보건의료 R&D 동향분석보고서 - 줄기세포 -
목차 1. 줄기세포개요 3 2. 국외동향 6 3. 국내동향 32 4. SWOT 분석 41 5. 시사점 42
I 줄기세포(Stem cell) 개요 < 표 1-1> 줄기세포특징 자기복제능력 (self-renewal) 분화능력 (differentiation) 자기와동일한형태와능력지닌줄기세포를생산하는능력. 산업규모로의이용을위한배양을가능케함 인체에필요한세포로변화하는능력 - 3 -
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[ 그림 1-1] 줄기세포유형, 이식유형, 치료방식 [ 그림 1-2] 줄기세포 R&D에있어병목요인 - 5 -
II 국외동향 1 정책동향 연구/ 질병영역 ( 단위백만$) < 표 2-1> 미연방정부의줄기세포연구투자액 2007 ( 실제값) 2008 ( 실제값) 2009 ( 실제값) ARRA외 ARRA ARRA외 2010 ( 실제값) 2011 ARRA ( 추정치) 2012 ( 추정치) 줄기세포연구 $968 $938 $1,044 $187 $1,099 $187 $1,098 $1,118 줄기세포연구 - 배아줄기세포 (Human) 줄기세포연구 - 배아줄기세포 (Non-Human) 줄기세포연구 - 비배아줄기세포 (Human) 줄기세포연구 - 비배아줄기세포 (Non-Human) 줄기세포연구 - 제대혈/ 태반 줄기세포연구 - 제대혈/ 태반 (Human) 줄기세포연구 - 제대혈/ 태반 (Non-human) $74 $88 $120 $23 $126 $40 $125 $128 $120 $150 $148 $29 $175 $20 $175 $178 $226 $297 $339 $58 $341 $74 $341 $347 $400 $497 $550 $88 $570 $74 $569 $580 $44 $46 $49 $10 $42 $8 $42 $42 $38 $38 $42 $9 $40 $7 $40 $40 $9 $9 $10 $1 $5 $1 $5 $5-6 -
[ 그림 2-1] 주정부별줄기세포연구지원동향 - 7 -
< 표 2-2> 7차프레임워크를통해지원된프로젝트의유형분류 유형 회수 세포배양/ 생산, 저장/ 은행 13 바이오치료법 10 세포치료제기업 4 이식/ 조직공학 5 장비/ 벡터 3-8 -
< 표 2-3> 유럽주요국가의줄기세포연구지원기관 국가 지원기관 핀란드 국가적으로 Academy of Finland 모든과학연구영역을지원 Tekes-National Technology Agency( 공적자금으로운영) 영국 Centre for Stem Cell Biology (University of Sheffield) Institute for Stem Cell Research Institute of Human Genetics(University of Newcastle upon Tyne) Scottish Stem Cell Network UK National Stem Cell Network 독일 The Federal Ministry of Education and Research (BMBF) Californian Institute for Regenerative Medicine (CIRM) 스웨덴 공공부문: Swedish Research Council, Foundation for Strategic Research 민간부문: Wallenberg Foundation, Swedish Cancer Society 덴마크 Danish Research Council (DASCDOC) Danish Council for Strategic Research Danish National Research Foundation Danish National Advanced Technology Foundation - 9 -
[ 그림 2-2] 유럽국가별줄기세포연구규제정도 < 표 2-4> 유럽주요국가의줄기세포관련연구규제동향국가정책관련정보줄기세포관련기관및단체 프랑스 2006년 6월에최종승인된생명윤 Institute for Stem Cell Therapy 리법은체외수정(IVF) 으로얻은인 간배아줄기세포를통한연구는허 용하나, 체세포핵치환(SCNT) 을통 한배아의생성은금함 and Exploration of Monogenic Diseases French National Alliance for Life Sciences and Health - 10 -
국가정책관련정보줄기세포관련기관및단체 독일 2002년제정되고 2008년에최종적 German Society for Stem Cell 으로개정된독일의줄기세포법은 Research 체외수정을통한인간배아줄기세포 Stem Cell Network North Rhine 의획득과체세포핵치환을금하나, Westphalia 2007년 5월이전에생성된줄기세 Network in Regenerative Medicine 포에대한연구는허용 스페인 2003년이후스페인은체외수정을통한인간배아줄기세포의획득허용. Barcelona Centre of Regenerative 2007년 7월의회가생물의학연구 Medicine 에있어체세포핵치환이용을허용 스웨덴 영국 스웨덴은체외수정을통한인간배 아줄기세포의획득과체세포핵치환 을허용하나, 인간복제연구는금함 The Human Fertilisation & Embryology Authority 의인간수정 및배아발생법 (Human fertilisation UK National Stem Cell Network & Embryology Act) 을통해인간배 Scottish Stem Cell Network 아관련연구를규제하고있음. 법은체외수정을통한인가배아줄 이 North East England Stem Cell 기세포의획득과체세포핵치환을 London Regenerative Medicine 허용( 종간체세포핵치환포함) 하나, 인간복제연구는금함. 2001에개정 되고, 2008년에재심의및수정됨 Institute Network - 11 -
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2 연구개발동향 [ 그림 2-3] 각기업별줄기세포기반기술개발프로그램수(2011 년) - 13 -
[ 그림 2-4] 질환별파이프라인의수 - 14 -
회사증유효성분원천기업 Adipose-Derived Stem and Regenerati ve Cells MyoCell t2c001 Adipose-Derived Stem and Regenerati ve Cells ALD301 C-Cure ixmyelocel-t MultiStem Prochymal Revascor TCA therapy cellular Transendocardial A u t o l o g o u s Bone Marrow T h e r a p y BIOCARDIA A u t o l o g o u s Combi nation Stem Cell Therapy TCA C E L L U L A R THERAPY ixmyelocel-t JVS100 MultiStem Revascor M y o c a r d i a l infarction C o n g e s t i v e heart failure M y o c a r d i a l infarction M y o c a r d i a l ischemia Critical ischemia limb C o n g e s t i v e heart failure Cardiovascular diseases / Critical limb ischemia M y o c a r d i a l infarction M y o c a r d i a l infarction M y o c a r d i a l infarction / C o n g e s t i v e heart failure Cardiovascular diseases / Critical limb ischemia M y o c a r d i a l infarction Critical ischemia Critical ischemia < 표 2-5> 심혈관계관련파이프라인심층분석 limb limb C o n g e s t i v e Heart Failure M y o c a r d i a l infarction M y o c a r d i a l infarction a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s myoblasts a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a l d e h y d e dehydrogenasebright (ALDHbr) a u t o l o g o u s c adi opoi e t i c a u t o l o g o u s stem and progenitor a l l o g e n e i c mes enchymal a l l o g e n e i c mes enchymal a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s progenitor ; a u t o l o g o u s stem cell a l l o g e n e i c mes enchymal precursor a l l o g e n e i c mes enchymal precursor adipose tissue C y t o r i 개발단계 임3 thigh muscle Bioheart 임3 adipose tissue t2cure GmbH C y t o r i 임2 /3 임2 Aldagen 임2 C a r d i o 3 BioSciences A a s t r o m Biosciences A t h e r s y s / A n g i o t e c h Pharmaceuticals O s i r i s Cephalon / Mesoblast TCA Therapy Cellular 임2 임2 임2 임2 임2 임2 BioCardia 임2 TCA Cellular Therapy, LLC A a s t r o m Biosciences Inc J u v e n t a s Therapeuti cs, Inc. (formerly A c e l l e R X Therapeuti cs, Inc.) A n g i o t e c h Pharmaceuticals, Inc. Cephalon Inc 임2 임2 임2 임2 임2-15 -
Revascor Revascor ACY001 ALD201 ALO212 AMR001 회사증유효성분원천기업 A u t o l o g o u s Combi nation Stem Cell Therapy MyoCell SDF-1 PLX-PAD Transendocardial A u t o l o g o u s Cell Therapy A u t o l o g o u s co mbi n ati o n stem cell therapy ACY001/ALO021 2 Bioheart Acute Cell Therapy ERC142 GRNCM1 ReN009 Stem Cell T h e r a p y BETASTEM Stem Cell Therapy CSC Stem Cell T h e r a p y PROTEONOMIX Advanced Cell Technology Inc. M y o c a r d i a l infarction C o n g e s t i v e heart failure Cardiovascular diseases Cardiovascular diseases Critical limb ischemia M y o c a r d i a l infarction M y o c a r d i a l infarction C o n g e s t i v e heart failure Critical ischemia limb C o n g e s t i v e heart failure M y o c a r d i a l I n f a r c t i o n ( I n f a r c t e d My o c a r d i u m Repair during Bypass Surgery) Critical limb ischemia M y o c a r d i a l infarction Critical limb ischemia Cardiovascular diseases P e r i p h e r a l arterial disease Damaged blood vessels Cardiovascular diseases M y o c a r d i a l infarction Hemangioblast Cell advanced cell technology a l l o g e n e i c mes enchymal precursor a l l o g e n e i c mes enchymal precursor A u t o l o g o u s hemangioblast a u t o l o g o u s a l d e h y d e dehydrogenasebright stem a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s myoblasts a l l o g e n e i c mes enchymal a u t o l o g o u s and a n g i o g e n i c factors a u t o l o g o u s and a n g i o g e n i c factors a u t o l o g o u s a u t o l o g o u s a l l o g e n e i c cardiomyocytes a u t o l o g o u s M e s o b l a s t Limited M e s o b l a s t Limited A r t e r i o c y t e Medical Systems 개발단계 임2 임2 임1 Aldagen 임1 umbilical cord A r t e r i o c y t e Medical Systems 임1 Amorcyte 임1 TCA Therapy Cellular 임1 thigh muscle Bioheart 임1 Placenta P l u r i s t e m 임1 BioCardia 임1 TCA Cellular Therapy, LLC A r t e r i o c y t e Medical Systems 임1 비임 adipose tissue Bioheart 비임 Endometrium Medistem 비임 embryo n/a blood or marrow embryo bone umbilical cord blood/ bone marrow Cardiovascular and Circulatory System G e r o n Corporation R e N e u r o n Group B e t a S t e m California Cell Proteonomix Stem embryonic stem (human) 비임 비임 비임 비임 비임 비임 - 16 -
회사증유효성분원천기업 ALD401 PDA001 (cenplacel-l) HuCNS-SC Allogeneic adult mesenchymal MultiStem GRNOPC1 NSI566RSC ReN001 HuCNS-SC Autologous Combination Stem Cell Therapy Combination Stem Cell Therapy MultiStem Stem Cell Stem Cell Stem Cell Stem Cell Stem Cell Therapy Stem Cell Therapy GRNOPC1 < 표 2-6> 중추신경계관련파이프라인심층분석 Ischemic stroke Ischemic stroke Spinal cord injuries Ischemic stroke Ischemic stroke Spinal cord injuries Amyotrophic lateral sclerosis Ischemic stroke Neurological disorders Amyotrophic lateral sclerosis Spinal cord injuries Neurological disorders Amyotrophic lateral sclerosis Multiple sclerosis Parkinson's disease Spinal cord injuries Amyotrophic lateral sclerosis Spinal cord injuries Alzheimer's disease autologous aldehyde dehydrogenasebright stem oligodendroglial progenitor neural stem neural stem autologous autologous dopaminergic neuron-like oligodendroglial progenitor 개발단계 Aldagen 임2 placenta Celgene Corporation 임2 CNS tissues StemCells 임2 Stemedica Cell Technologies 임2 Athersys 임1 embryo Geron Corporation 임1 spinal cord Neuralstem 임1 brain cortex ReNeuron Group 임1 CNS tissues StemCells 임1 TCA Cellular Therapy TCA Cellular Therapy 임1 임1 Athersys 비임 embryo embryo embryo Brainstorm Cell Brainstorm Cell Brainstorm Cell Brainstorm Cell California Stem Cell California Stem Cell Geron Corporation 비임 비임 비임 비임 비임 비임 비임 - 17 -
회사증유효성분원천기업 Human Parthenogenetic Pluripotent stem Spinal Cord Cells ALD401 PDA001 (cenplacel-l) HuCNS-SC Allogeneic adult mesenchymal MultiStem GRNOPC1 Degenerative nerve diseases Parkinson's disease Central nervous system disorders Ischemic stroke Ischemic stroke Spinal cord injuries Ischemic stroke Ischemic stroke Spinal cord injuries parthenogenetic parthenogenetic non-embryonic non-embryonic International Stem Cell Corporation International Stem Cell Corporation 개발단계 비임 비임 neural stem cell spinal cord Neuralstem 비임 autologous aldehyde dehydrogenasebright stem oligodendroglial progenitor Aldagen 임2 placenta Celgene Corporation 임2 CNS tissues StemCells 임2 Stemedica Cell Technologies 임2 Athersys 임1 embryo Geron Corporation 임1 < 표 2-7> 안과관련파이프라인심층분석 회사증유효성분원천기업 Retinal Pigmented Epithelial therapy Macular degeneration (Stargardt's Macular Dystrophy) embryo Advanced Cell Technology 개발단계 임2-18 -
회사증유효성분원천기업 remestemcel-l CytoRet Embryonic stem HuCNS-SC Human stem Mesenchymal Precursor Cells ReN003 Shef1 Stem Cell Therapy with Anti-VEGF agent Retinal Pigmented Epithelial therapy remestemcel-l CytoRet Embryonic stem HuCNS-SC Human stem Mesenchymal Precursor Cells ReN003 Shef1 Stem Cell Therapy with Anti-VEGF agent Retinal disorders Retinal disorders Macular degeneration Retinal disorders Retinal disorders Diabetic retinopathy Retinal disorders Macular degeneration Diabetic retinopathy Eye diseases (general) Macular degeneration (Stargardt's Macular Dystrophy) Retinal disorders Retinal disorders Macular degeneration Retinal disorders Retinal disorders Diabetic retinopathy Retinal disorders Macular degeneration Diabetic retinopathy Eye diseases (general) retinal pigmented epithelial retinal pigment epithelial retinal pigment epithelium stem cell neural stem retinal pigment, neural and ciliary body autologous retinal stem embryonic stem autologous allogeneic mesenchymal precursor retinal pigmented epithelial retinal pigment epithelial retinal pigment epithelium stem cell neural stem retinal pigment, neural and ciliary body autologous retinal stem embryonic stem autologous allogeneic mesenchymal precursor n/a parthenogenesis Advanced Cell Technology Inc. International Stem Cell Corporation 개발단계 임2 비임 embryo Pfizer 비임 brain tissue StemCells 비임 n/a Stemedica Cell Technologies 비임 n/a Mesoblast 비임 n/a ReNeuron Group 비임 embryo Intercytex 비임 blood or bone marrow BetaStem 비임 Mesoblast 비임 embryo n/a parthenogenesis Advanced Cell Technology Advanced Cell Technology Inc. International Stem Cell Corporation 임2 임2 비임 embryo Pfizer 비임 brain tissue StemCells 비임 n/a Stemedica Cell Technologies 비임 n/a Mesoblast 비임 n/a ReNeuron Group 비임 embryo Intercytex 비임 blood or bone marrow BetaStem 비임 Mesoblast 비임 - 19 -
회사증유효성분원천기업 Prochymal Mesenchymal Precursor Cells Monocyte Derived Stem Cells HepaStem Stem Cell Therapy ReN002 Encapsulated hesc derived islets < 표 2-8> 내분비계및대사장애관련파이프라인심층분석 Type 1 diabetes Type 2 diabetes Diabetes Metabolic diseases Type 1 diabetes Type 1 diabetes Type 1 diabetes autologous autologous hematopoietic Osiris 개발단계 임2 n/a Mesoblast 비임 blood monocytes liver umbilical cord blood and bone marrow n/a Opexa Promethera Biosciences Proteonomix ReNeuron Group 비임 비임 비임 비임 embryo ViaCyte 비임 - 20 -
회사증유효성분원천기업 StemEx carlecortemcel-l GRNVAC2 NiCord CLT008 HPDSC MultiStem < 표 2-9> 종양분야파이프라인심층분석 Hematological malignancies Cancer Hematological malignancies Cancer Hematological malignancies Hematological malignancies autologous dendritic allogeneic mesenchymal umbilical cord blood embryonic stem umbilical cord blood placenta Gamida Cell / Teva Geron Corporation Gamida Cell Cellerant, Inc. Celgene Corporation 개발단계 임3 임2 임2 임2 임1 n/a Athersys 임1 LG631 Brain tumor n/a Lentigen 비임 - 21 -
회사증유효성분원천기업 Prochymal Prochymal (first line therapy) Revascor Prochymal (second-line therapy) MultiStem PDA001 Revascor Cx611 MultiStem ADSC ERC Angiogenesis Candidate MEDISTEM Mesenchymal Stem Cell PDA001 PLX-BMT PLX-IBD < 표 2-10> 면역과염증분야파이프라인심층분석 Crohn's disease Graft versus host disease Transplantation Graft versus host disease Ulcerative colitis Crohn's disease / rheumatoid arthritis Transplantation Rheumatoid arthritis Transplantation Autoimmune diseases Inflammation Inflammation Ulcerative colitis Transplantation Inflammatory bowel disease mesenchymal Genzyme Corporation / Osiris Genzyme Corporation / Osiris 개발단계 임3 임3 Mesoblast 임3 Genzyme Corporation / Osiris 임3 n/a Athersys / Pfizer 임2 placenta Celgene Corporation 임2 Cephalon 임2 adipose tissue TiGenix 임1 Athersys 임1 adipose tissue Medistem 비임 endometrius Medistem 비임 n/a Gamida Cell 비임 placenta placenta placenta Celgene Corporation Pluristem Pluristem 비임 비임 비임 - 22 -
회사증유효성분원천기업 Chondrogen Mesenchymal precursor NeoFuse (MSB-CAR001 plus Hyaluronan) NeoFuse RepliCart Bone Repair Cells Osteocel Allogeneic MSC Cx603 Mesenchymal precursor OTX-CP03 OTX-CP07 PLX Cells Allogeneic mesenchymal precursor < 표 2-11> 근골격계분야파이프라인심층분석 Osteoarthritis Fractures Ligament reconstruction Spinal Disorders Osteoarthritis Periodontal Surgery (Upper Jaw Bone Regeneration) Bone disorders Cartilage Defects Osteoarthritis Cartilage Defects/ Osteoarthritis Osteoarthritis Osteoarthritis Musculoskeletal disorders Osteoarthritis allogeneic precursor allogeneic precursor allogeneic precursor allogeneic precursor autologous progenitor bone matrix containing MSCs allogeneic mesenchymal precursor Osiris 개발단계 임2 Mesoblast 임2 Mesoblast 임2 Mesoblast 임2 Mesoblast 임2 Aastrom Biosciences Osiris 임2 임1 adipose tissue TiGenix N.V. 비임 adipose tissue TiGenix N.V. 비임 Mesoblast 비임 embryo BioTime 비임 embryo BioTime 비임 placenta Pluristem Mesoblast 비임 비임 - 23 -
회사증유효성분원천기업 2696273 ADA-SCID Bone Repair Cells Cx601 Prochymal MultiStem Adipose-Derive d Stem and Regenerative Cells Human liver engrafting Neo-Kidney Augment Parthenogeneti c Parthenogeneti c PLX Cells PDA001 PLX-IBD < 표 2-11> 기타분야파이프라인심층분석 Periodontal surgery Gastrointestina l disorders Chronic obstructive pulmonary disease Ulcerative Colitis Urinary incontinence Liver diseases Kidney failure and dialysis Liver diseases Genetic diseases Acute radiation injury allogeneic Ulcerative Colitis autologous Inflammatory Bowel Disease allogeneic mesenchymal autologous autologous stem and progenitor allogeneic allogeneic allogeneic allogeneic autologous autologous progenitor hepatocytes allogeneic placenta GlaxoSmithKlin e Aastrom Biosciences 개발단계 임3 임2 adipose tissue TiGenix 임2 adipose tissue Osiris Athersys Cytori 임2 임2 비임 liver tissue StemCells 비임 parthenogenes is parthenogenes is Tengion International Stem Cell Co International Stem Cell Co Pluristem Celgene Corporation Pluristem, Inc. 비임 비임 비임 비임 비임 비임 - 24 -
3 산업동향 < 표 2-12> 줄기세포세계시장 / 지역별현황및전망 북미유럽아시아 태평양기타합계 구분 시장 규모 ( 백만$) 점유율 (%) 시장 규모 ( 백만$) 점유율 (%) 시장 규모 ( 백만$) 점유율 (%) 시장 규모 ( 백만$) 점유율 (%) 2005 2,040 29.91 1,803 26.44 1,518 22.67 1,565 20.98 6,927 2009 5,345 31.05 4,789 27.82 4,297 24.96 2,783 16.17 17,216 2012 10.392 32.12 9,389 29.02 8,842 27.33 3,730 11.53 32,353 연평균 성장률 (%) 26.2 26.6 28.6 13.2 24.6-25 -
[ 그림 2-5] 신약승인건수와 PhRMA멤버 R&D지출변화 [ 그림 2-6] 줄기세포기술별세계시장현황전망 - 26 -
[ 그림 2-7] 줄기세포질환별세계시장현황및전망 [ 그림 2-8] 줄기세포유형별세계시장현황및전망 - 27 -
[ 그림 2-8] 줄기세포유형별주요기업현황 [ 그림 2-9] NIH 줄기세포지원질환별자금지원규모(2010 년) - 28 -
[ 그림 2-10] 질환별치료제개발시기 - 29 -
[ 그림 2-11] 유럽내줄기세포유형별임시험점유율(2010 년) < 표 2-13> 유럽내제품개발단계별제품수(2010 년) Research & Discovery Pharmaceutical Development Preclinical Clincial Exploratory Clinical Confirmatory (Pre) registration (EU/Non-EU) Marketing (EU/Non-EU) 12 8 16 7 6 2 8-30 -
[ 그림 2-12] 유럽줄기세포치료제신제품로드맵 - 31 -
III 국내동향 1 정책동향 [ 그림 3-1] GDP 대비줄기세포분야정부지출 - 32 -
< 표 3-1> 국내줄기세포분야예산의연도별현황(2009 년~2012 년) 구분 2008 년 ( 억원) 2009 년 ( 억원) 2010 년 ( 억원) 2011 년 ( 억원) 2012 년 ( 억원) 총계 연평균증가율 (%) 교과부 218 223 327 400 494 1,662 16.4 복지부 119 116 143 150 459 987 40.1 농식품푸 26 28 33 28 28 143 1.9 지경부 23 38 28 23 23 135 - 합계 387 406 531 601 1,004 2,929 26.9 < 표 3-2> 부처별줄기세포 R&D 사업개요 부처교과부복지부농식품푸지경부 사업명 2011 년 ( 억원) 2012 년 ( 억원) 증가율 (%) 21세기프론티어 100 - - ( 세포응용사업단 ) 바이오의료기술개발 ( 줄기세포선도연구등) 일반/ 중견연구자 / 선도연구센터지원 ( 줄기세포연구관련 ) 출연( 연) 직접사업 ( 줄기세포연구관련 ) 140 335 ( 신규 190) 139.3 134 134 0 26 25-4.0 소계 400 494 23.5 보건의료기술개발 ( 재생의료실용화등) 선도형특성화연구 ( 줄기세포연구관련 ) 바이오의약품안전관리 ( 줄기세포연구관련 ) 생명윤리인프라구축등 ( 줄기세포은행등) 79 366 ( 신규 240) 363.3 30 30-16 18 12.5 25 45 ( 신규 20) 소계 150 459 206.0 차세대바이오그린 21 등 ( 동물줄기세포연구관련 ) 바이오의료기기원천 ( 줄기세포연구관련 ) 성격 전단계 ( 기초~ 임) / 목적형집단연구 기초 / 목적형집단연구비목적형개별연구복합 기초, 비임 / 대학중심 / 비목적형개별연구 ( 일반/ 중견) 목적형집단연구 ( 선도연구센터 ) 복합 기초, 비임 / 비목적형개별연구 중개연구비임 위주 / 목적형집단연구비목적형 개별연구복합 비임 / 병원 / 목적형집단연구 성체중심 / 용역사업단 / 목적형집단연구 80.0 목적형개별연구, 인프라 23 23 - 기초 / 목적형집단연구 28 28 - 비임, 임 / 목적형개별연구 합계 601 1,004 67.1-33 -
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가. 개량생물의약품의정의신설및자료제출요건 설정 나. 자가유래세포치료제의품질자료일부면제하고 자함 다. 세포치료제특성에적합한제출자료요건을마련 하고자함 라. 동등생물의약품의단회투여독성시험자료제출요 건을현실화함 < 표 3-3> 식품의약품안전청고시제2012-3호주요내용 마. 자가세포치료제의연구자임시험이업화연계 가용이하도록허가자료인정범위를확대하고자함 주요내용 (1) 국내생물의약품중안전성유효성 등이개선되어진 보성이인정되는의약품에해당되는정의가없고자료 제출요건이명확치않음 (2) 단기간실용화가가능한개량생물의약품의정의를 신설하고, 이에따른자료제출요건을설정함 (3) 신속한개량생물의약품의시장진입으로생물의약품 시장의성장가속화에기여함 (1) 자가세포치료제의경우, 공여자와수여자가동일하여 공여자선택기준및조직타이핑에대한자료중일부불 필요함 (2) 자가세포치료제에대해공여자제외기준에관한자료 를제외한세포공여자의선택기준자료와조직타이핑에 관한자료면제함 (3) 합리적인제출자료기준제시를통해업계의부담및 시험비용감소기대 (1) 기준규격중일부항목및비임시험개별항목에대 한제출여부와이에따른자료에대한구체적인기준이필 요함 (2) 마이코플라스마부정시험의신속법을인정하고, 외래성 바이러스부정시험의시험주기를조정가능하게하며, 독 성약리시험 각항목별시험기준등에대한요건정비함 (3) 제제특성에맞는시험주기설정및비임시험의기 준을제시하여적경제적 비용절감기여 (1) 동등생물의약품의자료제출요건에따라단회투여독 성시험자료제출이의무화되어있으나, 동등생물의약품 특성에따라단회투여독성시험이불필요한경우가발생 (2) 제품특성을반영하여단회투여독성시험의자료제출 의유연성확보 (3) 제출자료의유연성을확보하게되어불필요한시험 을면제하게되어사회적경제적 비용절감기여 (1) 의사책임하에서이루어지는연구자임시험활성화에 따른빠른제품개발기간단축및환자접근성제고필요 (2) 자가세포치료제의연구자임시험자료또는전문학회 지에게재된자료로서안전성이확보된경우이를초기안 전성임시험자료로갈음 (3) 연구자임시험을통해인체적용여부에대한최소한 의안전성이확인된자가세포치료제의임단계를간소화 하여환자의치료기회확보 - 35 -
2 연구개발동향 < 표 3-4> 임2단계완료한국내주요줄기세포치료제현황 기업 품목명 구분 유래 대질환 현재단계 비고 메디포스트 카티스템타가제대혈퇴행성무릎연골임품목허가신청, 완료올해말허가예성체줄기조혈모세모이식임 1/2희귀의약품신청프로모스템생착촉진제완료준비 파미셀 MSC1 급성뇌경색임 3골수 Corecellgram 자가성체줄기만성척추손임 3 -spine 안트로젠 큐피스템 자가 지방임 1/2크론성치루성체줄기완료 품목허가신청 [ 그림 3-2] 줄기세포관련전세계논문수(2001년~2010 년) - 36 -
< 표 3-5> 국내줄기세포분야연구의핵심성과 주요성과 내용 [ 파미셀 ] 심근경색증보조적치료제로써세계최초줄기세포 치료제기록 수술또는약물치료와같은기존급성심근경색치 료에파미셀의 ' 하티셀그램 -AMI( 골수유래자가성체 줄기세포 )' 를통한보조치료적용시심장기능이 5% 향. 하지만비용이 1,800 만원정도로기존주 치료비용의수백만원정도에비해비싸다는단점 [ 메디포스트 ] 세계 2번째의줄기세포치료제이자세계최초의동 종유래줄기세포치료제출시 파미셀의 ' 하틸셀그램 -AMI' 와는다르게근원적인치 료제. 퇴행성무릎관절염치료제로서사실면역거 부반응이전무하다알려진태아의제대혈에서유래 한성체줄기세포사용 [ 차바이오앤텍 ] 세계에서 2번째로배아줄기세포치료제임진입 미국의 Geron(2009 년 1 월) 이후, 미국 ACT와공동으 로미 FDA 임진입승인얻음. 안과질환에대한치 료제. 배아줄기세포는일반적으로면역거부반응이존 재하나, 신경과눈에는면역거부반응이존재하지않 는것으로알려짐 세계최초역분화줄기세포의안전성문제해결 차병원산하연구소의김광수소장( 하버드대교수) 과 차바이오앤의자회사 Stem International 의연구팀이 세계최초로역분화조절단백질만을이용하여임 저용이가능한 역분화줄기세포 기술개발(2009 년 5 월국제학술지게재). 특정조저단백질 (Oct4, Sox2, Klf4, c-myc proteins) 만으로도줄기세포로전환하는 기술개발하여안전성문제해결 성체줄기세포노화문제세계최초규명 서울대강경선교수팀이 2010 년 8월국제학술지에 성체줄기세포의노화문제를최초로규명하여, 향후 성체줄기세포를이용한질병치료에있어서의최대 난제였던조기노화문제를해결하는데실마리제공 연세대김동욱교수팀의배아줄기세포및역분화줄국내서개발된배아줄기및역분화줄기세포의신경기세포의신경세포분화방법이 2010년 10월국제표세포분화법이세계표준으로채택준화프로토콜로채택됨 - 37 -
< 표 3-6> 최근 10년간전세계줄기세포특허현황 구분한국미국영국일본독일중국 특허수 ( 건) 220 5,668 310 899 140 46 평균피인용지수 0.19 1.44 1.23 0.8 0.76 0.19 위500 개점유율 0.2% 81% 3.2% 6.6% 0.8% 0.4% [ 그림 3-3] 국내줄기세포치료제관련특허출원현황 - 38 -
[ 그림 3-5] 국내줄기세포유형별특허출원현황 - 39 -
3 산업동향 [ 그림 3-6] 국내줄기세포시장및현황 [ 그림 3-7] 국내줄기세포치료제연구회사들의임현황 - 40 -
IV SWOT 분석 정부차원의줄기세포연구육성및확대를위한강력한의지 미디어와환자들의높은관심 줄기세포분야의세계적기술수준보유 선진국대비연구비규모절대부족 규모의경제와산업협력을저해하는표준협약의부제 전략적포트폴리오구성및중장기전략미흡 주요국가들의줄기세포연구집중투자계획에따른시장의확대및업화시점의단축 연구개발에성공한줄기세포연구기업들과다국적대형회사들간의협업가능성 줄기세포치료제개발및허가관련제도의완화및인센티브확대 향후미국배아줄기세포연구에관한법규정의변화가능성 줄기세포치료제개발을위한글로벌제약회사의적극적투자 경쟁국의일부원천기술에대한지식재산권선점 - 41 -
V 시사점 - 42 -
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Frost&Sullivan, Analysis of the Stem Cell Markets-Unlocking the New Era in A Path Towards New Treatment, January 2012. Frost&Sullivan, Stem Cell Research--Technology Investment Opportunities (Technical Insights), March 2011. Datamonitor, Stem Cells: Emerging technologies series, November 2011. 현대투자증권, 줄기세포치료제연구/ 개발동향, March 2011 신한금융투자, 줄기세포치료제, October 2011 이트레이드증권, 바이오종목알고투자하기 1편 - 줄기세포, November 2011 골든브릿지투자증권, 한국의줄기세포산업- 세계적인성과와수준을인정해야할때, October 2011 한국과학기술정책연구원, 배아줄기세포 - R&D 정책동향과시사점, May 2009-44 -