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Contents Introduction Chapter1. 의약품및기술이전시장 Chapter2. 투자하이라이트 Chapter3. 연구개발과제 Chapter4. 사업화전략 Appendix
Introduction 1. CEO History 2. 레고켐바이오사이언스
Introduction 1. CEO History 신약연구개발과의운명적만남 = 오직신약만이살길이다 김용주대표이사는 세계적신약개발의꿈 83 ~ 87 ~ 93 ~ 97 ~ 00 ~ 06 ~ 13 LG 화학기술연구원입사 : 정밀화학연구소선임연구원 - 비타민 E 국산화연구및 Generic 의약품연구개발 - 87 년세계특허조약가입으로고유특허가진신물질연구필요성 신약개발과의운명적만남 : 세파계항생제연구팀장으로신약입문 - 세파계항생제국내최초신약기술이전 (Glaxo) - LG 그룹연구개발대상, 동탑산업훈장, 임원승진 신약연구개발본격전개 : 신약연구그룹장 - 퀴놀론계항생제, AIDS 치료제, 항암제, 항응혈제등신약연구개발확대 - 퀴놀론계항생제글로벌기술이전등연구성과사업화초석마련 미국 San Diego 현지연구소에서글로벌신약연구 : LG BMI 법인장 - San Diego 소재 300 여개의신약연구벤처들통해벤처생태계에대한이해 - Global Network 구축 LG 생명과학신약연구소장 - B 형간염치료제, 당뇨치료제, CASPASE 저해제등신약연구개발가속화 - FACTIVE 미국 FDA 최초승인 - LG 생명과학의선택과집중전략에의해항생제, 항응혈제, 항암제분야철수 퇴직 레고켐바이오사이언스설립 : 대표이사 - LG 생명과학출신 7 명으로창업 - 항생제, 항응혈제, 항암제, ADC 원천기술 4 개분야에집중 12 년 12 월상장심사통과후 13 년 5 월 10 일코스닥상장 - 12 년 12 월 AstraZeneca 사항생제기술이전 (1.4 억 $ 규모 ) 5
Introduction 2. 레고켐바이오사이언스 글로벌신약개발에필요한핵심인력, 기술, 시스템, 경험보유한신약연구개발의 Leader 설립일 2006 년 5 월소재지대전대덕구문평서로 8-26 자본금 35.67 억 (7,134,381 주 ) 임직원 48 명 ( 박사 9 명포함연구원 42 명, 관리 6 명 ) Who we are? 초기연구 ~ 미국 FDA 경험보유 글로벌사업화경험보유 What is core competence? 합성기술 : LegoChemistry 평가기술 : 초기평가기술 (early ADME/T) How we do? 차별적인연구과제선정 체계적후보물질발굴시스템 ( Gate Decision System ) What we have? 개발파이프라인 : 임상1상 2개, 비임상 2개, 원천기술 1개, 사업화 1개과제 기술이전 : 7건 ( 국내 5건, 해외 2건 ) 6
Chapter_01 기술이전시장 1. 기술이전시장동향 2. 기술이전사례 : 레고켐연구분야중심
Chapter 01 1. 기술이전시장동향 글로벌제약사, 주요제품특허만료에따른매출급감및연구생산성감소로 in-licensing 적극추진 글로벌제약사의위기 글로벌제약사기술이전추이 개발 Pipeline 중 in-licensing 비율 (2009 년 ) 위기 1 : Patent Cliff ( 특허절벽 ) - 특허만료에따른급격한매출감소. 2010~2015 년주요특허만료제품매출비율약 54%. 2012 년기준 : 미국 210 억 $, 유럽 100 억 $ 매출감소 42% 54% 63% 위기 2 : Innovation Gap( 연구생산성감소 ) - 연구개발비대비신약허가감소에따른연구효율성저하신약승인건수 : 53 건 (1996 년 ) 38 건 (2012 년 ) 임상 1 상임상 2 상임상 3 상 Sanofi : 매출의 75% 이상이 in-licensing 에의한매출임 주요글로벌제약사 in-licensing 비율 위기극복전략 80% 65% 2007 2011 59% 50% 44% 전략 1 : in-licensing 확대 21% 17% 9% 전략 2 : M&A 적극추진 Roche Sanofi Pfizer AstraZeneca 출처 : Data Monitor PharmaViitae Explorer 2012.5 8
Chapter 01 2. 기술이전사례 : 레고켐연구분야중심 기술이전사례 분야 기술이전건명 Licensor Licensee 계약조건 ( upfront + milestone + royalty) 계약단계 항생제 토레졸리드 (DA-7218) 동아제약 Trius 1,700 만불 + royalty : 5~7% 비임상 Trius Bayer 9,400 만불 + royalty : 15% 전후 ( 미국시장대상 ) 전세계기준 4 억불규모 임상 2 상후 FACTIVE LG 생명 GeneSoft 3,750 만불 + royalty : 10% 전후임상 3 상, 원료공급 CXA-201 Calixa Cubist 4 억불 + royalty : 15% 전후임상 2 상 항응혈제 리바록사반 Bayer J&J 2.9 억불 + royalty, 미국시장대상임상 2 상후 아픽사반 BMS Pfizer 10 억불 + royalty 임상 3 상 ADC ADC 기술사용 Seattle G Pfizer 2.8 억불기술사용료 글로벌신약개발의의미 Blockbuster 신약개발 글로벌제약사 Blockbuster 기준 ( 연간 ) : 매출 10 억불, 순익 2~30% 국내최대제약사 1 개설립효과 매년 1 조원매출, 경상이익 2~3 천억원의제약사 1 개설립 신약출시후물질특허존속기간 10 년전제시 9
Chapter 01 ( 보조 ) 한국형 3 자분업구조신약개발모델 ( 임상 2a 모델 ) 미국의 2 자분업구조에비해, 한국은 3 자분업구조에의한신약개발모델이가장이상적임 탐색후보발굴비임상 1 상 2 상 3 상승인마케팅 미국 (2 자분업 ) 대학, 생명공학벤처기업, 중소제약회사 글로벌제약사 한국 (3 자분업 ) 대학, 출연연, 벤처기업 국내제약사 글로벌제약사 레고켐 2006 ~ 현재까지 IPO 이후최종목표 김용주대표 2005 년국회발표자료 10
Chapter_02 투자하이라이트 글로벌 Standard 충족성공인자글로벌역량 1. 연구인력글로벌역량 2. 핵심기술글로벌역량 3. 연구과제선정전략및시스템글로벌성과 4. R&D Pipeline 글로벌성과 5. 사업화성과
Chapter 02 글로벌 Standard 충족성공인자 글로벌기술이전 : 글로벌제약사 Standard 충족필요 글로벌제약사 In-licensing 판단기준 글로벌 Standard 충족의성공인자 1 2 3 시장의 Unmet Needs 충족 주력개발분야선정기준최소연간 5억불이상의매출충족 개발비대비최소수익성보장경쟁사대비차별적장점보유 1. 핵심인력의연구개발역량 2. 핵심기술의차별적경쟁력 3. 연구개발전략및시스템 4. 주요연구개발성과 4 Marketing Point 보유 글로벌수준의내부역량보유 체계적인연구개발시스템 내부시험 Data 신뢰성 5. 사업화성과객관적검증 6. 객관적검증 12
Chapter 02 글로벌역량 1. 연구인력 글로벌신약연구개발및기술이전경험등전문성및사업화경험이풍부한연구및경영진 핵심연구 / 경영진 성명직급최종학력주요경력 1 LG 생명과학신약연구소장출신대표이사포함한경영진 김용주박태교우성호 대표이사 연구소장 / 수석부사장 Biology / 부사장 서울대 /KAIST/ 유기화학 / 이학박사 서울대 /MIT/ 유기화학 / 이학박사 서울대 /Ohio 주립대 / 분자생물학 / 이학박사 LG 생명과학신약연구소장 LG 생명과학팀장 LG생명과학팀장 2 3 4 5 초기연구 ~ 미국 FDA 까지경험보유 <FACTIVE> 20 개이상의후보물질발굴경험 글로벌제약사공동연구및기술이전경험 - Glaxo, GSK, Wamer-Lambert. Yamanouchi, AstraZeneca 등 ICAAC 1 (09.11 시카고 ) Invited Speaker 등국제학회활동 박세진 CFO / 부사장 고려대 / 경제학 LG 화학기술연구원전략기획팀장 /OLED 사업팀장 6 LG 생명과학출신창업멤버전원핵심인력으로근속중 6 Chemist Biologist 관리 26 명 16 명 6 명 글로벌신약개발및사업화능력 1) ICAAC ( Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy): 매년미국서열리는세계최대항생제학회 13
Chapter 02 글로벌역량 2. 핵심기술 LegoChemistry, 고유의약합성기술과약물평가기술보유하여신속한후보물질발굴 후보물질발굴단계핵심기술구조설계합성초기평가최적화약물평가의약화학기술 LegoChemistry / FBDD 약물평가기술 1 Early ADME/T, PK, 독성 LegoChemistry Classical 1 당사고유의약물유사성을가진핵심구조 (Scaffold) 를이용한신약후보물질발굴 2 3 4 5 현재 20여종의고유 Scaffold 확보임상1상중인항생제, 항응혈제등에성공적적용평균 5년걸리는후보물질발굴기간 3년이내로단축 ADC를포함한다른과제에확대적용중 주 1 ) Early ADME/T( 흡수, 분포, 대사, 배출 / 독성 ), PK( 약동력학 ), 독성평가기술 Lego Chemistry Lego block (Scaffold) 신약후보물질발굴기간 ( 평균 ) 일반논문 : 5~7 년 Merck 사 : 5 년 국내대기업 : 3~7 년 레고켐 : 1.5 ~3 년 - 옥사항생제 : 1.5 년 - 항응혈제 : 2 년 ( 녹십자기술이전 ) - 그람음성균 : 2.5 년 (AstraZeneca 기술이전 ) 14
Chapter 02 글로벌역량 2. 핵심기술 : 후보물질발굴기간비교 구분내용발굴기간비고 논문 1 논문 2 Drug Discovery-from bedside to Wall Street Nature Review Drug Discovery (Journal) 5~7 년 Tamas Bartfai, Graham V Lees 4.5 년 2010, Vol 9, 203 Merck Merck Report 4.8 년 Merck Scientist 국내벤처사 항생제 비만치료제 4~5 년 4~5 년 사업보고서참조 국내대기업 간치료제 당뇨치료제 7 년 3~3.5 년 사업보고서참조 옥사계항생제 1.5 년 06.09 ~ 08.03 레고켐 항응혈제 ( FXa Inhibitor) 2 년 07.01 ~ 08.12 그람음성균항생제 2.5 년 09.01 ~ 11.06 15
Chapter 02 글로벌역량 2. 핵심기술 : 당사 Lego Block 의독창성 당사 Lego Block 이인용된논문이나특허를전문검색 Site 인 Reaxys data base 를통해검색하면, 당사로만검색되는바, 이는당사 Lego Block 의독창성을증명하는좋은사례임 Reaxys data base : 2011 년 9 월 30 일기준 Lego Block 계열 ( 포함하는 ) 대표구조 검색된반응 수 연구기관비고 1 사이클릭아미드라존 32 레고켐 + 녹십자 amidrazone110930 2 사이클릭아미드라존 ( 역배열 ) 98 레고켐 amidrazone20110930 3 사이클릭아미독심 27 레고켐 amidoxime20110930 4 피리다진논 4 레고켐 pyridazinone20110930 5 이소옥사졸린 4 LG Chem isoxazoline20110930 16
Chapter 02 글로벌역량 3. 연구과제선정전략및시스템 연구과제선정 : 핵심역량을보유한분야에서글로벌제약사기술이전가능성고려 연구시스템 : Global Standard 에맞는 Gate Decision System 운영 연구과제선정전략 Gate Decision System 1 연구진의핵심역량보유여부 HIT 물질 선도물질예비후보비임상후보 비임상진행 항생제 : CEO 30 년경험, 세파계, FACTIVE 등 항응혈제 : 연구소장 2 개과제 Project Leader 항암제 : CEO, 연구소장 10 년경험 1 차 Gate 2 차 Gate 3 차 Gate 2 3 글로벌제약사기술이전가능성 시장의 Unmet Needs 항응혈제 : 녹십자기술이전후미국임상 1 상진행중 그람음성균항생제 : AstraZeneca 기술이전 Sanofi 와항암제공동연구계약 균형있는과제구성 Best-in-Class vs. First-in-Class ( 동종계열최고 ) ( 동종계열최초 ) Efficacy( 약효 ) PK/PD( 물성 ) In vitro/in vivo efficacy Selectivity Metabolic stability In vitro/in vivo efficacy PK (t1,2, Vd, CL, AUC) BA(rat) > 20% Safety( 안전성 ) Ames Herg (Patch Clamp) Single dose Tox Repeated dose Tox 옥사계항생제 항응혈제 Fxa 그람음성균항생제 항응혈제 FXIa/FXIIa 항염증제 PAR-2 등 개발단계에서의실패확률최소화 Back-up 연구전략 : 개발후보외에예비개발후보확보 17
Chapter 02 글로벌성과 4. R&D Pipeline 임상 1 상 2 개, 비임상 2 개, 사업화 1 개, 차세대원천기술 1 개등견고한개발 Pipeline 구축 과제명선도물질최적화비임상임상 1 상임상 2 상 항생제 항응혈제 옥사졸리디논계차세대옥사졸리디논계그람음성균 FXa 저해제 FVIIa / FXIa 저해제 AstraZeneca 기술이전 임상 1b 중 임상 1b 중 ( 녹십자주도 ) 항암제 차세대 ADC 원천기술 VEGF 저해제신규항암제 Sanofi 공동연구 Interprotein ( 일본 ) 공동연구 기타 ADC 1 PAR-2 길항제 DDR-2 길항제 2012.5 미국특허출원 네오팜에서 2012.9 미국출시 1) Antibody Drug Conjugates ( 항체 - 약물 - 복합체 ) 18
Chapter 02 글로벌성과 5. 사업화성과 AstraZeneca 사기술이전계약포함총 7 건의기술이전및글로벌공동연구계약체결 기술이전계약 항응혈제 FXa 녹십자 글로벌시장 항염증제 PAR-2 네오팜 글로벌시장 옥사계항생제드림파마 국내 / 동남아시장 09.06 10.07 12.01 12.12 ADC 원천기술녹십자 그람음성균항생제 AstraZeneca (1.4 억불 ) 12.11 차세대옥사계항생제 Medicilon 중국시장대상공동개발투자 12.09 ADC 원천기술네오팜 기타사업화실적 항목 내용 항목 내용 특허 ( 총 21 건 ) 국책과제 ( 총 12 건 ) 유형별 : 물질특허 15 건, 제법특허 5 건, 원천기술 (ADC) 특허 1 건 분야별 : 항생제 7 건, 항응혈제 7 건, 항암제 3 건, ADC 1, 기타 3 건 완료 6 건, 진행중 6 건 범부처전주기 : 항생제 2 개과제진행중 지원금액규모 : 총 102 억원 / 12 건 공동연구계약 연구용역 / 기타 투자유치 신규항암제 : Sanofi (12 년 7 월 ) : 연구비지원및후보물질확정시자동기술이전계약 PAR-2 길항제원료공급계약 : 네오팜 (12 년 9 월 ) PK 실험기본용역계약 : Sanofi (12 년 9 월 ) 창투사 : 총 140 억원 (5 개창투사, 4 회유상증자 ) 전략적제휴사 : 총 7 억원 ( 연세대, 네오팜등 ) 19
Chapter_03 연구개발과제 1. 주요과제 1 옥사졸리디논계항생제 2 그람음성균항생제 3 항응혈제 FXa 저해제 2. 차세대 ADC 원천기술 3. 기타개발과제
Chapter 03 1. 주요과제 : 1 옥사졸리디논계항생제 (LCB01-0371) MRSA, VRE 등기존항생제에내성을갖는슈퍼박테리아감염환자에대한치료제개발시급 새로운항생제의필요성기존치료제에내성을가진슈퍼박테리아출현 MRSA 주등약물내성관련한전세계사망자수가이미 에이즈 + 유방암 사망자수초과 최근의주요사례 (2012년) - 미국의경우 MRSA 보균 5명중 1명꼴로치명적인감염병걸림 - 국내 33군데신생아중환자실, 산부인과등조사결과 964명중 2011 년기준 G7 국가항생제시장규모 198 억불 주요제품 퀴놀론계, 세파계, 옥사졸리디논계등 8 개계열 리네졸리드 ( 옥사졸리디논계 ) 시장규모 반코마이신 뎁토마이신 매출 11 억불 6.4 억불 6.8 억불 MRSA 보균비율 39% 로나타남 -> 패혈증, 폐렴등치명적질병유발 각국정부의신규항생제개발지원정책 - 미국의감염협회 : 2020년까지 10개의새로운항생제를확보하자는캠페인과함께정부의지원과 FDA의규제완화를요구 - 유럽질병관리센터에서도이러한움직임에동조 - 한국정부도 2011년 MRSA 등법정감염병지정 지난 30여년간개발된신규항생제는 2종에불과하며, 이들내성균주치료가가능한새로운항생제개발이매우시급 Pfizer사의리네졸리드문제점 : 골수독성, 용해도 2000년출시된리네졸리드 ( 자이복스 ) 는옥사졸리디논계 1세대항생제로주목받고있으나아직후속물질없음 항균력미흡 (vs. 반코마이신 ) 골수독성부작용등으로 2주이상투약어려움 물에대한용해도가좋지않아주사제사용한계 최근자이복스에대한내성균이발생 주 ) MRSA : 메티실린내성황색포도상구균, VRE : 밴코마이신내성장구균, NDM-1 : 뉴델리메탈로베타락타메이즈 -1 21
Chapter 03 1. 주요과제 : 1 옥사졸리디논계항생제 (LCB01-0371) 미국에서비임상완료후현재서울아산병원에서임상 1 상 b 진행중, 기술이전계약체결 < 차별적장점 > 리네졸리드대비우수한약효 골수독성에서탁월한안전성입증 물에대한용해도우수 : 경구용 / 주사용가능 약동력학적장점 : 하루 1번투약가능 ( 리네졸리드 : 하루 2회 ) 다제내성결핵 (MDR-TB) 치료제로적용범위확대 < 실패확률최소화 > < 사업화계획 > 사업화모델 : 지역별분할기술이전국내, 동남아 : 드림파마 (2012.1) 중국 : 중국제약사대상미국, 유럽, 일본 : 임상2a 후기술이전추정수익드림파마 ( 확정 ) : 32억원 + Royalty 10% 중국제약사 ( 추정 ) : 600만불규모 + Royalty 5% 이상글로벌기술이전 ( 추정 ) : 3,000만불 + Royalty 10% 이상 1 항생제분야는심장순환계에이어임상성공률높은분야 ( 약 17%) 다수의유력한 back-up 후보군확보 연구 ~ 미국 FDA 승인까지전과정경험한경영진 < 개발계획 > 10 11 12 13 14 15 16 비임상 임상 1상 임상 2상 임상 3상 1) Torezolid - 비임상단계 (07년2월) : 1,700만 $ + Royalty 7% ( 동아제약 Trius) - 임상2상완료 ( 11년8월 ) : 9,400만 $ + Royalty 약15% (Trius-->Bayer, 미국시장대상 ) <world market 기준약 4억 $ 규모 > 22
Chapter 03 1. 주요과제 : 2 그람음성균항생제 (LCB10-0200) 특히최근심각해지는녹농균, 부동간균, 폐렴막대균감염환자에대한치료제가거의없음 새로운항생제의필요성치료제가거의없음 항생제분야중가장 unmet needs가큰분야로환자수는증가하나현재특별한치료제가없음. 최근의주요사례 - 2010년 8월영국의한병원에서신생아 3명사망 - 2010년 9월 NDM-1 감염환자인도, 파기스탄, 미국, 벨기에, 일본등 14개국및한국에서도환자발생 각국정부의신규항생제개발지원정책 - 미국 FDA에서 Special Task Force 팀구성하여다제내성균치료제신약승인기준을신속, 효율적으로수정한다고발표 - 한국정부도 2011년녹농균, 부동간균등법정감염병지정 -> 심각성은증가하나특별한치료제가없는가장시급히개발이필요한치료제 시장규모 2011 년기준시장규모 198 억불 주요시장 카바페넴계 세파계 아미노글루코시드계 매출 15억불 35억불 5.6억불 주요제품이미페넴메로페넴토브라마이신 매출 3 억불 6.7 억불 3.5 억불 기존치료제 : 특별한치료제없음, 병용투여방식개발중 카바페넴계와세파계가주력이나대부분제네릭이며내성발생으로치료에한계 주요 3개내성균을모두치료할수있는약물부재로주로병용투여방식으로현재임상개발중 - Cubist: 칼릭사세파계항생제 4억 $ 인수병용투여개발중 - AstraZeneca : 노벡셀사인수하여병용투여개발중 출처 : 미국감염협회와유럽질병예방및통제센터, 유럽의약품기구공동발표보고서 23
Chapter 03 1. 주요과제 : 2 그람음성균항생제 (LCB10-0200) 후보물질단계에서 AstraZeneca 사에 1.4 억불규모기술이전, 병용투여방식개발 < 차별적장점 > 다른계열보다안전성이우수한세파계열 기존세파계항생제와달리새로운작용기작을가지며내성균에우수한약효를보임 기존약물과의병용투여시치료효과탁월 < 사업화계획 > 사업화모델 : 후보물질단계글로벌기술이전 AstraZeneca에 worldwide market 대상기술이전 (12월14일자) AstraZeneca사보유후보물질과함께병용투여방식개발 2020년전후시장출시예상추정수익 : 총 1.4억 $ + 로얄티 - upfront : 245 만 $ < 실패확률최소화 > - milestone : 1억3650만 $ ( 이중 sales bonus 9400만 $) - royalty : 2.5% ~ 5% 항생제분야 = 심장순환계에이어임상성공률높은분야 ( 약 17%) 다수의유력한 back-up 후보군확보 연구 ~ 미국 FDA 승인까지전과정경험한연구진 AstraZeneca 기술이전통해개발성공가능성높임 < 개발계획 > 12 13 14 15 16 17 18 비임상 임상 1상 임상 2상 임상 3상 기술이전계약사례 : 1) NXL-104 (09년12월) : 5억 $ (Novexel -> AstraZeneca사 ), 임상2상단계 2) CXA-201 (10년1월) : upfront 9,250만 $, Milestone Fee : 3.1억 $ (Calixa Cubist사), 임상2상단계 25
Chapter 03 1. 주요과제 : 3 항응혈제 FXa 저해제 (LCB02-0133) 출혈부작용 (bleeding) 개선하면서기존약물대비동등이상약효의치료제개발필요 새로운항응혈제의필요성 적응증 : 뇌졸중, 협심증, 급성심근경색, 심부정맥성혈전증폐색전증치료및예방 최근의심각성 (WHO 통계 ) - 혈전증에의한심장질환계질환으로매년 1700만명이상사망 -> 뇌질환사망자수포함현대인사망률 1위, - 2009년뇌심혈관질환사망률 35%. 이중 25% 가허혈성심장질환및뇌졸중. 한국은상대적으로뇌졸중사망률가장높음 기존치료제의한계 - 낮은치료 / 예방효과, 내출혈, 위장장애등부작용개선필요 -> 부작용개선한신규경구 / 주사겸용치료제개발시급 시장규모 2008 년기준세계항혈전제시장규모 170 억불 ( 약 19 조원 ) 세계 7대시장기준주요제품매출 항혈소판제 항응혈제 61% 39% Sanofi 사플라빅스 67 억불 (7.6 조원 ) 항응혈제중 FXa 저해제시장 헤파린계열로베녹스 37 억불 (4 조원 ) 캐나다에서 FXa계열로최초허가받은 Bayer사리바록사반은 2018년경약 35억불글로벌매출예상 기존항응혈제문제점 : 출혈부작용 (Bleeding) 약효보다출혈부작용개선이중요 : 2배이상 간편한경구복용가능한주사 / 경구겸용신약필요 - 의사의처방편리성및예방약가능 매출획기적증대 26
Chapter 03 1. 주요과제 : 3 항응혈제 FXa 저해제 (LCB02-0133) 녹십자주도개발물질 (LCB02-0133 ) 임상 1 상 b 진행중 ( 미국 ), 녹십자기술이전 < 차별적장점 > Rivaroxaban 대비동등이상의약효 우수한출혈부작용안전성확보 동등용량에서 5배까지완화 물에대한용해도우수 세계최초주사 / 경구겸용가능 약동력학성질우수 : 하루 1회투약 < 사업화계획 > 사업화모델 : 녹십자기술이전 (2009.6 세계시장대상 ) 국내, 동남아, 중국 : 녹십자자체사업화미국, 유럽, 일본 : 임상1상단계부터글로벌제약사대상기술이전추진추정수익국내, 동남아, 중국 ( 확정 ) : 20억원 + Royalty 5~7% 미국, 유럽, 일본 ( 추정 ) : 2억불이상 + Royalty 10% 이상 < 실패확률최소화 > - 임상1상완료후부터녹십자에서글로벌제약사에 sub-l/o - 레고켐 profit sharing 비율 : 40% ( 임상2상전단계기준 ) 심장순환계 = 임상성공율가장높은분야 ( 약 20%) < 개발계획 > Rivaroxaban와핵심 Scaffold 공유 80% 기존임상시험통해안전성확인 10 11 12 13 14 15 16 20% : early ADME/T 통해검증 경쟁력있는 back-up 화합물확보 (LCB02-0034) 비임상 임상 1상 임상 2상 임상 3상 1) Rivaroxaban : 2.9억불 (Bayer J&J, 임상2상, 미국시장판권만대상 ) Apixaban : 총 10 억불, upfront 2.5억불 (BMS Pfizer, 임상3상, 공동개발 L/O) 27
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 ADC (Antibody-Drug-Conjugates: 항체 - 약물 - 복합체 ) 항체치료제장점과합성약물장점을결합한신개념약물합성기술, 글로벌제약사최근집중 ADC 기본개념 시장동향 1 세대원천기술가진미국 2 개회사가기술독점 항체치료제가가진장점 ( 선택성 ) 과저분자약물이가진장점 ( 약효 ) 을결합한물질 항체를이용한표적항암제개발에우선적용, 향후모든항체를이용한질병군및신약개발에적용 : Seattle Genetics, ImmunoGen 1개타겟당기술판매평균 deal 규모 (2011년상반기평균 ) : upfront 8백만 $, milestone 3억 $ 경쟁사개발현황 경쟁사 마일로타그 (Wyeth) T-DM1 (ImmunoGen) SGN-35 (Seattle Genetics) 개발현황 2010 년안전성문제로미국시장철수 2013 년초 FDA 승인 2011 년 8 월미국 FDA 승인 기존 1세대기술의문제점 - 링커의불안정성으로약물이분리되어독성유발 - 혼합물형태로약효, 독성문제내포 28
2. 차세대 ADC 원천기술 : Chapter 03 ADC (Antibody-Drug-Conjugates: 항체 - 약물 - 복합체 ) 란? ADC General Structure Mechanism of ADC ADC binds to Antigen Endocytosis Proteolysis Drug release 29
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : 기본개념및문제점 The dream of Paul Ehrlich Magic Bullets is slowly coming through but we are still facing a number of hurdles and challenges Major Challenges 타겟에도달하기전분해되거나소멸되는문제 (PK, Stability) 항체와약물의결합 (conjugation) 시항체의항원에대한결합력을손상시킬수있음 현재사용중인링커는안정성의문제가있음 해리된약물중실제타겟에도달하는농도가낮음 ADC 의약효는 internalization, trafficking, lysosomal release 와 intracellular concentration of free drug 등의다양한변수에의해좌우됨 다양하고복잡한형태의혼합물이므로 QC가어렵고 FDA regulation이확립되지않은과도기상태임 30
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : ADC 출시신약 Seattle Genetics (2011.8/ 혈액암 ) ImmunoGen (2013.2/ 유방암 ) 31
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : 2 개원천기술사의기술이전현황 2011 년하반기평균 Upfront : 8 million $ / target Total milestone : 300 million $ / target 32
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : ADC unmet need( 전문가설문조사 ) What advancements in the field are you most excited to hear about? Site specific conjugation 53.8% Improved linker technologies 44.2% New drug platforms 40.4% Non-oncology indications 38.5% Extracellular release at tumor environment 21.2% Other 9.6% 0.0% 10.0% 20.0% 30.0% 40.0% 50.0% 60.0% Survey by Hanson Wade, 2013 33
Chapter 03 Lys-ADC 2. 차세대 ADC 원천기술 : 레고켐의고유한 Approach Cys-ADC Drug Distribution Drug Distribution 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Highly Heterogeneous - 항체에는 80-90 개의 Lysine 이존재 - 그중 50% Lysine 이약물과 conjugation 가능 - 두개의약물을결합시 2000 개이상의이성질체가가능함 - Lys 의 charge를잃어버려항체의구조적 integrity 에문제가있음 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Less heterogeneous than Lys-ADC - 항체에는 4 개의 interchain Cysteine pair가있음 - 두개의약물을결합시 3 개의이성질체가가능 - 항체의구조적 integrity 에문제가있음 분리불가 혼합물상태로개발 Higher drug-loaded species T 1/2, aggregation, ADC stability, 34 antibody character 34
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : 레고켐의고유한 Approach Primary objective Single component, not ensemble of every possible combinations Avoidance of thiol-maleimide conjugation method Strategy Expression of antibody with extra sequence (HC or LC) Specific functionalization Drug conjugation step (with hydrolysable or non-hydrolysable linkers) Specific functionalization Prenyl Transferase Drug conjugation Click chemistry Introduction of CAAX Sequence A B C D D 35
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 차별적장점 1 : 단일물질제조가능 Current Technology Next Generation Technology Company ImmunoGen Seattle Genetics LCB Drug Loading Heterogeneous Heterogeneous Homogeneous Drug Distribution Drug Distribution Drug Distribution 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Conjugation Non-specific Non-specific Site-specific Scheme 36
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 차별적장점 2 : 링커의안전성 Stable in blood circulation Half life > 7 days (mouse, rat, dog, human) ADC with Linker type #1 ADC with Linker type #2 37
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : 탁월한약효 ( 동물시험결과 ) < BT474 breast tumor orthotopic model > 38
Chapter 03 2. 차세대 ADC 원천기술 : 사업화계획 2014 년부터순차적으로비임상진입및글로벌제약사대상기술이전 < 사업화계획 > 사업화모델 : 기술판매및공동개발등기술판매 : 항체타겟별기술판매공동개발 : 공동개발통해후보물질 or 적정단계개발후기술이전 -> profit sharing 추정수익국내 2건계약체결 : 네오팜 (12.9), 녹십자 (12.12) 해외 : 2014년부터본격화 -> 연 1건이상, 선수금 5백만 $ 이상추정 < 개발계획 > 13 14 15 16 17 18 19 ADC 잠재가치 1개 target당기술이전가치 - 동물시험단계 : 수백만 $ - 비임상 / 임상1상 : 수천만 $ - 임상2상이후 : 수억 $ 11년하반기평균 : Seattle Genetics사, ImmunoGen사 - Upfront 8백만 $, Milestone : 3억 $ -Royalty : 별도 미국특허 ADC 1 비임상 1 상 2 상 3 상 ADC 2 비임상 1상 2상 3 상 시가총액 : - Seattle Genetics 사 : 약 5 조 - ImmunoGen : 약 1.6 조 ADC 3 비임상 1 상 2 상 39
Chapter 03 3. 기타개발과제 다양한신약개발과제로지속적인수익창출 과제명적응증사업현황사업화모델 항생제 차세대옥사졸리디논계항생제 (LCB01-0699) MRSA, VRE 등그람양성균외에리네졸리드내성치료제 비임상샘플생산중 13 년 12 월비임상개시 Medicilon 사공동개발계약체결 (2012.11) : 중국시장대상, 75 만불규모, 중국지분 50% 공동연구 / 기술이전 항응혈제 FXla/FVXIIa 저해제 정맥성혈전질환 동맥성혈전질환 약효최적화중 2013 년후보물질확보목표 단독개발 항암제 신규항암제 간암, 난소암등 Lead 물질발굴중 (Sanofi 공동연구 ) 연구비지원및후보물질확정시기술이전 공동연구 / 기술이전 VEGF 저해제 대장암, 신장암, 폐암등 약효최적화중 공동연구 ( 일본 Interprotein) 기타 항염증치료제 (PAR-2 길항제 ) 항염증치료제, 아토피 건선에유효한화장품 공동연구계약으로네오팜영업이익 10% 2012 년 9 월미국출시, 전세계대상판매 원료공급계약체결 (2013 년 ~) - 1 차분 3 만 $ (13 년 9 월 ) 공동연구 / 기술이전 / 원료공급 DDR2 길항제 항염증치료제 ( 건선, 아토피등 ) 후보물질확정 건선, 천식등적응증 기술이전추진중 (KIST 주도 ) 공동연구 (KIST) 40
Chapter_04 사업화전략 1. 경영계획 2. 성장전략및 Vision 3. 경영철학
Chapter 04 1. 경영계획 본격적인기술이전성과가시화로 2014 년흑자실현, 40% 이상이익률목표기술이전매출의의미 : 매출 = 순익 ( 원가없는 100% 순익 ) ( 단위 : 억원 ) ( 백만원 ) 50,000 기술이전기술판매 (ADC) 공동연구및용역 당기순이익 192 45,000 40,000 98 398 35,000 30,000-27 -17 26 25,000 238 20,000 15,000 124 10,000 5,000 0 7 60 억 ->37 억 * 2012 2013E 2014E 2015E 2016E 42
Chapter 04 1. 경영계획 : 중기사업계획내역 신약연구개발및사업화를동시에수행함으로써 Global 신약개발기업으로도약 2009 ~ 2013 2014 2015 연구개발 옥사항생제항응혈제 Fxa 저해제그람음성균항생제차세대옥사항생제 임상 1 상임상 2 상 3 상준비 비임상임상 1 상임상 2 상 신규항암제 항응혈제 FXIa 저해제 선도물질발굴 후보물질발굴 비임상진입 주요수익 기존기술이전 - 그람음성균 : AZ사 upfront (245만 $) - 옥사항생제, 항응혈제 FXa, 차세대항생제, ADC(2건 ) - 그람음성균 : AZ사 milestone (1차 400만 $) - Milestone 수익 : 옥사항생제, 항응혈제 FXa, 차세대항생제, ADC - 그람음성균 : AZ사 milestone (2차 500만 $) - Milestone 수익 : 옥사항생제, 항응혈제 FXa, 차세대항생제, ADC 신규기술이전 - 녹십자항응혈제 FXa 해외 sub-l/o -> 지분 40% - 옥사항생제 ( 중국 ) - ADC ( 해외신규 ) - 옥사항생제 ( 해외 ) - 차세대항생제 ( 국내및글로벌 ) - ADC( 해외신규 ) - 신규항암제 (Sanofi) 1) 녹십자해외 sub-l/o 따른당사지분 43
Chapter 04 2. 성장전략및 Vision Chemical drug 과 Bio drug 을 Link 한세계적연구중심형제약회사로성장 Link L C B Chemistry Biology Next 3 Years After 3 Years 3 건이상글로벌기술이전 -> Cash Cow : AsrtraZeneca 외 2 건이상계약. 항응혈제, 신규항생제, 신규항암제, ADC 등 ADC 비임상진입 개발기능확충 ADC 임상성공 -> 미래수익기반확보. 3 개이상임상진입. 3 건이상글로벌기술이전 ADC 확장기술확보 -> 글로벌리더도약 연구중심형제약회사로성장 44
3. 경영철학 My Way : 걸어온길 31 년그리고걸어갈길 LG 생명 : 신약과의운명적만남 -> 신약연구소장까지 23 년 레고켐바이오 : 2006 년창업 ~ 현재까지 7 년여 모든연구결과는연구원의손끝에서나온다 오직이길 ( 신약 ) 만이살길이다 한사람의꿈은꿈에불과하지만만인이같은꿈을꾸면현실이된다 누구보다실패를많이해본사람 -> 두렵고겸손한마음으로이길을걸어가겠습니다 Shall we dream together 45
Appendix. 1. IPO Information 2. 요약재무제표 3. 회사개요 4. 성장연혁 5. 신약개발에대한이해 6. Gilead Science 7. 후보물질발굴기간비교
Appendix 1. IPO Information (2013 년 6 월현재 ) 주요주주현황 공모개요및보호예수현황 1. 주주구성 주주명주식수지분율 A. 임원 4 명 ( 창업자 ) 2,082,000 29.18% B. 우리사주 140,000 1.96% C. 창투사 (5 개 ) 1,452,616 20.36% D. 개인및기관 3,459,765 48.50% 7,134,381 합계 100.00% (6,934,382) 주 ) 7,134,381주는상장된보통주식 6,934,382주와에이티넘보유우선주의 2013년11월보통주전환 199,999주를합한주식수임. 2. 5% 이상및주요주주 1. 공모개요 액면가공모주식수공모확정가액공모확정금액 2. 보호예수현황 1. 공모개요 500 원 1,400,000 주 15,500 원 217 억원 주주명 주식수 지분율 A. 대표이사김용주 1,230,000 17.24% B. 연구소장박태교 432,000 6.06% C. 에이티넘인베스트먼트 686,345 9.62% D. 동양인베스트먼트 340,600 4.77% E. 산은캐피탈 153,405 2.15% 합 계 2,842,350 39.84% 구분주식수지분율기간 임원진 ( 등기이사 4 명 ) 2,082,000 29.18% 2 년 대표이사친인척 45,000 0.63% 2 년 우리사주조합 ( 공모 ) 140,000 1.96% 1 년 합계 2,267,000 31.77% 유통가능물량 : 4,867,381 주 (68.23%) * 5 개창투사제외시 : 3,414,765(47.86%) 47
Appendix 2. 요약재무제표 재무상태표 포괄손익계산서 ( 단위 : 백만원 ) ( 단위 : 백만원 ) 구 분 2013년 9월 2012 2011 유 동 자 산 22,963 6,496 6,293 비유동자산 2,038 428 321 자 산 총 계 25,001 6,924 6,614 유 동 부 채 1,798 1,827 721 비유동부채 2,832 1,743 1,758 구 분 2013년 9월 2012 2011 매 출 액 403 744 1 79 매 출 원 가 30 239 26 매 출 총 이 익 373 506 53 영 업 손 실 (4,023) (3,252) (3,062) 부채총계 4,630 3,570 2,480 자본금 3,551 2,762 1,786 자본잉여금 34,046 14,027 13,013 기타자본 49 14 - 결손금 (17,275) (13,449) (10,665) 자본총계 20,371 3,354 4,134 법인세차감전순손실 (3,754) (2,674) (3,070) 법 인 세 비 용 - - - 당 기 순 손 실 (3,754) (2,674) (3,070) 기타포괄손익 (72) (110) (122) 총 포 괄 손 익 (3,826) (2,784) (3,193) 1) 12 년매출액 : 계약및입금기준 20.25 억이나 IFRS 기간인식기준따라 7.44 억임 48
Appendix 3. 회사개요 의약화학을기반으로합성신약을연구및개발하고이를기술이전하는신약개발전문기업 회사개요 조직도 설립일 2006 년 5 월 대표이사 이사회 자본금 35.7 억원 (7,134,381 주 ) QA 소재지대전대덕구문평서로 8-26 임직원 48 명 ( 박사 9 명, 석 / 학사 39 명 ) 신약연구소 신약개발 경영관리 합성팀약물평가팀개발팀경영관리팀 항생제 항응혈제 항암제 항염증 ADC 생물 약리 독성 비임상개발 임상개발 회계 자금 IR 연구관리 49
Appendix 4. 성장연혁 도약기 ( 12~) 설립기 ( 06~ 08) 06 4 개과제연구시작 성장기 ( 09~ 11) 연구단계 8 건, 비임상 2 건, 기술이전 1 건 특허 8 건 ( 등록 2 건, 출원중 6 건 ) 09.03 U.Mass 와 HSP90 항암제공동연구논문발표 (JCI) 09.06 항응혈제 (FXa 저해제 ) 기술이전계약 ( 녹십자 ) 10.09 미국보스턴 2010 ICAAC Conference 발표 10.10 일본 Interprotein 사와항암제 (VEGF) 공동연구계약체결 10.12 미국 East R&D사와미국지역기술이전 Agent 계약체결 11.03 항암제 VEGF 로슈사 ( 글로벌제약사 ) 와물질이전계약체결 11.05 중국제니스팜사와중국지역기술이전 Agent 계약체결 ADC 기술미국특허출원 11.09 2011 ICAAC 에서 Conference에서 Invited Speaker 발표 11.11 항응혈제 (Fxa: 녹십자 ) 미국임상1상개시 11.12 항생제국내임상 1 IND 승인허가 06.05 레고켐바이오사이언스창업 06.11 연세대분자설계연구소와공동연구계약체결 KIST와항암제 (DDR2) 공동연구계약체결 12 임상 1 상 2 개, 비임상 2 개, ADC 특허출원, 기술이전 7 건 총 21 건특허출원 12.01 옥사계항생제드림파마기술이전 12.02 옥사계항생제국내임상1상개시 항응혈제 (Fxa: 녹십자 ) 미국임상1상개시 12.03 The Emerging Company of the Year 수상 12.05 ADC 원천기술미국본특허및 PCT 출원 12.07 신규항암제공동연구계약체결 (Sanofi) 12.09 ADC 기술네오팜과공동연구계약체결 PAR-2 원료공급 MOU 체결 12.12 ADC 기술이전계약체결 ( 녹십자 ) 기술성심사통과 그람음성균항생제 AstraZeneca 기술이전계약체결 ( 총 1.4억불규모 ) 13.03 13.05 그람음성균항생제범부처전주기선정 증권신고서제출 (3 월 26 일 ) 코스닥상장 (5 월 10 일 ) 07.08 항응혈제대덕특구보유기술사업화과제확정 (4.5 억 ) 07.09 미국시카고 2007 ICAAC Conference Poster 발표 08.02 항암제공동연구계약체결 (BRN 사이언스 ) 08.05 보건복지부혁신신약국책과정선정 ( 항생제, 10억 ) 08.08 일본 SPI사와일본지역기술이전 Agent 계약체결 50
Appendix 5. 신약개발에대한이해 고위험특성을가지는신약개발이나개발성공시고부가가치창출 High Risk High Return 단계기간비용 연구후보발굴 5 년 5.3 억불 비임상 실험실, 동물테스트 3 년 0.9 억불 식약청 (IND) 1 개월 - 품명 (2010) 제약사매출액 ( 억불 ) Lipitor Pfizer/Astellas 126 Plavix/Iscover BMS/Sanofi 88 임상 1 상임상약리 1.5 년 임상 2 상치료적탐색 2 년 2.6 억불 Seretide/Advair GSK 85 임상 3상 치료적확증 3년 식약청 (NDA) 6개월 - 출시 - - 출처 : PhRMA, E&Y, Nature, 신영증권리서치센터 Enbrel Amgen 등 62 Remicade J&J 등 61 출처 : Data Monitor PharmaViitae Explorer, 한국보건산업진흥원 국내신약개발, R&D 비용평균 430 억원, 소요기간 10.5 년 ( 생명공학정책연구센터 ) 51
Appendix 6. 한국의 Gilead Science, 레고켐바이오사이언스 특화된분야에집중적인신약개발을통한성장기반마련 Gilead Science 특화된분야에집중적인신약개발 AIDS 관련치료약, 인플루엔자치료제 기술이전후유입되는자금으로지속적인연구개발 400 만불 ( 상장초기 ) 1 억 5,000 만불 (1998 년 ) 15 년만에매출 2,000 배증가 출처 : Gilead Sciences, 리딩투자증권 52