가이드라인관리번호 B1-2017-3-002 세포치료제원료의약품명명법가이드라인 (Guideline for Nomenclature of Drug Substance of Cell Therapy Products) 2017. 03. 31. 바이오생약심사부세포유전자치료제과
이가이드라인은세포치료제의주성분인세포의명명에대한원칙에대하 여식품의약품안전처의입장을기술한것으로대외적으로법적효력을가지 는것이아님을알려드립니다. 가이드라인 이란대외적으로특정한사안등에대하여식품의약품안 전처의입장을기술한것임 ( 식품의약품안전처지침등의관리에관한 규정제 2 조 ( 식약처예규 )) 본가이드라인에대하여의견이있는경우아래로문의하시기바랍니다. 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과 Tel : 043-719-3533 Fax : 043-719-3530 Email : ghkim33@korea.kr - 2 -
목 차 배경 서론 표 표 적용범위 구성요소 기재원칙 세포의기원 유래조직 세포 세포종류 세포치료제명명법예시 세포종류예시 참고자료 제개정이력
배경생물의약품은 생물학적제제등의품목허가 심사규정 제 조제 호에따라원료의약품의명칭은식품의약품안전처장이정하는명명법에따 라성분명을작성할수있다 본가이드라인은 년발표된 의세포치료제국제일반명 작성원칙을참고 하여국내세포치료제품목허가신청시세포의특성을반영하는원료의약품세포의명칭부여에대한원칙을제공하고자한다 서론 세포치료제란 생물학적제제등의품목허가 심사규정 제 조제 호에따라 살아있는자가 동종 이종세포를체외에서배양 증식하거나선별하는등물리적 화학적 생물학적방법으로조작하여제조하는의약품 이다 그러나의약품으로서활성을가진세포치료제의주성분물질 즉 세포 에대해합성의약품이나유전자재조합단백질의약품처럼한두단어로구성된간략한주성분명칭을사용하기는어렵다 이것은원료 예 지방 골수 제대혈등 유래나세포종류 예 중간엽줄기세포 가유사할 지라도제조사별제조방법에따라모두다른물리화학적 면역학적및생물학적특성의세포치료제가제조된다는점때문이다 이러한과학적특성을반영하여 나미국 의경우세포의 기원이나세포의종류이외에제조사별세포를구분할수있는임의의고유문자를추가로기재하도록권고하고있다 명칭에대한국제조화및 과학적특성을반영하여세포치료제의주성분 세포 원료의약품 의명칭에 - 1 -
대한통일된기재원칙을제시함으로써세포치료제개발자의이해를돕고 의사등의료종사자와소비자에게명확한정보를제공하여안전하고 효과적인세포치료제의사용정보를제공하고자한다 적용범위 이가이드라인은 생물학적제제등의품목허가 심사규정 제 조에 따른세포치료제에적용할것을권고한다 구성요소 세포치료제주성분명칭의구성요소는아래와같이 세포의기원 유래한조직또는세포 세포종류를기재하도록권고한다 세포치료제주성분명칭의구성요소와순서 세포의기원 유래조직 세포 세포종류 세포치료제의주성분명칭에포함되는각구성요소사이는띄어쓰기 없이기재하되각구성요소별표기방법은다음각항목과같으며 표 에서예시를설명하고있다 - 2 -
구성요소세포기원유래조직 세포세포종류 기재원칙 제조사에서고유한식별표시로서결정하되 한글 글자이내 혹은영어 알파벳이내로표기 자가 동종 또는 동물명 이종의경우 중하나 원료를채취한조직 세포의명칭을포함하며 유래 라는 단어를붙임 세포의종류로서주성분명칭에반드시포함 세포치료제특성이반영되는제조시주성분세포에적용되는 조작기술에대한세부사항은명칭에기술하지않고 생물학적제제등의 품목허가 심사규정 별표 의 원료의약품별첨규격의작성예 중 정의 항에상세히기술할것을권고한다 조작기술에대한세부사항작성예시 정 의 이약은환자자신의말초혈액을 조건에서 일간 계대 배양한 뒤 시간동안 조건에서분화하여제조한세포치료제로주성분인 양성인 세포를 이상함유하고있다 배양 분화 감작 융합 선별 최소조작등제조공정에서사용 한물질 조건에대하여기술 기재원칙 - 3 -
제조방법에따른세포의구별이가능하도록한글 글자이내또는 영어 알파벳이내로고유한접두어를기재하는것이바람직하다 다만 일반명사는바람직하지않다 세포기원 세포치료제에포함된세포의기원을나타내는것으로서 주성분 명칭에 자가 동종 동물명 이종의경우 중한가지를선택하여 접두어로사용할것을권고한다 환자자신의조직혹은세포로부터 채취하여제조한세포를환자자신에게투여하는경우는 자가 로기재하며 건강한기증자 환자와조직적합성항원 타입이부분적으로일치하는 가족기증자등환자자신이아닌다른사람으로부터채취한원료세포를 사용하는경우에는 동종 을기재할것을권고한다 동물로부터유래된이종 세포인경우에는 동물명 예 권고한다 돼지 을주성분첫부분에기재할것을 유래조직 세포 세포치료제를제조할때제조소로입고되는인체또는동물유래 원료로부터세포를분리 추출한조직 세포의명칭을주성분명칭에포함하여기재할것을권고한다 유래조직 세포의명칭은접두어뒤에채취부위의원료조직 세포에대한간략한명칭에 유래 를추가하여기재할것을권고한다 예 골수유래 혈액유래 이미구축되어있는세포주 를이용하여세포치료제를제조하는경우유래조직명칭으로해당세포주의일반명칭 예 배아줄기세포유래 을기재할것을권고한다 다만 유래조직과최종제품인세포종류가동일하여 - 4 -
중복되는경우 유래조직을생략할수있다 세포종류 제조가완료된세포치료제주성분에기재하는세포의종류는아래 표 의예시를참고하여기재할수있다 세포종류 에는과학적검사법으로세포의특성을규명 구분하는 것이가능한경우만포함하며 관련학계에서특정세포의학술적가치와세포존재에대한정체성이인정되고있더라도이를직 간접적으로특성 등을규명하는시험방법 기술 이없는경우는제외하고자하였다 다만 아래표에서제시된세포의종류는현재허가되거나개발중인세포치료제현황과전문가자문결과에따라그적정성을판단하였으므로향후과학기술의발전에따른신개념제품의개발에따라새로운세포종류가추가될수있다 - 5 -
표 1. 원료의약품명명법예시 사례 1 세포기원 환자자신 자가연골유래 유래조직 / 세포 연골유래 연골세포 세포종류 연골세포 l 환자자신의연골조직에서분리, 배양하여연골세포로제조 사례 2 세포기원 건강한기증자 동종배아줄기세포 유래조직 / 세포 배아줄기세포주 유래망막세포 세포종류 망막세포 l 건강한기증자의배아로부터구축한줄기세포주를배양, 분화하여망막세포로 제조 사례 3 세포기원 환자자신 자가골수유래 유래조직 / 세포 골수 골세포 세포종류 골세포 l 환자의골수로부터분리, 배양하여골세포로제조 사례 4 세포기원 건강한기증자 동종피부유래 유래조직 / 세포 피부 각질세포 세포종류 각질세포 l 건강한기증자의피부로부터분리, 배양하여각질세포로제조 - 6 -
사례 5 세포기원 환자자신 자가간유래 유래조직 / 세포 간 간세포 세포종류 간세포 l 환자의간조직에서분리, 배양하여간세포로제조 사례 6 세포기원 환자자신 자가혈액유래 유래조직 / 세포 혈액 자연살해세포 세포종류 자연살해세포 l 환자의혈액으로부터분화, 배양하여자연살해세포로제조 사례 7 세포기원 환자자신 자가지방유래 유래조직 / 세포 지방 지방세포, 최소조작 세포종류 지방세포 l 환자의지방으로부터최소한으로조작 ( 분리 ) 한지방세포 사례 8 세포기원 건강한기증자 동종제대혈유래 유래조직 / 세포 제대혈 중간엽줄기세포 세포종류 중간엽줄기세포 l 건강한기증자의제대혈로부터분리, 배양하여중간엽줄기세포로제조 - 7 -
표 2. 세포종류예시 연번 국문명칭영문명칭 * 주성분명칭에반영 * 주성분명칭 ( 국문 ) 작성을위한참고 1 각질세포 keratinocyte 2 섬유아세포 fibroblast 3 지방세포 adipose cell or adipocyte 4 연골세포 chondrocyte 5 골세포 osteocyte 6 골모세포 osteoblast 7 골기질세포 bone cell 8 근세포 myocyte or muscle cell 9 근모세포 myoblast 10 상피세포 epithelial cell 11 망막세포 retinal cell 12 각막세포 corneageous cell 13 망막색소상피세포 retinal pigment epithelial cell 14 각막상피세포 corneal epithelial cell 15 단핵구 monocyte 16 림프구 lymphocyte 17 티림프구 T lymphocyte 18 수지상세포 dendritic cell 19 자연살해세포 natural killer cell 20 심근세포 cardiomyocyte 21 혈관모세포 endothelial progenitor cell 22 내피세포 endothelial cell 23 난소세포 ovary cell 24 정소세포 testis cell 25 전립선세포 prostate cell 26 간세포 hepatocyte 27 신장세포 renal(kidney) cell 28 췌장세포 pancreatic cell - 8 -
29 췌장소도세포 pancreatic islet cell 30 췌관세포 pancreatic ductal cell 31 폐세포 pneumonocyte(lung) 32 폐포세포 alveolar cell 33 태반세포 placenta cell 34 대뇌세포 brain(cerebral) cell 35 대뇌피질세포 brain cortex cell or cortical brain cell 36 척수세포 spinal cord cell 37 신경세포 neuron or nerve cell 38 희소돌기아교세포 oligodendroglial cell 39 신경아교세포 glial cell 40 도파민세포 dopaminergic cell 41 도파민성신경세포 dopaminergic neuron 42 성상교세포 astrocyte 43 전구세포 progenitor cell 44 신경줄기세포 neural stem cell 45 조혈세포 hematopoietic cell 46 조혈줄기세포 hematopoietic stem cell 47 조혈전구세포 hematopoietic progenitor cell 48 혈관혈구모세포 hemangioblast 49 골수세포 bone marrow cell 50 제대혈세포 umbilical cord blood cell 51 중간엽세포 mesenchymal cell 52 줄기세포 stem cell 53 중간엽줄기세포 mesenchymal stem cell 54 중간엽기질세포 mesenchymal stromal cell 55 배아세포 embryonic cell 56 배아줄기세포 embryonic stem cell 57 유도만능줄기세포 induced pluripotent stem cell - 9 -
참고문헌 - 10 -
제 개정이력 연번제 개정번호승인일자주요내용 1 B1-2017-3-002 2017.03.31 제정 - 11 -
세포치료제원료의약품명명법가이드라인 발행일 2017 월 3 월 발행인식품의약품안전평가원장손여원 편집위원장발행위원도움주신분발행처 바이오생약심사부장김대철 정지원김지현박송희정호상김자은최경숙이소영이정은권오희천수정김동윤양혜경 안치영류승렬백정희 식품의약품안전평가원바이오생약심사부세포유전자치료제과