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분 기 보 고 서 (제 47 기) 사업연도 2014년 01월 01일 2014년 03월 31일 부터 까지 금융위원회 한국거래소 귀중 2014년 5월 30일 제출대상법인 유형 : 면제사유발생 : 주권상장법인 해당사항 없음 회 사 명 : 파미셀 주식회사 대 표 이 사 : 김

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이발명을지원한국가연구개발사업 과제고유번호 부처명 연구관리전문기관 연구사업명 연구과제명포치료기술의확립 기여율 1/2 K A 한국연구재단 의무산학협력팀 ( 국제 ) 글로벌연구실사업 종양및장기이식모델에서자연살상세포와조절 T 세포의면역방어

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농림수산식품부장관귀하 이보고서를 팥의대사성질환개선및기능성규명 에관한연구의최종보고서로제출 합니다 년 2 월 11 일 - 1 -


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삼성서울병원바이오 - 의료중개지원센터 (BMCC) Consulting Program On-Demand Consulting In-Depth Consulting

On-Demand Consulting (ODC) On-Demand Consulting(ODC) 은개발중이거나시판중인바이오 의료분야의제품에대하여구체적인의뢰내용과해결 이슈를가지고관련분야의전문가들로구성된 Taskforce(TF) 로부터자문을제공하는프로그램입니다 WHY 왜 BMCC ODC 인가? 효과 소비자니즈를반영한제품으로시장진입및상용화가능성이상대적으로높음 TF 와의대면미팅을통해궁금증을즉각적으로풀어주는 One-point 코칭 수요자니즈파악및현장아이디어발굴의기회 다양한관점의전문가의견수렴 비즈니스멘토링및커넥션지원 Risk Hedging 으로실패에따른인적물적자원낭비를사전에차단 HOW ODC 절차및방법 ODC 분야 바이오 헬스케어관련기술 ( 의약품, 의료기기, IT 융복합기술, 기능성소재등 ) 3 TF 위원수, 자문회의수, 보고서형태는기업과협의하여변경가능 TF 자문회의 02 - 홈페이지 (www.bmcc.or.kr) 접속후컨설팅의뢰서다운로드 - 컨설팅의뢰서작성및제출 (info@bmcc.or.kr) - 담당매니저가유무선상으로접수안내및향후절차에대한상담진행 수요자니즈전달의료현장아이디어전달임상 기초과학기술자문비즈니스멘토링

In-Depth Consulting (IDC) In-Depth Consulting (IDC) 란? 기업단독으로수행하기어려운실험이나전문적인 R&D 인프라를통해검증및테스트를요하는연구과제에대하여컨설팅과교육이포함된형태의종합적인 R&D 서비스를제공하는프로그램입니다 기업의뢰내용에대한 필요핵심실험 진단및설계 구축되어있는플랫폼기술과 정보들을활용한 실험및교육 End-user 의평가및 제언을통한 타당성검토 성공적인 상용화준비를위한 비즈니스인프라 03

In-Depth Consulting (IDC) IDC 차별성 소비자의임상적니즈반영 제품및물질의새로운활용성제시 임상적해석및자문, 의료현장의니즈전달을통해최종수요자가만족할수있는제품개발이가능하도록함 의뢰한연구이외에도 IDC 수행중에새로운기능발견시기업과공유하여제품의새로운적응증및가능성을타진할수있도록함 Risk Hedging 기능 비즈니스 Gap Bridging R&D 단계에서최종수요자및타협력분야전문가와의접점을형성하여운영상의위험요소를미리발견하고성공잠재력이낮은제품에대한과도한투자를방지할수있음 우수아이템에대한각종비즈니스네트워킹지원및투자유치프로그램연계로기업의탄력적인상용화추진을도모함 컨설팅분야 의약품, 의료기기, 기능성소재등의 사업화기술과관련된유효성평가및기전연구 IT 융복합바이오 헬스케어기술및 유전체기술을활용한연구분야 04

In-Depth Consulting (IDC) In-Depth Consulting 서비스 Step1. 제품개선솔루션제안 의뢰제품에대한전문가진단의견및수요자 unmet needs 제공 기술의특징과장점과현장의아이디어를접목하여시장트렌드및환자니즈에맞게제품화할수있는최적의솔루션모색 시장확대를위한제품업그레이드및신규용도제안 Step2. 실현가능성검증 유효성평가 POC (Proof of Concept) Study 제안된아이디어및솔루션검증을위한연구디자인및실험수행 연구결과의의미분석및 Go/Stop 판단 Level I. Pre-Analysis Stage - 의뢰한물질및기술이목표적응증및용도에대해서실제효과가있을지에대한가능성을실험을통해탐색하는단계 Step3. 결과의객관성과신뢰성강화 POV (Proof of Value) Study 결과의확증을위한연구의질적 / 양적보완 임상의사의평가및제언을통한수요자타당성검토 결과의활용방안및차별화근거수립 Step4. 종합지원서비스제공 Level II. Confirmation Stage - 파일럿테스트를통해나온결과를질적 양적으로보완하여재검증함으로써신뢰성있는 Data 로전환하는단계 Level III. Publication Stage - 대외적으로활용가능한과학적근거자료마련을위해논문작성용도의전문 Data 확보및확증결과도출 유효성평가프로그램단독운영 - 모든연구개발단계에서의뢰가능 - ( 기업의뢰내용기반으로실험설계 ) 필요시기업수준과요구에맞춤화된고객밀착형교육프로그램운영 성공적인비즈니스연계를위한 BMCC 네트워킹프로그램참여기회제공 05

In-Depth Consulting (IDC) 유효성평가프로그램이란? 후보물질및제품의유효성평가와관련하여기업자체적으로수행하기어려운실험또는결과의신뢰성등을이유로위탁한연구에대하여 BMCC 와연계된전문연구팀을통해해당연구를대행하고그결과에대한전문가코멘트가함께제공되는프로그램입니다.? 유효성평가를하는이유는무엇인가요?! Pre-Analysis Confirmation Publication 유효성평가프로그램절차 의뢰기업 BMCC 수행기관 기업의뢰접수가능여부파악 홈페이지내의뢰서다운로드후작성및제출 www.bmcc.or.kr 의뢰내용파악및수행기관탐색 ( 상임위원회 ) YES 킥오프미팅 연구목표및방향설정 ( 연구방법및내용등 ) 기타계약기간및연구비등논의 진행여부기업검토 YES 계약및 CA 비용입금 & 유효성평가수행 계약내용확정및계약체결 ( 의뢰기관 BMCC 수행기관 ) 기업컨펌후종료 결과보고서작성및제출 만족도조사실시 06

In-Depth Consulting 수행기관및분야 BMCC 효율화연구플랫폼 I ( 삼성서울병원 : 방사익교수연구팀 ) 1. 인간줄기세포의증식능및이동능평가 2. 줄기세포생존률변화측정및메커니즘분석 3. 줄기세포와질환과의연계가능성평가 ex) wound healing& ASC etc. 4. 줄기세포의활성마커변화및신호전달기작연구 5. 줄기세포관련활성화사이토카인 (cytokine) 과케모카인 (chemokine) 분석 1. 상처치유평가를위한피부세포의이동능및침윤능확인 2. 피부세포의세포사멸능및증식능측정 3. Keloid 조직및 hypertrophic scar에서의치료가능성평가 4. 상처치료능비교를위한 In vivo 실험 1. 암세포의증식능및세포사멸능측정 2. 암세포의전이능평가를위한암세포의이동능및침윤능측정 3. 암의증식및전이조절과관련된분비성인자발현정도분석 4. 동물모델에서암의증식및전이조절정도의직접적효능평가 (In vivo) 07

In-Depth Consulting 수행기관및분야 BMCC 효율화연구플랫폼 II ( 삼성유전체연구소 : 박웅양소장 ) 1. 차세대시퀀싱기술을사용한유전체및전사체전장시퀀싱 (whole exome sequencing, whole transcriptome sequencing, targeted sequencing) 2. 암유전자패널 (CancerSCAN TM ) 을사용한유전체변이탐색및개인별맞춤치료임상연구 1. 렌티바이러스를통한세포내 shrna 도입및발현억제세포주모델제작 2. 자동화시스템을통한대단위 shrna 기반 loss-of-function 스크리닝 3. In vitro 세포모델을통한돌연변이유전자종양유발검증분석 4. In vitro 모델에서표적약물효능검증분석 Liquid biopsy 분석 1. 혈액및다양한종류의체액에서 cell-free DNA 혹은 circulating tumor cell 분리및유전자정보분석 2. 침습적조직검사가어려운경우약물반응성을예측하기위한대체진단법으로서유전자변이확인 3. 치료효과모니터링, 재발모니터링, 약물저항성모니터링 1. Whole genome (& exome) sequencing 데이터로부터 somatic mutation 분석 2. Whole genome (& exome) 의복제수변이 (copy number variation) 분석 3. Whole genome의구조적변이 (structure variation) 분석 4. Whole-transcriptome sequencing으로부터유전자발현분석, gene fusion 분석 1. NGS 기반암관련유전자 panel 분석 2. 임상적으로유효성높은유전자변이분석 3. SNV, small Indel, CNV, Translocation 08

In-Depth Consulting 수행기관및분야 BMCC 효율화연구플랫폼 III ( 숙명여자대학교 : 조대호교수연구팀 ) 1. 면역세포에의한암세포살상능정도분석 2. 면역세포에의한암세포생장조절가능성과관련마커발현연구 항암 3. 암세포의전이가능성을알아보기위한암세포의이동능및침윤능측정 4. 암세포의증식능및세포사멸능측정 5. 암의증식및전이조절과관련된분비성인자발현정도분석 6. 동물모델에서암의증식및전이조절정도의직접적효능평가 (In vivo) 1. 상처치유정도를확인하기위한피부세포의이동능및침윤능확인 2. 상처치료능비교를위한 In vivo 실험 3. 피부암치료효능확인 (In vivo, In vitro) 4. 대표적인피부질환인건선과아토피성피부염등의피부질환치료효능확인 (In vivo, In vitro) 5. 피부질환관련기전확인 피부질환 1. 면역세포증식능및이동능확인 2. 면역세포살상능관련칼슘농도변화측정 면역활성 3. 면역세포분화도확인 4. 면역세포의활성화정도를알아보기위한활성마커의변화확인 5. 활성화관련수용체의 cross-linking 을통한신호전달기작연구 6. 관련 pro-inflammatory cytokine 및 chemokine 분석을통한 leukocyte activation 확인 09

In-Depth Consulting 수행기관및분야 BMCC 효율화연구플랫폼 IV ( 고려대학교 : 김태성교수연구팀 ) 1. In vivo 상에서종양동물모델이용항암효능평가 2. 세포수준에서의항암활성평가 3. 면역증강작용검증 - T 세포활성화 / B 세포활성화 - 면역항체생성 - 사이토카인발현패턴분석 항암 1. In vivo 상에서천식질환모델에서효능평가 알러지 2. 항염증작용효능평가 : 세포수준에서의사이토카인 (cytokine) 과케모카인 (chemokine) 의조절효능평가 3. 면역세포의 adhesion molecule 발현연구 4. 알레르기질환발병기전연구 5. 알레르기질환의작용기전규명 - 면역세포중의하나인수지상세포 (dendritic cell) 의활성화및 이를통한 CD4+ T 세포반응의영향에관한연구 1. In vivo 상에서류마티스모델에서효능평가 자가면역질환 2. 면역세포의 activation marker 발현연구 3. 자가면역질환발병기전연구 4. 자가면역질환치료메커니즘규명 - Th response 의외부, 내부조절인자규명 미용치료 1. In vivo 상에서보툴리눔독소안정성평가및안정화제개발 10

In-Depth Consulting 수행기관및분야 보유연구기자재및연구시설 품목규격용도 Autoclave Hirayama, ALP, Vision 고압멸균기 Automated Library prep system Agilent (Bravo B set) library prep 자동화시스템, library 제작 Automated tube handling system BioMicroLab (BML-XL20-CL) shrna library의수많은 sample의처리및보관에활용 Bioananlyzer Agilent DNA, RNA, Protein 정령, 정성분석 Chemical hood 2인용 화학실험 Clean bench 대륙과학, Eco lab industry 생물학실험 CO 2 incubator Sanyo, Vision 세포배양 Cryocut microtome Leica Biosystems Nussloch GmbH 냉동조직박절 Deep freezer Sanyo 초저온저장 Droplet Digital PCR system Bio-Rad (QX200) 실시간핵산정량분석기유전변이 (SNP, CNV등 ) 정량분석 Dual arm liquid handler Beckman Coulter (biomek FXp) 시약자동정량장비 Electrophoresis system Mupid-exU-2PLUS 단백질분석 (2-D Analysis) ELISA reader Molecular devices, Emax 흡광도분석 FACS Calibur BD, G4/550MHz 유세포분석 Flow cytometry (FACSCalibur) BD 세포분석 Fluorescence activated cell sorter (FACSAria) BD 세포분류 Fluorescence Microscope Olympus 형광이용한세포분석 Freeze Dryer ( 주 ) 삼원냉열 동결건조 Gel Doc system KBT, EGDS-200 DNA 이미지분석 Gel electrophoresis tank Amersham bioscience, Hoefer 등핵산과단백질전기영동 Gel-Doc Biorad gel 분석 Gene transfer system Lonza 세포내유전자주입기 Gradient PCR Takara, TP600 DNA 증폭 Heating block Thermolyne 가열 Hight throughput geno typing system Illumina (HiScanSQ) NGS Sequencig system Hypoxia chamber Sanyo 저산소유도세포분석 Liquid nitrogen tank Thermolyne 초저온저장 Low temperature incubator Vision 저온보관 Luminescent Image Analyzer Fuji filim, Las3000 membrane 및 gel 분석 Luminometer Berthold 발광측정 Magnetic Cell Sorter MACS 세포분류 Microscope Nikcon, Olympus 세포분석 Nanodrop Spectrophotometer Thermo scientific 단백질, 핵산정량 Next Generation Genomic Sequence Analyzing System Illumina (Miseq) NGS Sequencig system ( 시퀀싱 ) Nucleic Purification system Promega (Maxwell 16) DNA, RNA 등추출및정제하는자동화장비 PCR Bioneer, Biorad, MJ research DNA 증폭, 유전자발현비교 ph meter Thermo ph 측정 Real-time PCR Rotorgene Target DNA 양분석 Refrigerated centrifuge Hanil 원심분리 Shaking incubator Vision, Sejong 미생물배양 Single cell auto prep system Fluidigm (C1) 단일세포자동화추출시스템, 단일세포 capture/cdna 증폭 Sonicator Cosmo Bio. 세포분쇄 Spectrophotometer Genequant 흡광도측정 Speed-Vec Concentrate 78100-15 단백질응축 TissueLyserⅡ Qiagen 조직및세포용해분석 Transfer machine Amersham bioscience 단백질정량분석 Transmission electron microscope Japan electric 검체의고배율분석 Ultra Centrifuge Beckman Coulter 초고속원심분리 UV spectrophotometer (nano-drop) Thermo 핵산과단백질정량 Water bath SKSC, chang shin scientific co. 항온수조 Whole Genome Sequencig system Illumina (HiSeq2500) NGS Sequencig system ( 대용량시퀀싱 ) 고가기자재공동기기실 Room 분석기자재 고성능유전체분석서버 HP (608 CPU cores, 700TB storage) 유전체시퀀싱데이터분석대용량저장공간확보 청정실험동물사육실 (SPF 동물실 ) Room in vivo study 11

대외협력기관 (34 개 ) BMCC 자문위원 (364 명 ) 투자 4% 법률 2% 바이오기업, 연구소, 대학교, 의료기관특허 / 법률 / 인허가기관, 임상시험센터, 협회 의료 R&D 비즈니스 56% 26% 18% 경영, 경제 6% 특허인허가 3% 기타 3% CONTACT US * 견적문의및자세한내용상담 삼성서울병원바이오 - 의료중개지원센터 (BMCC) info@bmcc.or.kr 02-2148-7147(~8) Fax. 02-3410-0958 www.bmcc.or.kr facebook.com/hibmcc blog.naver.com/hibmcc