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대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 J Korean Ophthalmol Soc 2018;59(11):1039-1048 ISSN 0378-6471 (Print) ISSN 2092-9374 (Online) https://doi.org/10.3341/jkos.2018.59.11.1039 Original Article 연령관련황반변성환자에서항혈관내피성장인자의치료방법과재정영향분석 Final Impact of Anti-Vascular Endothelial Growth Factor Treatment in Age-related Macular Degeneration 양장미 1 신상진 1 서재경 1 조송희 1 최하진 1 강민주 1 지동현 2 Jangmi Yang, MD, PhD, MPH 1, Sang Jin Shin, MD, PhD 1, Jae Kyung Suh, MD, PhD 1, Songhee Cho, PhD, MPH 1, Hajin Tchoe, MPharm 1, Min Joo Kang, MS 1, Donghyun Jee, MD, PhD, MPH 2 한국보건의료연구원경제성평가연구단 1, 가톨릭대학교의과대학성빈센트병원안과및시과학교실 2 Office of Economic Evaluation Research, National Evidence Based Healthcare Collaborating Agency 1, Seoul, Korea Department of Ophthalmology and Visual Science, St. Vincent Hospital, College of Medicine, The Catholic University of Korea 2, Seoul, Korea Purpose: To evaluate the effects of anti vascular endothelial growth factor (VEGF) treatment on the healthcare related finances of patients with age related macular degeneration. Methods: Changes in health care financing due to newly introduced benefit standards were predicted over the coming 5 year period (2018 2022). We also analyzed the financial impact of scenarios in which agents similar to anti VEGF, such as the over licensed drug bevacizumab, were introduced. For this purpose, the future number of patients receiving anti VEGF treatments was estimated for various scenarios based on National Health Insurance Corporation claims data followed by an estimate of the financial burden. Results: In the case of age related macular degeneration, the current standard of care (14 times in a lifetime) was maintained in scenario 1. In 2018, the insurance budget for the coming 5 year period was estimated at approximately 440.3 billion won. The insurance cost for that period was estimated at approximately 560.1 billion won under the revised standard of December 2017 (scenario 2). For scenarios wherein, after 2020, similar treatments (scenario 3) and bevacizumab (scenario 4) were introduced, the estimated health insurance costs were 521 billion won and 419.7 billion won, respectively. Conclusions: Health insurance costs are projected to increase substantially due to the elimination of the 14 time pay standard; however, the actual budget will only moderately increase, due to new limitations of visual acuity 0.1 or in case of scarring/atrophic lesions. Clinically similar agents and bevacizumab could be considered as alternatives to anti VEGF treatment for age-related macular degeneration. J Korean Ophthalmol Soc 2018;59(11):1039-1048 Keywords: Age related macular degeneration, Anti vascular endothelial growth factor, Ranibizumab Received: 2018. 5. 3. Revised: 2018. 6. 29. Accepted: 2018. 10. 22. Address reprint requests to Donghyun Jee, MD, PhD, MPH Department of Ophthalmology, The Catholic University of Korea St. Vincent s Hospital, #93 Jungbu daero, Paldal gu, Suwon 16247, Korea Tel: 82 31 249 7343, Fax: 82 31 249 6225 E-mail: doj087@mail.catholic.ac.kr *The authors acknowledge the financial support of the National Research Foundation of Korea Grant funded by the Korean government (MSIP) (No NRF-2016R1D1A1B03932606), and of the National Evidence-based Healthcare Collaborating Agency of Korea (NECA-A-17-003). * Conflicts of Interest: The authors have no conflicts to disclose. 실명을초래하는여러망막질환의원인을살펴보면혈관내피성장인자 (vascular endothelial growth factor) 가원인인경우가적지않다. 1 4 우리나라실명의주요질환인연령관련황반변성의병태생리에서도혈관내피성장인자가중요한역할을하고있다. 2,5 8 약 10여년전에항혈관내피성장인자약물을유리체강내로주사하여혈관내피성장인자의작용을억제하려는치료가시작되었으며현재는가장중요한망막질환치료법중의하나이다. 9 12 항혈관내피성장인자치료로환자시력이안정화될뿐만아니라시력이호전되는 c2018 The Korean Ophthalmological Society This is an Open Access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution Non-Commercial License (http://creativecommons.org/licenses/by-nc/3.0/) which permits unrestricted non-commercial use, distribution, and reproduction in any medium, provided the original work is properly cited. 1039

- 대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 - 경우도빈번하게관찰되면서과거에는치료가불가능하다고생각되었던망막질환들도이제는치료및관리가가능해지고있다. 8 고령화로인해연령관련황반변성의유병률이점차증가하고있으며, 해당질환의표준적인치료법으로알려진항혈관내피성장인자유리체내주입술의사용도꾸준히증가하고있다. 13 본연구는연령관련황반변성에대한항혈관내피성장인자의유리체내주입술의급여기준변화가건강보험재정에미치는영향을분석하였다. 연령관련황반변성환자에대해라니비주맙 (Lucentis, Novartis Pharmaceuticals Corp., East Hanover, NJ, USA) 과애플리버셉트 (Aflibercept; Eylea, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., New York, NY, USA) 의유리체주입술은 1회시술비용이 100만원에이르는등의비용적인부담으로, 총 14회이상을시행할수없는급여기준이있어왔다. 이러한기존급여횟수제한은결국재정적부담을환자들로이전시키는결과를낳았고이를배경으로 2017년 12 월 1일자로 14회급여제한기준을삭제하고, 대신새로운급여중단기준으로교정시력 0.1 이하를설정하였다. 이는 5회투여부터교정시력이 0.1 이하인경우더이상라니비주맙혹은애플리버셉트가급여로인정되지않는다는것을의미한다. 이러한변화에따라시술환자의의료이용의패턴이변화될것이라는예측이나오고있다. 보건학적으로는급여대상변경과시력에따른급여제한등급여기준의변화가향후건강보험재정에미치는영향파악이필요하다. 이에따라본연구에서는연령관련황반변성환자에대해라니비주맙과애플리버셉트의 2017년 12월 1일자급여변경이건강보험재정에미치는영향을분석하였다. 또한바이오시밀러등장, 허가초과비급여약제사용등을고려한시나리오에대해서도재정영향을분석하였다. 대상과방법 본연구는헬싱키생의학연구윤리헌장을준수하며, 가 톨릭대학교의과대학의기관윤리심사 (Institutional Review Board) 의승인을받았다. 연령관련황반변성에서라니비주맙과애플리버셉트의급여사항변경은재정영향분석대상환자수에영향을미친다. 하지만허가사항초과사용 (off label) 을통해대체제로사용하고있는베바시주맙 (Avastin, Genetech, South San Francisco, CA, USA) 같은보완적대체제가존재하는임상상황을고려할때급여사항변경이환자군의건강상태에변화를초래할가능성은적다. 따라서본연구에서는건강상태의변화는고려하지않고급여사항변경으로인한대상인구수의변화만을고려하여재정영향분석을수행하였다. 국민건강보험공단청구자료를바탕으로산출된 2010년부터 2015년까지항혈관내피성장인자를사용한연령관련황반변성의유병환자수및신환자수의연평균증가율 (17.3%/ 2.7%) 을분석하였다 (Table 1). 이후 2018년의유병환자와 2018년부터 2022년까지 5년간의항혈관내피성장인자신환자수를추계하였다 (Table 2). 급여변경에따른대상인구수의변화는전문가자문, 청구자료및의료기관환자자료의분석결과를이용하여추계하였다. 연령관련황반변성의경우기존 다만, 원반형반흔화된경우는투여대상에서제외함 의급여조건에서 다만, 반흔화된경우나위축이심한경우등은투여대상에서제외함 으로변화함에따라기존대비 10% 의환자수감소를고려해야한다는가정을하여대상환자수를산출하였다. 또한 14회투여후중단조건이삭제된대신추가된 5회투여부터는교정시력이 0.1 이하인경우급여로인정하지아니함 의조건에따른환자수변화를고려하여분석하였다. 이후민감도분석을통해급여조건의변화에따른다양한인구수의변화를제시하였다. 건강보험청구자료를이용하여연령관련황반변성환자중항혈관내피성장인자를사용하는환자의 1인당연간의료비용을추계하였다. 본연구에서는급여기준변경에따라환자부담이보험자부담으로이전되는경우임을감안하 Table 1. Number of patients with anti vascular endothelial growth factor treatment for age related macular degeneration in terms of prevalence and incidence (2010 2015) 2010 2011 2012 2013 2014 2015 Existing patients 14,449 18,063 21,081 24,253 27,392 32,093 New patients 5,099 5,250 4,652 4,725 4,794 5,836 Table 2. Expectation of number of patients with anti vascular endothelial growth factor treatment for age related macular degeneration in terms of prevalence and incidence (2016 2022) 2016 2017 Existing patients 37,645 44,158 51,797 60,758 71,269 83,598 98,061 New patients 5,994 6,155 6,322 6,492 6,668 6,848 7,032 1040

- 양장미외 : 항혈관내피성장인자의치료형태와재정영향 - 여급여변동에따른건강보험재정부담뿐만아니라환자본인부담을함께분석하였다. 다만건강보험청구자료를통해서는비급여항목의비용은확인할수없어본연구의환자본인부담은급여가되는의료비용으로제한되었다. 연령관련황반변성의경우산정특례 ( 희귀질환자로확진받은자가등록절차에따라공단에신청한경우본인부담률을 10% 로경감하는제도 ) 에해당하며, 청구자료분석결과해당질환을진단받고같은해에항혈관내피성장인자를처방받은환자의안과에서청구된급여비용중본인부담률이 11% 로확인되어이를분석에반영하였다. 본분석에서는항혈관내피성장인자 ( 라니비주맙, 애플리버셉트 ) 의유리체내주입술을시행하는연령관련황반변성환자를대상으로급여기준변경에따른환자수의변화가건강보험재정에미치는영향을시나리오별로분석하였다. 연령관련황반변성에서시나리오 1은이전급여기준에서연평균증가율을고려한급여대상에대한시나리오를말한다. 라니비주맙과애플리버셉트의사용비율은 2016년연령관련황반변성에서라니비주맙이전체항혈관내피성장인자시술횟수의 44%, 애플리버셉트가 56% 로나타난청구자료분석결과를반영하였다 (Table 3). 시나리오 2는변경된현재 Table 3. Number of anti VEGF injections (2016) Anti VEGF Number of injections Proportion (%) Ranibizumab 27,786 44 Aflibercept 35,329 56 Anti-VEGF = anti-vascular endothelial growth factor. 의급여기준과급여대상환자에대한연평균증가율을고려한경우를말한다. 시나리오 3은시나리오 2와동일한조건에서 2018년라니비주맙의특허만료로인해 2020년바이오시밀러의출시가본격화되어항혈관내피성장인자의가격이인하된경우를가정하였다. 시나리오 4는현행급여기준에서베바시주맙의급여가이루어질경우라니비주맙이나애플리버셉트사용환자들중일부가베바시주맙을시술받는경우를가정하였다 (Table 4). 시나리오 2는투여대상및시력의변화에따른급여대상제한범위에대해전문가의견과병원자료결과를바탕으로이루어졌으며, 시나리오 4는베바시주맙의항혈관내피성장인자내점유율과가격을 33.3% 와기존가격의 1/10이라는가정을바탕으로만들어졌다. 따라서민감도분석을통해시나리오 2와시나리오 4의주요가정의변화에따른재정부담의변화와급여변경전시나리오 1과급여변경후시나리오 2와의재정부담을비교하였다. 결과 재정영향분석의대상환자수는당해신환자를제외한유병환자와신환자로나누어각환자군이시술횟수조건이나시력에따른탈락률을반영하여추계되었다. 신환자를제외한유병환자와신환자를구분하여추계한이유는신환자를제외한유병환자수가매년시술횟수조건이나시력에따른탈락률이새롭게반영되지않고환자발생기간동안누적되어반영되기때문에다. 예를들어시술횟수가 14회 Table 4. Scenarios of anti VEGF treatment for age related macular degeneration Scenario 1 Scenario 2 Scenario 3 Scenario 4 Population change - 10% decrease 10% decrease 10% decrease Limitation of insurance Ranibizumab, aflibercept maximum 14 times Stop if visual acuity <0.1 after 10 times Stop if visual acuity <0.1 after 10 times Stop if visual acuity <0.1 after 10 times Anti VEGF market share (%) Ranibizumab 44 Aflibercept 56 Ranibizumab 44 Aflibercept 56 Bevacizumab 33.3 Ranibizumab 33.3 Aflibercept 33.3 2018 2019 Ranibizumab 44 Aflibercept 56 2020 2022 Biosimilar 33.3 Ranibizumab 33.3 Aflibercept 33.3 Anti-VEGF = anti-vascular endothelial growth factor. Table 5. Dropping rate of patients and the number of injections in age related macular degeneration 0 3 years 3 4 years 4 5 years Drop rate by vision <0.1 in scenario 2 4 (%) 19.0 5.3 5.9 Number of injection for new patients 9.6 2.1 1.6 2018 injections Average 2.66/year 1041

- 대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 - 로제한된급여변경전의경우, 환자발생후평균 14회를시술받게되는기간인 5년이지나면이환자들은급여대상이되지않아재정영향분석대상환자에서탈락하게된다 ( 시나리오 1). 즉 2018년신환자를제외한유병환자의경우 2013년도환자비율인 43% 가탈락하게된다. 시력에따른탈락률과시술횟수는가톨릭대학교성빈센트병원의연령관련황반변성환자의베바시주맙을포함한항혈관내피성장인자시술코호트분석을통해추계되었다. 병원코호트는항혈관내피성장인자유리체주입술을시행받고최소 5년이상의추적관찰을시행한 141명을대상으로후향적인분석을시행하였다. 급여변경전 ( 시나리오 1) 의경우 5년간평균 14회의시술을받는다는병원코호트분석결과에따라탈락률이반영되었고, 급여변경후의경우 Table 5에따라 3년째와 4년째, 5년째의탈락률을반영된다 ( 시나리오 2 4). 하지만신환자의경우당해부터시술횟수나시력에따른탈락률이반영된다. 환자당시술횟수는신환자를제외한 2018년유병환자의경우평균 2.66회로파악하였고, 신환자의경우 3년째까지는매년 3.2회, 이후매년 2.1회, 1.6회로파악하여환자수와평균시술횟수의곱으로매년시술횟수를구하였다. 이 와같은방법으로매년재정영향분석대상이되는환자수와시술횟수를 Table 6과같이추계하였다. 급여변경후즉시나리오 2 4의경우 2018년신환자를제외한유병환자의수는투여대상조건 ( 다만, 원반형반흔화된경우는투여대상에서제외함 ) 에따라전체의 90% 만이대상이되는것을가정하였다 (Table 6). 시나리오 1은급여변경전을가정한시나리오로서 2018 년신환자를제외한유병환자수와매년발생하는신환자수의누적합으로환자수가추정되었다. 시술횟수는신환자를제외한유병환자의경우환자당매년 2.66회의시술이이루어지며, 신환자의경우 Table 6을반영하여첫 3년간은매년 3.2회, 이후는 2.1회, 1.6회시술받는것을가정하였다 (Table 7). 시나리오 2 4에서는, 먼저반흔화된경우나위축이심한경우등은투여대상에서제외하는조건에대해전체의 10% 가급여대상에서제외되는것을가정하였고 Table 5에서의시력에따른탈락률을반영하였다. 시술횟수는시나리오 1 과마찬가지로 2018년신환자를제외한유병환자수의경우매년평균 2.66회를가정하였고, 신환자의경우매년감소하는추세의시술횟수를 Table 5와같이반영하였다. 급 Table 6. Expectation of existing and new patients of age related macular degeneration (2018) Scenario 1 Total patients 51,797 New patients 6,322 6,492 6,668 6,848 7,032 Total new 45,475 Scenario 2 4 (10% decrease) Total patients 46,617 New patients 5,689 5,843 6,001 6,163 6,329 Total new 40,928 Table 7. Expectation of new patients of age related macular degeneration in the future (2018 2022) by scenario 1 2018 patients (total new) 2018 patents (total new) 45,475 45,475 45,475 45,475 45,475 Drop rate * 0.43 0.50 0.58 0.70 0.84 Patients (total drop rate total) 25,947 22,877 19,218 13,824 7,473 Injections 69,020 60,854 51,121 36,771 19,878 2018 new patients Patients 6,322 6,322 6,322 6,322 6,322 Injections 20,229 20,229 20,229 13,275 10,115 2019 new patients Patients 6,492 6,492 6,492 6,492 Injections 20,775 20,775 20,775 13,634 2020 new patients Patients 6,668 6,668 6,668 Injections 21,336 21,336 21,336 2021 new patients Patients 6,848 6,848 Injections 21,912 21,912 2022 new patients Patients 7,032 Injections 22,504 Total Patients 32,269 35,691 38,700 40,153 40,835 Injections 89,249 101,858 113,461 114,071 109,379 * Dropping rate after 14 injections = total patients 5 years ago/total patients. 1042

- 양장미외 : 항혈관내피성장인자의치료형태와재정영향 - 여변경전시술횟수를포함하여매년유병환자의 3년, 4년, 5년째유병환자의탈락비율을반영하였으며, 민감도분석을통해급여변경전시술횟수를포함하지않는경우의환자수도추정도추가하였다 (Table 8). 라니비주맙의약가는급여기준완화의영향에따라 2017 년 2월 1일기준 1병당 941,098원에서 2017년 12월 1일기준 828,166원으로인하되었다. 애플리버셉트의약가역시 2017년 2월 1일기준으로 851,788원에서 12월부터 792,163원으로인하되었다. 건강보험청구자료의 2016년기준연령관련황반변성에서시술되는라니비주맙과애플리버셉트의시술건수를바탕으로시술비율을 44%:56% 로가정하고, 건강보험심사평가원보건의료빅데이터개방시스템의유리체내주입술요양기간종별시술건수를가중치로이용하였다. 진료비는대부분의항혈관내피성장인자시술이초진보다는검사등 을한후재진에서주로이루어진다는임상현실을반영하여재진진찰료를이용하였다. 건강보험행위급여ㆍ비급여목록표및급여상대가치점수 의요양기간종별가산율을고려하여항혈관내피성장인자의유리체내주입술 1회시술시소요비용을 921,713원으로추계하였다. 시나리오 3에서는라니비주맙 (Lucentis, Novartis Pharmaceuticals Corp., East Hanover, NJ, USA) 의바이오시밀러가 2020년부터출시된다고가정하여보건복지부의 바이오의약품및글로벌혁신신약보험약가개선안 의바이오시밀러가격은오리지널의 80% 로오리지널역시현재보험약가의 80% 로산정된다는기준에따라약가를설정하였다. 시나리오 4에서는베바시주맙이급여가될경우를가정하여베바시주맙의점유율이현재항혈관내피성장인자시술자의 33.3% 를차지하며, 가격은약 112.56만원의 10분의 1 수준인 112,554원으로가정하였다. 베바시주맙의시장내비율과형성될가격 Table 8. Expectation of new patients of age related macular degeneration in the future (2018 2022) by scenario 2 4 2018 patients 2018 (total new) 40,928 40,928 40,928 40,928 40,928 (total new) 3rd year drop rate * 0.58 0.70 0.84 1.00 1.00 3rd year drop patients * 4,490 5,412 6,498 7,776 7,776 4th year drop rate * 0.50 0.58 0.70 0.84 1.00 4th year drop patients * 1,078 1,252 1,510 1,813 2,169 5th year drop rate * 0.43 0.50 0.58 0.70 0.84 5th year drop patients * 1,037 1,200 1,394 1,681 2,018 Patients (total drop) * 34,323 33,063 31,525 29,658 28,964 Injections 91,299 87,948 83,858 78,891 77,045 2018 new patients Patients 5,689 5,689 5,689 4,608 4,364 Injections 18,206 18,206 18,206 9,678 6,983 2019 new patients Patients 5,843 5,843 5,843 4,733 Injections 18,698 18,698 18,698 9,939 2020 new patients Patients 6,001 6,001 6,001 Injections 19,203 19,203 19,203 2021 new patients Patients 6,163 6,163 Injections 19,721 19,721 2022 new patients Patients 6,329 Injections 20,254 Total Patients 40,012 44,596 49,059 52,273 56,554 Injections 109,505 124,852 139,964 146,190 153,144 * Drop rate at n year = total patients n years ago/total patients. Table 9. Cost of anti vascular endothelial growth factor in age related macular degeneration Cost (market share, %) Scenario 1, 2 Scenario 3 Scenario 4 Ranibizumab 828,166 (44.0) 662,533 (33.3) 828,166 (33.3) Aflibercept 792,163 (56.0) 792,163.0 (33.3) 792,163.0 (33.3) Ranibizumab, biosimilar 662,533 (33.3) Bevacizumab 112,553.7 (33.3) Injection fee 98,066.0 98,066.0 98,066.0 Doctors fee 15,642.7 15,642.7 15,642.7 Cost of 1 injection 921,713.0 818,745.8 690,758.6 1043

- 대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 - 에대해서는민감도분석을통해추가분석을수행하였다. 이에따라본분석에서사용되는항혈관내피성장인자의유리체내주입술 1회비용은기본 ( 시나리오 1,2) 이 921,713원이고, 바이오시밀러가등장할경우 ( 시나리오 3) 818,745.8원이며, 베바시주맙이보험급여가될경우 ( 시나리오 4) 690,759 원이다 (Table 9). 시나리오 1은급여기준변경전기준인평생 14회까지만항혈관내피성장인자를급여하는제한조건과항혈관내피성장인자의약제간점유율이동일한경우에대한분석으로그결과 2018년기준향후 5년간재정부담은약 4,402억 9,755만원이며이중환자본인부담은 484억 3,273만원으로추계되었다 (Table 10). 시나리오 2는급여기준변경후투여대상및급여제한조건으로인해급여대상인구수가기존환자수대비 10% 감소하고, 유리체내주입술치료 5회이후시력이 0.1 이하로급여가제한되는시나리오로항혈관내피성장인자약제간점유율은현재와동일하다는가정하에서향후 5년간전체건강보험재정부담은약 5,600억 6,954만원으로추계되며, 환자본인부담금은약 616억 765만원으로예상된다 (Table 11). 시나리오 3에서는라나비주맙과애플리버셉트의급여조건변경후 2020년에라니비주맙의바이오시밀러가시장에나올경우를가정한것이다. 이때 1회시술비용은 2018 2019년에 921,713원이나 2020년부터는 818,746원이적용되었다. 그결과향후 5년간전체건강보험재정부담은약 5,210억 2,148만원으로추계되며, 환자본인부담금은약 573억 1,236만원으로예상된다 (Table 12). 시나리오 4는 시나리오 1의조건에서허가초과비급여로사용되고있는베바시주맙이급여가되어현재약가의 1/10 수준으로약가가정해지며, 점유율이세약제모두동일할경우, 2018 년부터 5년간재정부담은약 4,197억 3,245만원이며이중환자부담은 461억 7,057만원으로추계된다 (Table 13). 연령관련황반변성환자의급여변경이후대상환자수는증가하였으며이에따른재정부담역시증가하였다. 시나리오 1 ( 기존 ) 은 4,403억의재정부담을가져온데비해시력에따른횟수제한으로급여변경이이루어질경우시나리오 2에따라약 1,198억원의추가재정부담이발생할것으로예상된다. 하지만시나리오 2와동일한환자수일때바이오시밀러가시장에도입될경우에는재정부담이기존급여기준을유지할때보다증가하지만그폭이감소될것으로추정할수있다. 특히급여변경이후대상환자수는시나리오 2와동일하지만베바시주맙이현약가의 1/10가격으로도입될경우오히려시나리오 1보다재정부담이감소하는것으로나타났다. 민감도분석연령관련황반변성의재정영향분석에서사용된대표적인가정들에대해민감도분석을수행하여변수들의변화가결과에미치는영향을확인하였다. 기본분석에서는급여변경전횟수를포함하여시술횟수를계산하였으나민감도분석에서는 2018년부터새롭게시술횟수가계산된다고가정하였다. 그결과대상환자수가증가하여재정부담이기본분석보다약 170억원증가하는것으로나타났다 (Table 14). Table 10. Economic burden of anti vascular endothelial growth factor treatment by scenario 1 Number of patients 32,269 35,691 38,700 40,153 40,835 Number of injections 89,249 101,858 113,461 114,071 109,379 Cost/injection (921,713 won) 82,262,071,623 93,884,030,822 104,578,924,437 105,140,366,569 100,816,213,893 Applied discount rate (5%) 82,262,071,623 89,413,362,688 94,856,167,290 90,824,201,766 82,941,748,669 Payer s cost (11%) 9,048,827,879 9,835,469,896 10,434,178,402 9,990,662,194 9,123,592,354 Company s cost (89%) 73,213,243,745 79,577,892,792 84,421,988,888 80,833,539,572 73,818,156,315 Payer s total 48,432,730,724 Company s total 391,864,821,312 Total cost 440,297,552,035 Table 11. Economic burden of anti vascular endothelial growth factor treatment by scenario 2 Number of patients 40,012 44,596 49,059 52,273 56,554 Number of injections 109,505 124,852 139,964 146,190 153,144 Cost/injection (921,713 won) 100,932,593,376 115,077,313,069 129,006,791,287 134,745,049,292 141,155,164,254 Applied discount rate (5%) 100,932,593,376 109,597,441,018 117,012,962,619 116,397,839,794 116,128,702,961 Payer s cost (11%) 11,102,585,271 12,055,718,512 12,871,425,888 12,803,762,377 12,774,157,326 Company s cost (89%) 89,830,008,105 97,541,722,506 104,141,536,731 103,594,077,417 103,354,545,635 Payer s total 61,607,649,374 Company s total 498,461,890,394 Total cost 560,069,539,768 1044

- 양장미외 : 항혈관내피성장인자의치료형태와재정영향 - 반흔화된경우나위축이심한경우급여대상제외 라는신규급여기준에대해기본분석에서는전문가자문에따라 10% 탈락으로가정하였다. 하지만실제탈락비율이 10% 이상혹은 10% 미만일경우급여변경전인시나리오 1과비교했을때탈락률이 15%, 20% 로높아진다고가정할경우역시시나리오 1보다재정부담이크다는결과는바뀌지않았다 (Table 15). 5회시술이후시력 0.1 이하일경우급여를하지않는다 라고하는신규급여조건에대해, 5회이후탈락률의 ± 5% 와 + 10% 를적용하여민감도분석을수행하였다. 그결과탈락률이높을수록환자수가감소하여재정부담이적어지는것을알수있었다 (Table 16). 기본분석의시나리오 4에서는신규급여조건하에베바시주맙의약가가현약가의 1/10이며전체항혈관내피성장 인자사용량의 33.3% 를차지한다고가정하였으나약가와사용량에대한가정을변경하여민감도분석을수행하였다. 베바시주맙약가가현재베바시주맙약가의 1/4 혹은 1/2일경우, 시나리오 1보다는재정부담이커지지만시나리오 2 보다는여전히약 490억원에서 1,060억원까지재정부담을감소시키는것으로나타나연령관련황반변성에서베바시주맙의급여가시나리오 1보다많은환자들에게항혈관내피성장인자시술기회를주면서시나리오 2보다는재정부담을줄여주는정책이될수있음을알수있다. 또한사용비율이 33.3% 가아닌 60% ( 라니비주맙 20%, 애플리버셉트 20%) 로증가한경우에는기본분석의시나리오 2보다약 2,530억원의재정부담감소가발생될것으로예상되었다 (Table 17). 다만본분석에서는현재비급여권에서사용하고있는베바시주맙의시술현황을반영하지않았기때문 Table 12. Economic burden of anti vascular endothelial growth factor treatment by scenario 3 Number of patients 40,012 44,596 49,059 52,273 56,554 Number of injections 109,505 124,852 139,964 146,190 153,144 Cost/injection (921,713 won) 100,932,593,376 115,077,313,069 114,595,073,082 119,692,293,848 125,386,316,505 Applied discount rate (5%) 100,932,593,376 109,597,441,018 103,941,109,371 103,394,703,680 103,155,632,893 Payer s cost (11%) 11,102,585,271 12,055,718,512 11,433,522,031 11,373,417,405 11,347,119,618 Company s cost (89%) 89,830,008,105 97,541,722,506 92,507,587,341 92,021,286,275 91,808,513,275 Payer s total 57,312,362,837 Company s total 463,709,117,501 Total cost 521,021,480,339 Table 13. Economic burden of anti vascular endothelial growth factor treatment by scenario 4 Number of patients 40,012 44,596 49,059 52,273 56,554 Number of injections 109,505 124,852 139,964 146,190 153,144 Cost/injection (921,713 won) 75,641,830,010 86,242,295,595 96,681,452,941 100,981,870,893 105,785,798,050 Applied discount rate (5%) 75,641,830,010 82,135,519,614 87,692,927,837 87,231,936,848 87,030,237,853 Payer s cost (11%) 8,320,601,301 9,034,907,158 9,646,222,062 9,595,513,053 9,573,326,164 Company s cost (89%) 67,321,228,709 73,100,612,457 78,046,705,775 77,636,423,794 77,456,911,689 Payer s total 46,170,569,738 Company s total 373,561,882,425 Total cost 419,732,452,162 Table 14. Sensitivity analysis of number of injections in age related macular degeneration Scenario Payer s cost Company s cost Total Scenario 1 48,432,730,724 391,864,821,312 440,297,552,035 Scenario 2 61,607,649,374 498,461,890,394 560,069,539,768 New scenario 2 63,480,465,686 513,614,676,914 577,095,142,600 Table 15. Sensitivity analysis of the limitation on macular scarring in age related macular degeneration Scenario Payer s cost Company s cost Total Scenario 1 48,432,730,724 391,864,821,312 440,297,552,035 Scenario 2 (20%) 54,762,355,000 443,077,235,905 497,839,590,905 Scenario 2 (15%) 58,185,002,187 470,769,563,149 528,954,565,336 Scenario 2 61,607,649,374 498,461,890,394 560,069,539,768 Scenario 2 (5%) 65,030,296,562 526,154,217,638 591,184,514,200 1045

- 대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 - 에만약베바시주맙이급여권으로들어올경우연령관련황반변성환자중항혈관내피성장인자를시술받는환자들이현재건강보험청구자료로분석한환자수보다더크게확대되어재정부담이늘어날가능성이있다. 고찰 본연구에서는 2017년 12월 1일새롭게도입된급여기준으로인한건강보험재정의변화를향후 5년 (2018 2022년) 동안추정하였다. 새로운급여기준이외바이오시밀러등장, 허가초과비급여약제사용등을고려한시나리오에대해서도재정영향을분석하였다. 이를위해국민건강보험공단청구자료및의료기관자료를기준으로각시나리오별로향후 5년동안예상진료환자수, 치료횟수를추정하였으며, 이를기준으로재정부담을추계하였다. 연령관련황반변성에서현행의사용형태로기존급여기준 ( 평생 14회 ) 이유지되는경우 ( 시나리오 1) 2018년기준향후 5년간보험소요재정은약 4,403억원으로추정되었다. 2017년 12월에변경된급여기준 ( 반흔화된경우나위축이심한경우급여대상제외, 5회투여부터교정시력이 0.1 이하인경우급여불인정 ) 하에서 5년간보험소요재정은약 5,601억원으로추정되었다. 평생 14회라는급여제한조건을삭제함으로인해대상환자수가증가하여건강보험재정이증가하는것으로나타났다. 연령관련황반변성환자에서항혈관내피성장인자사용으로인한건강보험재정이꾸준히증가할것으로예상되므로본연구에서는 2020년이후바이오시밀러급여 ( 시나리오 3), 현재허가초과비급여약제인베바시주맙 ( 시나리오 4) 을급여전환하는경우에대해서도소요재정을추계하였으며그결과각각 5,210억원, 4,197억원으로예상되었다. 고령화로인한연령관련황반변성유병환자의증가로인한건강보험재정이지속적으로증가할경우건강보험재정의지속가능성측면에서볼때바이오시밀러및베바시주맙도입을추후정책적대안으로고려할수있을것이다. 본연구에서는국민건강보험공단건강보험청구자료를이용하여급여약제인라니비주맙, 애플리버셉트의사용현황을살펴본결과두질환에서두약제의사용량은꾸준히증가하고있었으며, 특히애플리버셉트가 2014년급여된이후라니비주맙을빠르게대체한경향을확인할수있었다. 이결과를활용하여 2017년 12월변경된급여기준으로인한건강보험재정영향을분석하였다. 평생 14회라는급여기준삭제로인해건강보험재정이크게증가할것이예상되었으나실제시력기준으로인한급여중단기준이건강보험재정의지출을상쇄하는효과를가지는것으로나타났다. 본연구는몇가지제한점들을가진다. 이는건강보험청구자료, 자격자료등의변수가제한적인공공자료원을이용한연구이기때문이다. 첫째, 건강보험청구자료를주된자료원으로사용한연구였기에연령관련황반변성에관한임상적요인의활용이부족할수있다는제한점이있다. 둘째, 건강보험청구자료상진단코드로만연령관련황반변성을정의한것역시한계점이다. 이는실제연령관련황반변성이아니지만환자와진료의편의상연령관련황반변성으로청구하는업코딩 (upcoding) 의가능성이있어연령관련황반변성환자수를과잉추계 (overestimation) 하게될위험성이있다. 14 그러나연령관련황반변성중에서항혈관내피성장인자를투여하는경우에는유리체내주입술처치코드를청구하게되어있다. 본연구에서는이를활용하였으므 Table 16. Sensitivity analysis of the limitation on low vision < 0.1 in age related macular degeneration Scenario Payer s cost Company s cost Total Scenario 1 48,432,730,724 391,864,821,312 440,297,552,035 Scenario 2 (vision <0.1: +10%) 60,413,346,095 488,798,891,136 549,212,237,231 Scenario 2 (vision <0.1: +5%) 61,010,478,619 493,630,236,101 554,640,714,721 Scenario 2 61,607,649,374 498,461,890,394 560,069,539,768 Scenario 2 (vision <0.1: 5%) 62,204,858,361 503,293,854,012 565,498,712,373 Table 17. Sensitivity analysis of the bevacizumab use in age related macular degeneration Scenario Payer s cost Company s cost Total Scenario 1 48,432,730,724 391,864,821,312 440,297,552,035 Scenario 2 61,607,649,374 498,461,890,394 560,069,539,768 Scenario 4 (price = 1/10) 46,170,569,738 373,561,882,425 419,732,452,162 Scenario 4 (price = 1/4) 49,928,374,468 403,965,938,875 453,894,313,343 Scenario 4 (price = 1/2) 56,191,382,351 454,639,366,294 510,830,748,644 Scenario 4 (market share 60%) 33,774,892,147 273,269,581,914 307,044,474,061 1046

- 양장미외 : 항혈관내피성장인자의치료형태와재정영향 - 로결과에큰영향을미치지는않았을것으로판단된다. 셋째, 베바시주맙은건강보험청구자료상에서확인할수없는제한점이있다. 베바시주맙은비승인 (off label) 사용약제이므로, 정확한사용행태를알수없으며, 약제가격도의료공급자에따라천차만별인한계점이있다. 15 결론적으로, 향후유병률의증가등으로인해항혈관내피성장인자유리체주입술로인한건강보험재정이지속적으로증가할경우이러한재정지출을효율적으로관리하기위한정책적노력이필요하다. 곧특허가순차적으로만료되는라니비주맙이나베바시주맙의바이오시밀러 ( 복제생물의약품 ) 를제도권으로도입하는방법을고려할수있다. 바이오시밀러를도입할경우생물학적동등성을가진복제약으로연령관련황반변성을경제적으로치료할수있어본연구에서확인된보험재정지출확대를보상할수있을것이다. 이를위하여국내보건의료현실을반영할수있는바이오시밀러관련연구가추후필요할것으로사료된다. 또한본연구의결과에서연령관련황반변성의국민보건에미치는영향의중요성을다시한번확인할수있었다. REFERENCES 1) Stefanini FR, Badaro E, Falabella P, et al. Anti VEGF for the management of diabetic macular edema. J Immunol Res 2014;2014: 632307. 2) Cheung GCM, Lai TYY, Gomi F, et al. Anti VEGF therapy for neovascular AMD and polypoidal choroidal vasculopathy. Asia Pac J Ophthalmol (Phila) 2017;6:527 34. 3) Campa C, Alivernini G, Bolletta E, et al. Anti VEGF therapy for retinal vein occlusions. Curr Drug Targets 2016;17:328 36. 4) Lad EM, Hammill BG, Qualls LG, et al. Anti VEGF treatment patterns for neovascular age related macular degeneration among medicare beneficiaries. Am J Ophthalmol 2014;158:537 43.e2. 5) Jager RD, Mieler WF, Miller JW. et al. Age related macular degeneration. N Engl J Med 2008;358:2606 17. 6) Fogli S, Del Re M, Rofi E, et al. Clinical pharmacology of intravitreal anti VEGF drugs. Eye (Lond) 2018;32:1010 20. 7) Cheung CMG, Lai TYY, Ruamviboonsuk P, et al. Polypoidal choroidal vasculopathy: definition, pathogenesis, diagnosis, and management. Ophthalmology 2018;125:708 24. 8) Al Zamil WM, Yassin SA. Recent developments in age related macular degeneration: a review. Clin Interv Aging 2017;12:1313 30. 9) Ashraf M, Souka AAR. Aflibercept in age related macular degeneration: evaluating its role as a primary therapeutic option. Eye (Lond) 2017;31:1523 36. 10) Villegas VM, Aranguren LA, Kovach JL, et al. Current advances in the treatment of neovascular age related macular degeneration. Expert Opin Drug Deliv 2017;14:273 82. 11) Zhang Y, Chioreso C, Schweizer ML, Abramoff MD. Effects of aflibercept for neovascular age related macular degeneration: a systematic review and meta analysis of observational comparative studies. Invest Ophthalmol Vis Sci 2017;58:5616 27. 12) Gemenetzi M, Patel PJ. A systematic review of the treat and extend treatment regimen with anti VEGF agents for neovascular age related macular degeneration. Ophthalmol Ther 2017;6:79 92. 13) La TY, Cho E, Kim EC, et al. Prevalence and risk factors for age related macular degeneration: Korean National Health and Nutrition Examination Survey 2008 2011. Curr Eye Res 2014;39:1232-9. 14) Lorence DP, Spink A. Regional variation in medical systems data: influences on upcoding. J Med Syst 2002;26:369 81. 15) Ziemssen F, Grisanti S, Bartz Schmidt KU, Spitzer MS. Off label use of bevacizumab for the treatment of age related macular degeneration: what is the evidence? Drugs Aging 2009;26:295 320. 1047

- 대한안과학회지 2018 년제 59 권제 11 호 - = 국문초록 = 연령관련황반변성환자에서항혈관내피성장인자의치료방법과재정영향분석 목적 : 연령관련황반변성환자에대해항혈관내피성장인자의가능한치료방법에따라건강보험재정에미치는영향을분석하였다. 대상과방법 : 여러치료방법에따른건강보험재정의변화를향후 5 년 (2018 2022 년 ) 동안추정하였다. 새로운급여기준이외바이오시밀러등장, 허가초과비급여약제사용등을고려한시나리오에대해서도재정영향을분석하였다. 국민건강보험공단청구자료및의료기관자료를기준으로각시나리오별로향후 5 년동안예상진료환자수, 치료횟수를추정하였으며, 재정부담을추계하였다. 결과 : 연령관련황반변성에서현행의사용형태로기존급여기준 ( 평생 14 회 ) 이유지되는경우 ( 시나리오 1) 2018 년기준향후 5 년간보험소요재정은약 4,403 억원으로추정되었다. 2017 년 12 월에변경된급여기준하에서 5 년간보험소요재정은약 5,601 억원으로추정되었다. 2020 년이후바이오시밀러급여 ( 시나리오 3), 현재허가초과비급여약제인베바시주맙 ( 시나리오 4) 을급여전환하는경우에각각 5,210 억원, 4,197 억원으로예상되었다. 결론 : 본평생 14 회라는급여기준삭제로인해건강보험재정이크게증가할것이예상되었으나실제 0.1 이하그리고반흔화 / 위축성병변일경우급여중단등의새로운기준으로중간폭으로증가하는것으로나타났다. 또한고령화로인한연령관련황반변성유병환자의증가를고려할때바이오시밀러및베바시주맙도입등의정책적대안도고려할수있다. < 대한안과학회지 2018;59(11):1039-1048> 양장미 / Jangmi Yang 한국보건의료연구원경제성평가연구단 Office of Economic Evaluation Research, National Evidence Based Healthcare Collaborating Agency 1048