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대한내분비학회지 : 제 24권제 2 호 2009 증 례 10.3803/jkes.2009.24.2.132 성인에서발견된 Albright 선천성골이형성증을동반하지않은가성부갑상선기능저하증 1 예 연세대학교의과대학내과학교실 이윤범 노정민 유정선 한정우 남지선 조민호 박종숙 안철우 김경래 A Case of Pseudohypoparathyroidism without Albright's Hereditary Osteodystrophy in an Adult Yoonbum Lee, Jungmin Roh, Jeong seon Yoo, Jeongwoo Han, Jisun Nam, Minho Cho, Jongsuk Park, Chulwoo Ahn, Kyungrae Kim Yonsei University of College of Medicine, Department of Internal Medicine ABSTRACT Pseudohypoparathyroidism is a rare disease caused by resistance to parathyroid hormone, and is associated with typical clinical typical symptoms such as tetany and seizures, hypocalcemia, hyperphosphatemia and increased parathyroid hormone levels. Pseudohypoparathyroidism is classified to Type Ia, Ib, Ic and II according to the clinical and biochemical manifestations. Type Ia and Ic have morphological characteristics called Albright's hereditary osteodystrophy. Type Ib differs from type II for the pathogenesis. Type Ib may~ receptors and type II may~ pathway, but the pathophysiology of type II is not clear yet. Administration of parathyroid hormone extract may help to distinguish between the two types. We report a case of a pseudohypoparathyroidism type Ib or II patient who had tetany, hypocalcemia and hyperphosphatemia with normal morphologic features. (J Korean Endocr Soc 24:132~137, 2009) ꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏꠏ Key Words: hypocalcemia, pseudohypoparathyroidism 서론 1) 가성부갑상선기능저하증은부갑상선호르몬에대한말초조직표적세포의저항성으로인해경련및경축과같은부갑상선기능저하증의여러가지임상양상을보이는드문질환으로서, 생화학적으로는저칼슘혈증, 고인산혈증등의부갑상선기능저하증과같은특성을보이지만부갑상선기능저하증과달리혈중부갑상선호르몬이상승되어있다. 1942년 Albright 등 [1] 은생화학적으로상기와같은특성을나타내면서, 작은키, 둥근얼굴, 짧은목, 비대한몸통및단지증등의외형을보이는가성부갑상선기능저하증 3예를처음보고하였으며, 이와같은특이한골격및발육이상을 Albright 선천접수일자 : 2008년 11월 24일통과일자 : 2009년 5월 10일책임저자 : 조민호, 연세대학교의과대학내과학교실 성골이형성증 (Albright's hereditary osteodystrophy, AHO) 이라고하였다. 가성부갑상선기능저하증은제Ia형과제Ib형, 제Ic형, 그리고제II형으로분류되며, 이중 Albright 선천성골이형성증은주로제Ia형과제Ic형에서나타나는형태이다. 국내에서 Albright 선천성골이형성증이동반되는병형은간헐적으로보고되고있으나, Albright 선천성골이형성증을동반하지않는제Ib형혹은제II형은보고된사례가매우드문상태로, 저자들은제Ib형혹은제II형이의심되는 1예를경험하였기에보고하는바이다 [2~6]. 증례환자 : 김, 여자, 25세주소 : 의식소실을동반한긴장발작현병력 : 4세경부터간헐적으로의식소실을동반하는마 - 132 -

- 이윤범외 8 인 : 성인에서발견된 Albright 선천성골이형성증을동반하지않은가성부갑상선기능저하증 1 예 - 비증세가반복되었으나특이진단및치료받지않고지내던중, 내원 3개월전자택에서화장실가던중상기증상발생하여연세대학교강남세브란스병원신경외과외래방문하였고, 뇌자기공명영상검사권유받았으나거절하고귀가하였다. 내원 1일전회사에서근무하던중 8분간의의식소실과마비증세있었고, 내원당일식사후상지에서하지로진행하는마비증세와긴장발작을동반한 10분정도의의식소실이발생하여응급실경유하여입원하였다. 과거력및사회력 : 병원에서진단받은특이병력은없었고, 음주력과흡연력도없었다. 주 4회가량테니스와등산을규칙적으로시행하고있었으며, 주거환경은 11층남동향아파트거주, 직장환경은창문이있는 4층사무실에서일반사무직으로근무중이었다. 가족력 : 부모및환자, 4살연하의남동생으로구성되어있었고, 환자를제외한 3명은외형상특이소견없었으며증세도없었다. 진찰소견 : 내원당시혈압 94/54 mmhg, 맥박 72회 / 분, 호흡수 19회 / 분, 체온 37.0 이었다. 본원내원당시급성병색을보였으나의식은명료하였고, 두경부검진에서특이소견은없었다. 크보스테크징후 (Chvostek's sign) 와트로조 Fig. 1. The contour of patient s face. No gross abnormality. 징후 (Trousseau's sign) 는보이지않았고, 신장 168.0 cm, 체중 55.0 kg, 체질량지수 19.49 kg/m 2 로각각정상신장과저체중에해당하였다. 얼굴은둥근형이었으나, 수지와족지의특이이상소견은관찰되지않았고, 4년제대학을졸업하고직장에다니고있는등정상지능상태를보였다. 흉부및복부검진에서도이상소견은없었다 (Fig. 1, 2). 검사실소견 : 말초혈액검사에서혈색소 14.0 g/dl, 백혈구 9,930/μL, 혈소판 232,000/μL이었고, 생화학검사에서혈중요소질소 7.6 mg/dl, 크레아티닌 0.7 mg/dl, 칼슘 5.5 mg/dl, 인 4.8 mg/dl, 총단백 6.3 g/dl, 알부민 4.0 g/dl, 전해질검사에서나트륨, 칼륨, 클로라이드가각각 140 mmol/l, 3.3 mmol/l, 102 mmol/l이었으며, 이온화칼슘 0.74 mmol/l, 이온화마그네슘이온 0.70 mmol/l이었다. 호르몬검사에서부갑상선호르몬 (PTH-intact) 677.0 pg/ml ( 정상범위 : 13~104), 1,25-dihydroxy-vitamin D 3 35.1 pg/ml ( 정상범위 : 20.1 ~46.2), 25-OH-vitamin D 5.2 ng/ml ( 정상범위 : 7.6~75.0), osteocalcin 32.0 ng/ml ( 정상범위 : 8.0~32.0), calcitonin 3.2 pg/ml ( 정상범위 : 0.0~10.0), N-telopeptide 38.0 nmbce/ mmcr ( 정상범위 : 6.52~94.65) 이었다. 24시간소변검사에서칼슘 31.7 mg/ 24hrs, 인 316.8 mg/24hrs이었다. 가족에대한검사 : 부모님과남동생에대한혈청칼슘및인, 부갑상선호르몬검사를시행하였으나이상소견은관찰되지않았다. 방사선소견 : 내원당시시행한흉부 X-선, 심전도에서특이소견은보이지않았고, 뇌전산화단층촬영에서기저핵과치아핵에대칭적인석회화소견이관찰되었다 (Fig. 3). 환자는뇌파검사 (Fig. 4) 와갑상선초음파검사에서특이소견보이지않았고, 수지방사선촬영검사에서도이상소견보이지않았다 (Fig. 5). 치료및경과 : 혈액검사에서부갑상선호르몬의상승과저칼슘혈증, 고인산혈증의소견보여가성부갑상선기능저하증진단하내원 5일째부터 calcium citrate-cholecalciferol (Calteo 40 ) 750 mg-10 mcg bid, calcitriol (Calcio ) 0.25 A B Fig. 2. A. The contour of patient s hand. No gross abnormality. B. The contour of patient s hand. No gross abnormality. - 133 -

대한내분비학회지 : 제 24 권제 2 호 2009 Fig. 3. Brain CT image. Symmetric high attenuation is noted in the basal ganglia and dentate nucleus suggesting calcification. Fig. 4. Electroencephalography (EEG). EEG shows normal pattern. Fig. 5. Both hand AP image. No gross bony abnormality. mcg qd 투약시작하였다. 내원후마비나긴장발작증세는더이상나타나지않았 고, 투약시작이후추적혈액검사에서저칼슘혈증더악화되는소견보이지않아내원 8일째퇴원하였으며이후외래 - 134 -

- 이윤범외 8 인 : 성인에서발견된 Albright 선천성골이형성증을동반하지않은가성부갑상선기능저하증 1 예 - 에서추적관찰중이다. 고찰부갑상선호르몬은말초조직인신장및뼈에서세포막내의호르몬수용체와결합하는데, 삼인산구아노신결합조절단백질 (G-protein) 과의작용을통하여 adenylate cyclase system, phosphatidylinositide hydrolysis system을자극혹은억제한다. 즉, 삼인산구아노신결합조절단백질의자극소단위 (stimulatory subunit, Gs) 에의해서는자극되고억제소단위 (inhibitory subunit, Gi) 에의해서는억제된다. 이중부갑상선호르몬과삼인산구아노신결합조절단백질의자극소단위에의해 adenylate cyclase가활성화되면 Mg ATP를 cyclic AMP (camp) 로전환시켜호르몬작용을나타낸다 [7]. 1942 년 Albright 등 [1] 은임상적으로는경축, 경련및생화학적으로는저칼슘혈증, 고인산혈증등부갑상선기능저하증과유사한소견을보이나부갑상선기능저하증과는달리부갑상선호르몬투여후에도혈중칼슘의상승및소변으로의인산염배설증가를보이지않는질환을가성부갑상선기능저하증이라하였으며, 원인에대해 Farfel 등 [8] 은부갑상선호르몬수용체의결함또는부갑상선호르몬수용체하부의 camp 매개신호전달과정의결함으로인해신장의 adenylate cyclase system이활성화되지않기때문이라고설명하였다. 가성부갑상선기능저하증은다양한발현양상을보이는희귀한유전질환으로서, 국내에서는 1985년 Albright 선천성골이형성증을동반한가성부갑상선기능저하증 1예가보고된바있으며그전후로도간헐적으로증례가보고되고있다 [2~6]. 부갑상선호르몬이정상적으로분비된다는점에서부갑상선호르몬결핍에의한부갑상선기능저하증과는구별되나, 말초조직의표적세포에서부갑상선호르몬에대한저항성을나타내기때문에저칼슘혈증, 고인산혈증과같이부갑상선기능저하증과유사한생화학적이상소견을보인다. 특징적인증상및소견으로는저칼슘혈증과고인산혈증에수반되는경축, 경련등의신경학적이상과뇌기저핵의석회화, 안과적으로백내장, 치과적으로는치아형성이상및치아결손, 그외피하석회화등을볼수있고, Albright 선천성골이형성증이라고불리는작은키, 둥근얼굴, 짧은목, 비만및단지증등의골격및발육이상을동반하기도한다. 가성부갑상선기능저하증의분류기준은 Albright 선천성골이형성증유무와부갑상선호르몬에대한신장저항성의기전에따라분류된다. 가장흔한형태는제Ia형으로, Albright가처음기술했던병형이며, 부갑상선호르몬추출물투여시소변으로의 camp와인배설반응이저하되어있고, Albright 선천성골이형성증양상을나타낸다. 이들은삼인산구아노신결합조절단백질의알파소단위 (α subunit of guanosine triphosphate-binding regulatory protein, Gsα) 활성도가정상에비해 50% 가량감소되어있는특징을가지고있는데, 적혈구 [9], 혈소판 [10], 섬유아세포 [11] 및림프구 [12] 에서도삼인산구아노신결합조절단백질의결핍이있음이보고되었다. Farfel 등 [13] 은제Ia형환자들의 50% 에서나타나는지적능력의결함도삼인산구아노신결합조절단백질의결핍으로설명하였다. 제Ib형은부갑상선호르몬추출물투여시제Ia형과유사하게소변으로의 camp 및인배설반응이저하되어있지만, 정상적인삼인산구아노신결합조절단백질의알파소단위활성도를보이고부갑상선호르몬과갑상선자극호르몬이외의다른호르몬에대한저항성을나타내지않으며, Albright 선천성골이형성증을동반하지않는것을특징으로한다. 제Ic형은부갑상선호르몬추출물투여시소변으로의 camp 및인배설반응이저하되어있고, Albright 선천성골이형성증을동반하며부갑상선호르몬저항성을보이지만정상적인삼인산구아노신결합조절단백질의알파소단위활성도를보인다. 섬유아세포의세포막에서 manganese-stimulated adenylate cyclase 활성도의감소가발견되어 camp 전도로의이차결손가능성이병인기전으로제시되었으나 [14], 최근삼인산구아노신결합조절단백질의알파소단위의절단오류 (truncation) 로인해말단부위가짧아져수용체와접촉하지못하게되고이로인해신호전달이제대로일어나지않는것이또다른병인기전으로서고려되고있다 [15]. 부갑상선호르몬추출물투여후소변으로의 camp 배설반응은정상적으로나타나지만인배설반응은여전히저하되어있고, Albright 선천성골이형성증을동반하지않으며, 다른호르몬저항성은없는병형은제II형으로, Drezner 등 [16] 은이들에서부갑상선호르몬과 adenylate cyclase 복합체는기능적으로정상이지만 camp 의존단백질활성화효소 (camp -dependant protein kinase) 의장애로인해 camp에의한반응이나타나지않는다고보고하여아마도부갑상선호르몬에의한 camp 생산보다더원위부인세포질내칼슘경로에결함이있을수있다고가능성을제시한바있다. 본증례의환자는마비, 긴장발작과같은신경학적증상으로내원하여뇌전산화단층촬영, 뇌자기공명영상검사, 뇌파검사를시행하였으며, 뇌전산화단층촬영에서기저핵, 치아핵의대칭적인석회화소견을보였으나그외특이소견은나타나지않았다. 혈청 25-OH-vitamin D의감소소견을보였으나 2008년 Fukumoto 등 [17] 이제시한저칼슘혈증의감별진단알고리즘을고려할때, 환자의고인산혈증양상과구루병및골연화증의부재, 그리고환자의운동습관이나생활환경등을고려시 vitamin D 결핍증의가능성은높지않다고생각하였다. 그결과생화학검사에서저칼슘혈증, 고인산혈증을보이고, 부갑상선호르몬이증가되어있는가성부갑상선기능저하증으로판단하였다. 가성부갑상선기능저하 - 135 -

대한내분비학회지 : 제 24 권제 2 호 2009 증의병형중에서는 Albright 선천성골이형성증양상을나타내지않았고정상지능을가지고있어제Ib형혹은제II형이강력히의심되었다. 추가로 Ellsworth-Howard 검사를시행하고자하였으나환자의개인사정으로추가검사를거부하여병형분석은시행하지못하였다. 가족에대한생화학적검사에서는부모님, 남동생모두에서이상소견이보이지않았다. 가성부갑상선기능저하증의치료는혈중칼슘치를정상혹은정상보다약간낮도록유지하여증상이생기지않도록하고부갑상선호르몬을정상으로유지하여골질환을예방하는것으로서칼슘제재투여와 vitamin D의투여로요약될수있다. Vitamin D는 ergocalciferol (Vit.D 2) 과 calcitriol (active form of Vit.D 3) 로나누며, 전자가가격이저렴하나긴반감기때문에후자에비해약물농도조절이용이하지않고고칼슘혈증위험이높다는단점이있다. 칼슘은 vitamin D와같이매일 1~2 g 정도를투여한다. 이때 nephrocalcinosis 혹은 nephrolithiasis를예방하기위하여소변으로의칼슘배설량을주의깊게측정하여야하며그양은 300~500 mg/24hrs 이하로유지되어야한다. 본증례의환자에게는치료를위해 cholecalciferol 10 mcg를포함하고있는 calcium citrate 750 mg를하루 2회, calcitriol 0.25 mcg를하루 1회경구투여하였다. 추후 Ellsworth-Howard 검사를통한확진이필요하겠으나, 제Ib형혹은제II형과같이국내에서매우드문사례로생각되어문헌고찰과함께보고하고자한다. 요약저자들은간헐적인마비와긴장발작을주소로내원한환자에서저칼슘혈증, 고인산혈증, 고부갑상선호르몬혈증을보이나 Albright 선천성골이형성증의양상은나타나지않는가성부갑상선기능저하증제Ib형혹은제II형이강력히의심되는 1예를경험하였으며, 국내에서매우드문사례로생각되어문헌고찰과함께보고하는바이다. 참고문헌 1. Albright F, Burnett CH, Smith PH, Parson W: Pseudohypoparathyroidism: an example of the Seabright-Bantam syndrome. Endocrinology 30:922-932, 1942 2. Kang MH, Min YK, Chung YH, Hwang SD, Kim SY, Lee HK, Min HK: The variability of clinical and biochemical manifestation of pseudohypoparathyroidism. Korean J Int Med 28:103-108, 1985 3. Ko BG, Hong SG, Jin SH, Park DC, Cho JT, Lee JK: A case of pseudohypoparathyroidism with atypical feature of Albright's hereditary osteodystrophy. Korean J Int Med 31:130-135, 1986 4. Kang MI, Park YB, Lee YG, Yoo SJ, Son HS, Yoon KH, Hong KS, Lee KW, Son HY, Kang SK, Kim BS: Pseudohypoparathyroidism type Ia and type II. J Korean Endocr Soc 6:170-178, 1991 5. Kim EY, Kim DK, Lee HJ, Jung EK, Park YB: A case of pseudohypoparathyroidism type II 1. J Korean Pediatr Soc 39:1326-1330, 1996 6. Kim YS, Lee SH, Byun DI, Lee WK, Kim BH, Kim YH, Ko YS: A case of pseudohypoparathyroidism type I. J Korean Endocr Soc 21:338-344, 2006 7. Spiegel AM, Gierschick P, Levine MA, Downs RW Jr: Clinical implications of guanine nucleotide-binding proteins as receptor-effector couplers. N Engl J Med 312:26-33, 1985 8. Farfel Z, Brickman AS, Kaslow HR, Brothers VM, Bourne HR: Defect of receptor-cyclase coupling protein in pseudohypoparathyroidism. N Engl J Med 303:237-242, 1980 9. Levine MA, Jap TS, Mauseth RS, Downs RW, Spiegel AM: Activity of the stimulatory guanine nucleotide -binding protein is reduced in erythrocytes from patients with pseudohypoparathyroidism and pseudopseudohypoparathyroidism: biochemical, endocrine, and genetic analysis of Albright's hereditary osteodystrophy in six kindreds. J Clin Endocrinol Metab 62:497-502, 1986 10. Farfel Z, Bourne HR: Deficient activity of receptor -cyclase coupling protein in platelets of patients with pseudohypoparathyroidism. J Clin Endocrinol Metab 51:1202-1204, 1980 11. Bourne HR, Kaslow HR, Brickman AS, Farfel Z: Fibroblast defect in pseudohypoparathyroidism, type I: reduced activity of receptor-cyclase coupling protein. J Clin Endocrinol Metab 53:636-640, 1981 12. Farfel Z, Abood ME, Brickman AS, Bourne HR: Deficient activity of receptor-cyclase coupling protein is transformed lymphoblasts of patients with pseudohypoparathyroidism, type I. J Clin Endocrinol Metab 55:113-117, 1982 13. Farfel Z, Friedman E: Mental deficiency in pseudohypoparathyroidism type I is associated with Ns-protein deficiency. Ann Intern Med 105:197-199, 1986 14. Barett D, Breslau NA, Wax MB, Molinoff PB, Downs - 136 -

- 이윤범외 8 인 : 성인에서발견된 Albright 선천성골이형성증을동반하지않은가성부갑상선기능저하증 1 예 - RW Jr: New form of pseudohypoparathyroidism with abnormal catalytic adenylate cyclase. Am J Physiol 257:E277-E283, 1989 15. Linglart A, Carel JC, Garabedian M, Le T, Mallet E, Kottler ML: GNAS1 lesions in pseudohypoparathyroidism Ia and Ic: genotype phenotype relationship and evidence of the maternal transmission of the hormonal resistance. J Clin Endocrinol Metab 87:189-197, 2002 16. Drezner M, Neelon FA, Lebovitz HE: Pseudohypoparathyroidism type II: a possible defect in the reception of the cyclic AMP signal. N Engl J Med 289:1056-1060, 1973 17. Fukumoto S, Namba N, Ozono K, Yamauchi M, Sugimoto T, Michigami T, Tanaka H, Inoue D, Minagawa M, Endo I, Matsumoto T: Causes and differential diagnosis of hypocalcemia--recommendation proposed by expert panel supported by Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan. Endocr J 55:787-794, 2008-137 -