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1 발간등록번호 G00K 대중증질환약제접근성향상방안 - 희귀질환치료제와항암제재원마련을중심으로 -

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3 발간등록번호 G00K 대중증질환약제접근성향상방안 - 희귀질환치료제와항암제재원마련을중심으로 - 연구진 연구책임자공동연구자 김동숙부연구위원김수진주임연구원정승연연구원박주희주임연구원조현민주임연구원

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5 머리말 정부는 2013년 6월말과중한의료비로가계에큰부담이되는 4대중증질환 에대한보장성확대계획을발표하였고, 거의모든의료서비스에건강보험을적용하겠다고발표하였습니다. 그러나, 약제의경우비용효과적인의약품을선별하여급여하는선별등재 (positive list) 제도의특수성을반영하여, 기등재된약을대상으로급여기준의필수 ( 완전 ) 급여를확대하는방향으로보장성강화를추진하여왔습니다. 그러나, 신규약제등재시급여결정기준완화와기등재의약품의급여기준 ( 범위 ) 확대에도불구하고, 여전히국회, 환자단체등외부에서는환자의접근성향상을위한다양한방안을모색하도록요구하고있습니다. 그럼에도한정된보건의료자원하에서소수에게고가의재정지출을결정하는데있어서는사회적구조의원칙과자원의효율적분배가첨예하게대립될수있는지점입니다. 이에건강보험심사평가원심사평가연구소에서는희귀질환치료제와항암제의급여확대와관련하여, 방안으로제기되고있는접근성향상을위한의약품별도기금도입에대한타당성을검토하였습니다. 아무쪼록건강보험급여의원칙 ( 비용효과성, 근거중심보건의료 ) 을훼손하지않되, 환자의접근성을높일수있는여러방안을모색하는기초자료로활용될수있기를기대해봅니다. 끝으로본보고서의내용은저자들의개인적인의견이며심사평가원의공식적인견해가아님을밝혀둡니다. 2016년 12월건강보험심사평가원원장손명세심사평가연구소소장이윤태

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7 목차 요약 ix 제1장서론 1 1. 연구의배경및필요성 1 2. 연구목적 3 3. 연구내용 4 제2장제도개요및관련문헌고찰 5 1. 의약품급여결정및급여기준개요 5 2. 약제보장성확대현황 희귀의약품별도기금관련기존연구 중증및희귀질환대상지원사업현황 소결 29 제3장약제보장성확대현황분석 연구내용및분석방법 약제보장성확대현황분석 비급여의약품및전액본인부담약제추정규모 소결 46 제4장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 개요 희귀의약품및항암제별도기금사례 소결 91 i

8 4 대중증질환약제접근성향상방안 제5장희귀질환치료제, 항암제별도기금도입의타당성검토 의약품별도기금도입에대한전문가의견수렴 이해관계자의견수렴결과 소결 104 제 6 장고찰및결론 연구결과고찰 연구의한계및향후제안 111 참고문헌 113 부록 119 부록 1. 급여기준확대목록 ( 효능군중심 ) 121 부록 년 7월변경전 CDF 124 부록 3. 뉴질랜드지역연합제약예산 (CPB) 128 부록 4. 기금화결정을위한고려요인 129 부록 5. PHARMAC 의의약품기금화결정을위한기준 130 부록 6. 캐나다 OPDP 의약제접근성보장프로그램 132 부록 7. LSDP/CDF/NDFP 보장의약품 134 부록 8. 국가별희귀질환및항암제기금특징 136 부록 9. 전문가조사지 140 ii 건강보험심사평가원

9 목차 표목차 < 표 1> 국가별대표적약제기금정책 xv < 표 2> 희귀질환과암질환치료의본인부담을높이는주요이유 xvii < 표 3> 약제비본인부담수준이가계소득대비가중한지여부 xviii < 표 4> 의약품별도기금에대한찬성여부 xviii < 표 5> 의약품별도기금운영방안 xix < 표 6> 약제보장성확대현황 1 < 표 7> 약제보장성확대로드맵및실제실행건수 14 < 표 8> 위험분담제적용약제목록 14 < 표 9> 년약제급여기준확대건수 16 < 표 10> 희귀질환및희귀난치성의약품접근성강화방안관련국내연구 17 < 표 11> 희귀난치성질환자의료비지원사업연도별지원현황 26 < 표 12> 재난적의료비한시적지원사업의본인부담금구간별지원수준 28 < 표 13> 급여기준확대품목의건강보험청구금액 34 < 표 14> 급여기준확대품목의건강보험청구금액 35 < 표 15> 위험분담계약제청구현황 35 < 표 16> 희귀난치성질환산정특례환자및암산정특례환자진료비및 약품비현황 36 < 표 17> 희귀난치성질환산정특례환자유형별진료비및약품비현황 36 < 표 18> 희귀의약품 38 < 표 19> 희귀의약품및항암제약품비현황 38 < 표 20> 연도별의약품공급금액과청구금액의차이 39 < 표 21> ATC 1단계구분에따른비급여추정금액 40 < 표 22> ATC 2단계구분에따른비급여혹은전액부담추정금액 42 < 표 23> ATC 3단계구분에따른비급여혹은전액부담추정금액 44 < 표 24> Ontario Public Drug Program 59 < 표 25> 덴마크의 2016년기준급여율 67 iii

10 4 대중증질환약제접근성향상방안 < 표 26> Cancer Drugs Fund의개정전후비교 87 < 표 27> 응답자의일반적특성 94 < 표 28> 희귀질환과암질환치료의본인부담을높이는주요이유 95 < 표 29> 약제비본인부담수준이가계소득대비가중한지여부 95 < 표 30> 의약품별도기금에대한찬성여부 96 < 표 31> 의약품별도기금운영방안 97 < 표 32> 본인부담이높아가계부담이높은상황에서의선택 97 < 표 33> 급여기준외약제사용에따른환자전액본인부담경감방안 105 < 표 34> 급여기준외약제사용에따른환자전액본인부담경감방안 110 < 표 35> 급여기준확대목록 ( 약제명생략 ) 121 < 표 36> LSDP/CDF/NDFP 보장의약품목록 134 < 표 37> 국가별대표적약제기금정책 136 < 표 38> 국가별대표적약제기금정책 ( 요약 ) 143 iv 건강보험심사평가원

11 목차 그림목차 [ 요약그림 1] 연구수행체계 xi [ 요약그림 2] 의약품별도기금신청방식 ( 안 ) xxii [ 그림 1] 연구수행체계 4 [ 그림 2] 의약품시장진입에서급여등재및확대까지과정 5 [ 그림 3] 약제급여결정신청절차 7 [ 그림 4] 약제급여기준내 외사용구분에따른본인부담률 9 [ 그림 5] 의약품급여기준검토방식 10 [ 그림 6] 약제보장성확대정책변화 12 [ 그림 7] 위험분담계약유형 21 [ 그림 8] 월별의약품공급금액과청구금액 40 [ 그림 9] 호주의항암제비용지불메커니즘 50 [ 그림 10] 호주의의귀의약품제도와 LSDP의관계 52 [ 그림 11] 캐나다의신약등재과정 60 [ 그림 12] 새로운의약품을등재하기위한처리과정 78 [ 그림 13] 예외적상황의프레임워크 79 [ 그림 14] 허가받은항암제의재원처리과정의개요 88 [ 그림 15] 의약품별도기금대상약제 ( 안 ) 106 [ 그림 16] 의약품별도기금신청방식 ( 안 ) v

12 4 대중증질환약제접근성향상방안 약어표 약어 정식명칭 한글명칭 ABPI Association of the British Pharmaceutical Industry 영국제약산업연합회 AIFA Agenzia Italiana del Farmaco 이탈리아의약품기구 ASMR Amelioration du Service Medical Rendu 치료효과평가 ATC Anatomical Therapeutic Chemical classification 해부학적치료학적화학적구조 CAM Caisse d Assurance Maladie 공공건강보험조합 CCO Cancer Care Ontario 온타리오암관리 CDF Cancer Drugs Fund 항암제기금 CDR Common Drug Review Process 일반적의약품평가과정 CED Coverage with Evidence Development 조건부급여 CEM Comité Economique du Médicament 부처간의약품경제성평가위원회 CMDOD College of Medical Doctors for Orphan Drugs 희귀의약품을위한의사협회 CNAM Caisse Nationale d'assurance Maladie 국가건강보험조합 CNAMTS Caisse nationale de l'assurance maladie des 노동자를위한공공건강보험조합 travailleurs salariés CPB Combined Pharmaceutical Budget 연합제약예산 CRG Clinical Reference Group 임상참조그룹 CT Commission de Transparence 투명성위원회 DHB District Health Board 지역보건위원회 DMA Danish Medicines Agency 덴마크의약품청 DPF Discretionary Pharmaceutical Fund 재량적의약품기금 DRD Drugs for Rare Disease 희귀질환약제기금 EFC Efficient Funding of Chemotherapy Initiative 효율적항암제기금화계획 EBP Evidence Building Program 근거생산프로그램 EMA European Medicines Agency 유럽의약품위원회 HAS Haute Autorité de Santé 국립보건당국 HSDP Highly Specialised Drug Program 초전문의약품프로그램 HSTP Highly Specialised Technology Programme 초전문화기술프로그램 HSSs Highly Specialized Services 초전문화서비스 HTA Health Technology Assessment 경제성평가 ICER Incremental Cost Effectiveness Ratio 점증적비용-효과비 ICUR Incremental Cost Utility Ratio 점증적비용-효용비 IFR Individual Funding Requests 개별기금요청 IMDP Inherited Metabolic Disease Program 유전질환보장프로그램 LSDP Life Saving Drugs Program 생명구제의약품프로그램 vi 건강보험심사평가원

13 요약 약어 정식명칭 한글명칭 MEDSAFE Medicines and Medical Devices Safety Authority 의약품및의료기기안전성당국 MRC Medicines Reimbursement Commision 의약품급여위원회 MTA Multiple Technology Appraisal 다기술평가 NICE National Institute for Health and Care Excellence 영국국립보건임상연구소 NIHDI National Institute for Health and Disability 국가질병장애보험기구 Insurance NDFP New Cancer Drug Funding Program 신항암제기금프로그램 NHS National Health Service 국가보건서비스 NMF New Medicines Fund 신약기금 NPPA Named Patient Pharmaceutical Assessment 환자지정의약품평가 ODB Ontario Drug Benefit Program 온타리오제약급여프로그램 OHIP Ontario Health Insurance Plan 온타리오건강보험계획 OIR Only In Research - OPDP Ontario Public Drug Program 온타리오공공제약프로그램 OPP Operating Policies and Procedures 실행정책및과정 PAS Patient Access Scheme 환자접근성계획 PASAG Patient Access Scheme Assessment Group 환자접근성계획평가그룹 PBRSA Performance-Based Risk Sharing Agreement 성과기반위험분담 PBAC Pharmaceutical Benefits Advisory Committee 의약품급여자문위원회 PBPA Pharmaceutical Benefits Pricing Authority 의약품급여가격결정당국 PBS Pharmaceutical Benefits Scheme 의약품급여체계 pcodr pan-canadian Oncology Drug Review 범캐나다항암제평가 PCPA pan-canadian Pharmaceutical Alliance Process 범캐나다의약품연합평가과정 PCTs Pharmaceutical Cancer Treatments 항암제 PCTs Primary Care Trusts 일차의료트러스트 PHARMAC Pharmaceutical Management Agency 의약관리청 PHC Primary Health Care 일차보건의료 PPP Purchasing Power Parity 구매력지수 PPRS Pharmaceutical Price Regulation Scheme 의약품가격규제프로그램 PRC Pricing and Reimbursement Committee 급여위원회 PTAC Pharmacology and Therapeutics Advisory 약물치료자문위원회 Committee QALY Quality Adjusted Life Year 질보정수명 RCMF Rare Conditions Medicines Fund 희귀의약품기금 ( 스코틀랜드 ) RDAG Rare Disease Advisory Group 희귀병자문그룹 RFP Request for Proposals - RSA Risk Sharing Agreement 위험분담제 vii

14 4 대중증질환약제접근성향상방안 약어 정식명칭 한글명칭 SDP Special Drug Program 특별제약프로그램 SMC Scottish Medicines Consortium 스코틀랜드의약품컨소시엄 SSCIF Specialised Services Commissioning Innovation 전문화서비스혁신기금 Fund SSF Special Solidarity Fund 특별연대기금 SSN Servizio Sanitario Nazionale 이탈리아국가보건서비스 TDP Trillium Drug Program 트릴리엄제약프로그램 TSC Technical Scientific Committee 기술적과학위원회 WHO World Health Organization 세계보건기구 viii 건강보험심사평가원

15 요약 요약 1. 서론가. 연구의배경및필요성 4대중증질환약제의보장성강화 약제는선별등재제도의특수성을반영하여기등재된약을대상으로급여기준을확대하는방향으로 13~ 16년 4대중증질환보장성강화 를추진하여왔음. 신규로 39항목을등재했고, 122항목에대해서급여를확대해왔음. 항암제등고가의약품접근성향상에대한지속적요구 신규약제등재시급여결정기준의탄력적적용과등재후약제급여기준확대에도불구하고, 여전히국회, 환자단체등외부에서는항암제급여확대를지속적으로요구하고있음. 이러한배경하에, 국회예산정책처는항암제급여기준완화방안과고가항암제의환자접근성향상을위한별도재원등다양한접근방식을모색하는것을개선과제로제시하였음. 그러나, 한정된보건의료자원하에서구조의원칙과효율적분배간의균형, 질환별형평성을고려한예측가능한정책마련이필요함. 환자의접근성향상방안으로별도재원에대한검토필요성 일부국가에서는근거가불충분하거나약가수준이높은희귀의약품이나고가항암제에대해서별도기금을적용하고있음. 희귀질환치료제와항암제의접근성향상을위한별도기금활용방안에대한검토필요성이제기되고있음. ix

16 4 대중증질환약제접근성향상방안 나. 연구목적 희귀질환약제와항암제의급여확대와관련하여, 건강보험급여의원칙 ( 비용효과성, 근거중심보건의료 ) 을훼손하지않되, 환자의접근성을높일수있는방안으로서별도기금도입의타당성을검토하고자함. 희귀질환약제와항암제전액본인부담금의규모를추산 건강보험의지속가능성을도모하되, 본인부담금으로가계부담이큰환자를구제할수있는접근성향상방안을모색함. 다. 연구내용및방법 국내제도현황및관련문헌고찰 보장성확대현황 희귀질환대상지원사업현황등 희귀의약품및항암제별도기금적용관련기존연구 외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 대상의약품선정기준 대상환자포함기준 재원마련방식 의약품별도기금등새로운접근방식에대한타당성검토 급여확대현황분석및비급여추정금액산출 보장성확대에대한성과평가, 문제점진단및개선과제도출 별도기금도입필요성및예상되는문제점도출 도입시운영방식제안 x 건강보험심사평가원

17 요약 [ 요약그림 1] 연구수행체계 2. 제도개요및관련문헌고찰가. 국내제도현황 약가제도현황 약가결정 약제급여기준설정 보장성확대를위한정책변화 약제급여및가격결정 : 급여결정기준의탄력적적용, 진료상필수약제, 위험분담제, 경제성평가자료제출생략가능약제제도도입 약제급여기준확대 : 보장성확대로드맵 xi

18 4 대중증질환약제접근성향상방안 국내의중증및희귀난치성질환의료비지원제도 산정특례제도 희귀질환의료비지원사업 본인부담상한제 재난적의료비한시적지원사업 나. 기존연구고찰 희귀질환및희귀의약품접근성강화관련국내연구고찰 국회예산정책처 (2015) 는고가의항암제접근성강화방안으로영국의항암제기금등다양한접근방식검토필요성제기 김성옥등 (2012) 은희귀난치성의약품의기금조성에대해접근성, 환자만족도의긍정적영향을제시하였고, 이해당사자는대부분이찬성한다고보고 고정애등 (2016) 은산정특례에서제외된희귀질환의현황을파악하고산정특례대상을확대하기위한방안을검토하였음. 희귀난치질환관리법에의해산정특례에서제외된희귀질환에대한연구부터치료까지포괄적지원이가능한센터운영방안을제안하였음. 자원의공정한배분을둘러싼담론 보건의료자원의공정한배분과관련된윤리적원칙 : 필요에따른배분원칙의형평, 건강최대화원칙의효율 가장불우한자에우선순위를부여하는것에대한사회적가치의문제 희귀질환의약품혹은항암제에대한별도의기금적용과관련된담론 경제성평가에근거하여급여를결정하는경우, 가치를평가할수있는자료가불충분하여불확실성이발생하는경우위험분담제, 별도기금필요 xii 건강보험심사평가원

19 요약 희귀의약품에별도의기준혹은별도기금을적용해야하는당위성은주로윤리적고려에근거하고있음. - 희귀의약품이급여될경우취약그룹이지원받을수있다는점에서사회적유대원칙이유지 (Simoens, 2011) - 환자수가적기에, 정확한비용효과성정보를획득하기어려워희귀의약품에대한사회적가치결정이제약될수밖에없음 (Desser 등, 2010) 희귀성자체에근거해특별한지위를부여하는것은적절하지않다는부정적반응도있음. 희귀질환에대한사회적선호가증명된경우에만별도기금이정당화될수있다는의견 (Desser 등, 2010) 또한, 항암제에대해예외적급여적용이타당한지에대한논란이큼. - Hillner 등 (2009) 은유방암환자의사례를들면서, 한달연장에약 3만불을소모하는것에대한심각한문제를제기, 1~2개월의개선이라면더더욱비판적으로평가해야한다고결론 3. 약제보장성확대현황분석가. 약제보장성확대현황 보장성확대예산총배정액 2013년약제보장성확대로드맵에서는 4년간의추진계획을발표하였고, 보장성확대총배정액 ( 행위 + 치료재료 + 약제 ) 약 9조원 (89,902억) 중약제에대한보험재정을약 3.3조원 (37%) 을배정 보장성확대항목 건강보험청구자료분석결과, 2013~2016년급여기준이확대된 122항목은 2012년대비 2015년에약 3천억이증가한것으로나타났음. 2013~2016년신규등재된 39항목의 2015년청구금액은 1,610억 xiii

20 4 대중증질환약제접근성향상방안 나. 비급여의약품및전액본인부담약제추정규모 급여확대에도불구하고, 허가사항전체에급여를확대하는것은불가능하므로본인전액부담잔존이불가피함. 본인부담으로추산되는금액추정필요 의약품관리종합정보센터의의약품공급내역자료와심사평가원에청구된청구자료를이용해, 공급금액과청구금액의차액은환자가비급여혹은전액부담하는금액최소액임. 연도별로공급금액과청구금액간의차이를살펴보면, 급여의약품에대해서는약 1조정도가지속적으로발생 - 전체의약품의규모는비만약, 비타민, 소화제, 여드름약, 생식기계, 호르몬제, 진통제등의비급여의약품이포함되어 5조임. 전체의약품효능군별 WHO의 ATC(Anatomical Therapeutic Chemical) 분류 1단계로구분해봤을때, 전체대상약제에서는 A계열 ( 소화기계및대사성 ) 이 1조 3,320억원을차지하고있었고, J계열 ( 감염성약제 ) 9천억, B계열 ( 혈액및혈액생성기관 ) 5천억정도임. ATC 2단계로구분하면, 항암제는 1천억정도였음. ATC 3단계로 50순위로구분해봤을때, J07( 백신 ) 이 6천억원으로가장많았고,, B05B( 혈액대체체및관류액 ), A08A( 비만약 ), M02A( 관절및근육통증국소제제 ), A11J( 비타민제 ) 순이었음. 솔리리스가포함된 L04A 3백억 xiv 건강보험심사평가원

21 요약 4. 외국의희귀질환의약품및항암제기금화운영사례 외국의기금활용방식에대한세부항목별비교 비교기준은대상선정기준, 재원마련방식임. 보건의료체계에따라의료서비스급여방식이서로상이해, 직접비교는어려움. 대부분국가의희귀의약품지원프로그램은자국내에서공식적으로비급여혹은허가되지않은의약품을대상으로하고있음. 국가별항암제재정지원프로그램 - 영국 : New Cancer Drug Fund (New CDF) - 호주 : Life Saving Drugs Program (LSDP) < 표 1> 국가별대표적약제기금정책 국가프로그램운영주체보장품목평가방법대상재원 Highly Specialised Drug Program (HSDP) 호주보건부 ( 약제급여부 ), 메디케어 급여되지않는만성질환치료에사용되는의약품 의약품급여자문위원회 (Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC) 권고, 자치구동의 호주거주민. 이프로그램에참여하고있는병원방문한환자 정부 / 주정부 ( 공공병원입원환자의경우 ) 호주 Life Saving Drugs Program (LSDP) 호주보건부 PBS(Pharmaceutical Benefit Scheme) 에서임상적기준, 비용효급여되지못한의약품으로심각한과성질환에사용되고생명을구하는 ( 의약품급여자문위원고가의약품 ( 희귀의약품지정및회 ) 시판허가를받은의약품 ). Medicare 의자격이되는호주거주민 정부 벨기에 특별연대기금 (Special Solidarity Fund, SSF) NIHDI 국가질병장애보험기구 시장판매허가를받지못한 ( 박실비아, 2015.) 비급여고가의희귀의약품희귀질환, 희귀적응증또는혁신적기술 SSF 내에있는의사결정기구의학이사협회 (College of Medical Directors) 가평가 심각한질환을가진자및만성질환을가진어린이 국가질병장애보험기구의총예산 (global budget) 으로부터조달. xv

22 4 대중증질환약제접근성향상방안 국가프로그램운영주체보장품목평가방법대상재원 고비용 IV투여항암제 New Drug Cancer Care (Ontario Benefit Funding ontario Program의 Formuary Program (NDFP) 리스트등재약품 ) 임상적기준, 고비용 온타리오거주, health card 소지자등 Cancer Care Ontario 캐나다 Special drug program 온타리오주, ministry of health and long-term care 낭포성섬유증, 지중해빈혈, HIV 감염치료 (AZT), 말기신장질환 (erythropoietin), 골수이식 (cyclosporine), 성장호르몬, 고셔병 (alglucerase) 임상적기준 온타리오거주자, health card 소지자등지정된병원 / 의사에게치료받는자 온타리오보건부 알버타주 Rare diseases Drug program 알버타주보건부 희귀유전질환, 라이소좀저장성질환약 / 고셔병, 임상적기준, 파브리병, 후를러, 전문가위원회평가후를러-사이에증후군, 폼페병 알버타의약품보장대상자, 알버타건강보험최소 5 년등록자 알버타보건부 이탈리아 5% AIFA 기금 이탈리아의약품기구 (AIFA) 시장판매허가이전의희귀질환치료제 이탈리아국민 제약사가 AIFA 에지불한성금 ( 판촉비의 5%) 을통해조성 뉴질랜드 Contestable fund for medicines for rare disorders PHARMAC 희귀의약품 희귀질환의심각성, 등록여부, 효과성, 대안적치료제의유무 희귀질환자 정부 영국 New CDF CDF Investment Group (joint NICE-NHS England 위원회 ) NICE 시장판매허가이후의항암제 / 적응증으로 1. 일반commissioning 이추천된 ' 통과 ' 된약품, 임상적기준, 2.CDF내사용이허락된비용효과성약품, 3.CDF로부터기금지원의승인을받은허가초과약품 / 적응증 ( 종종희귀암치료를위해사용 ) 잉글랜드거주민, NHS 예산 NHS England에 ( 정부가따로대한계약책임을지닌배정 ) 환자 New Medicines Fund (NMF) Scotland 정부 희귀의약품, 초희귀의약품, 생존말기약품 Scotland 거주민, 매우희귀한상태의환자이거나생존말기의환자 제약기업을통해조달 xvi 건강보험심사평가원

23 요약 5. 희귀질환약제및항암제별도기금도입의타당성검토가. 전문가, 이해관계자의견조사 의사결정기구위원및학계의견조사 희귀질환약제에대한접근성향상방안및개선방향에대한전문가들의의견을수렴하기위해건강보험심사평가원내약제급여평가위원회, 건강보험정책심의위원회, 암질환심의위원회, 학계전문가 35명대상조사 ( 회수율 42%) 조사일정 : 2016년 9월 1일 ~ 9월 19일 조사내용 - 약제보장성확대에대한평가 - 약제보장성확대를위한별도기금도입필요성및운영에대한의견 약제보장성확대에대한평가 보장성확대정책에대해서는환자들의부담경감과접근성향상에대해긍정적으로평가하였으나, 다른비급여항목지출증가로인해충분한효과가체감되지않고, 다른부분과의형평성문제를제기하는부정적평가도있었음. 희귀질환, 암질환환자에서약제본인부담이가계소득에비해서부담이크다고응답한비율은희귀질환 85.8%, 항암제는 80.0% 였음. < 표 2> 희귀질환과암질환치료의본인부담을높이는주요이유 ( 단위 : 명, (%)) 구분 비급여혹은비급여혹은전액부담진료전액부담약제 기타모른다결측소계 희귀질환 6 (17.1) 28 (80.0) 1 (2.9) 0 (0) 35 (100.0) 암질환 4 (11.4) 25 (71.4) 2 (5.7) 1 (2.9) 3 (8.6) 35 (100.0) xvii

24 4 대중증질환약제접근성향상방안 < 표 3> 약제비본인부담수준이가계소득대비가중한지여부 ( 단위 : 명, (%)) 구분매우그렇다그렇다그렇지않다매우그렇지않다소계 희귀질환약제 8 (22.9) 22 (62.9) 5 (14.3) 0 (0) 35 (100.0) 항암제 5 (14.3) 23 (65.7) 6 (17.1) 1 (2.9) 35 (100.0) 약제별도기금도입에대한의견 별도기금운용에있어, 인간의기본적인치료받을권리가경제적인이유때문에침해당하지않아야한다는의견이압도적이었으며, 한정된건강보험재정쓰임의원칙과건전성을훼손하지않는범위에서가능하다는의견이많았음 < 표 4> 의약품별도기금에대한찬성여부 ( 단위 : 명, (%)) 구분찬성반대모르겠다결측소계 희귀질환약제 항암제 응답 29 (82.9) 5 (14.3) 1 (2.9) 0 (0) 35 (100.0) 판단근거 - 인간의기본권보장의측면 - 환자부담에대한경제적인지원 - 별도기금으로건강보험재정의건전성유지 - 건강보험재정내에서예산분배에따른형평성의문제 - 희귀의약품개발의지높임등 - 궁극적으로는건강보험급여를확대하여, 급여로지원하는방안 - 형평성의문제등 응답 23 (65.7) 10 (28.6) 1 (2.9) 1 (2.9) 35 (100.0) 판단근거 - 환자부담에대한경제적인지원 - 항암제에대한선별적지원 - 별도기금으로건강보험재정의건전성유지 - 환자의접근성보장등 - 형평성문제 - 지출증가문제에대한해결방안이없다는문제점 - 궁극적건강보험급여확대하여, 급여로지원등 xviii 건강보험심사평가원

25 요약 < 표 5> 의약품별도기금운영방안 ( 단위 : 명, (%)) 대상자선정 구분 응답 희귀, 난치병환자 5 (14.7) 암환자 0 (0.0) 희귀난치병환자와암환자 12 (35.3) 저소득층 11 (32.4) 개인별심사 (case-by-case) 4 (11.8) 기금이불필요하다 2 (5.9) 등재급여기준외사용 - 나영역 32 (94.1) 지원하는의약품의범위 ( 중복선택 ) 급여기준외및허가초과 - 라, 마영역 19 (55.9) 미등재의약품 ( 비급여 ) 12 (35.3) 기금이불필요하다 3 (8.8) 세금 18 (52.9) 재원의종류 ( 중복선택 ) 건강보험재원 15 (44.1) 제약회사재원및모금 21 (61.8) 기금이불필요하다 4 (11.8) 이해관계자 ( 환자, 제약회사 ) 의견수렴 제약업계 ( 국내제약회사 2개, 다국적제약회사 6개, 총 8명 ) 및환자단체대표 ( 한국희귀난치성질환연합회, 결절성경화증가족모임단체장, 대한파킨슨병협회단체장, 선천성면역결핍증환우회단체장, 한국베체트환우협회단체장, 총 5명 ) 들과인터뷰를통해서희귀질환과항암제에대한접근성향상방안에대해의견을수렴함. 의약품별도기금운용에대해서는필요의원칙에따라환자의접근성을높인다는측면에서대체로찬성하는입장임. 반면, 건강보험료증액을통해건강보험에서해결가능한급여범위확대방식을보다선호하였음. xix

26 4 대중증질환약제접근성향상방안 정책담당자의견수렴 3차례회의를통해서, 의약품별도기금도입의현실성과타당성에대한의견을수렴함. 의약품별도기금에대해서필요성에대해찬성하는입장임. 의약품이등재되는수수료의개념으로제약회사에서청구액의일부를갹출하는방식으로재원을마련하는것을제안 비급여의약품의경우가격기준에대해서는유사효능군의가격선을기준으로하는방안과소득에따른차등화방안이언급되었음. xx 건강보험심사평가원

27 요약 6. 희귀질환과항암제재원마련방안 ( 안 ) 중증질환의급여기준외약제사용에대한접근성향상방안 건강보험재정내에서의약품의급여기준을확대하는방안 희귀질환약제, 항암제별도기금도입방안 - 희귀질환약제의별도기금도입에대한동의수준은대체적으로높으나, 취약집단을구제하기위한방편으로서만활용해야함. 대상의약품 1차, 2차대상의약품, 급여기준외사용, 허가초과등 : 건강보험급여의원칙을훼손하지않되, 본인부담액이가계에큰어려움이되는환자를구조할수있을것으로기대됨. 3차대상의약품, 비급여결정된의약품혹은허가이후등재되기까지의약품 : 이로인해가격을인하해급여등재하려는노력이저하될우려가있음. 대상의약품신청주체및절차 환자의모든의약품본인부담액을기금에서포괄해준다면, 환자단위로신청 조직 : 별도기금운영본부 ( 가칭 ) 와산하위원회 1단계 : 근거불충분으로기등재의약품의급여기준확대가이뤄지지못한경우건강보험심사평가원은기금운영본부 ( 가칭 ) 에별도기금적용여부에대한검토요청송부 2단계 : 별도기금운영본부 ( 가칭 ) 산하위원회에서회의를개최, 승인 3단계 : 기금지속여부에대한재평가 xxi

28 4 대중증질환약제접근성향상방안 [ 요약그림 2] 의약품별도기금신청방식 ( 안 ) 재원마련방식및재원규모 재원출처 : 정부세금 재원의규모는희귀질환약제에대해최소 1천억정도소요될것으로에상되고, 사용증가를고려하였을때약 3천억정도마련이필요 항암제에대해서는기금화필요성에대한사회적선호도가낮은것으로사료됨. xxii 건강보험심사평가원

29 요약 7. 결론및제언 본연구의범위 중증질환중희귀질환에서는사회적안전망역할을수행하는제도가어느정도존재하지만, 급여기준외약제사용의전액본인부담을포괄하고있지못함. 식약처허가추가에따른급여인정적응증확대에따라급여기준을확대하고있으나, 여전히근거가불충분한적응증등에대해서는급여되지않는다는문제점이여전히남음. 환자의미충족필요에대한문제는향후에약제급여기준이지속적으로확대된다고하더라도, 현재의급여기준설정방식아래에서는급여기준외약제에대한환자접근성향상방안으로건강보험의급여원리와충돌되지않는방식의별도기금도입에대해서검토하였음. 의약품외다른영역에서의비급여문제 건강보험보장률이떨어지는원인이되는다른영역에서의비급여문제를다루지않고, 의약품에초점을맞추어서별도기금을검토한것은본연구의한계점으로지적될수있음. 한정된보건의료자원하에서모든의료서비스재화를대상으로구조의원칙과효율적분배간의균형, 질환별형평성을고려한정책마련이필요함. 환자의접근성을높이기위한보완책마련에더불어사용모니터링필요성 근거의불확실성에대해의약품급여의예외기전으로위험분담제가작동하고있고, 희귀질환치료제나항암제중대체제가없는경우등에대해경제성평가자료제출생략이가능하도록하는다양한방식이보완책으로작동되고있음. 오히려, 근거가불확실한의약품에대한처방이남용되어약품비가증가하는기전에대해서는관리기전이마련되어야할것임. xxiii

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31 제 1 장서론 제 1 장서론 1. 연구의배경및필요성가. 4대중증질환약제에대한보장성강화 보건복지부는 2013년 6월말과중한의료비로가계에큰부담이되고있는 4대중증질환 에대한보장성확대계획을발표하고, 거의모든의료서비스에건강보험을적용하겠다고발표하였다. 그러나, 의약품의경우 2006년정부가약제비적정화방안을발표하면서일부를제외한모든약을보험급여하는방식 (negative list system) 에서비용효과적인약만선별하여급여하는선별등재방식 (positive list system) 으로등재방식이변화하였다. 선별등재제도는치료적가치, 경제적가치를고려하여보험약의등재여부를결정하겠다는제도로 2007년신규등재되는의약품부터식약청허가후자율신청하면이중비용대비효과가우수한의약품을선별하는원칙이적용되었다. 약제는비용효과적인의약품을선별하여급여하는선별등재 (positive list) 제도의특수성을반영하여기등재된약을대상으로급여기준의필수 ( 완전 ) 급여를확대하는방향으로 2013~2016년총 161개항목 (2016년 2월기준 ) 에대해 4대중증보장성강화 를추진하여왔다. < 표 6> 약제보장성확대현황 구분 2013년 2014년 2015년 2016년 총계 (161 항목 ) 24항목 64항목 65항목 8항목 - 신규등재 (39 항목 ) 1항목 16항목 19항목 3항목 - 급여확대 (122 항목 ) 23항목 48항목 46항목 5항목 1

32 4 대중증질환약제접근성향상방안 나. 고가의약품접근성향상을위한다양한접근방식제기신규약제등재시급여결정기준의탄력적적용과등재후약제급여기준확대에도불구하고, 여전히국회, 환자단체등외부에서는항암제급여확대를지속적으로요구하고있다. 이러한배경하에, 국회예산정책처는 2015년 6월, 2014년회계연도공공기관결산평가 - 건강보험심사평가원항암제급여기준의문제점과개선과제 를통해, 보장성확대를위해다양한접근방식을모색하는것을개선과제로제시하였다. 국회예산처는항암제보험급여사례를검토한결과, 급여기준설정과정에서임상시험대상으로약제적용범위를제한함에따라일부환자들이경제적부담으로인해치료를포기하는사례와표적항암제병용약제에대해이용을제한하여환자의부담이증가하는사례를제시하였다. 이런측면에서항암제급여기준을완화하는방안을검토할필요성을제기하였다. 또한, 최근개발되는항암제는가격이매우높고비용효과성을입증하기어려워보험급여등재가늦어지면서환자의접근성이저하되고있다는점을지적하였다. 보험급여등재전에임시사용승인, 신속검토절차, 조세또는기금의별도재원을통한환자지원등다양한제도를통해보험급여등재이전의구제책에대해서요구한바있다. 그러나, 한정된보건의료자원하에서소수에게고가의재정지출을결정하는데있어서는사회적구조의원칙 (rule of rescue) 과자원의효율적분배가첨예하게대립될수있는지점이다. 약제의급여결정기준은정책결정에있어예측가능성을확보하는중요한요소이기에, 안정적인정책운영과질환별형평성을고려한정책을마련하는것이필요하다. 다. 환자의접근성향상방안으로서별도기금에대한검토필요성외부에서요구하고있는고가의약품에대한별도재원의경우, 영국등일부국가에서환자수가적어임상시험과정에서충분한환자수를확보하기어려워임상적효과성에관한근거가불충분하거나약가수준이높은희귀의약품이나고가항암제에대해서건강보험외별도의기금을적용하고있다. 본연구에서는환자단체, 국회등외부에서요구하는고가항암제에만국한하지않고, 일반적으로외국의별도기금에서희귀의약품과항암제를대상으로하고있는만큼, 희귀질환치료제와항암제의접근성향상을위한별도기금등다양한재원활용방안을검토하고자한다. 2 건강보험심사평가원

33 제 1 장서론 2. 연구목적 본연구에서는희귀질환치료제와항암제의급여확대와관련하여, 방안으로제기되고있는접근성향상을위한재원활용방안을검토하였다. 이를위한세부목적은다음과같다. 첫째, 보장성확대현황과관련된국내제도를살펴보고, 둘째, 외국의희귀의약품과항암제기금운영사례를살펴보았으며, 셋째, 희귀질환약제와항암제전액본인부담금의규모를추산하며, 의사결정기구위원, 학계, 이해관계자 ( 환자, 제약회사 ) 의견수렴을통해희귀질환약제, 항암제에대한별도기금도입의타당성을검토하였다. 3

34 4 대중증질환약제접근성향상방안 3. 연구내용 2장에서는보장성확대현황과관련된국내제도현황을검토하였고, 별도기금적용과관련된기존연구와담론을살펴보았다. 3장에서는외국에서희귀의약품, 항암제기금운영사례를대상선정기준, 재원마련방식을중심으로살펴보았다. 이를위해, 희귀의약품이나항암제재정지원프로그램자료의구득이가능한국가 ( 호주, 벨기에, 캐나다, 덴마크, 이탈리아, 뉴질랜드, 영국 ) 를살펴보았고, 각국의재정지원프로그램을운영하는기관홈페이지를검색하였다. 4장에서는희귀질환약제, 항암제에대한별도기금도입의타당성을검토하였다. 이를위해급여확대현황을분석하고, 2011년 1월 ~2015년 12월건강보험심사평가원청구자료및요양기관공급내역자료분석을통해비급여혹은전액본인부담추정금액을산출하였다. 이러한기초자료를바탕으로환자, 제약회사, 보건정책전문가를대상으로보장성확대에대한성과평가, 문제점진단및개선과제도출을전문가의견을조사하였고, 별도기금도입필요성및예상되는문제점, 도입시운영방식에대한자문회의를통해의견을수렴하였다. [ 그림 1] 연구수행체계 4 건강보험심사평가원

35 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 1. 의약품급여결정및급여기준개요 건강보험의약품관리제도는의약품이시장에진입 ( 허가 ) 한이후급여등재및급여기준이확대되는과정, 요양기관에서처방 조제된의약품에대한심사, 평가등의사용을관리하는제반의제도를포괄하고있다. 의약품이허가된이후, 의약품의급여결정 ( 등재 ) 및가격결정, 급여되는범위 ( 급여기준 ) 과관련된제도를살펴보면, 다음과같다. 이중본절에서는등재, 급여기준설정과관련된제도현황에대해서살펴보고자한다. [ 그림 2] 의약품시장진입에서급여등재및확대까지과정 5

36 4 대중증질환약제접근성향상방안 가. 의약품급여및가격결정 2007년 1월부터시작된선별등재제도도입에따라비용효과성에대한경제성평가와약가협상을거쳐치료적및경제적가치가우수한의약품만선별적보험적용하게되었다. 기존의급여제외목록방식에서는특별한사유가없는한보험등재가가능했는데, 예를들어외국 1개국에서만보험에적용되어도의약품등재가가능했고, 기존치료제대비신약의임상적효과에대한상대적비교없이도등재할수있었다. 경제성평가자료제출은 2007년 1년간은자율적으로실시하였고, 2008년 1월부터의무화되었다. 약제결정신청은신약, 제네릭여부에따라다른절차를밟게된다. 약의경우제약회사가급여결정을신청하면, 건강보험심사평가원에서경제성평가를기반으로약제급여평가위원회운영을통하여보험등재여부에대한의사결정을담당한다. 국민건강보험공단에서신약의예상사용량산출및재정영향분석등을기반으로약가협상을통하여약가를결정하고추후사용량약가연동제도를통하여약가에대한사후관리를담당한다. 약가협상을거친이후에는건강보험정책심의위원회의심의를거쳐서보건복지부고시로서보험등재된다. 요양급여대상여부및상한금액결정에대하여이견이있을때복지부, 심평원, 공단으로부터독립적인검토절차를거쳐재평가를받을수있다. 한편제네릭과개량신약 ( 새로운용법용량, 동일투여경로의새로운제형등 ) 은경제성평가나약가협상없이사전에결정된약가산정기준에따라건강보험심사평가원에서평가하여약가를결정한다. 의약품의보험급여대상여부는건강보험심사평가원에서결정하며, 요양급여의적정성등을효율적으로평가하기위하여약제급여평가위원회를설치운영하고있다. 6 건강보험심사평가원

37 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 [ 그림 3] 약제급여결정신청절차 출처 : 건강보험심사평가원 의약품보험급여대상의선별기준은 임상적으로유용하면서비용효과적인약제로서제외국의등재여부, 등재가격및보험급여원리, 보험재정등을고려할때수용가능하다고평가하는경우 ( 약제의요양급여대상여부등의평가기준및절차등에관한규정제5 조 ) 로정의하고있다. 이를위하여약제급여평가위원회는다음의내용을고려하도록하고있다 ( 제4조 ). 대체가능성, 질병의위중도, 치료적이익등임상적유용성 투약비용, 임상효과의개선정도, 경제성평가결과등비용효과성 대상환자수, 예상사용량, 기존약제나치료법의대체효과등보험재정영향 제외국의등재여부, 등재가격, 급여기준등 기타보건의료에미치는영향등 7

38 4 대중증질환약제접근성향상방안 나. 약제급여기준설정약제급여기준이란요양기관이실시하는요양급여 ( 약제의지급 ) 의방법 절차 범위 상한등에대하여보건복지부장관이정한기준및세부적용방법으로, 근거중심의학에기초해약제의지급에대한급여기준을개발한다. 대상약제는신규성분약제와기등재성분약제 ( 허가사항변경또는제형 투여경로변경약제, 상대적고가약제, 식품의약품안전처장허가사항을초과하여진료상반드시필요한경우등 ), 암환자에게사용되는약제로보건복지부장관이정하여고시한약제 ( 암환자사용약제 ) 이다. 약제급여기준은국민건강보험법제41조제1항, 3항에의거하여, 1) 국민건강보험요양급여의기준에관한규칙제5조 1항, 2항, 3항, 2) 요양급여의적용기준및방법에관한세부사항, 3) 암환자에게처방 투여하는약제에대한요양급여의적용기준및방법에관한세부사항에근거하고있다. 기본적으로요양급여의적용기준및방법에따른약제의지급은약사법령에의하여허가또는신고한사항 ( 효능 효과및용법 용량 ) 의범위안에서환자의증상등에따라필요 적절하게처방 투여해야한다. 반면, 안전성 유효성등에관한사항이정하여져있는의약품중진료상반드시필요하다고보건복지부장관이정하여고시하는의약품의경우에는허가를받거나신고한범위를벗어나약제를처방 투여 ( 허가사항의범위초과사용 ) 할수있도록정하고있다. 급여기준내사용과급여기준외사용에따른환자의본인부담률은다음그림과같다. 8 건강보험심사평가원

39 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 비급여의약품혹은국내허가되지않은의약품 < 본인부담률 > 급여의약품 < 허가사항내 > < 급여기준 > (A) 급여기준외사용 - 전액부담 (B) 허가범위초과사용 < 급여기준 > (C) 허가범위초과 - 전액부담 (D) 허가초과사용 - 비급여 (E) 비급여 입원일반 20% 100% 20% 100% 중증 5%, 10% 100% 5%, 10% 100% 비급여일반 30%~60% 100% 30%~60% 100% 외래중증 5%, 10% 100% 5%, 10% 100% A : 허가사항내급여기준내사용 B : 허가사항내급여기준외사용으로전액환자부담 C : 허가사항초과사용이나급여기준내사용 D : 허가사항초과사용으로전액환자부담 E : 허가사항초과사용으로비급여사용승인후사용 ( 예시 ) Rituximab( 품명 : 맙테라주 ) 고시제 호, 시행일 : 허가사항범위내에서아래와같은기준 ( 림프종, 만성림프구성백혈병 / 류마티스관절염 ( 투여대상, 재투여요건, 교체투여등 )) 으로투여시요양급여를인정 (A) 하며, 동인정기준이외에는약값전액을환자가부담 (B) - 허가사항범위를초과하여아래와같은기준 (ABO 혈액형부적합신이식환자의거부반응예방에 375 mg/m2 용량으로 1회등 ) 으로투여시요양급여를인정 (C) - 허가사항범위를초과하여아래와같은기준 ( 만성저항성특발성혈소판감소성자반증에기존약제실패하고비장적출술에불응또는금기인경우등 ) 으로투여시약값전액은환자가부담 (D) [ 그림 4] 약제급여기준내 외사용구분에따른본인부담률 9

40 4 대중증질환약제접근성향상방안 약제급여기준설정절차는다음과같다. 신약등재시급여를결정하는약제급여평가위원회에서급여기준을검토하는진료심사평가위원회로기준검토요청을의뢰하면, 자료조사및실무검토후위원회회의를거쳐결정한급여기준에대한의견을제시하게된다. 이후가격결정절차를걸쳐건강보험정책위원회심의를거쳐보건복지부는신약에대한가격과급여기준을고시하게된다. 또한의약품이등재된이후에도급여기준을확대하는절차가이뤄지는데관련제약사등질의나복지부가급여기준확대에대한검토를요청하게될경우, 동일하게자료조사및실무검토후위원회회의를거쳐급여기준을확대하는것에대해결정하고, 이를보건복지부에서고시한다. [ 그림 5] 의약품급여기준검토방식 10 건강보험심사평가원

41 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 일반약제 ( 신약포함 ) 및항암제의급여기준설정은의학적타당성및비용효과성등에대한각종근거자료를참고하여진료심사평가위원회및암질환심의위원회 ( 중증질환심의위원회 ) 를통해논의후급여기준을설정한다. 중증환자에대한약제의처방 투여시해당약제및처방 투여의범위가허가또는심사평가원장공고범위에는해당하지아니하나해당환자의치료를위하여특히필요한경우, 심사평가원장에게해당약제의품목명및처방 투여의범위등에관한자료를제출한후심사평가원장이중증질환심의위원회의심의를거쳐인정하는범위안에서처방 투여할수있다. 이외에허가사항의범위초과사용시보건복지부장관이정하여고시하는절차에따라의학적근거등을입증하여 비급여 로사용가능하다. 약사법령에따라허가를받거나신고한범위를벗어나처방 투여하고자하는약제 ( 허가사항의범위초과사용 ) 에대해서는요양기관에서비급여사용을승인신청하고, 근거중심의학에기초해의학적타당성을검토한후해당요양기관에비급여사용을승인한다. 11

42 4 대중증질환약제접근성향상방안 2. 약제보장성확대현황 보장성확대를위한정책변화는크게두축으로이뤄져왔다. 약제급여및가격결정시급여결정기준의탄력적적용, 진료상필수약제, 위험분담제, 경제성평가자료제출생략가능약제에대한제도를도입했다. 또한, 등재후에 2013년보장성확대로드맵에따라급여기준을지속적으로확대해오고있다. 구분약제비적정화방안보장성확대 (~2013) 보장성확대 (2014~) 급여및가격결정 ( 등재시 ) 선별등재방식 (Positive list) - 치료적 경제적가치가우수한의약품을선별하여보험급여 등재시급여결정기준의탄력적적용 진료상필수약제 위험분담제적용 희귀의약품경제성평가자료제출생략가능제도도입 급여기준확대 ( 등재후 ) 급여기준확대 [ 그림 6] 약제보장성확대정책변화 2013년약제보장성확대로드맵에서는 4년간 155항목추진계획을발표한바있다. 총배정액 ( 행위 + 치료재료 + 약제 ) 은약 9조원 (89,902억) 이며, 이중약제에대한보험재정을약 3.3조원 (37%) 을배정하였다. 보장성확대추진결과, 2016년 2월기준신규 39항목을등재했고, 122항목에대해급여기준을확대하였다. 2015년 11월기준, 약제급여기준기준확대에 3,264억원이소요되었고, 약제신규등재에 846억원이소요되었으며, 4대중증전체급여비지출 5,298억원중 78% 가약제에서지출되었다. 12 건강보험심사평가원

43 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 가. 급여결정기준완화가용한자원의양은한정되어있어우리사회는항상자원의희소성문제를안고있다. 자원의희소성은선택의상황을불가피하게만들며, 이때경제성평가는희소한자원의배분에관한선택의적정성여부를판단하는하나의기준이된다. 점증적비용-효과비혹은점증적비용-효용비 (Incremetal Cost effective Ratio, ICER) 는특정임계값 (threshold) 1) 과비교하여그값이임계값이하일경우연구대안이비교대안에비해비용-효과적인것으로해석된다. 임계값은비교대안을새로운대안으로대체할경우가져다주는추가적인효과및효용에대한최대지불의사를의미한다. 현재보건의료기술평가역사가짧은우리나라에서는아직임계값에대해합의가이루어지지않은상태이나, 중증질환자의경우질병의위중도등을고려하여경제성평가결과제출된 ICER의탄력적운영을통한급여율을확대하는등환자의보장성과접근성을향상시키는보장성강화정책을추진해오고있다. 또한, 약제의요양급여대상여부등의평가기준및절차등에관한규정제6조의2항 ( 경제성평가자료제출생략가능약제 ) 에서 3개기준을모두만족하는경우에경제성평가자료제출을생략할수있도록하고있다 2). 2015년 5월 29일고시된이후 5개약제가경제성평가자료제출생략약제로신청되어결정된바있다. 1) ICER(Incremetal Cost effective Ratio) 는비교대안대비신청약제가효과 1 단위를증가시키기위해소요되는추가비용의정도로, 보건의료기술평가가제도적으로행해지고있는나라에서는일반적으로사회적합의가이루어진점증적비용 - 효용비임계값을가지고있다. 예를들어영국에서는 20,000~ 30,000/QALY 를비용 - 효과적인범위로간주하고있다. 국제보건기구 (WHO) 는국내총생산 (GDP) 을기준으로임계값을정하는것이적절하다고제한하고있다. 또한국가의경제력이건강증진효과 1 단위에대한지불능력에영향을미칠수있으므로 QALY 1 단위증가에따르는수용가능한비용은구매력지수 (purchasing power parity, PPP) 로계산한 1 인당 GDP 와동일하여야한다는주장도있다. 2) 제 6 조의 2( 경제성평가자료제출생략가능약제 ) 다음각호모두에해당하는약제의경우에는경제성평가자료제출을생략할수있다. 1. 희귀질환치료제나항암제로서다음각목의어느하나에해당하는약제가. 대체가능한다른치료법 ( 약제포함 ) 이없는경우나. 치료적위치가동등한제품또는치료법이없고생존을위협할정도의심각한질환에사용되는경우 2. 다음각목의어느하나에해당하는약제가. 대조군없이신청품단일군임상자료로식약처의허가를받은경우나. 대조군이있는 2 상임상시험으로 3 상조건부없이식약처의허가를받은경우다. 대상환자가소수로근거생산이곤란하다고위원회에서인정되는경우 3. 위원회에서정한외국조정평균가산출의대상국가인외국 7 개국중 3 개국이상에서등재된약제 13

44 4 대중증질환약제접근성향상방안 < 표 7> 약제보장성확대로드맵및실제실행건수 구분 계획 보장성확대로드맵배정액 고가약기준확대 - 1,809 2,053 2,331 2,645 항암제등급여전환 - 1,926 2,186 2,481 2,816 총계 (161 항목 ) 24 항목 64 항목 65 항목 8 항목 보장성확대결과 - 신규등재 (39 항목 ) 1 항목 16 항목 19 항목 3 항목 - 급여확대 (122 항목 ) 23 항목 48 항목 46 항목 5 항목 더불어, 국민건강보험요양급여의기준에관한규칙제11조의2( 약제에대한요양급여의결정 ) 제8항에따라약제의효능 효과나보험재정영향등에대한불확실성을제약업체와분담하기위해위험분담제를운영하고있고, 2016년 6월기준 12개약제를대상으로실시하고있다. < 표 8> 위험분담제적용약제목록 연번제품명제약사적응증유형고시적용일비고 에볼트라주 ( 클로파라빈 ) 얼비툭스주 5mg/mL ( 세툭시맙 100, 500mg) 레블리미드캡슐 5,10,15,25 밀리그램 ( 레날리도마이드 ) 엑스탄디연질캡슐 40mg ( 엔잘루타마이드 ) 잴코리캡슐 200,250 밀리그램 ( 크리조티닙 ) 피레스파정 ( 피르페니돈 200mg) 솔리리스주 ( 에쿨리주맙 300mg) 카프렐사정 100,300 밀리그램 ( 반데타닙 ) ( 주 ) 젠자임코리아소아백혈병근거생산조건부 머크 대장암환급형 세엘진 ( 유 ) 다발성골수종환급형 한국아스텔라스제약 전립선암환급형 한국화이자제약 비소세포폐암환급형 일동제약 한독 한국아스트라제네카 특발성폐섬유증 환급형 리펀드시범사업발작성야간혈색소뇨증환급형 종료, 위험분담제로전환 갑상선수질암 총액제한형 ( 경평면제 ) 건강보험심사평가원

45 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 연번제품명제약사적응증유형고시적용일비고 나글라자임주 ( 갈설파제 ) 젠자임마이오자임주 ( 알글루코시다제알파 ) 스티바가정 40mg ( 레고라페닙 ) 비미짐주 ( 엘로설파제알파 ) 삼오제약뮤코다당증환급형 삼오제약폼페병환급형 바이엘코리아 위장관기질종양 환급형 삼오제약뮤코다당증총액제한형 리펀드시범사업종료, 위험분담제로전환 리펀드시범사업종료, 위험분담제로전환 나. 급여기준확대보장성확대로드맵에따라보건복지부는 2013년부터 4년간급여기준을확대해왔다. 2016년 2월기준 122항목에대해급여기준을확대고시해왔다 ( 급여기준확대항목부록 1 참고 ). 급여확대배경 ( 식품의약품안전처기존허가사항또는허가추가에따른급여인정적응증확대, 허가사항범위초과하여급여인정등 ) 과관계없이급여확대의유형을분류해보면다음과같다. 적응증확대 상병의중증도또는진단검사결과등기준완화 용법 용량확대 ( 투여횟수또는투여기간등 ) 연령확대 병용약제혹은동일계열약제교체투여인정 2015년, 2016년급여기준이확대된성분 71개를대상으로보장성이확대된방식을살펴보면, 적응증확대가 39.4%, 상병진단기준완화등이 31%, 병용약제혹은동일계열약제교체투여를인정하는비율이 15.5% 였다. 15

46 4 대중증질환약제접근성향상방안 < 표 9> 년약제급여기준확대건수 유형 구분 성분수 (%) 1 적응증확대 28 (39.4) 2 상병의중증도또는진단검사결과등기준완화 22 (31.0) (1.4) 3 용법 용량확대 ( 투여횟수또는투여기간등 ) 3 (4.2) (1.4) 4 연령확대 5 (7.0) 5 병용약제혹은동일계열약제교체투여인정 11 (15.5) 소계 71 (100.0) 16 건강보험심사평가원

47 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 3. 희귀의약품별도기금관련기존연구가. 희귀질환및희귀의약품접근성강화관련국내연구고찰 국회예산정책처 (2015) 는고가의항암제접근성강화방안으로영국의항암제기금등다양한접근방식검토필요성을제기하였다. 김성옥등 (2012) 은희귀난치성의약품의기금조성에대해접근성, 환자만족도의긍정적영향을제시하였고, 이해당사자는대부분이찬성한다고보고하였다. 고정애등 (2016) 은산정특례에서제외된희귀질환의현황을파악하고산정특례대상을확대하기위한방안을검토하였는데, 희귀난치질환관리법에의해산정특례에서제외된희귀질환에대한연구부터치료까지연구용목적으로포괄적지원이가능한센터운영방안을제안하였다. < 표 10> 희귀질환및희귀난치성의약품접근성강화방안관련국내연구 저자 ( 연도 ) 제목결과 국회예산정책처 (2015.6) 2014 회계연도공공기관결산평가 - 건강보험심사평가원항암제급여기준의문제점과개선과제 (1) 문제제기 - 항암제급여기준은최신의결과를적절하게반영하지못하면오히려효과적인항암제처방에차질을초래할수있음 년도공급가액에서건강보험청구금액을제외한최대 2,110 억원은비급여항암제약품비로추정됨 - 표적항암제급여기준은제한적임 : 대장암, 유방암표적치료제재발시적용제한, 2 차치료시급여제한, 사용주기 (2) 허가초과또는신고범위초과사전신청제도개선필요 - 신청기관제한방식완화필요 - 구체적답변기준설정및비용부담기준합리화방안마련필요 (3) 고가의항암제접근성강화방안 - 해외에서는다양한방안을통해고가항암제에대한접근성강화방안을시도하고있음. 영국의항암제기금, 프랑스의임시사용승인, 임상치료프로토콜, 신속절차, 네덜란드의희귀의약품전문센터등참고 김성옥등 (2012) 건강보험약품비의체계적관리를위한로드맵구축 (1) 목적및연구방법 - 국내외약제비관리방안에대한고찰후, 체계적약품비관리방안아젠더를설정하기위하여 19 인의전문가 ( 학계 / 연구기관, 실무기관, 17

48 4 대중증질환약제접근성향상방안 저자 ( 연도 ) 제목결과 의료공급자 / 제약사 ) 의견조사를실시하였음. - 건강보험약품비의체계적관리를위해 5 개정책아젠더 ( 협상력강화및위험분담제다양화, 총액예산제도입, 참조가격제도입, 의약품입찰제도입, 희귀난치성의약품의기금조성 ) (2) 결과 - 성과목표항목별아젠더의영향평가점수분석결과, 희귀난치성의약품의기금조성은접근성, 환자 소비자만족도에서어느정도영향이있는것으로분석되었고, 이해당사자에대한정책순응도에있어서는대부분이찬성하는것으로나타났음. 고정애등 (2016) 희귀질환건강보험보장확대방안연구 (1) 목적및연구방법 - 현재산정특례에서제외된희귀질환의현황을파악하고산정특례대상을확대하기위한방안제안 - 우리나라희귀질환대상지원사업의제한점을분석하고지원이필요한항목파악을위해임상학회대상설문조사, 허가초과약제의신고내역분석, 환우회대상면담실시 - 제외국 ( 일본, 호주, 미국, 대만 ) 의희귀질환지원정책고찰 (2) 결과 - 지원사업의통합및희귀질환센터의운영을제안 나. 중증질환약제급여결정과관련된기존논의사항 1) 공정한배분을둘러싼윤리원칙보건의료자원의공정한배분과관련된윤리적원칙은형평과효율중어느것을중요시하느냐에따라그흐름이나뉜다. 건강최대화원칙 은효율을중요시하는원칙으로인구집단의건강총합을최대화하는것을목적으로한다. 공리주의가건강최대화원칙의철학적배경이라할수있으나, 결과가행복이아니라건강으로평가된다는점에서전통적공리주의와는차이가있다 (Cookson & Dolan, 2000; 배은영등, 2015에서재인용 ). 상대적으로형평을중요시하는원칙은다시누구에게나동등한건강을보장해야한다는원칙과필요 (need) 에따라보건의료자원의배분을달리해야한다는원칙으로나누어볼수있다. Scheunemann & White (2011) 은보건의료분야자원배분결정의윤리적원칙을효율최대화 ( 공리주의 ), 형평추구 ( 평등주의 ), 가장불우한처지에있는사람에우선순위를부여하는 18 건강보험심사평가원

49 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 원칙 ( 우선순위주의 ), 구조의원칙으로나누어제시하였고, Cookson & Dolan (2000) 은필요원칙, 최대화원칙, 평등주의원칙, 그리고이러한원칙을혼합하여사용하는복합원칙을분배결정에서작용하는정의의원칙으로제시하였다. 필요의정의에대해 당장생명을위협하는정도에따라. 당장불건강을가져오는정도에따라, 전생애에걸친불건강의정도에따라, 당장편익을얻을수있는역량에따라, 전생애에걸쳐편익을얻을수있는역량에따라, 편익을얻을수있는역량고갈비용에따라 보건의료자원이배분되어야한다는입장을모두필요원칙으로포괄하였다 ( 배은영등, 2015에서재인용 ). 최대화원칙은보건의료가최대한의편익을얻을수있는방향으로분배되어야하는원칙이고, 질보정수명 (Quality-adjusted years; QALYs) 로표현되는건강이득을최대화하는것이이원칙에따른자원배분결정이다. 평등주의원칙은보건의료불평등을줄이는방향으로분배되어야한다는원칙인데 생애에걸친기대건강을동등하게해야한다 ( 공정수명 ) 혹은 전생애에걸쳐기대건강의기회를동등하게해야한다 는원칙을포괄한다 (Cookson & Dolan, 2000; 배은영등, 2015에서재인용 ). 전자는모든사람들은유사한수명과건강한삶을누릴권리가있다는주장이고, 후자는사람들이평생건강에대해동등한기회를갖는것에초점을둔다 ( 배은영등, 2015에서재인용 ). 보건의료자원사용의우선순위를결정할때비용-효과성이흔히고려되는데, 이는주어진예산으로건강이익을최대화하는건강최대화원칙에토대를두고있다. 그러나일반대중을대상으로바람직한자원배분상태에대한의견을조사한여러연구에의하면, 대중들은 QALY로표현된건강이득을최대화하는것에만관심을두지는않는다는것을알수있다. 건강이익을가져오는프로그램이라할지라도건강수준이나쁜환자를차별하는프로그램이라면지지하지않았고, 환자연령이나사회경제적상태, 질병에대한책임여부등도의사배분결정에고려하더라는것이여러연구를통해밝혀졌다. 이는분배결정시공정 (fairness) 과형평 (equity) 에대한고려가일반대중에게중요하다는것을보여주는결과이다 (Schwappach, 2002; 배은영등, 2015에서재인용 ). 그러나필요원칙에서필요를무엇으로측정할것인지에대해서는여전히다른주장이상존하고, 이는누가더불우한지에대한논쟁으로이어지고있다. 가장불우한자에우선순위를부여하는것은전통적윤리규범에부합한다. 그리고중증질환자를타인에비해낮은수준의건강을향유하고있다는점에서보다불우한사람이라 19

50 4 대중증질환약제접근성향상방안 고한다면, 중증질환자에게보다높은치료우선순위를부여하는것또한규범적으로정당하다. 반면, 주어진시점에서의건강상태가 위중도 라는개념으로표현된다는, 과거의건강력은 공정수명 이라는개념으로표현된다. 공정수명개념은생애건강면에서누가더불우한상태에있는지를평가하는데, 위중도와공정수명중어떤기준으로불우함을평가하느냐에따라우선순위부여의결과가달라질수있다. 예를들어 70세말기암환자는위중도는높지만, 이미평균수명에가까운삶을누린바, 위중도측면에서보자면우선순위는높지만공정수명측면에서보자면우선순위가낮다고할수있다 ( 배은영등, 2015). 두번째로구조의법칙은 Albert Jonsen (1986) 이처음제시한것으로눈앞에서구조를기다리는사람이있다면아무리큰비용이발생하더라도구출하고자하는강력한심리적충동으로설명된다. 구조의법칙이다른기준과다른점이있다면그대상이불특정다수가아니라확인가능한개인이라는것이다. 2) 의약품급여결정과관련된사회적선호에대한조사의료서비스급여결정과관련되어사회적가치를조사하고자시민참여한사례는영국 NICE의시민위원회 (Citizens Council), 캐나다보건의료미래위원회, 캐나다토론토시 ( 市 ) 시민위원회, 캐나다온타리오주 ( 州 ) 시민위원회, 브라질의국민건강의회 (municipal health council), tm웨덴의우선순위선정위원회 (parliamentary priority commission), 뉴질랜드의국가보건의료위원회 (National Health Committee), 이스라엘의국가자문위원회 (National Advisory Committee) 이다. 국내에서도서혜선등 (2013) 은 7명의의료소비자를대상으로초점집단면접 (Focus-Group Interview) 을실시하였다. 소비자들은가장중요하게고려해야할사회적가치는약제의특성에서는치료적이익과대체가능성, 질환특성에서는질병의위중도와유병률, 경제성에서는보험재정에미치는영향, 효과대비비용으로도출하였으나, 환자의특성에대해서는그다지높은가치를부여하지않았다. 논의된가치들에대해우선순위를매긴결과, 치료적이익이약제의급여결정에서가장중요하게고려되어야할사항으로나타났으며보험재정에미치는영향이그뒤를이었다. 또한 12명의외부전문가와 3명의내부직원을대상으로약제급여결정과정에서고려해야할가치에대한면접조사를실시한결과, 신약의급여결정에서고려해야할사회적가 20 건강보험심사평가원

51 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 치로가장많은전문가들이꼽은것은질환의중증도 ( 위중도 ) 로나타났고, 소비자집단초점면접과는달리, 환자의특성에대한고려가필요하며환자의연령, 특히소아 ( 小兒 ) 일경우가중치를주어야한다는의견이많았다고밝혔다. 3) 중증질환의약품급여결정에대해별도의기준적용방식경제성평가에근거하여급여를결정하는경우, 가치를평가할수있는자료가불충분하여불확실성이발생하는경우별도의기준을적용하는방안을마련하고있다. 유형에따라, 성과기반위험분담 (Performance-based risk sharing agreement, PBRSA) 과재정기반위험분담으로구분한다. 이외에도캐나다의 Coverage with Evidence Development(CED), 영국의 Only In Research(OIR), 영국의 Patient Access Schemes(PASs) 제도는근거의불확실성이존재할경우의약품의급여결정에있어서예외적기전으로작동하고있다. [ 그림 7] 위험분담계약유형 21

52 4 대중증질환약제접근성향상방안 4) 중증질환의약품접근성향상을위한별도의기금적용방식예외기전으로별도의기준을적용하는것외에도환자수가적어임상시험과정에서충분한환자수확보하기어려워임상적효과성에관한근거가불충분하거나, 약가수준이높은경우, 한정된보건의료자원하에서소수에게고가의재정지출을두고찬반이첨예하게대립하는경우희귀의약품, 고가의신규항암제를대상으로별도의기금을적용하기도한다. 한국의희귀난치성질환자의료비지원사업, 영국의 Cancer Drugs Fund (CDF) 가대표적이다. 그러나별도의기금을적용하는것에대해서전술한바필요원칙에대해서다음과같은입장들이경합하고있다. 가 ) 희귀의약품에대한 special funding status 부여에대한입장주로윤리적및실제적고려에근거 (Desser 등, 2010) 에찬성하고있다. 첫째, 소규모환자사이에서정확한비용효과성정보를획득하기어려워희귀의약품에대한사회적가치결정이제약될수밖에없기때문이고, 둘째, 희귀질환은유병률이낮기때문에전체적으로는재정에미치는영향은작을수있다는입장이다. 또한희귀의약품이급여될경우취약그룹이지원받을수있다는점에서사회적유대원칙이유지된다는의견이있다 (Simoens, 2011; 배승진등 2015에서재인용 ). 반면, 희귀성자체에대해특별한지위를부여하기위해서는희귀질환에대한사회적선호가증명된경우에만특별기금이정당화될수있다는의견이있었다 (Desser 등, 2010). 또한개별희귀의약품의지출은보건재정에서차지하는부분이작을수있지만, 이것들이모이면많은부분을차지할수있다는점에주목해야할수있다. 각국에서희귀의약품에대한사회적선호는한방향으로쏠리지는않는다. 미국의경우희귀의약품법 (orphan drugs Act) 은희귀질환이의약품연구에서간과되어서는안된다는철학을갖고있다. 노르웨이는급여기준우선순위 commission(1987년 ) 의하나인 보건의료는건강잠재성을극대화시키는동일한기회를모든사람에게제공해야한다 기준과 2009년 40세-67세일반노르웨이인을대상으로희귀성에대한선호를조사한결과 희귀성 을기준으로우선순위를부여해야한다는것을지지하지않았고, 희귀질환치 22 건강보험심사평가원

53 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 료라고해서 비용효과성 고려를제외하는것에대해서도지지하지않는다고제시된다 (Desser 등, 2010). 영국은 NICE의시민의회 (citizen council) 에서 NHS가희귀질환자를위한치료약제에 Premium 가격을지불할준비가되어있는가? (2005년) 에대한논의에서질병의희귀성이아닌질병의중증도, 건강이득의증거, 생명위협질환여부에따라 NHS가 Premium 가격을지불해야한다는결론을내린바있다. 18대대선공약으로 4대중증질환보장성강화정책이이뤄지고있지만, 우리나라에서는희귀질환, 중증질환에대한사회적선호에대해서시민참여위원회논의에서일부진행된바있으나, 희귀성에대한우선순위에대해서는많은논의가이뤄진바없다. 나 ) 항암제에대한예외적급여적용에대한의견암에대해우선순위를부여하는것이정당한지에대해서는희귀의약품, 말기질환과별도로논쟁이많다. 암은위중도가높으면서질환자수도많다보니, 연구개발노력이집중된분야이나, 고가의치료비용, 높은비용효과성비, 취약한임상자료, 미미한건강편익, 경제성평가의어려움으로항암제급여결정에서도좀더관대한평가를받곤한다 ( 배은영등, 2015). 따라서어떤집단에라도예외를두는것은보편적인기준적용에제약을가하는것이고다른집단에게선례를제공할것이며, 몇몇집단에대해임계치를높게설정하는것은결국다른환자집단들이치료법을거부하게되는상황을유발할것이라는의견이많다 (Raftery, 2009). 어떤암전문가 (Fojo & Grady, 2009) 와보건경제학자 (Claxton et al, 2005) 는 HTA가항암제의보험상환결정에서다른치료법을평가하는기준과절차와동일하게평가해야한다고설득력있게주장하기도하고, Neumann(2012) 의연구는아무리그들이엄격한검토절차시행을위해노력하더라도정책결정자들은때때로암에특별한주의를기울여야한다고제안한다. Hillner 등 (2009) 은유방암환자의사례를들면서, 한달연장에약 3만불을소모하는것에대한심각한문제를제기, 1~2개월의개선이라면더더욱비판적으로평가해야하고, 보험자는굳이급여할필요없다고주장하고있다 ( 배승진등, 2012). 항암제에예외를두는것은몇사례가있었는데, 정책결정자들이항암제에가중치를부여하라는대중들의압력에대한반응이었는데, 이로인해다른질환의치료제는낮은우선순위를받을수있다는단점이있다. 23

54 4 대중증질환약제접근성향상방안 4. 중증및희귀질환대상지원사업현황가. 희귀질환및중증질환에대한정의 1) 희귀질환및희귀의약품희귀질환에대한정의는유병률, 난치여부, 중증도등을고려하여정하고있다. 국내에서는 2015년 12월희귀질환관리법안이국회본회의에통과되면서유병인구가 2만명이하이거나진단이어려워유병인구를알수없는질환으로보건복지부령에서정하도록하고있다. 이와별도로희귀의약품에대한정의는식품의약품안전처고시인희귀의약품지정에관한규정제2조에서는국내유병인구 20,000명이하이며, 적절한치료방법과대체의약품이개발되지않은질환에사용되는의약품이고, 연간총수입실적 ( 생산실적 ) 이미화 150만불 (15억원) 이하인경우, 기타환자치료에큰지장을초래할우려가있다고식약처장이인정하는의약품으로규정하고있다. 희귀의약품은대상환자수가적어서수익성이낮고임상시험이어려운점등의이유로과거개발이부진하였으나, 최근연구개발지원및건강보험급여측면에서다양한제도적혜택이제공되면서세계적으로개발이확대되고있으며, 한편으로제약기업들은희귀의약품의개발을새로운성장의기회로인식하기도한다 ( 박실비아, 2015). 2012년 12월 28일현재고시된희귀의약품은 138개성분이고, 2012년 5월현재희귀의약품으로허가된 260개품목중 111개품목만이보험급여되고있다고보고된다 ( 김성옥등, 2012). 2) 중증질환에대한정의국민건강보험법제4조, 시행령제19조, 본인부담금산정특례에관한기준제5조에의거하여산정특례란중증질환, 희귀난치성질환등보건복지부장관이지정하는상병으로외래진료및입원, 입원기간중식대, 약국조제에대하여요양급여비용청액에대한본인부담률을낮춘제도이다. 산정특례는국민건강보험의보장성을강화하는측면에서고액의진료비가소요되고장기적인진료가필요한질환자를본인부담금산정특례로지정하여진료비를경감시키고자도입되었다 ( 고정애등, 2016). 24 건강보험심사평가원

55 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 산정특례적용은산정특례대상상병및관련합병증에대한진료만해당되며다른상병으로인한진료비는산정특례대상적용을받지못하나동일진료과목의동일의사에게해당상병과동시에진료를받은경우산정특례대상을적용받을수있다. 희귀난치성질환의산정특례는 1983년만성신부전증환자산정특례적용을시작으로현재 161종질환군에대하여확대되었다. 희귀질환의경우건강보험가입자중보건복지부장관이지정한상병으로확진받은자가산정특례대상자로등록한경우건강보험본인부담률이 10% ( 본인일부부담금산정특례에관한기준별표 4. 희귀난치성질환자산정특례대상 ) 이다. 이외에중증질환으로정의되는본인일부부담금산정특례에관한기준별표 3. 중증질환자산정특례대상에따라암환자는 5%, 뇌혈관질환자 5%, 뇌출혈환자 5%, 심장질환자 5%, 중증화상환자 5% 이다. 더욱이 18대대선보건의료분야공약사항에따라, 4대중증질환 ( 암, 심장, 뇌혈관, 희귀난치성질환 ) 의건강보험이적용되지않는비급여진료비에대해단계적으로보장률을확대하기위한급여전환방안을마련하는 4대중증보장성강화방안이진행중이다. 14~ 18 중기보장성확대계획은 3대비급여제도개선대책, 중장기건보재정등을감안하여수립하는방식으로이뤄져왔다. 나. 희귀질환및중증질환산정특례제도전술한산정특례에대하여별도의법적인규정은없는상태이다. 다만, 환자, 환우회, 학회, 의약단체등에서산정특례대상을확대요청하면, 질병관리본부와건강보험심사평가원에서기초자료조사, 전문가자문회의, 소요재정추계등에대해검토한결과에따라보건복지부에서고시하게된다 ( 고정애등, 2016). 산정특례등록대상자는건강보험가입자중담당의사로부터산정특례대상으로확진받은자로서환자또는대리인이 건강보험산정특례등록신청서 를직접건강보험공단에등록신청 ( 방문, 팩스, 우편 ) 을하거나요양기관이 EDI를통해대행신청할수있다. 희귀난치성질환산정특례등록자는 2015년 6월기준 152만명이고, 이중유병인구 2만명이상인결핵등 11종을제외하면희귀질환은 146종이다 ( 고정애등, 2016). 실제산정특례로건강보험에청구한대상환자수및진료비는 2013년기준 65만명, 진료비는 3조, 환자부담금은 3,446억원으로나타났다 ( 고정애등, 2016). 25

56 4 대중증질환약제접근성향상방안 다. 희귀난치성질환자의료비지원사업및진단지원사업 1) 희귀난치성질환자의료비지원사업희귀난치성환자를대상으로한의료비지원사업은산정특례에등록된건강보험가입자중소득재산기준을만족하는경우건강보험급여범위내에서본인부담없이의료기관을이용할수있는제도이다. 의료비지원사업은 2001년부터 4개질환 ( 고셔병, 혈우병, 만성신부전, 근육병 ) 으로시작하여 2015년현재 134종 895개질환으로확대하여중앙정부와지방자치단체에서의료비를지원하고있다. 2015년기준 27,761명을대상으로 282억을지원하였다 ( 고정애등, 2016). 의료비지원내역과범위는다음과같다. 요양급여 134종의질환또는그합병증으로인한요양급여본인부담금에대해소득, 재산조사기준을만족하는경우 투석중인환자로신장장애 2급을받은자로처방전으로복막관류액및자동복막투석소모성재료를요양기관외의의약품판매업소에서구입및사용한금액에대해소득및재산조사기준을만족하는경우 근육병, 다발성경화증등환자로보장구구입비요양급여분의본인부담금, 호흡보조기대여료월 60만원이내, 기침유발기대여료월 18만원이내에대해소득및재산조사기준하고기타기준을만족한자 ( 장애인등록자, 처방전발급받은자 ) 크로이펠츠야콥병, 지방산대사장애등환자로간병비월 30만원에대하여소득및재산조사기준만족자, 지체장애1급또는뇌병변장애1급등록자 고전적페닐케톤뇨증등환자로특수식이구입비에대해서연간상한금액이내소득및재산조사기준만족자만 18세이상환자 < 표 11> 희귀난치성질환자의료비지원사업연도별지원현황 3) ( 단위 : 종, 명, 억원 ) 구분 대상질환 지원대상 8,693 11,469 13,056 14,087 16,756 18,886 21,144 23,826 28,218 28,548 28,773 29,166 28,936 29,386 27,761 총계 ) 약사공론 ( ) 희귀난치성질환자의료비지원, 2009 년이후계속내리막 ( 26 건강보험심사평가원

57 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 2) 희귀질환진단지원사업희귀질환의경우 80% 는유전질환으로일부유전질환에대해급여로인정되고있으나유전질환의유전진단은희귀성으로진단연구가활발하지않으며시장성이낮아대부분연구목적의진단형태로이루어지고있다. 희귀질환진단지원사업은희귀질환유전자진단지원을통해비용에대한부담으로진단시기를놓치는사례를방지하고적절한시기에치료를받을수있도록하기위한목적으로 24개질환에대한유전자분석비및검체운송비를지원해주는사업이다. 신청은진단의뢰기관을방문하여의료진과상담을통해의뢰하며진단의뢰기관은진단의뢰기관과국립보건연구원으로결과를통보한다 ( 고정애등, 2016). 라. 건강보험본인부담상한제예기치못한질병등으로발생한의료비부담을줄이기위해 1년간건강보험본인부담금이본인부담상한액을초과하는경우초과금액을가입자에게상환하는제도로소득분위에따라본인부담상한액을차등화하고있다. 건강보험본인부담금산정시치과임플란트, 선별급여, 비급여에서발생하는금액은제외되며본인부담상한액은지역가입자의세대별보험료부담수준또는직장가입자의개인별보험료부담수준에따라금액이달라진다. 본인부담상한액은 2015년부터전국소비자물가변동률을반영하여인상되고있으며해당연도본인부담상한액은전년도본인부담상한액에전국소비자물가변동률에 1을더한값을곱한값이다. 본인부담상한제적용대상은건강보험가입자이며본인부담상한액을초과하는금액은사전급여와사후환급형태로지급된다. 사전급여는동일요양기관의연간입원본인부담액이최고상한액을초과할경우초과분을요양기관에서공단으로청구하는것이다. 사후환급은상한액기준보험료결정이전에는개인별연간누적본인부담금이최고상한액을초과하는경우매월초과금액을계산하여지급하며상한액기준보험료가결정된이후에는개인별연간본인부담상한액초과금을소득기준별로정산하여초과금액을지급한다 ( 고정애등, 2016). 27

58 4 대중증질환약제접근성향상방안 마. 재난적의료비한시적지원사업재난적의료비한시적지원사업은과도한의료비지출로경제적부담이있는저소득층 4대중증질환자및화상산정특례대상가구에게의료비를지원하는사업으로 4대중증질환보장성강화정책으로선택진료비, 상급병실료등비급여제도개선방안이시행되기까지시간이소요되므로그이전까지한시적보완대책으로실시하였다. 지원대상은의료급여수급권자 차상위계층과가구소득및재산이기준중위소득 120% 이하인건강보험가입자이며지원항목은 180일이내입원기간동안적용된급여, 100/100 본인부담, 일부선별급여및비급여항목에서발생한본인부담금이다. 상한금액은 2천만원으로이금액이내의본인부담금이지원되며전액본인부담진료항목, 선택진료비, 병실차액등의진료비에서발생한본인부담금도지원하나특실상급병실차액, 간병비, 미용 성형 예방목적의비금여, 치료효과등이검증되지않은고가의약제및치료법은지원에서제외된다. 환자의본인부담의료비발생구간별로지원수준은 50~70% 등으로다르고다음과같다 ( 고정애등, 2016). < 표 12> 재난적의료비한시적지원사업의본인부담금구간별지원수준 대상 의료급여수급권자, 차상위계층 의료급여대상자, 차상위계층, 저소득건강보험가입자 본인부담금 100~200만원 200~500만원 500~1,000만원 1000만원초과 지원비율 100만원초과액 50% 60^ 70% 28 건강보험심사평가원

59 제 2 장제도개요및관련문헌고찰 5. 소결 2013~2016년 4년에걸친약제보장성확대에도여전히환자의접근성문제가제기되고있고, 필요에대한사회적요구가지속되고있다. 또한, 한편으로는급여결정기준완화에대한자원낭비와효율에대한문제제기도이뤄지고있어, 균형을맞추는사회적합의도출이필요한시점이다. 반면, 중증질환중희귀질환에대해서는의료비지원사업등환자의본인부담수준을경감시키기위해사회적안전망역할을수행하는제도가어느정도존재하고있다. 그럼에도, 이러한보완적제도는급여기준외사용에따른환자전액본인부담약제에대해서는포괄하고있지못한다는한계점을가지고있다. 재난적의료비한시적지원사업에서취약계층에대해본인부담약제와비급여항목에대한본인부담을보전해주고있으나, 이또한 180일이내입원기간에한정되고있어, 지속적으로복용이필요한의약품에대한접근성에대해서는좀더고려가필요하겠다. 29

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61 제 3 장약제보장성확대현황분석 제 3 장약제보장성확대현황분석 1. 연구내용및분석방법가. 검토목적및내용 2장에서국내약제급여기준등제도개요를살펴보고, 희귀질환과암환자의약제보장성을강화하기위한제도를검토하였다. 정부는 4대중증질환약제의보장성을확대하고자, 식품의약품안전처기존허가사항또는허가추가에따른급여인정적응증확대, 허가사항범위초과한범위라하더라도관련학회등의의견을수렴하여급여를인정하는등 122항목의급여기준을확대해왔다. 그럼에도불구하고, 근거가불충분한것으로결정된급여기준외범위 ( 적응증, 용법, 용량등 ) 에대해환자의필요성에입각한임상적판단과의갈등은여전히지속되고있다. 이러한점은지속적으로급여기준을확대한다고하더라도, 건강보험의급여원칙인비용효과성과근거중심에입각해급여기준을설정하는보건복지부와건강보험심사평가원의원칙하에서는여전히발생할수밖에없는지점이기에, 이러한문제에대해서는다른관점의해결책마련이필요하다. 이에본장에서는보장성확대에따라신규등재, 급여확대현황을분석하고, 희귀질환약제와항암제비급여혹은전액본인부담금의규모를추산함으로써, 지속되는민원제기의근본적원인해결방안을모색해보고자하였다. 즉, 급여기준외사용에따른본인부담의문제를경감시키는방안으로마련해야하는재원의규모를예측하고자하였다. 비급여의약품의규모, 급여의약품이나전액본인부담금추정금액을산출하기위해공급내역자료와급여청구자료의금액의차액을산출하였다. 31

62 4 대중증질환약제접근성향상방안 나. 분석방법 1) 자료원본장의분석자료원은의약품관리종합정보센터에축적된요양기관에공급된의약품공급내역자료와심사평가원에청구된청구자료를이용하였다. 공급자료는의약품의생산 수입실적및공급내역보고에대한법적규정인약사법제 38조의2, 제47조의2와동법시행규칙제44조, 제90조에의거한다. 품목허가를받은의약품생산 수입자는분기별로생산 수입실적을, 의약품도매업체는매월공급내역을센터에보고하여야한다. 요양기관에대한의약품공급내역은의약품관리종합센터의홈페이지에공개된보고서식에맞추어공급업체가파일을업로드하거나홈페이지에서직접입력할수있다. 공급내역보고는월단위로이루어지며주된보고내용은의약품표준코드, 제품명, 공급일자, 공급단가, 공급수량, 공급받은자등이다 4). 공급내역자료는급여및비급여의약품을모두포괄하고있으므로, 급여대상의약품을대상으로세부분석을시행하였다. 2) 보장성확대항목청구금액분석 2013~2016년 2월까지보장성확대계획에따라, 급여기준이확대된 122항목의청구금액과신규등재된 39항목에대해서의약품공급내역과청구금액을산출하였다. 4) 2007 년 10 월, 건강보험심사평가원산하에의약품관리종합정보센터가설립되어현재까지의약품의생산에서사용에이르기까지의유통정보를체계적으로수집및관리하는업무를담당하고있다. 의약품관리종합정보센터는약사법및국민건강보험법에따라해당기관별로각각수집 관리하고있던의약품의생산 수입실적 ( 당시식품의약품안전청 ), 공급내역 ( 보건복지부 ), 청구내역 ( 건강보험심사평가원 ) 을통합하여효율적인정보를제공하는업무를수행하게되었다. 의약품의제조업체또는수입업체는해당연도의생산 수입중완제의약품의생산 수입실적을한국의약품수출입협회및한국제약협회를통하여식품의약품안전처및의약품관리종합센터에분기별로보고한다. 완제의약품의생산실적을제출할때는생산연도와분기, 제조업체의허가번호, 허가받은품목허가증의허가번호를모두기재하여그출처를명확히하여야한다. 보고내용은의약품의제형코드와표준코드 1), 생산한포장단위와규격, 포장단위당생산수량과생산단가, 생산액등이다. 1) 의약품등을수입하는업체에대하여도국내제조업체와마찬가지로실적을보고하도록의무화하였다. 32 건강보험심사평가원

63 제 3 장약제보장성확대현황분석 3) 희귀질환, 암질환자약품비및희귀의약품현황희귀질환은희귀난치성질환산정특례코드 ( 본인일부부담금산정특례에관한기준별표 4) 로청구된환자의년도별환자수, 진료비, 환자부담진료비, 약품비를살펴보았다. 암환자또한, 암산정특례코드 ( 본인일부부담금산정특례에관한기준부록 3. 중증질환 ) 로청구된환자의년도별환자수, 진료비, 환자부담진료비, 약품비를살펴보았다. 희귀의약품에대한정의는식품의약품안전처고시인희귀의약품지정에관한규정제2 조에서는국내유병인구 20,000명이하이며, 적절한치료방법과대체의약품이개발되지않은질환에사용되는의약품이고, 연간총수입실적 ( 생산실적 ) 이미화 150만불 (15억원) 이하인경우, 기타환자치료에큰지장을초래할우려가있다고식약처장이인정하는의약품으로규정하고있다. 식품의약품안전처에서분류한희귀의약품의공급및청구현황을살펴보았다. 4) 약제비급여혹은전액본인부담금액추정본연구는희귀질환약제와항암제비급여혹은전액본인부담금의규모를추산함으로써, 향후별도기금을도입할경우마련해야하는재원의규모를예측하고자하였다. 비급여의약품의규모, 급여의약품이나전액본인부담금추정금액을산출하기위해공급내역자료와급여청구자료의금액의차액을산출하였다. 그러나, 재고등의문제, 약가인하등의정책등으로인한변화, 년단위도매업체재계약등의여러정책으로인해월별공급금액은변동을보이고있었다. 효능군에대한세부분석은 WHO의 ATC(Anatomical Therapeutic Chemical classification, 해부학적치료학적화학적구조 ) 의 1단계, 2단계, 5단계분류를활용하였다. 33

64 4 대중증질환약제접근성향상방안 2. 약제보장성확대현황분석 1) 보장성확대항목 2013~2016년급여기준이확대된 122 항목의 2015년청구금액은 1조 6,485억, 그러나기존의급여기준이있던부분의청구액까지포함되므로, 과다추계될수있다. 2013~2016년신규등재된 39 항목의 2015년청구금액은 1,610억이다. < 표 13> 급여기준확대품목의건강보험청구금액 ( 단위 : 10억원 ) ATC 2단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 A04 Antiemetics and antinauseants A16 Other alimentary tract and metabolism products B01 Antithrombotic agents B02 Antihemorrhagics C01 Cardiac therapy C02 Antihypertensives C05 Vasoprotectives D07 Corticosteroids, dermatological preparations G04 Urologicals H01 Pituitary and analogues hypothalamic hormones and H02 Corticosteroids for systemic use J02 Antimycotics for systemic use J05 Antivirals for systemic use J06 Immune sera and immunoglobulins L01 Antineoplastic agents L03 Immunostimulants L04 Immunosuppressants M01 Antiinflammatory and antirheumatic products M02 Topical products for joint and muscular pain M03 Muscle relaxants N01 Anesthetics N05 Psycholeptics S01 Ophthalmologicals 건강보험심사평가원

65 제 3 장약제보장성확대현황분석 ATC 2단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 S02 Otologicals V03 All other therapeutics products V04 Diagnostic agents 결측치 총합 1,166 1,252 1,391 1,529 1,649 < 표 14> 급여기준확대품목의건강보험청구금액 ( 단위 : 10억원 ) 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 ATC 2단계 공급 청구 공급 청구 공급 청구 공급 청구 공급 청구 A C G J J L L L L N N 결측 총합 < 표 15> 위험분담계약제청구현황 ( 단위 : 10 억원 ) 구분 2014년 2015년 Crizotinib (L01XE16) Anti-androgens (L02BB) Lenalidomide (L04AX04) Pirfenidone (L04AX05) 총계

66 4 대중증질환약제접근성향상방안 2) 희귀질환의약품및희귀의약품현황 희귀난치성질환및암질환약품비현황은 2015 년기준 91 만명의희귀난치성환자 1 조 6 천억원의약품비가소요되었다. < 표 16> 희귀난치성질환산정특례환자및암산정특례환자진료비및약품비현황 ( 단위 : 명, 10억원 ) 구분 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년환자수 591, , , , ,161 희귀난치성질환 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 897, ,773 1,017,000 1,064,546 1,100,020 암질환 총진료비 환자부담진료비 약품비 < 표 17> 희귀난치성질환산정특례환자유형별진료비및약품비현황 ( 단위 : 명, 10 억원 ) 구분 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 환자수 126, , , , ,234 만성신부전증 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 93,752 99, , , ,513 혈우병 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 16,602 18,487 20,713 23,085 26,404 장기이식 총진료비 환자부담진료비 약품비 건강보험심사평가원

67 제 3 장약제보장성확대현황분석 정신질환자 결핵 중추신경계통의비정형바이러스감염 인체면역결핍바이러스 거대세포바이러스 크립토콕쿠스증 구분 2011 년 2012 년 2013 년 2014 년 2015 년 환자수 164, , , , ,218 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 121, , , , ,476 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 139, , , , ,477 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 22,665 26,790 31,481 37,973 44,279 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 12,237 13,392 14,823 17,787 18,648 총진료비 환자부담진료비 약품비 환자수 총진료비 환자부담진료비 약품비

68 4 대중증질환약제접근성향상방안 3) 희귀의약품및항암제약품비현황 희귀의약품으로지정된총 323 품목을대상으로약품비현황을살펴보았다. < 표 18> 희귀의약품 ATC 코드 ATC 명칭 품목수 해당없음 해당없음 46 A16 OTHER ALIMENTARY TRACT AND METABOLISM PRODUCTS 41 B01 ANTITHROMBOTIC AGENTS 16 B02 ANTIHEMORRHAGICS 18 B05 BLOOD SUBSTITUTES AND PERFUSION SOLUTIONS 1 C01 CARDIAC THERAPY 8 C02 ANTIHYPERTENSIVES 4 C04 PERIPHERAL VASODILATORS 1 D03 PREPARATIONS FOR TREATMENT OF WOUNDS AND ULCERS 3 G04 UROLOGICALS 4 H01 PITUITARY AND HYPOTHALAMIC HORMONES AND ANALOGUES 8 J01 ANTIBACTERIALS FOR SYSTEMIC USE 2 J05 ANTIVIRALS FOR SYSTEMIC USE 29 J06 IMMUNE SERA AND IMMUNOGLOBULINS 20 J07 VACCINES 2 L01 ANTINEOPLASTIC AGENTS 38 L02 ENDOCRINE THERAPY 1 L03 IMMUNOSTIMULANTS 22 L04 IMMUNOSUPPRESSANTS 15 M01 ANTIINFLAMMATORY AND ANTIRHEUMATIC PRODUCTS 2 M03 MUSCLE RELAXANTS 2 N03 ANTIEPILEPTICS 5 N07 OTHER NERVOUS SYSTEM DRUGS 1 P01 ANTIPROTOZOALS 2 R07 OTHER RESPIRATORY SYSTEM PRODUCTS 7 S01 OPHTHALMOLOGICALS 1 V01 ALLERGENS 1 V03 ALL OTHER THERAPEUTIC PRODUCTS 10 V04 DIAGNOSTIC AGENTS 13 총계 323 < 표 19> 희귀의약품및항암제약품비현황 ( 단위 : 10억원 ) 구분 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 희귀의약품 ( 청구금액 ) 희귀의약품 ( 공급금액 ) 항암제 총약품비 건강보험심사평가원

69 제 3 장약제보장성확대현황분석 3. 비급여의약품및전액본인부담약제추정규모 1) 전체급여확대에도불구하고, 허가사항전체에급여를확대하는것은불가능하므로본인전액부담잔존이불가피해, 본인부담으로추산되는금액추정이필요하다. 의약품관리종합정보센터의의약품공급내역자료와심사평가원에청구된청구자료를이용해, 공급금액과청구금액의차액은환자가비급여혹은전액부담하는금액의최소액을산출하였다. 분석결과, 연도별로공급금액과청구금액간의차이를살펴보면, 약 5조정도가지속적으로발생하였는데, 비만약, 비타민, 소화제, 여드름약, 생식기계, 호르몬제, 진통제등의비급여의약품, 전액본인부담급여의약품이 5조를차지하고있었다. 급여의약품에대해서살펴보면, 전액본인부담이약 1조를차지하고있었다. < 표 20> 연도별의약품공급금액과청구금액의차이 ( 단위 : 10억원 ) 구분 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 공급금액 19,568 19,580 19,633 20,529 21,138 전체 청구금액 14,836 14,191 14,341 14,952 15,583 공급금액과건강보험청구금액의차이 4,732 5,389 5,292 5,577 5,554 공급금액 8,012 12,738 13,116 16,345 16,345 급여의약품 청구금액 7,621 11,802 11,987 14,712 14,712 공급금액과건강보험청구금액의차이 ,129 1,633 1,

70 4 대중증질환약제접근성향상방안 [ 그림 8] 월별의약품공급금액과청구금액 2) 전체효능군별 ATC 1단계로구분해봤을때, 전체대상약제에서는 A계열 ( 소화기계및대사성 ) 이 1조 3,320억원을차지하고있었고, J계열 ( 감염성약제 ) 9천억, B계열 ( 혈액및혈액생성기관 ) 5 천억정도였다. ATC 2단계로구분하면, 항암제는 1천억정도였다. < 표 21> ATC 1단계구분에따른비급여추정금액 ( 단위 : 10억원 ) 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년 ATC 1단계공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 A Alimentary tract and 3,497 1,132 3,381 1,213 3,443 1,230 3,609 1,298 3,763 1,332 metabolism B Blood and blood forming organs 1, , , , , C Cardiovascular system 3, , , , , D Dermatologicals G Genito urinary system and sex hormones 건강보험심사평가원

71 제 3 장약제보장성확대현황분석 H ATC 1 단계 Systemic hormonal preparations, excl. sex hormones and insulins 2011 년 2012 년 2013 년 2014 년 2015 년 공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 J Antiinfectives for systemic use 2, , , , , L Antineoplastic and immunomodulating agents 1, , , , , M Musculo-skeletal system 1, , , , , N Nervous system 1, , , , , P Antiparasitic products, insecticides and repellents R Respiratory system 1, , , , S Sensory organs V Various 결측치 총합 19,568 4,732 19,581 5,389 19,633 5,292 20,529 5,577 21,138 5,

72 4 대중증질환약제접근성향상방안 < 표 22> ATC 2 단계구분에따른비급여혹은전액부담추정금액 A B C D ( 단위 : 10 억원 ) ATC 2단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 A A02 1, , , , A A A A A A A A A A A A A A B B B B B C C C C C C C C09 1, , , , , C , D D D D D D D D D D D 건강보험심사평가원

73 제 3 장약제보장성확대현황분석 G H J L M N P R S ATC 2단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 G G G G H H H H H J01 1, , , , , J J J J J L L L L M M M M M M N N N N N N N P P P R R R R R R S S

74 4 대중증질환약제접근성향상방안 ATC 2단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 S V V V V V V V V V 결측 V Various 총합 19,568 4,732 19,581 5,389 19,633 5,292 20,529 5,577 21,138 5,554 ATC 3단계로 50순위로구분해봤을때, J07( 백신 ) 이 6천억원으로가장많았고, B05B ( 혈액대체체및관류액 ), A08A( 비만약 ), M02A( 관절및근육통증국소제제 ), A11J( 비타민제 ) 순이었다. 솔리리스가포함된 L04A는 3백억이었다. < 표 23> ATC 3단계구분에따른비급여혹은전액부담추정금액 ( 단위 : 10억원 ) ATC 3단계 2011년 2012년 2013년 2014년 2015년공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 1 J07B J07A B05B A08A M02A A11J G04B D11A A16A A01A H01A M03A J01D R05X N03A M01A N02B B05A 건강보험심사평가원

75 제 3 장약제보장성확대현황분석 ATC 3 단계 2011 년 2012 년 2013 년 2014 년 2015 년 공급차액공급차액공급차액공급차액공급차액 19 L01X B05X A02B A13A A06A C01E S01X N01A A04A D03A B01A D01A A11A A05B A09A J05A A10A N07B L03A N06D M09A G03A B02B A12C N06A G03G A07F B03A A02A B06A D06A B05C R05F 총합 19,568 4,732 19,581 5,389 19,633 5,292 20,529 5,577 21,138 5,

76 4 대중증질환약제접근성향상방안 4. 소결 정부는 4대중증질환약제의보장성을확대하고자, 식품의약품안전처기존허가사항또는허가추가에따른급여인정적응증확대등에대해관련학회등의의견을수렴하여급여를인정하는등 122항목의급여기준을확대해왔다. 이러한급여확대로 2011년대비 2015년 5천억원가량이증가하였고, 신규등재항목이 1600억, 위험분담계약제로약 500억이청구되는등 2011년대비청구금액이 7천억가량증가한부분의대부분을차지하고있다고할수있겠다. 전액본인부담혹은비급여금액을추정하고자한목적은본 3장의서두에서전술한바와같이, 지속적인의약품의급여기준확대에도불구하고, 근거가불충분한것으로결정된급여기준외사용에대한의료계와환자의기준확대요구와의갈등문제는해결이되지않고있다. 따라서, 급여기준설정의원칙인비용효과성과근거중심의기준완화보다는별도로환자단위의본인부담경감방안을모색하는것을대안으로고려하는바, 본인부담금을추정해보았다. 급여의약품에한해서공급금액과청구금액의차액을살펴본결과, 항생제 1,690억원, 항암제 1,170억원, 면역억제제및증강제 760억원으로약 1~2천억원정도가희귀질환약제에서본인부담으로소요된다고추정해볼수있다. 46 건강보험심사평가원

77 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 1. 개요 본연구에서는먼저외국의기본적인보건시스템운영방법과약가및급여체계에대해간략히알아보았다. 이는각국가의희귀의약품과항암제별도기금이나프로그램에대한이해를높이기위함이다. 다음으로이연구의주된목표인외국에서희귀의약품, 항암제별도기금의운영사례를대상의약품, 대상환자선정기준, 재원마련방식을중심으로살펴보았다. 이를위해, 희귀의약품이나항암제기금혹은재정지원프로그램자료구득이가능한국가를중심으로살펴보았고, 각국의재정지원프로그램을운영하는기관홈페이지를검색하였다. 공식적인정보가부족한경우에는학술문헌과회색문헌 (Google Scholar, Pubmed, Google) 을참고하였다. 연구대상 7개국가들은기본적으로잘설계된약가및급여정책을통해일반적인의약품의보장성을강화하고있었지만, 고가인희귀의약품이나항암제의경우이를보완하기위하여다양한형태의기금이나프로그램을운영하고있었다. 호주에는만성질환치료제를지원하는 Highly Specialised Drug Program, 희귀의약품을지원하는 Life Saving Drugs Program, 항암제의효율적인사용을장려하는 Efficient Funding of Chemotherapy Initiative, 벨기에는희귀의약품등을지원하는 Special Solidarity Fund, 캐나다알버타에는희귀의약품을지원하는 Rare Diseases Drug Coverage Program, 온타리오에는정맥주사용항암제의비용을보장해주는 New Drug Funding Program, 특정질병의특정약물을지원하는 Special Drug Program, 선천적유전성대사질환약제비를보장하는 Inherited Metabolic Disease Program, 덴마크에는희귀의약품접근성향상을위한본인부담금보호프로그램, 높은암유병률을줄이기위한국가암계획, 프랑스에는만성또는희귀질환을위한비급여처방약, 제품, 치료제에예외적이고일시적인급여 (3년간연장 ) 를가능하게하는사회보장재정법, 이태리에는시판허가이전희귀의약품접근성향상을위한 AIFA 5% Fund, 뉴질랜드의 Pharmaceutical Schedule의기금화처리과정에서탈락한예외적상황에있는약품을지원하는정책 ( 환자지정의약품평가등 ), 입찰의방식으로희귀의약품의보장성을강화하고있는 Contestable fund for medicines for rare disorders, 영국잉글랜드의 47

78 4 대중증질환약제접근성향상방안 항암제접근성향상을목표로하는 Cancer Drugs Fund, 환자개별적으로신청가능한 Individual Funding Requests, 스코틀랜드의 Rare Conditions Medicines Fund, New Medicines Fund가있었다. 다음장에서이들기금과프로그램에대해자세히알아보겠다. 48 건강보험심사평가원

79 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 2. 희귀의약품및항암제별도기금사례가. 호주 1) 개요호주는 2013년기준보건의료비중약제비가차지하는비율이 15%, GDP 대비약제비가차지하는비율은 1.3% 이다 5). 사회보험인메디케어 (Medicare) 와이를보충하는민간보험으로구성되어있는데, 사회보험중의약품부분은의약품급여체계 (Pharmaceutical Benefits Scheme, PBS) 에서따로구분관리하고있다. PBS는 Medicare가적용되는약품목록으로품목명, 품목별코드및가격등이포함되어있다. PBS를통해관리되는의약품은외래처방약이며, 항암제와같이투여시주의및감독이필요해서병원에서사용되는의약품은특별의학서비스 (Specialised medical services) 를통해관리되고있다. PBS에서는전체의약품의가격을협상가격 (negotiated fixed price) 으로정하며, 2003년기준으로성분명으로는 601개, 상품명으로는 2,602개가 PBS Schedule 6) 에등재되어있다. 메디케어는의약품급여체계 (PBS) 아래여러종류의처방의약품에보조금을지급한다. 대부분의처방약은지역약국에서공급되며, 환자는연방정부가AUSTRALI 정한본인부담금 (co-payment) 을지불한다. 나머지비용은 PBS가보장한다. 환자가지불하는금액은다양하다. 일반환자의경우최대 AU$38.30, 특혜카드 (concession card) 소지자는 AU$6.20 이다. 만약약품이 PBS Schedule에등재되지않았다면사적처방의형태이므로환자는전체금액을지불해야만한다. 호주정부는비 PBS 약품에보조금을지급하지않는다. 공공병원에서제공되는의약품의경우일반적으로환자에게무료로지급되며비용은주및자치구정부가보장한다. 7) 5) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/29. 6) PBS Schedule 은환자들이이용할수있는정부가보조금을지급하는모든약품의목록이다. 이 schedule 은온라인에서매달업데이트된다. 7) 호주보건부 PBS 홈페이지. Available from: Accessed 2016/07/

80 4 대중증질환약제접근성향상방안 가 ) 항암제에대한접근성 (Wilson, 2016) PBS에등재된항암제의경우, 공공병원입원환자의경우에는무상으로제공되고민간병원의입원환자의경우에는사회안전망과함께처방전당최대 AUD 30의본인부담금을부과한다. 지역약국에서도민간병원입원환자와동일하게적용한다. 하지만 PBS 미등재항암제의경우, 공공병원입원환자의경우무상으로접근할수있지만다양한방법이적용되고, 민간병원입원환자에게는항암제의총비용을부과하지만사보험에의해환급이될수있다. 지역약국을이용하는환자도이와동일하다 ( 그림9). [ 그림 9] 호주의항암제비용지불메커니즘자료 : Andrew Wilson 2016, Access to Oncology Medication in Australia [PowerPoint slides], not published yet.) 2) Highly Specialised Drug Program ( 호주보건부, 2010) PBS에서급여되는약들이외에일반적으로의약품공급방식이적절하지않거나원활하게공급될수없는의약품들은다른대체방법을통해지원이된다. 이대체방법중하나가 Highly Specialised Drug Program (HSDP) 으로, 호주정부는 HSDP에포함된약품에대한금전적지원을하고있다. Highly Specialised Drug은만성질환치료에사용되는약물로임상적이유또는전문가들의요구에따라공공병원및해당질환전문시설이있는민간병원으로만공급이제한된다. 이의약품이급여로처방되려면, 의사는해당질환전문 50 건강보험심사평가원

81 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 병동과연계되어있어야한다. 호주보건부 (Department of health) 산하약제급여부 (Pharmaceutical Benefits Division) 와사회보건부 (Department of human services) 산하메디케어 (Medicare Australia) 가함께 HSD 프로그램을관리하고 HSD 실무대책팀이의약품선별및검토과정을책임진다. 이프로그램에속하는의약품의급여는의약품급여자문위원회 (Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC) 의권고를받고호주정부의승인을거쳐주와자치구 (Territory) 의동의를얻으면시작된다. HSD 프로그램의약품을처방받고자하는환자들은이프로그램에참여하고있는병원을방문해야하며, 정부로부터보조금을지원받고싶으면하루입원환자 (day admitted patient), 외래환자, 퇴원환자이어야하고일반입원환자에게는제공하지않는다. 단, 공공병원의입원환자는주정부에서비용을지원한다. 환자들은적절한전문치료를받아야하며특정한의학적기준을만족해야하고호주거주민이어야한다. 2009년 ~2010년동안 88개의의약품이 HSD 프로그램하에서급여되었다. 보장품목 (5개) 8) - Ambrisentan( 폐동맥고혈압약물 ) - Lenalidomide( 다발골수종치료제 ) - Maraviroc(AIDS 치료제 ) - Methoxy Polyethylene Glycol-Epoetin Beta ( 만성신부전환자빈혈치료제 ) - Tenofovir Disoproxil Fumarate with Emtricitabine and Efavirenz (AIDS 치료제 ) 2008년 ~2009년동안 HSD 프로그램에서의사용량에근거한정부의지출은 백만호주달러였으며, 2009년 ~2010년동안에는 2008년 ~2009년대비 13.5% 증가하여 880.7백만호주달러였다. HSD 프로그램은공공병원및민간병원모두에서꾸준하게사용량이증가하고있는데이것은프로그램에등재된약물의개수가증가한것과프로그램적용이가능한민간병원들이승인됨에따라접근성과이용량이증가하였기때문으로보인다. 8) 이중 Taiglucerase(Elelyso ) 를제외한약들은국내에서급여목록에등재되어있는것으로확인되었다 2008 년 ~2009 년동안에총 83 개의약품이었으며, 이후새롭게추가된 5 가지약물 51

82 4 대중증질환약제접근성향상방안 3) Life Saving Drugs Program (LSDP)( 박실비아등, 2013; 박실비아등, 2014) 호주의희귀의약품도다른신약과마찬가지로 PBS의급여절차에따라환자에게제공된다. 그러나 PBS의급여결정과정가운데 PBAC으로부터임상적유효성에대해서는인정을받았으나비용-효과성의조건을충족하지못하여비급여된의약품으로서심각한질환에사용되고생명을구하는고가의의약품에대해서는 LSDP라는별도의프로그램을운영하여환자에게본인부담금없이공급하고있다 ( 그림10). 허가체계에서희귀의약품지정및시판허가를받고, PBS 급여체계에서급여여부를평가받은후급여거부된의약품의경우에 LSDP 적용을신청할수있다. 호주 LSDP는 1995년부터호주보건부에서운영하고있으며 PBS와는별개의프로그램으로매년정부예산을통하여운영된다. [ 그림 10] 호주의의귀의약품제도와 LSDP의관계자료 : Rare Voices Australia, Orphan Drugs Fact Sheet, 박실비아등 (2014) 재인용 ) 52 건강보험심사평가원

83 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 LSDP에서는의약품의비용만을지원한다. 이비용에는의약품제조자가환자의의약품투여장소로약을수입, 운송하는데관련되는비용이포함되나의약품의사용과관련된기타운송, 보관, 관리비용등은지원되지않는다. 약가결정은연방정부가제약사와가격협상을통해이뤄진다. PBPA(Pharmaceutical Benefits Pricing Authority) 는외국의가격또는비교가능한약의가격을고려하여정부에약가를권고할수있다. 정부는 2009년이프로그램에대한전반적인평가이후, 더큰확실성을가지기위하여보건부에 LSDP를통해지원되는모든약에제약회사와의위험분담계약방식을도입할것을요청한바가있다 ( 박실비아등, 2014). 대상환자선정 9) 은대상질환별로임상적기준, 지침이마련되어있다. 신규대상환자신청시에는수시회의를통하여평가한다. LSDP 지원대상환자의초기조건및지속지원조건, 의약품의재정지원요건등은보건부와재정부가동시승인하여작성된다. 보장품목 (8개) 10) - 고셔병치료제 : Imiglucerase(Cerezyme ), Velaglucerase(VPRIV ), Taliglucerase(Elelyso ), Miglustat(Zavesca ) - 파브리병치료제 : Agalsidase alfa(replagal ), Agalsidase beta (Fabrazyme ) - 뮤코다당증 I형치료제 : Laronidase (Aldurazyme ) - 뮤코다당증 II형치료제 : Idursulfase (Elaprase ) - 뮤코다당증 VI형치료제 : Galsulfase (Naglazyme ) - 폼페병치료제 : Alglucosidase alfa (Myozyme ) - 발작성야간혈색소뇨증치료제 : Eculizumab (Soliris ) - 유전성티로신혈증 I형치료제 : Nitisinone (Orfadin ) 9) LSDP 지원대상환자선정요건은다음과같다. 1 해당의약품 / 질환별 LSDP 가이드라인에제시된치료요건을충족시켜야함 2 해당의약품 / 질환별 LSDP 가이드라인에서지시한바에따라, 의약품의유효성 (effectiveness) 에대한정기적인평가에참여해야하며, 만일참여하지않는경우에는합당한이유가있어야함 3 약물의치료효과를제대로파악하기어려울수있기때문에환자는다른질환 ( 합병증또는다른주요질환 ) 을함께가지지않아야함. 4 환자는 Medicare 의자격이되는호주거주민이어야함. 10) 이중 Taiglucerase(Elelyso ) 를제외한약들은국내에서급여목록에등재되어있는것으로확인되었다 53

84 4 대중증질환약제접근성향상방안 수혜대상환자는해당의약품 / 질환에대한 LSDP 가이드라인에명시된바에따라재검토를받게되는데, 보통은최초치료를시작한지 12개월후에이루어지며그후로도매 12개월마다검토가이루어진다. 상당한임상적개선혹은환자상태의안정과같은증거가없다면환자의자격을계속유지할지재평가하게된다. 4) Efficient Funding of Chemotherapy Initiative (EFC) 11), 12) 효율적인항암제기금화계획 (Efficient Funding of Chemotherapy Initiative) 은 PBS (Pharmaceutical Benefits Scheme) 가보조금을지원하는특정항암제의처방및조제에관한협정으로 2011년 12월 1일자로갱신되어발효되었다. 이협정은암을치료하기위해사용되는정맥주사또는점적주입항암제의사용의효율성을높이기위함이다. 이는처방의로하여금밀리그램단위를사용하여정확한용량을기록할것과승인된공급자 / 약국에환자에게필요한용량을최대한비용-효율적으로구성한항암제의조합의비용을지불하는것이다. 이렇게함으로써불필요한항암제의낭비를차단할수있을것으로기대한다. 이협정의혜택을받는대상은호주거주민, 유효한 Medicare 카드소지자중에자격이있는자, 호주정부와상호의료협정을맺은국가의방문자로서치료받을수있는자, 이 Schedule 상에있는약품의특정임상적기준을충족시키는자등이다. 환자는개별원본처방전 ( 재처방전이아닌 ) 의품목당오직한번 PBS 본인부담금 ( 혜택대상 : $6.20, 일반대상 : $38,30, 2016년1월 1일부로 ) 을지불한다. 이스케줄은 3가지프로그램으로나뉘는데, 민간병원에서사용되는항암제 (47개성분명, 염이다른것은구별함 ), 공공병원에서사용되는항암제 ( 동일 ), 공공병원에서사용되는항암제관련약품 ( 진토제, 항오심제, 면역자극제, 항암제해독제 ; 14개성분명 ) 이다. 11) 호주보건부홈페이지 Efficient Funding of Chemotherapy Section 100 Arrangements. Available from: Accessed 2016/07/27. 12) 호주보건부홈페이지 Revised Arrangements for the Efficient Funding of Chemotherapy Drugs & Streamlined Authority Data Capture. Available from: Accessed 2016/07/ 건강보험심사평가원

85 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 나. 벨기에 1) 개요 (IMS health, 2006) 벨기에는보건의료비중약제비가차지하는비율은 2014년기준 13.8% 로우리나라 (20.6%) 보다상당히낮다 13). 의료서비스는 3개의지역 (Flemish, French, German-speaking) 으로나뉘어제공된다. 연방정부에서는기금화, 법률제정, 건강보험을관리한다. 인구의 99.9% 가의무건강보험시스템을통해혜택을받는다. 건강보험의재정은건강보험의개인부담금, 일반세금 (75%), 본인부담금 (20%), 민간기금 (5%) 로구성된다. 전문의약품의가격은약의유형에따라가격고정 (price fixing) 또는가격통보 (price notification) 의형태로정해진다. 전문의약품이급여대상이되기위해가격고정이적용된다. 제네릭의약품의경우, 급여를받기위해서오리지널의약품의가격보다최소한 30% 낮은가격으로책정된다. 급여신청서는국가질병장애보험기구 (National Institute for Health and Disability Insurance, NIHDI) 의의약품급여위원회 (Medicines Reimbursement Commision, CRM) 에제출해야하며, 같은날가격도시어 (pricing dossier) 도경제부의약가분과 (Price Department) 에제출해야한다. 가격및급여서류는동시에평가된다. 사회및보건부가급여를승인하면의약품의특성및환급되는적응증에따라급여의약품리스트에포함이된다. 의약품급여위원회 (CRM) 의제안에따라여섯가지항목의급여카테고리에포함된다. 이카테고리에따라급여수준이결정되며항암제, HIV/AIDS 치료제, 당뇨치료제의경우 100% 급여대상이다. 가 ) 희귀의약품의일반적접근 (KCE, 2009) 벨기에는희귀질환 / 희귀질환치료제에대한레퍼런스센터, 정책평가, 연구인센티브가없다. 희귀질환치료제는 EMEA 집중화과정을통해서만등록될수있다. 급여결정과는별개로연방공공서비스경제부 (Federal Public Service Economy) 가희귀의약품의최대가격을정한다. 급여처리과정시예산의영향을고려하나비용-효과성은평가하지않는다. 따라서제약사는희귀의약품의급여신청서파일의일부로공식적인비용-효과성분석을 13) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/

86 4 대중증질환약제접근성향상방안 제출하지않아도된다. 국가질병장애보험기구 (NIHDI) 가희귀의약품에대해서 100% 환급한다. 희귀의약품은병원약국을통해서만사용될수있다. 의약품급여위원회로부터자문이내려진다음사회부장관은약품급여에대한결정을내린다. 희귀의약품은 Class 1 의약품 ( 제조사가치료적부가가치를요청 ) 과동일한처리과정을따르지만경제성평가의결과는제출하지않아도된다. 급여결정은급여신청이후 180일이내에내려진다. 2008년 12월말까지 31개의희귀의약품 ( 그중 2개의품목은희귀의약품이아니지만희귀적응증으로분류되었음 ) 이총 35개의적응증으로환급되었다. 희귀의약품의처방전및개별급여는조건 (condition) 에따라달라진다. 첫째로전문의가희귀의약품을처방하기위해서질병금고의의학자문의 (Medical Advisor) 에게승인을받은후, 의학자문의는 ( 당위성은없지만 ) 희귀의약품을위한의사협회 (College of Medical Doctors for Orphan Drugs, CMDOD) 에자문을요청할수있다. 실제로모든질병금고는모든자문요청을 CMDOD에이관할것을동의한다. CMDOD 가개별급여결정을사례별로평가하여내린다. 만약약품이벨기에급여의약품리스트에등재되어있지않다면, 환자는특별사용또는제약사의의학적필요프로그램을통해혜택을받을수있다. 또는해당의약품이시장에서이용이가능하다면특별연대기금 (Special Solidarity Fund, SSF) 을통해급여를신청할수있다. 2) 특별연대기금 (Special Solidarity Fund, SSF)(KCE, 2010) 특별연대기금은국가질병장애보험기구 (NIHDI) 의일부로설립되어 1990년부터운영되고있다. 이기금은의무건강보험의보장범위를확대하며이시스템으로부터제외된고비용희귀의약품의접근성을보장하는사회보장망의역할을감당한다. 만약다른모든가능한급여 (reimbursement) 의원천이고갈된경우에 SSF에신청할수있다. 급여를받기위한자격의여러가지기준이있다. 희귀질환, 희귀적응증또는혁신적기술의신청과연관이있는특정비용 ( 벨기에의의무건강보험시스템또는다른방법 ( 민간보험 ) 에의해 ( 아직 ) 보장되지않은부분의비용 ) 이환급될수있다. 예를들어, 비급여의약품및의료기기, 허가초과 (off-label), 벨기에나 EU내에서이용이불가한경우, 해외에서치료를받을경우, 제조사가급여를철회한의약품또는매우고가에이용가능한의약품 56 건강보험심사평가원

87 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 이포함된다. SSF의대상은고가의비급여의약품이필요한심각한질환을가진환자이다 ( 박실비아, 2015). 또한만성질환을가진어린이 ( 암, 신부전, 다른생명에위독한질환이있고계속적인또는반복적인치료가적어도 6개월이상필요한 19세이하의어린이 ) 는 SSF의특별대상이된다. 이러한경우에 SSF는연간 650의본인부담금이지불된이후로부터발생된추가비용을환급해줄수있다. 현재이기금의신청은환자 ( 종종주치의나병원의사회사업부를통해 ) 가신청서를작성하고, 지역질병금고의의사에게제출한다. 제출이후에신청서는국가질병금고를통과하고최종적으로 SSF로이관된다. SSF 내에있는의사결정기구인의학이사협회 (College of Medical Directors) 는개별신청서파일을한달이내에평가하고급여에대한최종결정을내린다. SSF는지역질병금고에서내린결과가긍정적인경우이를알리고결정이후 15일이내에환자는환급을받을수있다. 급여신청은치료종료에따라 3년이내에반드시이뤄져야한다. SSF는국가질병장애보험기구의총예산 (global budget) 으로부터자금이조달되어정액예산제 (fixed budget) 로운영이되는데이금액은매년칙령에의해결정된다. 또한이기금은개인의요청에따라환급이이뤄진다. 대부분의경우, SSF가 75% 를환급하며연간 1250의최대한도에서 25% 는환자가부담한다. 만약환자가부담하는 25% 가연간 1250를초과할경우, 누가그비용을담당하는지에대해서는불분명하다 ( 의료공급자, 병원또는제3자가이러한비용을감당할것으로보인다.) (KCE, 2015). 2007년에 SSF는 5개의 ( 비급여 ) 희귀의약품을 141명의환자를위해총 4,084,225( 한화약 52억원, 환자당 28,966 한화약3,700만원 ) 를환급했다. 이것은 SSF 총예산의 35% 를차지했다 (KCE, 2009). 57

88 4 대중증질환약제접근성향상방안 다. 캐나다 1) 개요 14) 캐나다의보건의료비중약제비비중은 2014년기준 17.5% 로우리나라의 20.6% 에비하면낮은편이다. 이것은캐나다 GDP의 1.72% 에해당한다 15) 의료서비스의주요재원은공공에서조달하며, 모든국민이강제가입하는보편적의료제도를취하고있다. 병원및외래진료는모든캐나다인이무료로서비스를받을수있으나, 외래약제비에대해서는그렇지않다. 그래서민간보험이약제비보전에큰역할을하고있다. 보건의료부문의공공부문이지출이 70.7% 정도이며 16), 공공병원은총액예산 (global budget) 으로지불받고있다. 일반적인신약의평가 ( 등재 ) 절차는먼저캐나다보건부 (Health Canada) 에서안전성, 임상적유효성, 제조과정에서의품질관리를담당하며항암제에대해서는범캐나다항암제평가 (pan-canadian Oncology Drug Review, pcodr) 를통해서 17), 일반신약은일반약평가과정 (Common Drug Review Process, CDR) 을통해서평가를하고 ( 임상적유효성, 비용효과성 ) 그다음으로필요에따라각주혹은준주 (Province/Territory) 평가과정을거친다. 그후범캐나다제약연합평가과정 (pan-canadian Pharmaceutical Alliance Process, PCPA) 에서의가격협상단계를거쳐급여여부가결정된다 ( 그림 11). 캐나다제약연합평가과정은가격결정과영향력의일관성을유지하고, 협상력을높여약을전략적으로구매하기위한기구이며, 특히항암제에대해서성공적으로협상해왔다 (Husereau 등, 2014). 18) 이러한기전만으로는, 희귀의약품의접근성을높이기쉽지않기때문에온타리오주에서는희귀의약품을평가하는별도의기전을가지고있다. CDR을통해서비급여권고되었더라도, Drug for Rare Diseases (DRDs) 19) 를통해서다시평가되어 ( 배그린등, 2014), Ontario Drug Benefit (ODB) Program 의조건에의해환급받을수있다. 캐나다에서인구가가장많은온타리오주의건강보험프로그램이며, 세금으로운영되는 Ontario Health Insurance Plan (OHIP) 에서는약제비는보장하지않는다. 약제비를보조하 14) 건강보험심사평가원, 2012 외국의약제비관리제도 p ) 15) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/09/19. 16) OECD (2016), health spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/09/19. 17) 퀘백주는해당없음 18) 2014 년 6 월까지 61 개의신약에대해서의사결정하였으며, 항암제신약중 15 개에대해서협상완료함 (Husereau 외, 2014). 19) Committee to Evaluate Drugs 제출자료양식에따라자료제출 (rarity 입증, 유병률 / 발생율,RCT 자료최근치료옵션자료, 임상적으로의미있는평가요소, 진단도구등 ) 58 건강보험심사평가원

89 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 기위한 Ontario Public Drug Program (OPDP) 에서는 ODB 프로그램으로사회적약자들에대해서 4400개의약제와영양보조제및식품에대해보장하고있다. 20) 보통일반직장인의경우는, 직장에서가입한민간보험으로약제비를지원받을수있다. 그러나소득에비해약제비가과중한경우, 일반인에게도구제차원의프로그램이존재한다 (Trillium Drug Program, TDP)( 부록 6). 기본적으로 OPDP 프로그램의혜택을받을수있는조건은온타리오주에거주하며, 유효한온타리오 Health Card를소지하여야한다. 또한 New Cancer Drug Funding Program (NDFP), Special Drug Program (SDP), Inherited Metabolic Disease Program (IMD) 에서보장하는약제들은 Ontario Drug Benefit의 Formulary 리스트에해당하는약도있고, 그렇지않은약들도있다 ( 표 24). < 표 24> Ontario Public Drug Program 구분사회경제적조건질환 지원대상사회적약자암환자특정질환환자 유전적대사희귀질환환자 프로그램 ODB / TDP NDFP SDP IMD 지원품목 Formulary 리스트에해당하는 4400 개의약제등 고비용 IV 투여항암제 해당질환치료제 (8 가지질환 ) 83 개질환의치료제등 내용 * 해당대상에약제비전체지원 - 만 65 세이상 - 장기요양시설거주 - 홈케어서비스를받음 - 재정지원을받음 - 약제비가소득에비해과중한자 (TDP 에신청 ) 21) * 대상자중위독한상황의암환자이며, formulary list 에없는약을신청할경우 (Case-by-case review program) 22) * 정해진지역암센터혹은지역병원에서만지원받음 * Evidence Building program * 대상 - 낭포성섬유증 - 지중해빈혈 -HIV 감염 - 말기신장질환 - 장기또는골수이식 - 성장장애 - 조현병 - 고셔병 * 11 개카테고리 83 개의질환에해당하는해당약 * Canadian fabry Disease Initiative: 파브리병 * Drugs for rare disease (Life saving Drug 에해당 23) ): 후를러증후군, 후를러사이에증후군 20) 온타리오보건부홈페이지. Available from: accessed 2016/09/26. 21) 부록 6. 참조 22) 부록 6. 참조 23) 한국의진료상필수약제기준에해당하는제도 Drug for Rare Disease 59

90 4 대중증질환약제접근성향상방안 [ 그림 11] 캐나다의신약등재과정 자료 : 60 건강보험심사평가원

91 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 2) New Drug Funding Program (NDFP) 24) Cancer Care Ontario (CCO) 가운영하는 NDFP는온타리오의환자들이양질의 IV 투여항암제에대하여평등한접근성을갖게하기위한프로그램이다. 임상적인개선이있고, 고비용인 IV 투여항암제 (40개의성분 ) 에대해서비용의 100% 를보장한다. 25) 환자는온타리오의담당의를통하여신청할수있으며, 환자가온타리오의지역암센터, Princess Margaret 병원혹은 80병상이상의지역병원에서투여받은약에한해서환급의형태로지원된다. 다만, 민간병원에서치료를받을경우는해당하지않고, 개인및소규모약국에서대해서도지원하지않는다. 재원은 Ontario Public Drug Program에서담당한다. 또한 NDFP를보완하고강화하기위한항암제기금평가프로그램인 Evidence Building Program (EBP) 에서도소수의약 26) 에대해서환급의형태로재정지원을하지만, 실제임상자료를이용한임상적유효성과비용효과성이명확해야만지원이가능하다. 24) 온타리오보건부홈페이지. Available from: accessed 16/09/28 25) 보장약제 Available from: accessed 16/10/12 26) Trastzumab (Herceptin ), Oxaliplatin (Eloxatin ) (2016 년 1 월기준 ) 61

92 4 대중증질환약제접근성향상방안 보장성분및약제 - Aldesleukin(Proleukin ) - Arsenic Trioxide(Trisenox ) - Azacitidine(Vidaza ) - Bendamustine (Treanda ) - Bevacizumab (Avastin ) - Bortezomib (Velcade ) - Brentuximab (Adcertis ) - Cabazitaxel (Jevtana ) - Clodronate (Bonefos, Ostac, Clasteon ) - Denosumab (Xgeva ) - Docetaxel (Taxotere ) - Epirubicin (Pharmorubicin PFS ) - Eribulin (Halaven ) - Fludarabine (Fludara ) - Gemcitabine (Gemzar ) - Interferon (Intron A ) - Ipilimumab (Yervoy ) - Irinotecan (Camptosar ) - Liposomal Doxorubicin (Caelyx ) - Nab-Paclitaxel (Abraxane ) - Obinutuzumab (Gazyva ) - Oxaliplatin (Eloxatin ) - Paclitaxel (Taxol ) - Pamidronate (Aredia ) - Panitumumab (Vectibix ) - Pembrolizumab (Keytruda ) - Pemetrexed (Alimta ) - Pertuzumab (Mozobil ) - Porfimer Sodium-Photodynamic Therapy (Photofrin ) - Radium-223 Dichloride (Xofigo ) - Raltitrexed (Tomudex ) - Rituximab (Rituxan ) - Romidepsin (Istadax ) - Strontium 89 (Metastron ) - Temsirolimus (Torisel ) - Topotecan (Hycamtin ) - Trastuzumab (Herceptin ) - Trastuzumab Emtansine (Kadcyla ) - Vinorelbine (Navelbine ) - Zoledronic Acid (Zometa ) 62 건강보험심사평가원

93 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 3) Special Drug Program (SDP) 27) SDP는몇가지특정질병의특정약물에대해서외래약제비를보장한다. 온타리오에거주하며, 아래의 8가지질환의임상적인기준에부합하고, 온타리오의지정치료센터의지정된의사에게아래의질환으로치료를받으며, 담당의사가해당질환을확인하여 SDP 에서보장하는약의필요를확증하는경우, 보장받을수있는자격이된다. 특별한경우에는, 임상적기준에맞는지확인하기위해서특별평가위원회가결성된다. 재원은 Ontario Public Drug Program에서담당한다. 보장질환및약제 (8가지질환 ) - 낭포성섬유증 (cystic fibrosis) 치료를위한특정약물 -지중해빈혈 (thalassaemia) 치료를위한 Amoxicillin, ascorbic acid (Vitamin C), deferoxamine, folic acid, hydrocortisone injection, penicillin and trimethoprim/sulfamethoxazole - HIV 감염치료를위한 zidovudine (AZT) 와 pentamidine - 말기신장질환을가진환자를위한 erythropoietin (EPO) - 장기또는골수이식을받은사람을위한 cyclosporine - 성장장애를가진아동을위한인간성장호르몬 - 조현병치료를위한 clozapine - 고셔병치료를위한 alglucerase 27) 온타리오보건부홈페이지. Available from: accessed 16/09/

94 4 대중증질환약제접근성향상방안 4) Inherited Metabolic Disease (IMD) Program 28) IMD는선천적인유전적대사질환을질환을앓고있는환자들을지원하기위한프로그램이다. 11개의카테고리의 83개의질환에대한약제비전체를보장한다. 29) 이와연결되어파브리병을지원하는 Canadian Fabry Disease Initiative가있다. 재원은 Ontario Public Drug Program에서담당한다. 보장품목 - 특정한약과보충제 - Modified L-amino acid Mixture (" 의료용식품 ) - 특별한저단백식품 - 영아식품 - 완전경장영양 (complete enteral feeds) - 파브리병치료를위한 Fabrazyme (aglasidase beta) 와 Replagal (aglasidase alfa) 보장질환 - 11개카테고리 83개질환 - 파브리병 (The Canadian Fabry Disease Initiative) 28) 온타리오주정부홈페이지. Available from: accessed 16/09/26 29) (2016 년 3 월기준 ) Available from: accessed 16/09/26 64 건강보험심사평가원

95 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 5) 알버타주 Rare Disease Drug Program 30) 이프로그램은알버타주의희귀질환환자들의약제비를보장하기위한프로그램이다. 프로그램의치료제는해당질병에대해캐나다보건국의승인을받은약이어야한다. 보장질환의기준은알버타주에서정의하는희귀질환기준인, 캐나다인 5만명중에 1명이하로발병하거나, 전체알버타인중 50명이하가걸린질병 ( 유전질환또는라이소좀저장성질환 ) 이어야한다. 프로그램신청대상은알버타의약품보장대상자이고, 개인혹은가족이알버타주에 5년이상거주하여건강보험에등록된자이다. 환자개인이부담하는비용은알버타건강보험에따른보험료와, 그에따른정액부담 (copayment) 이다. 31) 프로그램신청은희귀질환전문의가신청대상인환자가이제도에대해서잘이해했는지확인후, 신청서를작성하여, Alberta Blue Cross에제출하면서시작된다. Alberta Blue Cross에서는관련서류를확인후전문가위원회 (Alberta Rare Disease Clinical Review Panel) 에평가를요청한다. 프로그램의보장의결정은임상적기준 ( 임상적기준에따라커버리지가달라질수있음 ) 에적합하며, 전문가위원회의승인에의해이루어진다. 32) 이프로그램에서전문가위원회는보장을결정하는중추적인역할을담당한다. 이위원회는희귀질환관련또는기타보건전문가로구성되어있다. 개별환자의보장을결정, 질병에대한지식및기술을평가, 약품의보장성과관련하여약물평가 치료전문위원회에조언및권고, 임상기준마련, 적절한희귀질환전문가추천및이프로그램의커버리지와관련하여알버타보건당국에조언및권고하는역할을한다. 보장질환 (2009년 4월기준 ) - 고셔병 - 파브리병 - MPS-I형후를러, 후를러사이에증후군 - 헌터증후군 - 폼페병 30) 알버타 Blue Cross 홉페이지 Available from: Accessed 2016/10/18. 31) Alberta Rare Disease Drug Program Fact Sheet. Available from: Accessed 2016/10/18. 32) 다음사항에대해서동의서를작성해야함 ( 임상결과에따라커버리지가달라질수있음, 임상결과에대한규칙적인모니터링, 전문가위원외헤서평가했을때, 부적절한반응을보이거나상태가악화되었다고판단될경우보장중단 ) 65

96 4 대중증질환약제접근성향상방안 라. 덴마크 1) 개요 33) 덴마크는 2014 년기준전체보건의료비가운데약제비가차지하는비율이 6.7% 로다른 OECD 국가가운데상당히낮은편이다 34). 덴마크의보건의료는공공서비스의하나로세금을통해재정이지원된다. 직접적으로공공기관 ( 예 : 국가보건서비스 NHS) 이대부분의보건의료서비스를운영하면서대부분무료로서비스를제공한다. 덴마크보건의료시스템은모든시민에게동등한접근성을허락한다는원칙에기초하여, 치료비용의 100% 를보장한다. 덴마크의보건의료섹터는정치및행정구역인 1개의주, 5개의지역, 98개의지방자치체로나뉜다 ( 정부, 지방, 지역수준 ). 가장낮은행정수준인지역단위로 NHS가제공하는서비스를책임진다. 따라서사용자가가까운곳에서보건의료서비스를이용할수있다. 입원환자의모든의약품비용은지방행정단위에서지불한다 ( 세금재정 ). 외래환자의경우에는대략비용의 56% 는지방건강보험 ( 세금재정 ) 으로부터, 대략 4% 는지역마을 ( 주로노인환자나경제적으로취약한사람에게환급이이뤄짐 ) 에서지원이된다. 비용의나머지약 40% 는환자의개인부담금 (Out-of-pocket payments) 이다. 그러나일부사람들은보충적민간보험의가입을통해개인부담금을부담한다. 덴마크의모든약국에서의약품은동일한가격으로판매된다. 의약품의가격은자유롭게형성될수있는데, 이것은의약품을제조및수입하는회사에의해가격이고정된다는뜻이다. 35) 덴마크의약품청 (Danish Medicines Agency) 은제약사의가격형성에영향을줄수없다. 하지만이러한고정된동등한가격시스템이약국밖에서판매가허가된의약품 ( 예를들어, 일반의약품과천연의약품 ) 에는적용되지않는다. 덴마크시민이처방의약품을약국에서구입할때급여역치에따른환급을자동적으로받을수있다. 36) 급여의약품의가격이더높을수록 1년동안 ( 급여기간 ) 환급받을수있는금액은더많아진다. 이급여금액은급여기간을시작할때환자의연령이 18세이상 33) The Danish Medicines Agency and The Ministry of the Interior and Health. PHIS Pharma Profile. Denmark ) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/29. 35) Danish Medicines Agengy 홈페이지 Prices of Medicines. Available from: Accessed 2016/08/10. 36) Danish Medicines Agengy 홈페이지 General reimbursement of medicines. Available from: Accessed 2016/08/ 건강보험심사평가원

97 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 또는미만의여부에따라달라진다. 1년급여기간은이전급여기간의종료이후에처음으로급여가능한약을구입했을때시작된다. 다음은 2016년기준급여율이다 ( 표 25) 37). < 표 25> 덴마크의 2016 년기준급여율 급여공제이전의급여가능한약에대한지출 18 세이상 18 세미만 DKK % 60% DKK 935-1,535 50% 60% DKK 1,535-3,325 75% 75% DKK 3,325 초과 85% 85% 성인 : DKK 17,975 ( 환자본인부담금 =DKK 3,880) 100% 18세미만어린이및청소년 : DKK 22,115( 환자본인부담금 =DKK 3,880) 100% 일반급여를받기위해서특별한보조금이필요하지않지만다른조건들이충족되어야하는경우가있다 ( 예를들어, 특정환자그룹또는특정질병을앓고있는경우 ). 일반급여의경우세가지종류가있다. 38) 첫째, ' 처방약대상일반급여 ' 는모든시민이덴마크지방정부 (Danish regions) 로부터환급을받을수있다는것을의미한다. 급여는약국에서청구된가격으로부터자동적으로면제된다. 둘째, ' 처방약대상조건부급여 ' 는특정한사례에만적용된다. 이러한급여에해당하는의약품은특정환자에게만처방되거나특정질환의치료를위해서만사용될수있다. 만약이러한의약품이다른용도로사용되었다면기본급여보조금 (single reimbursement grant) 이수여된경우가아닌이상급여될수없다. 셋째, ' 일반의약품대상조건부급여 ' 는조건에충족되어보장받을수있는환자의약이조제된경우에만급여가허락된다. 예를들어특별한질환을가지고있는경우이다. 이러한경우를제외하고일반의약품의급여는없다. 몇가지경우에의료비에대한급여보조금이환자개인에게수여되는개별급여가있다. 의사가환자의필요를평가하고의약품청에개별급여를신청할수있다. 개별급여에는세가지종류가있다. 39) 37) Danish Medicines Agengy 홈페이지 Reimbursement thresholds. Available from: Accessed 2016/08/10. 38) Danish Medicines Agengy 홈페이지 General reimbursement of medicines. Available from: Accessed 2016/08/

98 4 대중증질환약제접근성향상방안 첫째, ' 기본급여 (single reimbursement)' 로특별한경우에일반급여의대상이아닌의약품의급여를받을수있다. 기본급여를받기위해서는의사가반드시의약품청에신청하고특정약이필요한이유를설명하는보고서를제출해야한다. 둘째, 의사는 ' 급여증가 (increased reimbursement)' 을신청할수있다. 보조금이급여가격이아닌의약품의실제가격에기초하여주어지는것을의미한다. 더저렴한대체치료제가시장에있을지라도환자가더비싼제네릭의약품이필요한경우이다. 셋째, ' 생존말기에있는환자를위한급여 ' 이다. 생존말기에있는환자에게의사가의약품을처방한경우에의사나병원은이급여를위한인가증을신청할수있다. 2016년 1월 1일부터급여의약품의가격이명시하는비용에대해 ' 정액연간최대본인부담금 ' 이도입되었다. 2016년을기준으로환자최대본인부담금은연간 DKK 3,880( 한화약 65만원 ) 이다. 이상한액을초과한경우에모든시민은 100% 급여로약을받을수있다. 40) 위에언급한덴마크지방정부가제공하는급여와더불어특별한경우몇가지조건을충족시키면거주지역의지방자치체의사회사업부로부터사회보조금을받을수있다. 가 ) 희귀의약품희귀질환자는희귀질환의치료를위해허가받은대부분의의약품이필요할때경제적인도움을받을수있다. 이때전문가의평가에의해의약품이임상적으로의미가있음이밝혀져야한다. 덴마크에서는특별사용 (compassionate use) 41)42) 과허가초과 (off-label) 사용이가능하다. 약물-리퍼포징의결과로허가초과 (off-label) 사용이아마도더흔할것이다. 43) 희귀의약품의접근성을향상시키기위해본인부담금보호프로그램을통해연간본인부담금의상한액을초과한경우재정적인지원을한다 (Gammie 등, 2015). 39) Danish Medicines Agengy 홈페이지 Individual reimbursement of medicines. Available from: Accessed 2016/08/11. 40) 상동 41) 덴마크의약품청은특별한경우에제한된정도로덴마크에서시장판매허가를받지않은의약품의판매또는조제를허가할수있다. 이것은의약품을위한 ' 특별사용허가 ' 를요구한다. 42) Danish Medicines Agengy 홈페이지. Compassionate use permits Available from: Accessed 2016/08/16. 43) DENMARK EUROPLAN National Conference Final Report Available from: Accessed 2016/08/ 건강보험심사평가원

99 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 2) 국가암계획덴마크정부는암치료의질향상에대해특별한관심을갖고있었다. 그결과 2005년국가암계획 II이채택되었고다음수년간상당한금액을배정해놓았다. 이계획의목표는암예방능력을향상시키고암환자가출시초기의검사및치료를받을수있도록돕는데있다. 44) 2010년덴마크정부는국가암계획 III을실행할것을예고했다. 새로운국가암계획 III은암환자에게치료를받을수있는기회를제공하려는정부의목표를반영하였다. 가능한빨리암을발견하고사회복귀과정을강화함으로써오랜기간암투병중인많은사람들이치료종료후에도빠르게정상생활로돌아갈수있게하는것이목적이다. 45) 덴마크는 2012년세계최고의암유병률 (cancer rate) 을기록하였으며 ( 인구 100,000당 338명 ) 46), 진단이후 5년이상의생존율이전체암환자의 50% 를겨우넘었다. 새로운전략은전체환자의 75% 이상이 5년이상생존할것을목표로하고있다. 2014년덴마크정부는더나은항암치료, 조기발견, 새로운현대식병원의창조를통해국가보건의료시스템을향상시키기위해서 DKK 5 billion($890 million, 한화약 9,800억원 ) 을지원하였다. 이금액은향후 4년간사용될것이다. 47) 44) Ministry of Social Affairs & Ministry of Interior Affairs and Health 홈페이지 National Report on Strategies for Social Protection and Social Inclusion. Denmark Available from: Accessed: 2016/08/11. 45) Danish government 홈페이지 Denmark Knowledge > Growth > Prosperity > Welfare. Available from: Accessed 2016/08/11. 46) Denmark to go on the offensive against cancer Available from: Accessed 2016/08/16. 47) Health plan focuses on cancer, chronic illness Available from: Accessed 2016/08/

100 4 대중증질환약제접근성향상방안 마. 프랑스 1) 개요 (Blachier 등, 2014) 프랑스는보건의료비중약제비가차지하는비율이 2014년기준 15% 이다 48). 프랑스인구의 99% 는보편적으로사회보장시스템의형태인법정건강보험 (Assurance-maladie, NHI) 을통해의료서비스를이용할수있다. 법정건강보험의가입은개인의사회적수준및직업에따라결정된다. 이보험의가장핵심적인형태인 Regime General은피고용인및연금수령자와그의가족까지보장하는데, 이는프랑스인구의 80% 를보장하는것이다. 법정건강보험과는별도로인구의 87% 가자발적, 보충적질병금고 (mutuelles) 의회원이다. 또한법정건강보험이환급해주지않는요금이나서비스의일부를보장해주는부수적인역할을감당하는민간보험에도가입되어있다. 제약사는시장판매허가를받은약품의가격을결정할수있다. 이가격은국가건강보험조합 (Caisse Nationale d'assurance Maladie, CNAM) 을통해환급될수있다. 이급여결정의여부는프랑스국립보건당국 (Haute Autorité de Santé, HAS) 의투명성위원회 (Commission de Transparence, CT) 가결정하며, 부처간의약품경제성평가위원회 (Comité Economique du Médicament, CEM) 와급여가격을협상한다. 등록된모든의약품은치료효과평가 (Amelioration du Service Medical Rendu, ASMR) 의대상이된다. 프랑스에서는의약품이동일한한가지의가격으로만판매될수있다. 의약품이급여의대상이되면, 프랑스전역에서의약품경제성평가위원회 (CEM) 과협상한가격으로판매되기도하고민간처방으로판매된다. 의약품급여는투명성위원회 ( CT) 의권고에기초하여결정된다. 급여의비율은약의효과또는비용의정도에의해서가아니라제품의주된적응증에따라결정된다. 생명을위협하는질환을치료하는의약품은 100% 환급된다. 항암제, 당뇨치료제, AIDS 치료제, 만성질환치료제등대략 100개의약품이포함된다. 65% 급여대상은항생제, 특정감염병치료제등이있으며, 35% 급여대상은심각하지않은질환과급성질환에사용되는약품이해당된다. 급여의약품의두가지리스트가있으며이는약국에서판매되는의약품리스트와병원에서사용되는의약품리스트이다. 급여권고는세가지평가및결정요소 49) 에의해결정된다. 48) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/29 49) - 약품에의해얻어지는의학적효과 - 대안적치료제및황금률과비교했을때향상된의학적효과 70 건강보험심사평가원

101 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 2) 희귀의약품급여 (KCE, 2010) 희귀질환자를위한급여의수준은희귀질환을만성질환으로간주하는인식과강하게연관성이있다. 사회보장코드 (Article L 324 du Code de la Sécurité Sociale) 는 ' 만성질환의인식 ' 을정의한다. 주치의는만성질환을진단하고, 질환프로토콜을구체화한다. 질환에대한병리학적내용을기술하고, 필요한치료제를처방한다. 공공건강보험조합 (Caisse d Assurance Maladie) 의의학위원회가주치의가제출한신청서를평가하여결정을내린다. 만성질환으로고통받는환자는비용-분담 (cost-sharing) 이면제된다. 따라서공공건강보험조합 (Caisse d Assurance Maladie) 을통해 100% 환급받는다. 즉, 본인부담금이면제되는것이다. 그러나이것은오직환자의만성질환치료에든비용만을포함하며, 환자의다른질환의치료에쓰인약품은그대상이될수없다. 비용-분담의면제기간은공공건강보험조합의의료위원회가결정하며그기간이연장될수도있다. 프랑스에는만성질환의카테고리가세가지로나뉜다. - 'ALD 30' 으로정해진만성질환또는고가의치료가장기간필요한질환. 보건부장관이정하고채택한 30개의만성질환이포함된다. 대다수의희귀질환치료제는 'ALD 30' 로간주되며직간접적으로이목록에포함된다. - 'ALD 30' 에는포함되지않는만성질환이지만만성질환으로인식되는질환. 6개월이상고가의치료제가필요한경우이다. - 다양한병인에의한질환. 1개이상의질환으로 6개월이상의치료가필요한경우, 예를들어실명을당한환자가동시에엉덩이골절이생긴경우이다. 일부특별한희귀질환의경우, 희귀질환자가사용하는많은간단한의약품은공공건강보험조합으로부터완전히환급받을수없다. 심지어간단한의약품이다른질환을치료하기위해사용되었을때환급을받을수없다. 예를들어췌장섬유증환자를위해비타민이처방된경우이다. 사회보장재정법의 56항은만성또는희귀질환을위한비급여처방약, 제품, 치료제에예외적이고일시적인급여 (3년간연장 ) 를가능하게하고있다. 다음의조건을충족시켜야만한다. - 종래의급여체계에서적절하게대안적으로사용가능한것이없을때 - 제품또는치료의사용이환자의건강상태에기본적이며악화를예방하는데필수적일때 - 치료전략의발견및정의 71

102 4 대중증질환약제접근성향상방안 - 제품또는치료가최고보건청 (HAS) 의권고의대상이었을때프랑스의노동자를위한공공건강보험조합 (Caisse nationale de l'assurance maladie des travailleurs salariés, CNAMTS) 은행정적국가공공제도의일부로적절한법률적인성격을가지며재정적으로는독립되었다. 사회부와재정경제부의감독을받는다. 50) 희귀의약품은시장판매허가를받기이전에다음과같은방법을통해처방될수있다. - 임상시험단계에있는약물중다른적절한대안약물이이용가능하지않은경우 - 임시사용을위한허가를받은경우, 'ATU 과정 ' 51) 으로알려짐 - 병원조제약물중다른적절한대안약물이이용가능하지않은경우 바. 이탈리아 1) 개요 (Folino-Gallo 등, 2008) 이탈리아는보건의료비중약제비가차지하는비율이 2014년기준 17% 로다른 OECD 국가가운데그비율이높은편이다 52). 1978년에설립된이탈리아국가보건서비스 (Servizio Sanitario Nazionale, SSN, NHS) 는전체인구를대상으로동일하고포괄적인서비스를무상으로제공한다. 이탈리아 NHS는 3개의레벨인중앙정부, 21개의지역 (regions) 정부, 195개의마을건강단위 (local health unit) 로구성된다. 147개의독립된병원및대학병원이 NHS에포함된다. 보건의료의공공지출비용은대부분환자본인부담금과일반세금 (97%) 을통해국가수준및지역수준에서기금이지원된다. 보건의료에지출하는공공자금은연간예산법에따라정해지며, 매년중앙정부가제안하고, 이후매년 12월 31일에의회가수정하고승인한다. 50) 프랑스보건부홈페이지. Introduction of CNAMTS Available from: urance/health-insurance/introduction-of-cnamts.php Accessed 2016/07/27. 51) 일시적사용허가 (ATU) 의유일한목적은공중의필요가있을때, 예를들어심각한질환이나희귀질환으로부터고통받는환자를위한적절한치료제가없는상황에서, 시장판매허가 (MA) 를받지못했지만효과적일것으로예상되는의약품에대한접근성을높이기위함이다. C.Bélorgey. Temporary Authorisations for Use (ATU) Available from: Accessed 2016/07/27. 52) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/ 건강보험심사평가원

103 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 NHS가결정하는의약품의급여수준은 ( 중앙수준의 ) 국가규제당국인이탈리아의약품기구 (Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA) 가규제한다. 비급여의약품의가격은약간의제약이있지만제약사가자율적으로정한다. 약제에지출되는금액을제한하기위해공공약제지출의예산한도 (budget ceiling) 을설정하였고, 특허만료된약품의참조가격시스템, 반환기전과같은방법을도입하였다 (Garau 등, 2009). 보건부의의약품부서를대체한이탈리아의약품기구 (AIFA) 는시장판매허가, 약물감시, 약가결정및급여, 의료전문인및환자에게정보제공, 약제지출의감독과같은역할을감당한다. 보건부와경제부는 AIFA 활동을조절하고제약정책의정교화, 규제, 약제지출의조절등의기능을 AIFA와공유한다. AIFA 내에서기술적과학위원회 (CTS) 와약가및급여위원회 (CPR) 가함께일한다. CTS 의책임은제조사가제출한도시어 (dossier) 를평가하고 CPR에새로운약의효과평가를제공하는것이다. CPR은새로운약의가격을결정하고급여의수준을결정한다. 이태리에는 2개의급여군 (class) 이있다. Class A는필수의약품및만성질환을치료하는의약품및하위수준의 Class H( 병원내사용만허락된의약품 ) 를포함하고이모두는 100% 급여대상이다. Class C는비급여의약품을포함한다. 53) 혁신적제품에프리미엄을부여하기위한가능성과함께새로운 ' 순위시스템 ' 이이러한품목을대상으로도입되었다. AIFA는제품을 3가지군으로나눈다. 54) - 심각한질환을위한치료제 : 사망, 입원을요하거나, 생명에위협을준다거나, 영구적장애를만들경우 ( 예 : 항암제, 파킨슨씨병, AIDS) - 심각한질환의위험성을감소하거나제거하는치료제 : 고혈압, 비만, 골다공증 - 심각하지않은질환을위한치료제 : 알레르기성비염이탈리아 NHS에서희귀의약품을이용할수있는세가지기전이있다. 표준 P&R( 약가및급여 ) 과정, 648/1996 법, 2005년에만들어진 5% AIFA 특별기금이다. 첫째, 표준 P&R 과정아래, EMEA 중앙과정또는국가과정을통해시장판매허가받은약품은반드시 AIFA가수행하는임상적가치의표준평가과정을통과해야만한다. 53) ISPOR Italy Pharmaceuticals. Available from: Accessed 2016/07/27. 54) 상동. 73

104 4 대중증질환약제접근성향상방안 AIFA가특별한기준 55) 에기초한급여평가과정을결정하였다. 이기준은희귀의약품및일반적의약품모두에적용된다. 대부분의희귀의약품은 Class H에포함되며, 병원이나전문의센터에서만처방이가능한 100% 환급대상약품이다. 일부희귀의약품은국가질병레지스트리에등록된환자를대상으로조제된다. 이러한자료는치료반응및임상결과를기록하기위해수집된다 (Garau 등, 2009). 둘째, 648/1996법은다른유효한대체치료가없는상황에있는환자를위해치료제공을지원하는국가법과관련이있다. 이법은이탈리아국가보건서비스가임상 2상의결과가있고, 다른나라에서허가를받았거나, 임상시험 3상에서시험중이거나, 다른적응증으로판매되고있는약을대상으로환급한다 (Garau 등, 2009). 2) 5% AIFA 특별기금 (Garau 등, 2009) 326/2003법에근거한국가기금인 '5% AIFA 기금 ' 은희귀의약품을대상으로한다 (Tordrup등, 2014; European Union, 2012; 박실비아, 2015). 제약사는판촉비의 5% 를개별연구기금에기부해야한다. 이기금은연간 4천 5백만유로 ( 한화약 585억원 ) 로독립된연구의발전을위해재투자하고, 희귀질환치료제의접근성을높이기위해사용된다. 규정에따르면기금의 50% 는시장판매허가이전의희귀질환치료제의접근성향상을위해반드시사용되어야한다. 나머지기금은독립된연구를장려하며다른연관된활동 ( 예를들어, 약물감시프로그램, 사용가능한약품의적절한사용을위한교육 ) 을위해사용되어야만한다. 55) - 새로운제품이다른대안이나적절한치료가없는질환을치료할경우 - 새로운제품이기존치료보다더좋은편익대위험성의비 (benefit risk ratio) 를나타내는경우 - 새로운제품이사회경제학적이익을생산하고, 비교되는다른제품에비해상대적으로저렴한경우 74 건강보험심사평가원

105 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 사. 뉴질랜드 1) 개요 (IMS health, 2006) 56) 뉴질랜드는재정의대부분을세금으로하는보편적보건보장시스템을갖고있다. 1980년대이래로 5개의주요보건시스템의개혁이있었다. 현재는중앙보건부가국가보건시스템을감독하며 20개의지구보건위원회 (District Health Boards, DHBs) 가해당지역의보건서비스를계획하고기금에대한책임을진다. 1차보건기구는 1차보건의료 (Primary Health Care, PHC) 서비스를제공하는데등록된인구의인두세기금 (capitation funding) 의형태로재정적인지원을받는다. 6세이하의어린이를제외한대부분의환자는 PHC 서비스를받기위해본인부담금을지불해야한다 (Cumming 등, 2014). 하지만공공병원의입원환자및외래환자는본인부담금을지불할필요가없다. 뉴질랜드는 2007년기준보건의료비중약제비가차지하는비율이 10.39% 로낮았다 57). 약품의가격인하를위해서총액제한예산 (capped budget) 및독점적인공급을위한입찰의방법을사용한다. 또한건강성과 (health outcome) 에는부정적인영향을미치지않고예상치못한다른비용의발생을차단함으로써이러한정책을실행할수있다 (Sundakov & Sundakov, 2005). 제약사는의약품및의료기기안전성당국 (Medicines and Medical Devices Safety Authority, MEDSAFE 58) ) 이허가한제품을판매할수있다. 허가받은제품의일부는 Pharmaceutical Schedule 59) 에등재될수있다. 제약사는약품의가격을자유롭게결정할수있다. Pharmaceutical Schedule에포함되지않은약품은어떠한보조금도지원받을수없으며가격규제의대상이아니다. Pharmaceutical Schedule에등재된약품의경우, 의약관리청 (Pharmaceutical Management Agency, PHARMAC) 60) 이정부가제조사에지불해야할보조금의수준을결정한다. 56) PHARMAC 홈페이지 Introduction to PHARMAC. Availavle from : Accessed 2016/07/27. 57) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/29. 58) 약품의안전성및효과성을입증하는정부규제기관. 59) 정부가지원금을지원하는제품을포함하는선별등재목록. 60) PHARMAC 이의약품의급여와정부가보조금을지급하는 Pharmaceutical Schedule 를관리한다. PHARMAC 은 75

106 4 대중증질환약제접근성향상방안 PHARMAC은상당한협상능력 (bargaining power) 를행한다. 제조사는약품의가격이보조금의수준보다더높은경우그비용을환자에게요구한다. 참조가격제및 PHARMAC 이결정한합의가제네릭의약품을위한보조금의결정에영향을준다. 제네릭의약품은대체로 PHARMAC의입찰을통해그가격이결정된다. 일반의약품의가격은제조사가자유롭게결정할수있다. PHARMAC은뉴질랜드국민들로하여금정부가지역약국에서판매되는의약품에지출하는비용으로부터최대한의건강성과를얻기위해 1993년에설립되었다. 설립이후로 PHARMAC의관리영역은항암제, 백신, 혈우병치료제로확장되었다. 지구보건위원회 (DHBs) 를통해정액예산 (fixed budget) 의형태인연합제약예산 (Combined Pharmaceutical Budget, CPB) 이기금을지원한다 ( 부록 3). New Zealand Pharmaceutical Schedule은정부로부터보조금을지원받는대략 2,000개의전문의약품및치료제의리스트이다. PHARMAC의기금화결정에대한모든내용이 Pharmaceutical Schedule에포함되어있다. 이리스트는지역약국에서판매되고있는정부가보조금을지원하는약품의목록, 계약자에게지불된보조금의금액, 제조사가격등을알려준다. 또한이리스트는 DHB 병원에서사용중인병원약품뿐만아니라 PHARMAC 이협상한국가가격 (National prices) 으로 DHB 병원에서사용중인약품및의료기기도포함한다. 하지만이리스트는정부가보조금을개별지역약국에제공하고난이후의최종비용과 DHB 병원에서개별약품구입후의최종비용은포함하지않는다. 보조금은약사에게지불하는약품비용이며환자가지불하는비용은아니다. 보조금을지원받는지역약국에서판매되는약품의대부분의비용은연합제약예산 (CPB) 을통해정부가지원한다. 정부가지역약국에보조금과약품유통에드는비용및약국조제료를포함하는요금을지불한다. 정부는환자가지불하는비용 ( 본인부담금 ) 을정한다. 13세이하어린이에게무상으로제공하며보통매년개별가구당첫 20 품목에대해서는품목당 NZ $5을청구한다. 일부약품은환자의본인부담금외에추가적인제조사요금을부과하기도한다. 약사는추가적 독단적으로동일한성분에대하여하나의오리지널의약품만을입찰하는경향이있다. PHARMAC 의핵심적인역할은공적으로기금을지원할약품및의료기기의종류그리고 DHB 병원에기금지원을받는약품종류에대한결정을내린다. 병원에서사용하는의료기기를국가적으로계약시협상을하기도한다. 또한예외적상황에있는환자를위한 Named Patient Pharmaceutical Assessment(NPPA) 정책을관리하며, 필요한연구에참여하기도한다. 76 건강보험심사평가원

107 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 인서비스를위한요금으로일부다른비용을청구할수있으며이것을환자에게설명해야한다. 특별인가 (Special Authority) 신청은처방의가정부에특정환자를위해보조금을신청하는과정을말한다. 일부특별인가의약품의경우, 등재된모든적응증이보조금을지원받는것은아니다. 개별특별인가의약품의기준은 PHARMAC의의사결정기준에기초하여정기적으로개정된다. 특별인가의범주에포함되는약물등재의적정성도정기적으로검토된다. 일반적으로의약품공급자가더많은약품을특별인가의범주에포함시키기위해신청한다. 61) 2) Pharmaceutical Schedule 의기금화결정 62) 모든뉴질랜드국민은 PHARMAC이정한기금화결정에영향을받고있다. 모든결정이공정하고정확하다는것을밝히기위해전문가의임상권고와함께 9개의결정기준 63) 이사용되었다. 기금화결정의기준은엄격하게결정되거나적용되지않는다. 왜냐하면품목마다매우다른특이사항을고려해야할수있기때문이다. 기준화의결정은다른선택상황과비교하여상대적으로내리는데이것은결정이내려지는상황의가변성때문이다. 2016년 7월 1일이후, PHARMAC 은기금화결정을위하여새로운의사결정틀 (framework) 인고려요인 (Factors for Consideration) 을사용하고있다. 이고려요인은 4가지영역으로 61) PHARMAC 홈페이지. Special Authority Forms - August 2016 Available from: Accessed 2016/08/04. 62) PHARMAC 홈페이지 Making Funding Decisions. Available from: Accessed 2016/07/27. 63) <2016 년 7 월전까지적용되었던 9 개의기준 > - 뉴질랜드에거주하는모든자격이되는사람들의건강필요 - 마오리족과태평양군도사람들의특별한건강필요 - 기존의약품, 치료적의료기기, 이와관련된제품등의이용가능성및적합성 - 의약품의임상적혜택과위험성 - 공적으로기금이지원되는다른건강및장애보조서비스를이용하는것보다, 의약품에기금을제공함으로써건강필요를부합시킬수있는비용 - 효과성 - Pharmaceutical Schedule 의새로운변화가예산에미치는영향 ( 제약사예산및정부의총보건예산 ) - 보건서비스이용자에게부과되는직접적인비용 - 보건의료기금화를위한정부의우선순위 - PHARMAC 이판단하기에합당하다고생각하는다른기준 77

108 4 대중증질환약제접근성향상방안 필요 (need), 건강편익 (health benefit), 비용및저축 (costs and savings), 적합성 (suitability) 을포함한다 ( 부록 4). PHARMAC은신청된약품이기금화의대상으로적합한지를알아보기위해세가지의영역인임상, 경제성, 상업성으로구별하여평가한다 ( 부록 5, 그림12). 실제로이영역들은서로연관성이있다. 또한상담을통해사용자및지역사회의견해를구하기도한다. [ 그림 12] 새로운의약품을등재하기위한처리과정 3) 예외적상황을위한기금 64)65) PHARMAC의예외적상황틀은일반적으로 Pharmaceutical Schedule의기금화처리과정에서탈락한예외적상황에있는약품을대상으로한다 ( 그림13). 다음의두가지경우를통해예외적상황을위한기금의제공여부를결정한다. 64) PHARMAC 홈페이지 Exceptional Circumstances. Available from: Accessed 2016/08/04. 65) PHARMAC 홈페이지 Exceptional Circumstances Framework. Available from: ramework/ Accessed 2016/08/ 건강보험심사평가원

109 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 [ 그림 13] 예외적상황의프레임워크 가 ) 환자지정의약품평가 (Named Patient Pharmaceutical Assessment, NPPA) 의사는때때로 Pharmaceutical Schedule 상에등재되지않은치료제의사용이필요할수있다. 이러한경우환자개인을위해이러한치료제를신청할수있는데이과정을 NPPA 라고한다. 이것은예외적인임상적상황에놓인환자만을대상으로한다. PHARMAC 이평가를위한임상적정보를요청하기때문에의사가신청할수있다. 이때 DHB 처방의는 DHB 병원및지역약국에서사용될수있는치료제를신청할수있으며, 비 DHB 처방의는지역약국에서사용될수있는약만을신청할수있다. NPPA 기금지원을받기위해서 NPPA 신청이반드시충족시켜야할세가지의핵심원칙 66) 이있다. PHARMAC은 NPPA 신청이이러한원칙에부합되는지평가한후, 고려요인 (Factors for Consideration) 에따라평가한다. 해당치료가기금승인혹은거절된이 66) 첫째, 특정시점에 Pharmaceutical Schedule 에포함되지않은임상적상황이있음을인정하고이를고려한다. 둘째, Pharmaceutical Schedule 과 Schedule- 의사결정과정을보완하다. 셋째, 환자집단이아닌개인별로평가한다. 이것은일부환자의임상적상태가더넓은범위인환자집단과분명히다른특징이있음을인정하기때문이다. 79

110 4 대중증질환약제접근성향상방안 후 PHARMAC은그결과를공개한다. PHARMAC 이승인한 NPPA 신청을위한기금은지역약국에서공급되는의약품과항암제 (Pharmaceutical cancer treatments, PCTs) 의경우 CPB 내에서제공된다. DHB 병원 (PCTs를제외하고 ) 이공급하는의약품을대상으로하는 NPPA 신청은개별 DHB 병원의예산범위내에서기금이제공된다. 만약 DHB 병원에입원한환자가 Pharmaceutical Schedule에미등재된치료를긴급하게 ( 근무일 5일이내보다 2-3일빨리 ) 시작해야할필요가있을때 DHB 소속의사는 NPPA 긴급평가과정 (Rapid Hospital Assessment process) 을신청할수있다. DHB가이과정이 NPPA의핵심원칙에부합되는지평가하고난이후고려요인 (Factors for Consideration) 을기준으로평가한다. 해당치료가기금승인혹은거절된이후 DHB가그결과를 PHARMAC에보고한다. 긴급평가 (Rapid Assessment) 의경우, 신청을받은해당 DHB가치료제기금에책임을지겠다는결정을승인한다. 만약환자가다른 DHB의소속이거나다른 DHB로부터이송되었다면승인결정을내린 DHB가치료제에기금을계속지원하거나또는다른 DHB와기금이전을협상해야한다. 나 ) 특별인가양도및병원의약품제한양도 (Special Authority waivers and Hospital Medicine Restriction waivers) Pharmaceutical Schedule에등재된일부약품은기금이수여되기전에몇가지조건을충족시켜야한다. 이러한조건은일반적으로치료로부터혜택을받을수있는환자가기금을통해접근할수있다는것을보증한다. 때때로환자의임상적상황이 Pharmaceutical Schedule에포함되는조건의의도에는충족되지만기술적요구에는부합이되지않는경우가있다. 이러한경우에 PHARMAC은기금수여를위한다음의두가지재량권을사용할수있다. 첫째, 특별인가양도는 Pharmaceutical Schedule의항암제 (PCTs) 및백신을포함하는섹션 B, C, D, I에포함되는약품을대상으로한다. 양도를신청하기위해서관련된특별인가신청서를작성하여야한다. 운영부에서이러한신청서를 PHARMAC에전달하고양도요청이승인되면승인번호를포함한문서를받게된다. 만약양도신청이거절된경우 PHARMAC으로부터거절사유및필요한자세한정보를요구받을수있다. 둘째, 병원의약품제한양도의경우에병원에서조제되는약품으로 Pharmaceutical 80 건강보험심사평가원

111 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 Schedule의섹션 H의약품이대상이다. 양도신청이승인되면 PHARMAC으로부터신청환자의기록을위한승인에대한자세한내용을설명하는문서를받을것이다. 개별승인은사례별로이뤄지고, 오직특정환자의이름으로만유효하다. 만약승인이거절되면 PHARMAC으로부터거절이유및필요한자세한정보를요구받을수있다. 4) 희귀질환치료제를위한경쟁적기금 Contestable fund for medicines for rare disorders(a request for proposals, RFP) 67)68) 희귀질환치료제를생산하는제약사가많지않기때문에다른의약품처럼제약사간경쟁이일어날수없다. 그결과희귀의약품의가격은높다. 이것을해결하기위해 PHARMAC은희귀의약품을지원하기위한기금으로매년 NZ 5백만달러 ( 한화약 40억 9천만원 ) 를배정해놓았다. 이기금의재원은과거 NPPA 정책을위한예산으로, NPPA 과정을통해만들어진저축 (savings) 으로부터형성되었다. (2014년 7월까지 Pharmaceutical Schedule에등재된 42개의약품이이전에는 NPPA 정책을통한기금화의대상으로평가되었고 NPPA 정책예산의지출을줄이기위한대상이었다.) 2014/15년부터희귀질환치료제의접근성을향상시키기위한목표로 PHARMAC은희귀의약품공급자에게경매입찰의제안서를제출할것을요구한다. PHARMAC 이공급자에게위험-분담의형태를제안하거나총액제한의형태를요구할수있다. 공급자는환자집단을정의하고기금지원을받는치료제에접근할수있는환자의자격요건을제안할수있다. 기금의필수요건 ( 희귀성, 질환심각성, MEDSAFE등록여부, 효과성, 대안적치료제의유무 ) 의충족여부에따라입찰이평가되고, PHARMAC이정한의사결정기준에따라우선순위가결정된다. 이러한상업적과정 (RFP) 을통해기금을지원받은약품은임상적기준에따라혜택을계속적으로줄수있는경우에 Pharmaceutical Sechedule에등재된다. PHARMAC은개별또는다양한품목제안서를평가한다. 뉴질랜드에서아직 Medsafe 67) PHARMAC 홈페이지 Contestable fund for medicines for rare disorders. Available from: Accessed 2016/07/27. 68) PHARMAC 홈페이지 Medicines for rare disorders. Available from: Accessed 2016/07/

112 4 대중증질환약제접근성향상방안 에등재 (registered) 되지못한약품 ( 안전성이입증되지않은약품 ) 에대한제안서도수용할수있다. 하지만개발단계에있는약품은그대상이될수없다. PHARMAC은임상의전문가소위원회 (expert Subcommittee of clinicians) 를설립하여기금지원을받을자격이있는환자를위한기준이임상적으로의미가있거나실제실행여부관한정보를제공하는역할을한다. 특별히, PHARMAC은 PTAC의새로운소위원회인희귀질환치료제소위원회 (Medicines for Rare Disorders Subcommittee) 를설립하였다. 이위원회는희귀질환치료제에대해 PTAC 및 PHARMAC에객관적임상권고를제안한다. 개별입찰이기금의필수요건을충족시키는여부및제출된임상적증거의질 ( 특별히, 건강필요및치료효과성 ) 을평가한다. 또한 PTAC가아직평가하지않은약품에대해권고를내리거나, PTAC가이미평가내린약품에대한입찰에대하여새로운증거및가격변경을설명하기위한자문을내린다. 그리고입찰자가제안한자격요건및기금화의자격에대한임상적수용성및가측성에대한권고를내린다. PHARMAC은실행정책및과정 (Operating Policies and Procedures, OPP) 을사용하여법정목적에반하는제안서를평가하기도한다. PHARMAC은경매입찰과같은새로운상업적과정 (a Request For Proposals, RFP) 을실험하고있다. 2016년이러한과정을통해다음의 5개의약품이기금화대상으로승인을받았다. 승인품목 - Cholic acid (Cholebiol) - Sodium phenylbutyrate (Pheburane) - Siltuximab and bedaquiline - Galsulfase (Naglazyme) - Icatibant (Firazyr) 82 건강보험심사평가원

113 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 아. 영국 1) 개요 영국은 2014년기준보건의료비중약제비가차지하는비율이 12.2%, GDP 대비약제비가차지하는비율은 1.21% 이다. 69) 보건의료는지불능력에상관없이모든사람이이용가능해야한다는핵심가치아래 1948년에국가보건서비스 (National Health Service, NHS) 가설립되었다. 의약품처방, 안경서비스, 치과진료와같은일부요금을부과하는서비스를제외하고, 모든영국거주민은잉글랜드국가보건서비스 (NHS England) 의서비스를무료로이용할수있다. 출산전검사, 일상적검사 (NHS 건강검진 ), 만성질환치료, 이식, 응급치료, 생존말기치료등넓은범위를보장한다. 현재 6,460만명의영국인 (5,430 만명의 England인, 2016년 ) 이혜택을받고있다. NHS는정부로부터재정을지원받아운영되는데이재원은대부분직접적으로국가의일반세금을통해서조성이되고, 요금 (charges) 과수입 (receipts) 으로부터기인한작은부분도포함한다 70)71). 영국은직접적인약가규제가드물고급여기전이다른 EU국가와는다른양상을보인다 72). 오리지널의약품의최대가격 ( 제조가격 / 급여가격 /NHS 리스트가격 ) 은자발적체계인 PPRS(Pharmaceutical Price Regulation Scheme) 또는법정규제의요구사항에따라정해진다. 보건부는제약사로하여금제품출시에앞서보건부가제안한최대가격에합의하도록요청한다. 2014년 1월 1일부터발효되어 5년간적용되고있는 PPRS는제약사가새로운약효를나타내는물질을포함하고있는제품을출시할때자유롭게가격을결정할수있도록한다. 이는영국정부와영국제약산업연합회 (Association of the British Pharmaceutical Industry) 간의합의에의해정해진것으로 NHS를통해판매되는오리지널의약품의가격을조정한다. 이후제약사의리스트가격에따라 NHS가환급한다. 법정체계는자발적체계의비대상인제약사가제품을 NHS에판매할때적용된다 73). 제네릭의약품의가격은시장경쟁및이윤에따라정해진다. 이윤은주기적으로행해지 69) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: /998febf6-en Accessed 2016/08/29. 70) NHS 홈페이지. Available from: Accessed 2016/07/26. 71) Department of Health. PHIS Pharma Profile. United Kingdom ) Department of Health. PPRI Pharma Profile. United Kingdom ) Eversheds UK: Pricing and Reimbursement The Basics Available from: bursement_the_basics. Accessed 2016/07/

114 4 대중증질환약제접근성향상방안 는 Pharmacy invoices의설문을통해평가된다 74). 의약품급여의경우, 외래환자및입원환자로구별하여설명할수있다 75). 가 ) 외래환자 대부분의새로운의약품은보건부가시장판매허가및가격승인이후자동적으로완전한급여가제공된다. 영국은선별등재방식 (Positive List) 을따르지않는다. 지역단위에서는네가티브리스트상의아주적은수의제품을제외하고모든제품이환자를위해처방될수있으며 NHS가이를환급한다. 2016년 4월 1일부터 England의처방료 (prescription charge) 의본인부담금 (co-payment) 은품목당 8.40로증가하였다. 현재 Wales, Scotland, Northern Ireland에서는처방료를부과하지않고있다. 16세이하어린이 ( 또는 19세이하전일제학생 ), 임산부, 60세이상의노인, 특별한의학적상태의환자, 저소득층에게는요금을부과하지않는다. 일반적으로처방의약품의약 90% 정도가무료로조제되고있다. 특별히처방전이규칙적으로필요하여정기적으로요금을지불해야할경우에는선지불확인증을살수있다. 이확인증은정해진기간내에무료처방전을받을수있게해준다. 선지불확인증의경우, 3개월에 이고, 연간확인증의경우에는 이다. 76) 나 ) 입원환자 대부분의새로운의약품은보건부가시장판매허가및가격승인을내린이후자동적으로 100% 급여가이뤄진다. 수년간대다수의 NHS 병원에서다양한처방집 (formularies) 이사용되고있다. 각병원은정상적으로병원에서사용중인약품을담은고유의처방집을가지며, 그결과병원간개별품목의수와약품의제형이상당히다르다. 이리스트에는 NICE가승인한최소한의약품만이포함된다. 정상적으로이러한리스트를기반으로제네릭의약품의대체가가능하다. 다만좁은치료지표및다양한생물학적이용가능성을지닌제품의경우, 제네릭대체의대상이아니다. 처방집을계속업데이트하고있으며, 병원정책에따라 1-2년에한번씩점검한다. 74) Department of Health. PPRI Pharma Profile. United Kingdom ) Department of Health Pharmaceutical pricing and reimbursement policies in the in- and out-patient sector. United Kingdom. Available from: Accessed 2016/07/26. 76) NHS (Charges and Payments) Regulations 2016: Written statement - HCWS607 Available from: mmons/ /hcws607/ Accessed 2016/08/ 건강보험심사평가원

115 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 2) Cancer Drugs Fund (CDF) 77)78) New CDF 모델 79)80) (2016년 7월 1일부터시행 ) 2016년 7월 1일부터시행된 New CDF는항암제를평가하고기금을지원하는방법을변화시켰다 ( 표 24). 개정이후 NICE는시장판매허가를받기로예상되는모든새로운항암제및새롭게허가받은적응증을평가한다. NICE는 2016년 4월 1일에도입된개정된항암제평가과정 81) 을통해다음세가지권고중하나를내린다. 일반 commissioning을위해추천함 통과 일반 commissioning을위해추천하지않음 미통과 (NEW) CDF내사용을추천함새롭게갱신된 CDF내사용이추천된경우, 일반적 commissioning의기준을충족할만한충분한가능성이있는의약품이지만현재는임상적자료및비용-효과성예상치와관련한불확실성이있는의약품을대상으로한다 ( 그림14). CDF내의사용이추천된약품은시장판매허가를받은이후에제약사가임시기금 (interim fund, 총 CDF 예산의일부 ) 을이용할수있다. 이임시기금의환급액은 CDF 관리된접근성계약 (CDF Managed Access Agreement) 의일부금액이다. 시장판매허가의시점에서는이가격을알수없기때문에평가를위해 NICE에제출한가격을일시적으로사용하고, 관리된접근성계약에따라가격이결정된이후에제약사가그차액만큼 CDF 예산에지불해야한다. 일반 commissioning이추천되는 ' 통과 ' 된약품은시장판매허가를받은때로부터, 평가 77) NHS England. Cancer Drugs Fund. Available from: Accessed 2016/07/25. 78) NHS England Cancer Drugs Fund Team. Appraisal and Funding of Cancer Drugs from July 2016 (including the new Cancer Drugs Fund) - A new deal for patients, taxpayers and industry. Available from: Accessed 2016/07/26. 79) NHS England. Cancer Drugs Fund. Available from: Accessed 2016/07/25. 80) NHS England Cancer Drugs Fund Team. Appraisal and Funding of Cancer Drugs from July 2016 (including the new Cancer Drugs Fund) - A new deal for patients, taxpayers and industry. Available from: Accessed 2016/07/26. 81) 새로운항암제 / 적응증을 CDF 내로유입하기위한확인이 NICE 의기술평가가이뤄지는동안다음의때에이뤄진다. 첫째, 제약사가자료수집을위한제안서를포함하여 NICE 에기술평가를위한증거제출을보낼때둘째, 평가단계에서증거검토모임또는 NICE 팀이약품이 CDF 지원이가능한지를확인할때셋째, 평가위원회모임에서위원회가약품이 CDF 지원이가능한지를규명할때 85

116 4 대중증질환약제접근성향상방안 상담문서의공표의때로부터, 최종평가결정이후로부터임시기금을사용할수있다. 이임시기금이제공되는기간동안의해당약품의급여는일반적 commissioning 추천을통과한가격의 100% 가제공된다. 하지만이새로운임시기금을이용하기원하는제약사는정액예산의형태인 CDF의초과지출의위험성을낮추기위해 지출제어기전 (expenditure control mechanism) 에동의해야만한다. 만약제약사가임시기금의사용을원한다면즉시환자는약을사용할수있다. 제약사와잉글랜드국가보건서비스사이에이루어지는 ' 관리된접근성계약 (Managed Access Agreement)' 은 CDF에서관리되는기간을설정하고약품의임상적및비용-효과성과관련이있는불확실성을해결하기위해어떤자료를수집해야하는지에대한방법을정한다. CDF 관리된접근성계약은 2가지요소로구성이된다. 자료수집협의 (data collection arrangement) 및 CDF 상업적계약 (CDF commercial agreement) 이다. 첫째, 자료수집협의는불확실성의주된문제를해결하기위해수집되어야할자료를결정한다. 이것은사례별로평가되며, 환자및임상의로부터의조언과함께잉글랜드국가보건서비스, NICE, Public Health England와제약사간동의가이뤄져야한다. 둘째, CDF 상업적계약은관리된접근기간동안의급여수준을결정한다. 이것은 NICE의조언과함께잉글랜드국가보건서비스와제약사간의비밀합의로사례별로이뤄진다. 그러나급여의수준은결정의불확실성을반영하여야만하며, 제약사는 NICE가결정한가능한비용-효과성의예상치를적절한비용효과성- 역치값 ( 예 : 일반적으로 QALY당 20,000-30,000, 생존말기의약물 / 적응증의경우에는최대 QALY당 50,000) 아래로제안해야만할것이다. NICE 지침에따라결정된전체가능한환자집단은 CDF 관리된접근성계약에따라보장받을수있다. 관리된접근성기간의종료시에 NICE는해당약품이일반적 commissioning에추천될만한지의여부를결정하기위해약품을재평가한다. CDF 예산 82) 은매년잉글랜드국가보건서비스위원회가합의하여정한금액이다. 2016/17 해당예산은 340 million( 한화약 5,081 억원, 전체잉글랜드국가보건서비스예산의약 0.3% 수준 ) 83) 이다. 82) CDF 예산보장내용 : 임시기금을지원받는약품 / 적응증, CDF 관리된접근성계약제, CDF 로부터기금지원의승인을받은허가초과약품 / 적응증 ( 종종희귀암치료를위해사용됨 ), CDF 행정비용 (2016/17 에는고정된 340 m 의예산에서 2% 로제한됨 ) 83) NHS England 의 2016/17 총예산 : 107 bn ( 한화약 160 조 1,490 억원 ) 86 건강보험심사평가원

117 제 4 장외국의희귀의약품, 항암제기금화운영사례 < 표 26> Cancer Drugs Fund 의개정전후비교 구분개정전 CDF 84) 개정후 CDF 주요목적 운영주체 보장품목 총이용가능한기금의범위내에서최대한으로 NHS 환자에게지원하도록의사결정시임상의와암전문의에게권위를부여하고, 환자에게어떠한것이유익한지에대해전문가적판단을내릴수있도록. 오리지널의약품의가치기반가격시스템 (value-based pricing system; 비용 - 효과성평가 ) 을적용하도록. NHS England NICE 가미승인하고 NHS England 내에서사용이불가한항암제 환자가새로운항암제에빠르게접근할수있도록. 약가지출에필요한납세자의생산상의효율성 (Value for money) 을강화하도록. 빨라진 NICE 평가과정과새로워진 CDF 관리된접근성계획 (CDF managed access scheme) 을통해 NHS 의기금을빠르게제공 CDF Investment Group (joint NICE-NHS England 위원회 ) NICE 시장판매허가이후의항암제 / 적응증으로 - 일반 commissioning : ' 통과 ' 된약품 -CDF 내사용이허락된약품 -CDF 로부터기금지원승인된허가초과약품 / 적응증 ( 종종희귀암치료를위해사용 ) 대상 평가방법 England 에거주하며 NHS England 에대한계약책임 (commissioning responsibility) 을지닌환자 약품비용 (median drug cost per patient) 및임상적편익 (benefit) 증거의강도와질을평가하여다른약품과의상대적인순위에따라결정. 동일 약품의임상적및비용 - 효과성과관련이있는불확실성을해결하기위해자료수집협의및 CDF 상업적계약과정을통해결정. 재원 정부가따로배정한 NHS England 의예산 동일 기타 고정된예산내에서지출제어기전을통해과도한지출을예방 CDF Investment Group (joint NICE-NHS England 위원회 ) 은 NICE 평가위원회가새로운약품이 CDF로유입될지의여부에대한권고를내릴때이에대한결정을내리고이를수용한다. 또한개별사례를통해관리된접근성계약 (managed access agreement) 을결정할것이다. 또한지출제어기전의신청을통해고정된예산내에서전체 CDF 지출후잔액을유지하도록기금을관리한다. 이가운데 Specialised Service 예산 : 15.7 bn ( 한화약 23 조 5 천억원 ) NHS England/Transformation & Corporate Operations/Business Planning Team NHS England Business Plan. Available from: Accessed 2016/07/25. 84) 부록 2 개정전 CDF 참고 87

118 4 대중증질환약제접근성향상방안 항암제와관련이있는 IFR 는더이상 CDF 처리과정을통해평가되지않는다 년 1월이후로항암제와관련이있는모든 IFR은 NHS England의단일의국가 IFR 시스템을이용하여평가한다. [ 그림 14] 허가받은항암제의재원처리과정의개요 85) 85) NHS England Cancer Drugs Fund Team. Appraisal and Funding of Cancer Drugs from July 2016 (including the new Cancer Drugs Fund) - A new deal for patients, taxpayers and industry. Available from: Accessed 2016/07/ 건강보험심사평가원