유전자가위와우리의미래 송기원 연세대학교생화학과 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB 1
2018 년 11 월, 국제인류유전자편집회의
가타카 - Novel Brave New World in 1931 by Aldous Huxley - Movie in 1997 by Andrew Niccol 3
쥬라기공원 - novel in 1990 by Michael Crichton - movie in 1993 by Steven Spielberg 4
우리가만들어지는정보는? 콩심은데콩나고팥심은데팥난다
생명의정보 : DNA
1953 년 DNA 이중나선구조발견
인간 23 쌍염색체
핵 세포 염색체 유전자 DNA
지구상모든생명체유지의기본원리 유전자 DNA mrna 단백질 정보 실행자 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
DNA 가위와 biotechnology 1970 년대 restriction enzyme ( 제한효소 ) 의발견 -> 유전자재조합 (DNA recombinant technology) 가능 - 다양한 GMO 가능한유전공학시대로
유전공학 값비싼치료제를싼값에 당뇨병치료제인슐린 항바이러스제인터페론 성장촉진제 혈전치료제
유전자변형생물체 : GMO 1990 년대부터시장으로
동물 GMO 연어 2015 년 11 월 26 일미 FDA 최초승인 더많은 GMO 동물개발중
Heredity Thomas Hardy (1840-1928) I am the family face; Flesh perishes, I live on, Projecting trait and trace Through time to times anon, And leaping from place to place Over oblivion. The years-heired feature that can In curve and voice and eye Despise the human span Of durance -- that is I; The eternal thing in man, That heeds no call to die 내가바로가문의얼굴이다, 육체는슬슬닳아버리나, 나는살아남으니까, 불쑥튀어나온굴곡이며흔적이며까마득한시간에서이근처시간까지, 멀찍한장소를불쑥건너뛰며, 망각을훌쩍넘으며말이다. 세월이유산이라고물려준이관상, 휘어진모양새나목소리나눈알모양이나인간이헤아릴시간의거리를경멸하는게, 그게바로나다, 왜, 인간속에영원한그것, 이제그만죽으라는명령에도아랑곳않는그것말이다. ( 연세대학교영어영문학과윤혜준교수번역 ) CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
인간유전체 Human Genome 프로젝트 - 1990 년시작 - 초판 (Rough draft), 2001 년 - 99.9% 정확도로완성, 2003 년 - 미국중심, UK, Japan, France, Germany, China, and India - 30 억불 (3billion dollar) project - 매 1 달러당 140 달러의부가가치창출 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
2001 년인간유전체정보초판발표 2003년 99.9% 정확도로완성 약 30억염기쌍 약 2만3천개의유전자 모든인간은 99% 동일 80% 이상은 switch evolutionary conserved 유전자 <~ 2%
CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
개인인간유전체분석서비스 2008년, 개인유전정보제공서비스시작 - 23 and Me : Google, Anne Wojcicki - decode : Amgen, Iceland genetic information - Navigenics : Life Technology - Foundation Medicine : Personalized Cancer Treatment Huge Computing Power Combining with artificial intelligence (ex, IBM s Watson system) Big data analysis 기술 - 삼성 SDS genome analysis software - KT Cloud Computing Infrastructure - SK chemical: DNA 분석서비스 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
백만원유전체정보시대 - 2002 년 Craig Venter 예견 2010
지구상모든생명체유지의기본원리 유전자 DNA mrna 단백질 정보 실행자 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB
유전자변이와단백질기능
많은유전질환이단일유전자의변이에의해발생
Desire of human for genome editing : gene therapy ( 유전자치료 ) - ~700 genetic diseases - mainly by a mutation of a single gene - scissors for genome necessary
Previous scissors for DNA and genome Restriction enzyme: 4-6 nt 4 6 /30 억 =732421 hit Zinc-finger nuclease (ZFN): 8-10 nt, 2861 hit Transcription activator-like effector nuclease (TALEN): 10-12 nt, specific sequence design
유전체편집이가능한새로운 유전자가위 의등장 ; CRISPR (2013)
CRISPR A novel and specific scissors for genome CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) gene and Cas9 nuclease
CRISPR: Adapted immune response of bacteria
다양한세포와 organism 에서 gene editing 가능
Genome Editing Era!
다양한생물체유전자가위기술응용 Malaria 저항모기혹은 malaria 모기인도적멸종 거의모든생물체에적용 Agricultural revolution
These Foods Aren t Genetically Modified but They Are Edited 슈퍼가위로먹거리를? 크리스퍼만찬
유전자편집을이용한슈퍼근육질돼지, 2015 년 7 월 서울대학교김진수교수연구팀
슈퍼가위로이종장기이식을? 돼지 - 인간장기이식
DeExtinction: Woolly Mammoth Revival Project 2015 시작 Using DNA from a 42000 year-old frozen woolly mammoth 아시안코끼리세포의유전체변형을통한맘모스재생 - 유전자가위기술과체세포동물복제기술적용
인체유전자치료 - 체세포유전자가위기술응용 HIV 완치가능성 : 골수이식때 HIV receptor CCR5 knock-out(ko) 후이식 Rh(+) Rh(-) by RhD-target KO in erythrocyte Muscular dystrophy, cancer 등다양한유전병의유전자치료에적용중
유전자변형을이용한세포치료제 CAR-T 미 FDA 승인 (2017. 10)
Genetic Gold Rush Partnership between pre-existing pharmaceutical companies and gene-editing start-ups Pre-existing company Gene-editing start-up $ (USD) Novartis Intellia Therapeutics engineering immune cells and blood stem cells Caribou Biosciences a research tool for drug discovery AstraZeneca Microsoft & other patrons Vertex Pharmaceuticals Bayer Regeneron Pharmaceuticals Dupont Wellcome Trust Sanger Institute Innovative Genomics Initiative the Broad and Whitehead Institutes at MIT Thermo Fisher Scientific Editas CRISPR Therapeutics ERS Genomics Lithuania s Vilnius University & Caribou Biosciences $120 million $2.6 billion $300 million Topic identifying & validating new targets in preclinical models across a range of disease areas plant breeding & agricultural applications
CRISPR 와유전체교정 / 편집 체세포 - limitations for application - mainly in isolable blood cells 생식세포와수정란 - including seeds - efficient effect - unlimited inheritance
Human Embryo Editing 인간배아적용논란? 2015년 4월중국중산대황진주박사연구팀발표 불임치료에서폐기된배아를이용 베타글로빈단백질을부호화하는 HBB 유전자를 target으로해서편집실험 중국에는이런연구를하는연구팀이최소 4~5개존재 High off-target effect Low efficiency
생식목적의인간배아실험은자제 연구중단은하지말자 2015 년 12 월, 워싱턴국제인간유전자편집회의
CRISPR 인간배아적용성공 (2017) - 이미열려버린판도라의상자! < 오레곤대학미타리포브교수서울대김진수교수연구팀공동연구 >
2018 년 11 월, 국제인류유전자편집회의
맞춤아기 (designer baby) 시대로? http://www.youtube.com/watch?v=lp1ccjbkwzu&feature=player_detailpage CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB 영화 < 가타카 GATTACA, 1997>
유전병을위한배아유전자치료 꼭필요한가?
생명의시작수정란과시험관아기
Embryonic stem cell: 배아줄기세포
Pre-implantation Genetic Diagnosis (PGD) 착상전태아유전자검사로배아선별 CELL CYCLE & BIOPLASMA LAB Fetal genomic screening? 현재 250 개질환유전자에대한서비스가능
Ecological concerns Meaning of gene editing - 편집혹은교정? - 유전자에가치개념 Regulation - 대상, 질환 ( 무엇이질병인가?), 방법 - 공공재 : 국경을넘는과학 Who are we? : 효용 vs 가치
우리사회는이렇게빠르게발전하고있는 생명과학기술에의한변화를수용할 준비가되어있는가
우리는생명과학기술과인간에어떤질문을던져야할까? <2018. 10>