분리되어있다. 우리나라는희귀의약품의수입중심으로제도를운영하여시판허가단계에서희귀의약품을지정해왔다. 그러나 2013년 2월희귀의약품지정기준을개정하면서 개발단계희귀의약품 이라는범주를신설하였다. 개발단계희귀의약품 의지정요건은 희귀의약품 과마찬가지로환자수 2만명이하이면서치료제개발에대한미충족필요가있거나기존치료제보다현저히안전성또는유효성개선이예상되는의약품으로하고있다. 여기에추가적으로국내에서희귀의약품으로서개발계획의타당성이인정되어야한다고규정하고있다. 시판허가단계에서만희귀의약품을지정하던과거에비해개발단계에서도지정하는것은향후연구개발단계에서도희귀의약품에대한제도가마련될수 533

10 있음을암시하는것으로바람직한방향이라할수있다. 한편 EU에서는개발단계에서희귀의약품으로지정되었다하더라도최종시판허가시점에서다시희귀의약품재지정을위한심사를실시하여제도상의보호가치가있는지를지속적으로평가한다. < 표 3> 은국가별희귀의약품지정요건을항목별로종합한결과이다. 모든국가에서 질환의희귀성 이포함되어있고, 미국과 EU는 투자비용회수불가능 요건을 질환의희귀성 과대체가능하도록하고있다. 여기서 EU는 투자비용회수불가능 요건과함께 질환의심각성 요건도함께충족하도록하고있다. 즉대상질환이 생명을위협하거나만성적인쇠약상태 인것으로명시하고있는데, 다른국가에서는이와동일한조건을부여하지않고있다. 그러나의약품의개발이절실히요구되는희귀질환은대부분생명을위협하거나만성적인쇠약상태를동반하는질환이라할수있으므로, 이러한조건을명시적으로부여하지않더라도개발의대상이되는질환은대부분생명을위협하거나만성적인쇠약상태를동반하는질환이될것으로기대된다. 표 3. 국가별희귀의약품지정기준요소별비교 희귀성 투자비용회수불가능 미국 질환의심각성 의약품의편익 EU 일본 개발가능성 한국 시장규모, 개발계획의타당성 주 : 희귀성 과 투자비용회수불가능 요소모두있는경우둘중한개요소만충족하면됨. 기타 < 표 4> 는국가별희귀의약품지정기준의환자수규모를인구만명당환자수로환산하여비교한결과이다. 국가별로희귀질환환자규모를환자수또는유병률을기준으로하여서로다르게설정하고있으며, 최초제도도입시마련한환자수또는유병률기준을그대로사용하고있다. 미국, EU, 일본의희귀질환자유병률기준은인구만명당 3.9~6.4명의범위내에있었고, 우리나라는인구만명기준으로환산하면 4.0명수준이었다. 534

11 희귀의약품제도의국가별비교연구 표 4. 국가별희귀의약품지정기준의환자수규모비교 인구수 ( 천명 ) 1) 희귀질환기준환자수 ( 명 ) 희귀질환기준유병규모 ( 인구만명당환자수 ( 명 )) 희귀질환유병환자규모기준 미국 311, 만 6.4 환자수 EU 503, 유병률 일본 127,799 5만 3.9 환자수 한국 49,779 2만 4.0 환자수 주 : 1) OECD Factbook 희귀의약품연구개발지원 자국제약산업의희귀의약품연구개발능력이있는미국, EU, 일본은희귀의약품연구개발지원제도를운영하고있다. 미국과일본은희귀의약품연구개발소요비용의일부를직접지원하는제도를보건의료당국에서운영하고있으며, 희귀의약품연구개발비용의일부에대해조세감면제도도운영하고있다. EU는희귀의약품연구개발의직접지원은회원국에일임하고있고, EU 차원에서는연구비를직접지원하지는않는다 ( 표 5 참조 ). 표 5. 국가별희귀의약품개발지원제도비교 연구비직접지원세액공제연구개발단계사전상담 미국 FDA 의희귀제품기금프로그램 (Orphan Products Grant Program) 에서임상시험비용지원 미국내에서실시된임상시험비용의 50% 를세금감면 FDA 1) 의신약사전상담을통한상담 EU - - EMA 2) 의신약사전상담을통한상담 일본 희귀의약품으로지정된제품에허가신청전까지시험연구직접경비의 1/2 까지조성금지원 조성금을제외한시험연구비총액의 12% 까지세액공제 의약기반연구소, 의약품의료기기종합기구에서우선상담 한국 - - 사전검토제도를통하여상담 주 : 1) FDA: Food and Drug Administration 2) EMA: European Medicines Agency 535

12 가. 연구개발비직접지원 미국은 FDA 내희귀제품개발국 (Office of Orphan Products Development) 에서희귀제품기금프로그램 (Orphan Products Grant Program) 을운영하고있는데, 여기서는희귀의약품의허가를위한임상시험을위한비용을직접지원한다. 2012년회계연도의총예산은 1,410만달러로천만달러가비경쟁연속과제에, 410만달러가 5-12개새로운과제에할당계획되었다. 1상임상시험은최대 3년연간이십만달러까지, 2상및 3상임상시험은최대 4년사십만달러까지기금지원을받을수있다. 미국국내및국외, 공공, 민간, 영리, 비영리기관과개인이기금을신청할수있다. 기금신청시대상의약품이나생물학적제제가희귀의약품으로지정될필요는없으나, 신청자료의배경및신청의중요성부분에의약품이사용되는미국내유병자수가 20만명미만인지에대한정보를포함하도록하고있다. 일본의희귀의약품연구개발지원사업은의약기반연구소에서담당한다. 의약기반연구소는제약기업이개발의약품을희귀의약품으로지정받은후시판승인을신청할때까지시험연구에필요한직접경비를 1/2까지지원한다 ( 의약기반연구소, 2011). 지원대상이되는시험은비임상, 임상1상, 2상, 3상모두가능하지만한개제품당최장 3년까지만지원되므로, 제약기업들은가장경비가많이발생하는개발단계에서신청하고자한다. 지원금을받아개발된희귀의약품은추후판매수익의일부를의약기반연구소에다시납부해야하기도하는데, 납부금의총액은지원받은금액이하로한정된다. 지원대상기업은일본내에설립된회사라면국내회사와외자사의차별을두지않는데, 실제로지원금을신청하는기업은대부분국내중소기업이다 (Orphan drug 연구회, 2009). 우리나라는희귀의약품에특화된연구개발지원사업없이타신약연구개발및희귀질환연구사업등을통하여희귀의약품연구개발을지원해왔는데, 2012년하반기부터보건복지부의보건의료연구개발사업에서희귀의약품연구개발을위한지원사업을별도로마련하였다. 희귀의약품개발을위한비임상및임상시험단계의연구비를과제당연간 6~18억원이내로하여 2년이내의기간동안지원하는것으로운영한다. 536

13 희귀의약품제도의국가별비교연구 나. 연구개발비의세액감면 미국은희귀의약품에대한연구개발비의일부에대하여세금을감면하고있는데, 미국내에서실시된임상실험비용의 50% 에대해세금을감면하고있다. 이러한세제혜택은 1988년에시작되었고, 1997년에영구화되었다 (Seoane-Vazquez et al., 2008). 일본의의약기반연구소는조세특별조치법에따라제약사가신청한희귀의약품의시험연구비에대하여인정사업을실시한다. 시험연구비로사용되는금액을인정받으면의약기반연구소로부터받은조성금을제외한나머지시험연구비총액의 12% 가세액공제에포함된다. 세액공제는 1993년희귀의약품제도가마련된이후계속적으로실시하고있다. 일본에서는일반의약품을개발하는경우에도세액공제를적용하며, 이경우에는희소질병용의약품보다낮은 10% 이다 ( 의약기반연구소, 2011; Orphan drug 연구회, 2009). 우리나라는희귀의약품에특화하여연구개발비용의세제지원제도는마련되어있지않다. 현재 조세특례제한법 제10조에서는연구및인력개발비용에대하여소득세또는법인세의일부를공제하도록하고있다. 신성장동력산업분야와원천기술분야에서연구및인력개발비용의 20% 를 ( 중소기업은 30%) 소득세또는법인세에서공제한다. 신성장동력산업분야에해당되는의약품은유전자치료제, 항체치료제, 줄기세포를이용한세포치료제, 바이오시밀러등이다. 원천기술분야에는화합물의약품이포함되며구체적으로는혁신형신약후보물질이해당된다. 희귀의약품이이러한분류에해당되는경우세제지원을받을수도있으나이러한제도들이희귀의약품을위해개발된제도라고할수는없다. 즉우리나라에서희귀의약품의연구개발촉진을위해별도로마련된재정지원제도는없다고할수있다. 다. 연구개발단계사전상담 다음으로허가당국에서희귀의약품연구개발과정에서사전상담을제공하는프로그램이미국, EU, 일본모두에서운영되고있다. 이것은궁극적으로시판승인을받기위하여개발되는희귀의약품의연구개발과정에서의약품허가당국의전문인력이시판승인을위한시험계획에관하여자문을제공하는프로그램이다. 제약기업은이러한사전상담을통하여시판승인을위한임상시험을훨신효율적으로준비할수있고, 결과적으로 537

14 시판승인을획득할수있는성공가능성도높아진다. 미국과 EU의경우사전상담프로그램은희귀의약품에대해서만이루어지는것은아니며, 희귀의약품도그대상에포함되는방식으로운영되고있다. EU는 Regulation (EEC) No 2309/93 에서의약품의품질, 안전성, 유효성의입증을위해필요한시험에대하여 EMA에상담을요청할수있다고기술하고있다. 일본은의약기반연구소에서희귀의약품시판승인신청이전까지연구개발을위한시험연구에관한지도및조언사업을실시하고있다. 그외에의약품의료기기종합기구 (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency) 에서신약개발과정에서운영하는사전상담의일종인대면조언프로그램에서, 희귀의약품은우선대면조언품목으로취급되어다른제품에비해우선적으로연구개발에관한사전상담을받을수있다 ( 일본제약공업협회, 2011; Orphan drug 연구회, 2009). 우리나라는의약품연구개발단계에서임상시험계획서, 비임상자료, 임상시험결과등자료에관련하여식품의약품안전처의사전검토를받을수있도록하는사전검토제도를마련하고있다 ( 약사법제35조의2). 이것은의약품연구개발과정에서의불확실성을낮추고시판승인신청을위한준비를효율적으로할수있도록하는연구개발지원제도로서외국의사전상담제도와동일한취지를가진다. 그러나아직사전검토제도가원활하게운영되고있지않으며, 희귀의약품에대한별도의우선절차는마련되어있지않다. 3. 희귀의약품시판허가 미국, EU, 일본은자국에서희귀의약품의개발가능성이있는국가들이다. 이들국가에서개발된희귀의약품은세계최초로개발된신약이라고볼수있는데, 이러한희귀의약품에대하여시판허가절차에서는허가심사를신속하게진행하고수수료를감면해주는방식으로인센티브를제공하고있다. 가. 허가심사의신속화 미국 FDA는치료학적으로중요한의약품의시장진입을빠르게하기위해신속심사프로그램 (fast track drug development program), 우선심사 (priority review), 가속 538

15 희귀의약품제도의국가별비교연구 허가심사 (accelerated approval) 등의제도를운영하고있다. 신속심사프로그램은중증또는생명을위협하는질환치료를목적으로하고미총족의료요구를해결할수있는신약의개발을용이하게하고, 빠르게심사하기위한프로그램이다. 신속심사프로그램의대상이되면개발회사와 FDA는더빈번하게미팅을하고허가신청준비과정에서밀접하게논의할수있어허가준비가효율적으로진행될수있다. 그리고우선심사및가속허가심사의대상이될가능성이높아결과적으로신속하게시판허가를받을수있다. 우선심사는기존의의약품과비교하여뚜렷이개선된의약품에대해다른의약품에비해더짧은기간내에허가심사를완료하기위하여 1992년부터 Prescription Drug User Fee Act(PDUFA) 에따라, 보통심사절차 (standard review) 와우선심사절차 (priority review) 로이분화되면서마련된제도이다. CDER(Center for Drug Evaluation and Research) 에서우선심사대상으로지정될수있는의약품은질병치료, 진단, 예방시기존에시판된의약품과비교하여뚜렷한개선이있는의약품이고, CBER(Center for Biologics Evaluation and Research) 에서는이조건에부가하여그질환이생명을위협하는질환이어야한다. 가속허가심사는중증질환을치료하고충족되지않는의학적필요를만족시키는의약품을대리변수 (surrogate endpoint) 에근거하여초기에승인할수있도록하는제도로서 1992년부터운영되고있다. 미국에서운영되는이상의세가지제도는모두의학적필요성이높아조속한시장진입이요구되는신약의허가를신속화하기위한프로그램으로서, 희귀의약품을그대상으로명시하고있지는않지만희귀의약품의특성상대상조건에부합하는경우가많으므로, 희귀의약품의허가절차에서이들프로그램이적용될가능성이매우높다. EU는안전성유효성에관한충분한데이터가산출되지않았음에도긴급하게시판허가하여제한적으로사용될수있도록하는예외상황에서의긴급허가제도를운영하고있다. 긴급허가는일종의조건부허가로서엄격한감독하에서처방이가능하지만지정한기한내에안전성유효성에관한데이터가제출되어정규허가를위한평가를받아야한다 (EMA CHMP, 2005). 긴급허가를신청하기위해서는정상적인상황에서의약품의안전성유효성에관한데이터를제출하기어렵다는것을입증해야하는데, 그사유의하나로질환의희귀성이 539

16 포함되어있다. 따라서희귀의약품의경우필요시긴급허가를신청할수있다고볼수있다. 그러나신청하였다고하여긴급허가대상으로모두지정되는것은아니며 EMA 의검토에따라결정된다. 일본은 약사법제14조제7항 의규정에근거하여희귀의약품으로지정된의약품, 그외중증질환을대상으로하는신의약품등의료상특히그필요성이높다고인정되는경우와 (1) 적응질병의심각성, (2) 의료상유용성을종합적으로평가하여우선심사적용여부를결정한다. 적응질병의심각성을판단하는기준은생명에중대한영향이있는질환 ( 치사적인질환 ), 병의진행이불가역적이어서일상생활에현저한영향을미치는질환등일경우이다. 의료상의유용성은기존의치료법이없거나, 또는기존치료법에대한의료상의유용성 ( 유효성의관점, 안전성의관점, 육체적 정신적환자부담의경감 ) 에따라판단한다. 우선심사가적용되는의약품은다른의약품보다우선적으로허가심사를진행한다. 보통의약품의허가심사기간은일반적으로 1년이소요되나, 희귀의약품은 9개월내에심사를종료하게된다 ( 일본제약공업협회, 2011). 지금까지검토한미국과 EU, 일본은희귀의약품을세계최초로허가하게될가능성이큰국가들로서희귀의약품의허가절차에서심사자료를생략하지않고, 다른의약품과동등한수준으로자료를제출받아검토한다. 허가를위한시험자료를생략하지는않지만희귀의약품에대해서는심사절차를신속하게진행하여제품이성공적으로개발되었을때조기에시장진입이이루어질수있도록지원한다. 우리나라의희귀의약품허가체계는이들국가와상당히다른취지로운영되어왔다. 우리나라에공급되는희귀의약품은대부분수입제품으로서이미미국, EU, 일본등의국가에서신약허가심사에준하는안전성유효성심사를받아허가된제품들이다. 따라서우리나라는희귀의약품의허가심사자료를상당부분면제하는방식으로희귀의약품의허가심사를신속화하였다. 희귀의약품은제조판매, 수입품목허가신청시기준및시험방법자료를제출하지않아도되며 ( 약사법시행규칙제24조제1항의2), 안전성유효성심사와관련하여일부제출자료를면제받는다. 특히생명을위협하는희귀질환이나긴박한상황하에서적용되는희귀의약품의경우에는치료적확증임상시험자료를제출하는것을조건으로하여탐색적임상시험자료를치료적확증임상시험자료로갈음할수있다 ( 의약품등의안전성유효성심사에관한규정제7조 ). 희귀의약품은에이즈나암등생명을위협하거나 540

17 희귀의약품제도의국가별비교연구 심각한질병치료제등과함께신속심사의대상이된다 ( 의약품등의안전성유효성심사에관한규정제18조 ). 나. 허가심사수수료감면 희귀의약품은일반적으로허가심사를위한수수료를면제받고있다. 미국은시판허가신청시희귀의약품으로지정된경우희귀질환외다른적응증이없으면처방의약품허가심사수수료 (user fee) 부과대상에서제외된다. EU에서도희귀의약품개발자는희귀의약품의의약품허가등과관련해서전체또는일부수수료를감면받을수있다 (EMA, 2011). 특히희귀의약품개발사가중소규모의기업인경우수수료를전액면제받는다 ( 표 6 참조 ). 표 6. EU 의희귀의약품의수수료감면 절차또는서비스 프로토콜사전상담 수수료감면대상 수수료감면비율 중소규모기업 (SME) 100% 비중소규모기업 75% 시판허가전검사모든신청자 100% 최초시판허가신청 시판승인을받은첫해시판허가후신청및연간수수료 중소규모기업 (SME) 100% 비중소규모기업 10% 중소규모기업 (SME) 100% 우리나라의 의약품등의허가에관한수수료규정 에서는희귀의약품시판허가신청시수수료를다른신약의절반으로감면하도록정하고있다. 4. 희귀의약품시장독점제도 희귀의약품제도의내용중에서제약기업들로하여금희귀의약품을개발하게하는가장큰동기를부여하는제도의하나가시장독점제도이다. 미국, EU, 일본등의약품 541

18 연구개발중심국가들은희귀의약품에대하여허가이후일정기간동안동일질환에서경쟁제품이시장에진입하지못하도록하는시장독점권을부여하고있다 ( 표 7 참조 ). 표 7. 국가별희귀의약품의시장독점제도요소별비교 독점기간독점의구체적내용독점기간중에도다른제품의허가가가능한경우 기타 미국 EU 7 년 10 년또는 6 년 동일질환의치료목적으로동일또는유사의약품의허가금지 동일질환의치료목적으로유사의약품의허가 / 허가신청금지 - 충분한양의의약품이공급되지않는경우 - 독점제품허가권자가승인하는문서를서면으로제출하는경우 - 유사제품으로서기존제품보다임상적으로우수한경우 - 독점제품허가권자가시판허가승인을동의하는경우 - 충분한수량의의약품을공급할수없는경우 - 유사제품으로서기존제품보다더안전하거나더효과적이거나임상적으로우수한경우 5 년째말에재평가하여 ( 특히수익성 ) 독점기간확정 일본 10 년 후발의약품의허가신청금지 한국 미국은희귀의약품으로지정된의약품의허가일로부터 7년간동일질환에서동일또는유사한의약품을시판허가할수없다. 이러한시장독점기간은신약에대해부과된 5년보다긴것으로, 희귀의약품개발에대하여그만큼추가적인인센티브가제공됨을알수있다. 그러나희귀의약품허가권자가희귀질환자들에게필요한충분한양의의약품이공급하지못하거나, 시판허가권자가다른의약품의시판허가승인을허락하는문서를서면으로제출하는경우에는 7년이경과하지않아도다른의약품의시판허가가가능하다. EU에서는희귀의약품시판허가가나면, 커뮤니티와회원국은 10년동안유사한의약품 (similar medicinal product) 2) 에대해동일한적응증으로시판허가신청을받을수 2) 현재허가된희귀의약제품에포함된물질과유사한활성성분 (active substance) 을가지는의약품 (medicinal product) 으로서동일한치료학적적응증을가지는것을말한다. 542

19 희귀의약품제도의국가별비교연구 없고, 시판허가를할수없으며, 기존시판허가연장 (extend) 신청을받을수없다. 만일 5년째말에, 희귀의약품지정요건을더이상충족하지못할경우, 그중에서도특히시장독점을유지하는것을정당화하지못할만큼충분한수익성이있는경우, 독점기간은 6년으로줄어든다. 이를위하여회원국은시장독점의요소가충족되지못한다는것을 EMA에알려야하고, EMA는희귀의약품지정해제절차를시작한다. 의약품개발자 (sponsor) 는희귀의약품지정해제에필요한정보를 EMA에제공해야한다 (EMA, 1999). 그러나지적재산권을침해하지않고다른커뮤니티의법률에위배되지않는다면, 다음의경우유사한의약품에대하여동일한치료적적응증으로시판허가를할수있다 : (1) 독점권을가진희귀의약품시판허가권자가다른의약품의시판허가승인에동의하는경우 ; (2) 독점권을가진허가권자가충분한수량의희귀의약품을공급할수없는경우 ; (3) 두번째신청제품이원래의희귀의약품과유사함에도불구하고, 더안전하거나더효과적이거나또는임상적으로월등하다는 (superior) 것을입증할수있을때. EU의희귀의약품에대한시장독점제도는미국과유사하면서도차이가있는데, 시장독점기간은미국보다훨씬길고독점기간동안다른의약품의허가신청도받지않는등보호수준이강하지만, 희귀의약품의지정요건을충족하지못하는경우에는시장독점권을박탈하고있다. 즉희귀의약품의지정이불필요할만큼수익성이높거나더우수한다른제품이개발되었을경우에는시장독점을정지하고다른제품이시장에진입할수있도록한다. 이는희귀의약품의본래의지정제도의취지를충실히따르는것이라고해석할수있다. 일본은신약에대하여시장독점제도를별도로운영하지않고시판후안전성자료를수집하고평가하기위한재심사기간동안후발의약품의허가신청을금지함으로써사실상시장독점권을부여하고있다. 희귀의약품에대해서도이러한방식으로시장독점권을부여하며허가일로부터 10년동안보호한다 ( 일본제약공업협회, 2011). 일본은미국이나 EU와달리희귀의약품의시장독점기간중에다른의약품의허가가가능한조건이없는데, 이는일본의시장독점제도가재심사제도와연계되어있기때문이라고할수있다. 우리나라는일본과마찬가지로재심사제도가운영되고있으나, 약사법시행규칙제 35조제3항 에서희귀의약품에대해서는재심사를면제하고있다. 따라서재심사와연계되는시장독점권도희귀의약품에대해서는부여되지않고있다. 543

20 Ⅳ. 결론 희귀질환은환자수가적어치료제의시장이작고질환에대한연구가어려워시장원리에맡겨둘경우희귀의약품의개발가능성이매우낮은전형적인시장실패영역이다. 그러나미국, EU, 일본등을중심으로국가제도적개입을통하여희귀의약품의개발을촉진하는데성과를이루었다. 우리나라는 1998년희귀의약품의지정에관한규정을처음제정하여지금까지운영해왔으나, 희귀의약품의개발보다는수입을통한공급중심의정책을시행해왔다. 그러나국내의약품연구개발역량이향상되고신약개발의성과가축적되면서희귀의약품의개발도점차활발해지고있다. 이에따라희귀의약품에관한정책방향도기존의수입공급중심에서연구개발을통한공급으로의전환이필요하게되었다. 이연구는이러한배경에서희귀의약품개발의선진국이라할수있는미국, EU, 일본의희귀의약품관련제도를조사하고우리나라와비교분석하였다. 미국, EU, 일본등자국에서희귀의약품을개발가능한국가들의희귀의약품제도는우리나라의제도와상이한점이많았다. 미국과 EU, 일본은연구개발단계에서부터희귀의약품을지정하여개발단계에서부터직접적인연구개발비지원에서부터조세지원, 개발상담등다양한형태로희귀의약품에대한지원을하고있었다. 반면우리나라는허가단계에서희귀의약품을지정해왔으며연구개발과정에서의지원은거의없었다. 그런데 2013년 2월최초로연구개발단계에서희귀의약품을지정하는규정이마련되었다. 이것은우리나라에서도앞으로희귀의약품의연구개발단계에서부터관련제도를운영할것임을보여주는것이며, 우리나라의희귀의약품제도의전환을위한시작단계에와있음을알수있다. 희귀의약품의허가제도와시판후관리에서우리나라는안전성, 유효성심사자료를상당부분감면하고있으나미국, EU, 일본등에서는희귀의약품이라고하여안전성, 유효성에관한심사를생략하거나감면하는경우는없었다. 이들국가에서는희귀의약품이신약과같이새로운의약품으로개발되므로안전성, 유효성에관한평가는다른신약에준하는수준으로엄격히실시하고있다. 우리나라는지금까지외국에서이미개발된희귀의약품을수입공급하는관점에서제도를운영하였으므로안전성, 유효성에관한국내에서의평가를완화하였다. 그러나앞으로점차국내에서개발되는희귀의약 544

21 희귀의약품제도의국가별비교연구 품이증가할수록우리나라에서도희귀의약품에대한안전성, 유효성에관한시판전후평가를다른의약품의수준만큼강화해야할것이다. 이는국내개발희귀의약품의시장에서의수용성을확보하기위해서도반드시필요하다. 국내개발제품이라는것과수입제품에비해가격이저렴하다는것만으로는임상현장에서채택되기어렵다. 더구나중증도가높고치료제의사용에따른임상적예후가특히중요한희귀질환에서는치료제의안전성과유효성에관한견고한근거가뒷받침되지않으면의료인과환자의선택을받을수없다. 희귀의약품은시장이작으므로애초에국내시장만을목표로하지않으며국제의약품시장으로의진출을목표로하여개발되므로, 외국의허가심사를통과하기위해서라도안전성, 유효성에관한임상자료를제대로갖추어야할것이다. 따라서희귀의약품에대한허가심사기준을강화하는것은국내개발희귀의약품에대한신뢰를확보하고국내및국외의약품시장에서의성공을위한필수적인절차라고할수있다. 본연구에서검토한희귀의약품에대한시장독점제도는제약기업의희귀의약품개발을촉진하는주요동기로작용하며, 국내에서는시행되지않고있다. 국내의시장독점제도는재심사제도와연계되어제도의취지가불분명하고, 희귀의약품에대해재심사가면제됨에따라시장독점권도부여되지않고있다. 그러나희귀의약품안전관리차원에서는재심사가필요하며, 재심사가시장독점권과연동되는한희귀의약품에대한시장독점권도부여될가능성이있다. 시장독점권은국내희귀의약품개발사에게연구개발의인센티브로작용할것이지만, 국내시판희귀의약품에서수입제품이대부분을차지한다는점을고려하면시장독점권의수혜자가대부분의약품수입업자가될것으로예상할수있다. 시장독점권은국내의약품정책에서아직체계적으로검토되고제도화되지않았으며, 향후희귀의약품뿐만아니라신약을포함하여의약품의연구개발촉진과시장경쟁, 접근성을종합적으로고려하여제도화하는것이필요하다. 의약품개발에서희귀의약품은점차그규모가증가하는영역이고, 국내제약산업의희귀의약품연구개발은막첫걸음을땐상태이다. 정부정책이산업발전의방향성을결정하는데미치는영향을고려할때, 향후국내제약산업과국민보건에서희귀의약품의바람직한성장과기여를위해서는합리적인희귀의약품정책의마련과추진이절실히요구된다. 545

22 참고문헌 医薬基盤研究所 ( 의약기반연구소 )(2011). オーファンドラッグの開発振興について. ファンドラッグ研究会編 (Orphan drug 연구회편 )(2009). 希少疾病用医薬品ヘンドブック日本製薬工業協会 ( 일본제약공업협회 )(2011). 日本の薬事行政 BCC Research (2013). Global markets for orphan drugs 인출. FDA (2008). Clinical Studies of Safety and Effectiveness of Orphan Products (Docket No. FDA 2008 N 0613). EC (1999). Regulation (EC) No 141/2000 of the European parliament and of the council. EC (2000). Commission regulation (EC) No 847/2000. EC (2008). Guideline on aspects of the application of Article 8(1) and (3) of Regulation (EC) No 141/2000. EMA CHMP (2005). Guideline on procedures for the granting of a marketing authorisation under exceptional circumstances, pursuant to article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004. EMA (2011). Fee reductions for designated orphan medicinal products. FDA (2006). Guidance for Industry Fast Track Drug Development Programs -Designation, Development, and Application Review. Gericke, C. A., Riesberg, A., Busse, R. (2005). Ethical issues in funding orphan drug research and development. J Med Ethics, 31, pp Seoane-Vazquez, E., Rodriguez-Monguio, R., Szeinbach, S. L., Visaria, J. (2008). Incentives for orphan drug research and development in the United States. Orphanet Journal of Rare Diseases, 3(33), doi: /

23 희귀의약품제도의국가별비교연구 박실비아는서울대학교에서보건학박사학위를받았으며, 현재한국보건사회연구원연구위원으로재직중이다. 주요관심분야는의약품정책, 의약품산업, 의료이용, 건강보장등이다. ( 채수미는고려대학교에서보건학박사과정을수료하였으며, 현재한국보건사회연구원전문연구원으로재직중이다. 주요관심분야는기후변화의건강영향및적응전략, 의료이용의형평성, 의약품정책등이다. ( 박은자는서울대학교에서보건학박사학위를받았으며, 현재한국보건사회연구원부연구위원으로재직중이다. 주요관심분야는의약품정책, 노인건강등이다. ( 주민희는가톨릭대학교에서보건학석사학위를받았으며, 현재가톨릭대학교의과대학예방의학교실에서연구원으로재직중이다. 주요관심분야는만성질환역학, 건강검진등이다. ( 구현민은미국 Ohio주립대학교에서약학박사학위를받았으며, 현재한국희귀의약품센터부장으로재직중이다. 주요관심분야는희귀의약품관리, 희귀난치성질환, 퇴장방지의약품, 의약품정책등이다. ( 유원곤은인제대학교에서보건관리학박사학위를받았으며, 현재한국희귀의약품센터소장으로재직중이다. 주요관심분야는보건관리, 보건통계, 건강보험, 희귀난치성질환등이다. ( 547

24 A Comparative Study on the Orphan Drug Policies Park, Sylvia (Korea Institute for Health and Social Affairs) Park, Eun-Ja (Korea Institute for Health and Social Affairs) Gu, Hyun Min (Korea Orphan Drug Center) Chae, Su-Mi (Korea Institute for Health and Social Affairs) Ju, Min Hui (Catholic University of Korea) Yoo, Won Kon (Korea Orphan Drug Center) This study investigated orphan drug policies of Korea, US, EU, and Japan and compared them. We focused on orphan drug designation, R&D support program, marketing authorization, and market exclusivity. The US, EU, and Japanese governments have provided various incentives for orphan drug development including research grants, tax credits for development costs, protocol assistances, and market exclusivity. Those countries designate products as orphan drugs eligible for the supporting programs during the R&D phase. In Korea, the primary purpose of orphan drug policy has been accelerating the provision of orphan drugs most of which are imported drugs developed in other countries. Therefore, designation of orphan drug has been only possible at the marketing approval phase and there have been few R&D support programs. In addition, the regulatory authority has partly skipped evaluation of efficacy and safety. These days, however, there has been much progress in new drug research capacity and increasing number of ongoing projects for orphan drug development in Korea. Considering these changes, orphan drug policy of Korea needs to shift to accelerating drug development and ensuring safety and efficacy through the regulatory process. Keywords: Orphan Drug, Rare Disease, Research and Development, Incentives 548

보도자료 2014 년국내총 R&D 투자는 63 조 7,341 억원, 전년대비 7.48% 증가 - GDP 대비 4.29% 세계최고수준 연구개발투자강국입증 - (, ) ( ) 16. OECD (Frascati Manual) 48,381 (,, ), 20

보도자료 2014 년국내총 R&D 투자는 63 조 7,341 억원, 전년대비 7.48% 증가 - GDP 대비 4.29% 세계최고수준 연구개발투자강국입증 - (, ) 2014 10 30() 16. OECD(Frascati Manual) 48,381 (,, ), 2014,. * 통계법국가승인지정통계 ( 제 10501 호 ) 로서 1963 년에최초실시된이래, 매년시행하고있는전국