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질병 1 유병자 2 20 ~ 30대 환자 3 발생률 4 남성의 발생률 5 소아 발생률 6 환자 5년 생존율 7 고혈압 환자 8 뇌경색증 진료 인원 9 치매 증가율 치료비 1 소아 진료비 2 노인 월평균 진료비 사망 1 폐 사망률 2 3대 사망원인 3 여성 10대 사인

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제조 전문의약품 바로피나정 ( 피나스테리드 ) 신풍제약 ( 주 ) [M089174] 피나스테리드 [02670] 모발용제 ( 발모, 탈모, 염모, 양모제 ) 필름코팅정 제조 전문의약품 씨제이피나스테리드정1


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융합 2017 NOVEMBER Vol. 95 Technology Policy Industry 국내외치매연구개발정책동향 박순영 융합연구정책센터 01 전선정배경 세계적인인구고령화추세 * 로치매환자가증가할것으로예상 * 우리나라 65세이상고령자비율은점차증가하여 2015년전체인

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장애인건강관리사업

과학기술및연구개발사업동향브리프 과학기술및연구개발사업 동향브리프 는연구개발분야에서최근에주요이슈로대두되는기술분야별추진현황과정책동향을분석하여매년수행되는정부연구개발투자를효율적으로지원하고자발간되고있습니다. 노화와관련된질환연구의현황및시사점 1. 개요 2. 현황 3.

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보도자료 2014 년국내총 R&D 투자는 63 조 7,341 억원, 전년대비 7.48% 증가 - GDP 대비 4.29% 세계최고수준 연구개발투자강국입증 - (, ) ( ) 16. OECD (Frascati Manual) 48,381 (,, ), 20


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그럼에도불구하고다른질병들도일상생활에지장을줄만큼기억력과인지능력에영향을줍니다. 나이가많은사람들뿐만아니라젊은사람들도이런질병에걸릴수있습니다. 따라서정확한진단이필요합니다. 특정질환이회복가능한치매를유발할수있습니다. 약물간상호작용, 우울증, 비타민결핍증또는갑상선이상등이여기에포함됩니

강남세브란스 2011 년단가계약결과에따른변경및추가약품사용안내 번 호 성분명 약품명단위 / 제형공급회사비고 변경후 성상 Pariet( 원외 ) 10mg/T 20mg/T 한국얀센 계속사용 1 Rabeprazole ( 소화성궤양용제 ) 10mg/T( 담황색원형 : P10 )

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R&D 및 수출 지향 산업 고도화 216 우량 IPO, R&D 및 B2B 성과 도출 기대 한국 제약업종, R&D투자 및 해외 진출로 경영 전략 변화 214년 글로벌 의약품 시장 1조272억달러(+8.4% y-y), 글로벌 바이오업종 매출액 1,231억달러(+24% y-

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5월전체 :7 PM 페이지14 NO.3 Acrobat PDFWriter 제 40회 발명의날 기념식 격려사 존경하는 발명인 여러분! 연구개발의 효율성을 높이고 중복투자도 방지할 것입니다. 우리는 지금 거센 도전에 직면해 있습니다. 뿐만 아니라 전국 26

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S&T Market Report vol. 33 2015. 9 퇴행성신경질환치료제시장동향

퇴행성신경질환치료제시장동향 1. 서론 口목적 본보고서는퇴행성신경질환치료제와관련한국내 외시장동향및기업현황에관한기본정보를 제공하는데목적이있음 口퇴행성신경질환의정의 퇴행성신경질환 (Neurodegenerative Disease) 은신경세포의기능감소또는소실에의해운동조절능력, 인지기능, 지각기능, 감각기능및자율신경의기능이상을말함 ( 분류 ) 퇴행성신경질환은주로임상적특징으로분류되는데주요증상과침범부위를기준으로나누며주요질환으로알츠하이머병과파킨슨병을들수있음 - 알츠하이머병 (Alzheimer's disease; AD) 은가장흔한퇴행성신경질환으로, 대개만성적, 진행성으로나타나며기억, 판단, 언어능력등지적기능의감퇴와일상생활능력, 인격, 행동양상의장애를보임 - 파킨슨병 (Parkinson's disease; PD) 은알츠하이머병다음으로발병률이높은퇴행성신경질환으로만성적으로나타나는데팔, 다리, 얼굴의떨림이나마비, 서동, 강직, 자세불안정등의운동성장애뿐아니라통증, 우울증, 치매등을동반함 < 표 1> 퇴행성신경질환의분류 주요증상진행성인지기능장애진행성운동실조근력저하및근위축 주요질환알츠하이머병, 전두측두치매, 루이치매, 피질기저퇴행증등파킨슨병, 다계통위축병, 헌팅턴병, 진핵성핵상마비루게릭병, 원발성측삭경화증, 척수근육위축병 2 S&T Market Report

口보고서의범위 ( 대상질환 ) 본보고서에서는퇴행성신경질환치료제시장과주요세부시장인알츠하이머병치료제및파킨슨병치료제시장을선정함 루게릭병및헌팅턴병치료제의경우시장동향및규모, 제품및개발동향, 기업동향등에관한자료가미비하여본보고서에서제외함 ( 주요내용 ) 퇴행성신경질환치료제시장의특성, 규모및전망제시 - 세부분야별치료제시장현황및분석, 관련기업현황등을제시 2. 시장동향 가. 전체시장 口시장동향 세계적으로인구고령화가빠르게진행되면서알츠하이머병, 파킨슨병, 뇌졸중등의퇴행성신경질환환자가급속히증가하고있음 국내의경우 `13년 65세이상인구가전체의 12.2% 를차지해이미고령화국가에진입하였으며 `30년에는초고령국가 1) 가될것으로예상 - 고령인구가증가할수록알츠하이머병이나파킨슨병과같은퇴행성신경질환환자의유병율이급격히증가하므로급속한인구의고령화는보건의료학적인문제를넘어서심각한사회, 경제적인부담을초래함 - `05년부터 `10년까지건강보험진료비지급자료를분석한결과, 치매로인한진료이용은 312.4%, 파킨슨병은 182.9% 증가하였으며진료비또한상승하였음 1) 초고령국가는 65 세이상의인구가전체인구의 20% 이상을차지하는것을말함 S&T Market Report 3

( 출처 : 노화와관련된질환연구의현황및시사점재가공, KISTEP, 2012 년 ) < 그림 1> `05 년대비 `10 년노인성질환별의료이용증가율 ( 세계시장 ) `12년 88억달러에서연평균 3.8% 의성장률로 `18년 110억달러이상의시장을형성할것으로전망 - 이는세계의약품시장 7,156억달러 (`12년) 의약 1.2% 에해당하는점유율을차지하고있음 2) - `12년부터 `15년까지는 1.8% 의연평균성장률이예상되었으며, `15년부터 `18년까지는신규파이프라인의약물개발로인해보다높은 5.9% 의성장률전망 연평균 5.1%( `13~`20년 ) 의성장률을전망하고있는세계의약품시장과유사한수준으로보임 주요제품의특허만료와단가하락에도불구하고이러한성장률은치료제에대한수요증가와신규약물의개발기대가주요요인으로예상됨 2) 점유율은 2020 세계의약품및의료기기시장전망 ( 우리투자증권, `14.12.5) 보고서에서제시하는의약품시장규모를토대로산출함 4 S&T Market Report

( 출처 : 퇴행성뇌질환치료제개발동향재가공, KISTI, 2013 년 ) < 그림 2> 퇴행성신경질환치료제의시장규모및전망 - 퇴행성신경질환중에서는파킨슨병과알츠하이머병이대부분을차지하며, 헌팅턴병과루게릭병은발생환자수가적어비교적낮은시장규모를보임 `12년알츠하이머병은 47%, 파킨슨병은 48% 를차지해전체의약 95% 를점유하였고 `18년에는두질환의전체비율은유사하나파킨슨병의비율이전체 60% 로다소높아질것으로예상 ( 출처 : 퇴행성뇌질환치료제개발동향재가공, KISTI, 2013 년 ) < 그림 3> 퇴행성신경질환중세부질환별비율 口제품동향 퇴행성신경질환에속하는알츠하미어병, 파킨슨병, 루게릭병, 헌팅턴병등은많은노력에도불구하고발병기전이완전히밝혀지지않고있어주로증상완화를위해신경전달과정을타깃하는제품들이출시되어판매되고있음 S&T Market Report 5

- 알츠하이머병주요치료제에는 Acetylcholinesterase Inhibitors나 N-mehyl, D-aspartate Receptor Antagonists의작용기전을갖는 Aricept, Exelon, Namenda 등이있음 - 파킨슨병주요치료제로는 Dopaminergics 작용기전의 Madopar, Dopamine Agonists인 Mirapex, Catechol-o-methyltransferase inhibitors인 Stalevo 등이있음 - 루게릭병치료제는 Stem cell therapy로국내에서 `14년에출시된 Neuronata-R이있으며헌팅턴병치료제로는 dopamine D2 receptor antagonist인 Xenazine가있음 < 표 2> 퇴행성신경질환치료제현황 약물작용기전대표약물 알츠하이머병치료제 파킨슨병치료제 루게릭병치료제 Acetylcholinesterase Inhibitors N-mehyl, D-aspartate Receptor Antagonists Dopaminergics Dopamine Agonists Catechol-o-methyltransferase inhibitors Stem cell therapy Glutamate antagonist Aricept, Reminyl/Razadyne, Exelon Namenda, Ebixa, Axura Madopar, Sinemet Mirapex, Cabser/Dostinex, Requip Comtan, Stalevo Neuronata-R Riluzole 헌팅턴병치료제 dopamine D2 receptor antagonist Xenazine ( 출처 : 퇴행성뇌질환치료제의개발환경재가공, KISTI, 2013 년 ) 口개발동향 퇴행성신경질환치료제로개발중인약물은 678개에이르는데, 대부분알츠하이머병과파킨슨병과관련됨 ( `13년 ) - 전임상단계의약물은총 288개로전체개발약물의 42% 에해당하며가장큰비중을차지하고있고개발초기단계의약물도 111개로전체의 16% 차지 - 임상 1상과 2상에는각각 94개, 112개로전체의 31% 에해당하는비교적다양한약물이존재하는반면, 임상 3상에는 27개로전체의 4% 에해당하는비교적적은수의약물이존재 6 S&T Market Report

( 출처 : 퇴행성뇌질환치료제개발동향, KISTI, 2013 년 ) < 그림 4> 퇴행성신경질환치료제의개발단계별현황 나. 알츠하이머치료제 1) 시장동향口세계시장규모 주요 7개국의시장규모는 `11년약 52억달러에서연평균 9.1% 로성장하여 `21년 125억달러의규모에이를것으로전망 - `15년까지는시장확대가서서히진행되나 `16년부터파이프라인의약물들이개발완료될것으로예상됨에따라시장이급격히성장할것으로전망 * 7개국 : 미국, 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국 ( 출처 : Market and Product Forecasts: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012년 ) < 그림 5> 세계알츠하이머병치료제시장규모 S&T Market Report 7

- 또한고령화현상에따른알츠하이머병환자수증가와경제성장으로시장확대가예상됨 알츠하이머병환자인구는 `10년약 3,560만명이며 `50년에는약 3배증가하여 1억 1,540만명에이를것으로예상 현재판매중인약물은모두증상완화제로치료가시작될경우평생약물을복용해야하는한계로 1인당치료제소비가타치료제에비해높음 * 이러한지속적인복용은국가의경제규모에도비례하는특성이있음 과거알츠하이머병을방임하던것과다르게그원인과증상을분석하고약물치료를통해정상적인생활이가능하거나그기간을최대한연장할수있는대상으로인식이전환되고있어시장의성장세촉진요인되고있음 ( 출처 : 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ), KHIDI, 2014 년 ) < 그림 6> 세계알츠하이머환자추이 미국이 7개국전체의 54%(29억달러 ), 일본 26%(13억달러 ), 프랑스 6%(3억달러 ) 를차지하였으며그다음으로는독일, 스페인, 이탈리아, 영국순이었음 (`11년기준 ) - `21년에는미국이전체의 71%(89억달러 ) 로시장점유율의확대가예상되며일본이 17%(22억달러 ), 프랑스와독일이각각 3%(3.8억달러, 3.7억달러 ) 를차지할것으로전망 - 미국과일본은초고령화가가속되고있어많은환자가발생하고있으며경제적여유로움으로인해다른국가대비치료제구매력이높아시장점유율이높은것으로나타남 - 유럽의경우미국과일본에비해약가및치료제사용률이낮아시장규모가작게나타남 8 S&T Market Report

대표적약물인 Aricept 의 1 년치료비용 (`12 년기준 ) 은미국이약 2,800 달러, 일본이 1,600 달러, 유럽이 900~1,600 달러이며유럽이미국과일본대비치료제사용비율낮음 ( 출처 : Market and Product Forecasts: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 7> 국가별알츠하이머치료제시장점유율전망 口국내시장규모 국내시장은 `07년 500억원에서 `12년 4,000억원으로급격히성장하였으며 `16년까지연평균 20% 성장하여약 8,000억원이상의시장을형성할것으로전망 - 국내에서도경제성장에의한치료제구매력이지속적으로상승하고, 임상개발중인우수한효능의신규약물의국내유입으로시장확대가예상 * 국내시장규모는치료제매출및진료전반비용이포함되어세계시장대비상대적비교는어려운수치임 ( 출처 : 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ) 재가공, KHIDI, 2014 년 ) < 그림 8> 국내치매치료제시장규모 S&T Market Report 9

국내알츠하이머병환자인구는 `10년약 48만명이며고령화가가속화됨에따라노인인구가점차늘어알츠하이머병환자수는급속히늘어날것으로전망 - 알츠하이머병를앓고있는노인수는 `08년기준 42만명 ( 전체노인인구의 9.1%) 으로 `12년 53 만명으로늘어났으며 `25년에는 100만명이상이될것으로예상 - 더불어, 유병율도 `08년 8.4% 에서 `50년 13.2% 로상승이예상됨 < 표 3> 국내알츠하이머환자현황 ( 단위 : 천명 ) 구분 2008년 2010년 2012년 2020년 2025년 2030년 2040년 2050년 노인인구수 5,016 5,357 5,890 8,084 10,331 12,691 16,501 17,991 알츠하이머노인수 421 469 534 794 1,033 1,221 1,851 2,379 유병율 8.4% 8.1% 9.1% 9.8% 10.0% 9.6% 11.2% 13.2% ( 출처 : 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ), KHIDI, 2014년 ) 2) 제품동향口세계제품동향 알츠하이머병치료법으로는저하된신호전달기능을개선하는 choline esterase inhibitors(cheis) 기전의약물과신경세포손상을억제하는 NMDA 수용체길항제기전의약물이있으나단지증상을호전시키는정도의효능을보유하고있음 - 알츠하이머병의 1차증상인기억력과인지능력의감퇴현상은콜린성신경계와밀접한관계가있다는증거가다양하게제시되고있어현재까지개발된약물들은아세틸콜린합성전구체 (acetylcholine precursor) 로레시틴, 수용체활성제 (receptor agonist) 로 RS86, 니코틴등이있음 - 아세틸콜린분해억제제 (Acetylcholine esterase inhibitor) 로 FDA의승인을받아국내에서도시판중인 Cognex와 Aricept가있으며아세틸콜린이라는신경전달물질의분해를막아주어감퇴된인지기능을개선시켜주는효과가있음 10 S&T Market Report

< 표 4> 알츠하이머병치료제제품별특징 제품명 ( 성분명 ) Cognex (Tacrine) Aricept (Donepezil) Razadyne (Galantamine) Exelon (Rivastigmine) Namenda (Memantine) 제품현황 - '93 년 FDA 승인 ( 알츠하이머병최초치료제 ) - 심각한간독성으로인해투여에항상주의해야하는단점 - 구토, 설사, 복통, 경련등부작용발생 - '96 년 FDA 승인 ( 선택적인 ChEIs) - tacrine 에비해중추신경계에대한선택성이높음 ( 약 570 배 ) - 부작용이비교적낮고, 혈중반감기가길어하루 1 회복용등의장점 - 현재적응증확대연구진행 - 혈관성치매치료제로임상연구중 (Phase III) - 수선화구근에서추출된천연물로 2001 년 FDA 승인 - BuChE 에비해 AChE 에약 50 배이상선택성을나타냄 - nachr 를활성화 - 2000 년 FDA 승인 - 중추신경계에특이성이높아말초부작용을크게감소시켰고신장에서대사되므로간독성이거의없는것으로보고 - 2003 년 FDA 승인 - 비경쟁적 NMDA 수용체길항제 (glutamate 과활성억제 ) - 비교적부작용이드물지만두통, 피로, 불안초초등의증상이보고 Aricept가가장높은 16.9억달러의시장규모를보이고있고, 그다음으로제네릭시장이 13.1억달러, Namenda가 12.7억달러, Exelon patch가 6.3억달러, Razadyne이 2.3억달러, Exelon이 1.4억달러를형성 ( `11년 ) - Aricept가전체의 32% 를차지해시장을이끌고있으며전체의 25% 를치지한제네릭의약품에서도 Aricept가대부분을차지하고있어결국 Aricept의성분인 Donepezil에시장이매우의존적인구조를보이고있음 - 이러한시장구조는 Donepezil의임상효과가타약물대비우수하고 1일 1회약물투여가가능해편리성이상대적으로높기때문인것으로분석 - 따라서, Donepezil에대한대체제가개발될경우알츠하이머병치료제시장구조에큰변화가있을것으로보임 S&T Market Report 11

( 출처 : Market and Product Forecasts: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 9> 알츠하이머치료제제품별시장규모 ( `11 년기준 ) 특허만료로인한제네릭시장경쟁의가속화로블록버스터의시장규모가축소되고신규약물시장이확대될것으로전망 - `15년이후신규약물들이시장수요를흡수할것으로예상되며 `21년약 63억달러, 전체 50% 비율을차지할것으로전망 ( 출처 : Market and Product Forecasts: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 10> 알츠하이머치료제제품별시장비율변화 12 S&T Market Report

口국내제품동향 국내에서는콜린성신경계조절약물인 Donepezil, Rivastigmine, Galantamine과글루타메이트신경전달물질관련 Memantine 제제가주로사용됨 - 대표적인알츠하이머병치료제로는 Aricept, Exelon, Reminyl(Galantamine), Ebixa (Memantine) 4종이있으며각각 65%, 13%, 13%, 9% 의점유율을보임 * 제품별시장비율에는제네릭시장규모가합산된비율임 ( 출처 : 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ), KHIDI, 2014 년 ) < 그림 11> 국내주요제품별시장점유율 - 세계시장과마찬가지로 Aricept에대한제네릭이많이출시되어국내주요 30개알츠하이머병치료제중 Aricept에대한제네릭이 19개에달함 - 현재까지오리지널사의약물이대부분을차지하고있으나향후제네릭시장경쟁은더욱가속화되어제네릭의시장점유율이점차늘어날것으로보임 S&T Market Report 13

< 표 5> 국내상위 30 개알츠하이머병치료제제품현황 ( `13 년 ) 성분명제약사제품명 처방액 ( 억원 ) 성분명제약사제품명 처방액 ( 억원 ) Donepezil 에자이아리셉트 393.5 Donepezil 일동제약디멘셉트 11.8 Rivastigmine 노바티스엑셀론 212.7 Donepezil 신풍제약바로페질 9.0 Galantamine 얀센레미닐 PR 71.1 Donepezil 고려제약바스티아 8.7 Memantine 룬드백에빅사 72.3 Memantine 한국유나이티드메비탄 8.3 제약아리셉트 Donepezil 에자이 62.3 Donepezil SK케미칼엘마임OD 6.9 에비스 Donepezil 삼진제약뉴토인 43.9 Donepezil 영진약품하이셉트 6.8 Donepezil 명인제약실버셉트 39.5 Galantamine 명인제약갈라타민 6.4 Donepezil 동아 ST 아리도네 29.0 Donepezil 제일약품도네필 6.0 Donepezil 환인제약도네페질 23.9 Donepezil 한미약품도네질 6.0 Donepezil CJ 헬스케어에이페질 23.7 Donepezil 현대약품히페질 5.9 Donepezil 성원에드콕아리페 23.3 Memantine 일동제약메만토 5.7 Donepezil 고려제약뉴로셉트 15.0 Memantine 명인제약펠로우 5.6 Donepezil 대웅제약도네프 14.6 Donepezil 이연제약도네페트 5.2 Donepezil 종근당뉴로페질 13.6 Donepezil 동화약품도네페질 5.2 Donepezil 현대약품타미린 13.3 Memantine 영진약품뉴로케이 5.1 ( 출처 : IMS, 메디칼업저버재구성, MEDICAL Observer, 2014 년 ) 3) 기업동향및개발동향口치료제개발동향 Aricept, Namenda, Exelon 등의치료제가있으나모두근본적인치료가아닌증상을완화시키는약물로신규약물에대한수요가끊이지않고있어많은기업에서연구개발을진행에있음 - 알츠하이머병의발병기전과원인에대해서는아직까지정확히알려져있지않으며현재까지신경전달물질인아세틸콜린합성감소, 베타아밀로이드의침전, 타우 (Tau) 의과인산화등으로인한신경손상이주된원인으로알려져있음 14 S&T Market Report

- 현재다양한기전의약물들이개발중이며임상 1 상에 51 개, 임상 2 상에 45 개, 임상 3 상에 4 개가개발중임 ( `12 년 ) ( 출처 : R&D Trends: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 12> 알츠하이머치료제임상개발현황 ( `12 년 ) - 임상중인약물의작용기전을살펴보면 Neurotransmitter 가 35 건, Beta amyloid 가 33 건으로 가장많았으며이외에도 Tau, Metabolic, Neuroprotection 등이있음 ( 출처 : R&D Trends: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 13> 알츠하이머치료제의작용기전별임상진행현황 S&T Market Report 15

- Whanin Pharmaceutical의 INM-176dl은임상 3상을진행중이며, Raptor Pharmaceutical 의 Posiphen, Abbott사의 ABT-126, ABT-288, ABT-384, J&J의 ACC-001, BMS사의 Avagacestat 등이임상 2상을진행중에있음 `15년미국바이오기업바이오젠아이덱에서 aducanumab의임상 1상이기대이상의성과를거둬임상 2상을생략하고 3상임상시험에들어갈예정임 < 표 6> 알츠하이머병임상시험주요약물 치료제제약사대상또는기작임상시험진행단계 Solanezumab Eli Lilly Beta Amyloid - 임상 3 상시험에서목표치유효성도달실패 FDA 승인불투명 * 초기알츠하이머환자의 1/3 에서인지능력감퇴예방효과가있으므로예방제로개발가능 Gantenerumab Roche Beta Amyloid - 임상 3 상 ( `15 년임상결과예정 ) Crenezumab Roche Beta Amyloid - 임상 2 상 ( 유전자변이알츠하이머환자대상 ) MK-8931 Merck Beta Amyloid - 임상 1 상단계 - 아밀로이드베타생성 90% 감소 - 알츠하이머의근본원인치료제로기대 ACC-001 Elan/Pfizer/ J&J Beta Amyloid Vaccine - 임상 2 상단계 LY2886721 Eli Lilly BACE inhibitor - 임상 2 상단계 Lu AE58054 Lundbeck 5-HT6 Receptor Antagonist - 임상 2 상단계 CAD-106 Novartis/ Cytos Beta Amyloid Vaccine - 임상 2 상단계 ( 출처 : R&D Trends: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) 그러나, `97년부터 `11년까지약 101개의알츠하이머병치료제가개발중실패하였으며같은기간 3개 ( `00년 Rivastigmine, `01년 Galantamine, `03년 Memantine) 의약물만이승인됨 - 유망한기술로평가되던 amyloid-β peptides를인식하는항체인 Bapineuzumab (Pfizer), Solanezumab(Lilly), 면역글로블린기반약물인 Gammagard(Baxter) 에대한임상 3상이모두실패함 16 S&T Market Report

( 출처 : Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, 2013 년 ) < 그림 14> 알츠하이머병치료제개발건수 口기업동향 임상중인약물의기업현황을살펴보면 GSK가총 7건으로가장많은임상을진행중이며그다음으로 Pfizer가 6건, Roche 5건, Abbott 4건, Astrazeneca 4건을진행중에있음 - 알츠하이머병치료제개발의어려움을해결하기위해세계각국의제약사들은국제적인협력을증대하고있음 호주의 Bionimics사는미국의 Merck와알츠하이머병치료제인 BNC375 개발을위한파트너십체결 스위스의 AC IMMUNE S.A. 사와미국의 Genentech사는공동연구를통한공동특허의파트너십유지 덴마크의론드백사는일본의오츠카사와 Amyloid Beta Vaccine인 LuAF20513 개발과 Brexpiprazole의공동개발진행 ( 출처 : R&D Trends: Alzheimer's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 15> 기업별알츠하이머치료제임상진행현황 S&T Market Report 17

국내기업의경우, 해외에서막대한시간과연구개발비를투자한약물들이임상과정에서잇따라실패하자, 국내치매관련연구는크게위축되었으나시장수요는지속적으로증가하고있어연구개발이꾸준히진행되고있음 - 광동제약은천연물인현삼을소재로약물을개발하여임상 2상을완료한상황이고, SK케미칼도천연물인백두옹을소재로임상 3상을진행하고있음 - 환인제약은당귀에서추출한치료제의임상을마치고시판허가를앞두었으나허가신청을철회하고새로운후보물질인 WIB-1001C로전임상진행 - 메디포스트는줄기세포를이용한치매치료제뉴로스템-AD의임상 1상과 2a상시험의첫피험자투여를완료 뉴로스템-AD는제대혈에서추출한간엽줄기세포를원료로하며, 줄기세포를이용한세계최초의알츠하이머병치료제임 - 동아쏘시오홀딩스는 `14년동아쏘시오 R&D센터에동아치매센터를개설하고치매치료제개발착수 개발품목은기존치료제개발의대부분을차지한베타아밀로이드생성과축적저해제가아닌뇌신경성장인자감소억제제와타우단백질과인산화억제제에해당 < 표 7> 국내알츠하이머병치료제개발현황 ( 단위 : 천명 ) 제약사 ( 대기업, 중견기업 ) 벤처기업 연구소 2010년 광동제약 엘컴사이언스 현삼 ( 천연물 ) SK 케미컬 백두옹 ( 천연물 ) 환인제약 사이제닉 당귀 ( 천연물 ) 한화드림파마 뉴메드 황금 ( 천연물 ) 대웅제약 메디프론 합성신약 뉴로테크 합성신약 (AAD-2004) 바이오랜드 BL153( 천연물 ) 메디포스트뉴로스템 AD( 줄기세포 ) ( 출처 : 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ), KHIDI, 2014 년 ) 18 S&T Market Report

다. 파킨슨병치료제 1) 시장동향口세계시장규모 주요 7개국의시장규모는 `11년약 24억달러에서연평균 2.3% 로성장하여 `19년약 28억달러에이를것으로전망 - 미국의경우연평균 0.5% 의낮은성장률이예상되며유럽주요 5개국 ( 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국 ) 은모두 2.8% 의성장률전망 * 7개국 : 미국, 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국 ( 출처 : Pipeline and Commercial Insights: Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2010 년 ) < 그림 16> 세계파킨슨병치료제시장규모 `08년주요 7개국환자인구는약 454만명정도이며 `12년 505만명으며연평균 2.72% 증가 - 북미지역의파킨슨병환자인구는 `08년 173만명에서 `12년 195만명으로증가함 - 아시아의경우, `08년 198만명에서 `12년 219만명으로늘어났으며, 유럽은 `08년 82만명에서 `12년 91만명으로확대 S&T Market Report 19

( 출처 : Product and Pipeline Analysis of the Global Parkinson's Disease Therapeutic Market 재가공, F&S, 2014 년 ) < 그림 17> 세계파킨슨병환자인구 口국내시장규모 국내진료비현황을살펴보면 `10 년 1,265 억원에서연평균 20% 로성장하여 `14 년 2,620 억원의 시장을형성하였으며이후에도지속적인성장예상 ( 출처 : 최근 5 년파킨슨병환자 진료비증가세재가공, 청년의사, 2015 년 ) < 그림 18> 국내파킨슨병진료비현황 20 S&T Market Report

`10년국내환자인구는 6만 1,565명이었으며연평균 8.7% 로성장하여 `14년 8만 5,888명으로증가 - `14년환자의경우 60세이상환자비율이 95.7% 로유병율은환자의나이와상관관계를보였으며성비율의경우남성이 3만 3,831명이고여성은 5만 2,057명으로여성의환자비율이높음 ( 출처 : 최근 5 년새파킨슨병환자 진료비증가세재가공, 청년의사, 2015 년 ) < 그림 19> 국내파킨슨병환자현황 2) 제품동향口세계제품동향 `11년 47% 로가장큰점유율을보였던 Dopamin Agonists 약물은 `19년 42% 로줄어들것으로예상되며파이프라인의신규약물들이 `19년에약 20% 비중을차지할것으로전망 - `11년 Dopamin Agonists 약물는약 11억달러의시장을형성하였고 COMT inhibitor 약물은 5.2억달러, MAO(monoamine oxidase) inhibitor 약물은 3.6억달러, Dopamine Replacement Therapies 약물은 3.5억달러를기록 - `19년에는 Dopamin Agonists 약물이 11.7억달러, Dopamine Replacement Therapies 와 MAO inhibitor 약물이 3.6억달러, COMT inhibitor 약물이 3.1억달러로시장성장이더딜것으로보이나신규파이프라인약물이약 5.5억달러에달할것으로전망 S&T Market Report 21

( 출처 : R&D Ternds: Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 20> 파킨슨병치료제제품별시장비율변화 (Dopamine agonists) 주요치료제로는 Mirapex(Boehringer Ingelheim), Mirapex ER (Boehringer Ingelheim), Requip(GlaxoSmithKline), Requip XL(GlaxoSmithKline), Neupro(UCB/Otsuka Pharmaceutical) 등이있음 - 해당분야에서 `11년기준으로가장많은매출을올린제품은 Mirapex로 2억 5,500만달러를기록하였으며 Mirapex ER도 1억 4,600만달러를기록 - Requip와 Requip XL의경우각각 1억 3,000만달러, 1억 6,800만달러를기록 - `19년에 Mirapex ER와 Requip XL의경우서방제형의장점으로일정시장규모를유지할것으로보이나 Mirapex, Requip의경우현재임상에서개발중인보다우수한효능의신규기전약물들로대체되어시장규모가축소될것으로전망 22 S&T Market Report

( 출처 : Pipeline and Commercial Insight : Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2010 년 ) < 그림 21> Dopamine agonists 주요제품별시장규모변화 (Dopaminergics) 주요치료제로는 Sinemet(Bristol-Myers Squibb), Duodopa(Abbott), Parcopa(UCB), Madopar(Roche) 등이있음 - `11년가장많은매출을올린제품은 Madopar로 7,800만달러였고그뒤로 Sinemet가 7,500 만달러를기록 - Sinemet의경우 carbidopa, levodopa의혼합, Madopar의경우 levodopa, benserazide hydrochloride의혼합형태로약효의시너지효과로인해신규약물의출현및제네릭의경쟁에서도일정규모의시장규모유지전망 ( 출처 : Pipeline and Commercial Insight : Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2010 년 ) < 그림 22> Dopaminergics 주요제품별시장규모변화 S&T Market Report 23

(COMT inhibitors) 주요치료제로는 Stalevo(Novartis/Orion), Comtan(Novartis/Orion) 등이있음 - `11년 Stalevo는 3억 1,100만달러의매출을기록하였으며 Comtan의경우 1억 8,000만달러의시장을형성 - Stalevo는표준치료제인 levodopa와 carbidopa, entacapone를섞은 3중복합제제로복용이편리하고복합제제로복용시 levodopa의부작용저하, entacapone의효과연장의시너지효과가있어전체약물중단일제제로가장많은매출을기록 - `10~ `13년까지 Stalevo 3가지성분은물론제품특허만료로제네릭시장경쟁이가속화되어시장규모축소전망 ( 출처 : Pipeline and Commercial Insight : Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2010 년 ) < 그림 23> COMT inhibitors 주요제품별시장규모변화 (MAO inhibitors) 주요치료제로해당분야에서가장최근에개발된 Azilect(Teva/Lundbeck) 가있으며파킨슨병초기에단일제제로사용 - `17년부터미국을기점으로특허가만료됨에따라제네릭시장이형성되어시장규모가점차축소될것으로전망 24 S&T Market Report

( 출처 : Pipeline and Commercial Insight : Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2010 년 ) < 그림 24> MAO inhibitors 주요제품별시장규모변화 口국내제품동향 파킨슨병치료시환자의연령, 증상의정도및약물의부작용등을고려하여치료약물을선택 - levodopa 성분의약물은파킨슨병증상치료의표준치료제로서효과적인약물이나 dopaminergic side effects 유발로가장나중투여를권고 - 초기파킨슨병치료에는 dopamine agonist 제제인 Mirapex나 Requip, MAO-B inhibitor 을투여하고, 운동동요증상이있는후기파킨슨병치료에는 levodopa성분약물과병용하여 domamine agonist, MAO-B inhibitor, COMT inhibitor를투여 국내시장은대부분 levodopa 계열인 Sinemet, Madopar, Stalevo 등이차지하고있으며, 이어 Dopamine agonists 들인 Mirapex, Requip 등이점유 - 대부분 levodopa의용량을조절하거나 levodopa와 Dopamine agonists를병용하는조합으로치료시행중임 - Mirapex의경우미라프서방정 ( 현대약품 ), 프라펙솔 ( 한독 ), 피디펙솔 ( 명인제약 ), 파킨펙솔 ( 영진약품 ) 등의제네릭제품출시가이어졌으나치료실적등검증된신뢰가없어아직까지시장점유율을높이지못하고있음 MAO inhibitor인 Azilect은 `05년유럽에서시판되었으나국내의경우 10년만인 `14년 7월에출시 - 신경세포에서도파민이 MAO-B 효소에의해대사되는것을선택적으로억제해뇌흑질내도파민의농도를증가시켜 levopoda의효과를극대화할수있는제품 S&T Market Report 25

- levodopa 성분약물의증량은부작용을초래하고 levodopa 와 Dopamine agonists 의병용 요법은운동부작용이적지만정신증상을유발할수있어 Azilect 는부작용을최소화할수있는 치료의새로운옵션이되고있음 3) 기업동향및개발동향口치료제개발동향 임상중인약물은총 43개로임상 1상에서 12개, 임상 2상에서 22개, 임상 3상에서 9개로나타남 - Dopamine Replacement Therapies 계열의개발약물은임상 1상에서 1개, 임상 2상에서 4개로총 5개임 - Dopamin Agonists 계열의개발약물은임상 2상과 3상에서각각 3, 1개로총 4개의약물이개발진행중임 - MAO inhibitor의경우임상 3상에서 1개의약물이개발중이고, COMT inhibitor의경우임상 1상과 3상에서각각 3, 1개를개발중임 - 이외에도 29개의약물이다양한기전으로임상시험을진행중에있음 ( 출처 : R&D Ternds: Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 25> 파킨슨병치료제작용기전별임상진행현황 `15년부터 `19년까지주요임상약물들의임상시험이완료되어출시될예정 - Dopamine Replacement Therapies 계열로 AbbVie사의 Duodopa는 FDA 승인을받았으며 Orion사의 ODM-101과 Novartis사의 AFQ056가 `17년하반기에발매될것으로예측 26 S&T Market Report

- COMT inhibitor 로서개발되고있는 Orion 사의 ODM-104 는 `16 년발매될것으로예상되며 이외에도 Acadia 사의 Pimavanserin 은 2015 년하반기에, Sanofi Aventis 사의 AVE8112 는 `19 년에출시될것으로예상 ( 출처 : Product and Pipeline Analysis of the Global Parkinson`s Disease Therapeutic Market, F&S, 2014 년 ) < 그림 26> 주요파킨슨치료제개발제품의출시시점 口기업동향 현재근본적인치료제가없어약효의우수성이입증될경우시장점유가가능하기때문에글로벌제약사에편중되지않고다양한기업들이약물을개발중임 - 임상 1, 2상을실시중인기업을살펴보면 Novartis, Phytopharm, Hisamitsu, Oxford BioMedica, NeuroNova, NeuroSearch, Allon Therapeutics, Affiris, Merz 등다양한기업들이임상약물을개발중임 - 임상 3상에서도 Newron, Mundipharma, Merck, ACADIA, Adamas Phamaceticals 등다양한기업이약물을개발중임 - 임상시험을통해기존치료제대비우수한유효타깃이확보될경우지속적인약물개발과시장확보가가능해글로벌제약사뿐만아니라중소형규모의기업에서도적극적인개발이이루어지고있음 S&T Market Report 27

( 출처 : R&D Ternds: Parkinson's Disease 재가공, Datamonitor, 2012 년 ) < 그림 27> 임상시험을진행중인파킨슨병치료제주요현황 국내기업의경우, 뚜렷한타깃작용기전이밝혀지지않고실패의위험성이타질환대비높은개발분야이기에대형제약사및학계를통해연구개발이이루어지고있음 - `10년녹십자는파킨슨병치료제신약 GCC1290K 를미국 FDA로부터신약임상시험진입 (IND) 을승인받아임상을진행중이며이약물은도파민성신경세포의사멸을억제해파킨슨병의진행을차단하거나지연시키고, 동시에증상을개선시킴 - `15년부광약품은자회사인덴마크 CNS 전문바이오벤처콘테라파마에서 JM-010를개발하여남아프리카공화국에서임상 2시험을승인받아진행중임 - `13년부터 CHA 의과학대학교분당차병원에서는태아뇌줄기세포의세포대량증식기술을개발하여태아중뇌에서유래된도파민신경전구세포를파킨슨병환자의뇌피각부에이식하는치료기술을개발중임 - 한국과학기술연구원 (KIST) 뇌과학연구소에서는신경세포를보호하는물질을발견하여인공적으로합성하였으며기존파킨슨병치료제인셀레질린보다효과가 150% 정도향상된것으로나타났음 28 S&T Market Report

3. 결론 口종합 퇴행성신경질환시장은 `12년 88억달러에서 `18년 110억달러이상 ( 연평균 5.9% 성장 ) 의성장이예상되며근본적인치료제가없는상황으로우수한효능에대한치료제수요가많아잠재시장은매우클것으로전망 알츠하이머병치료제세계시장은 `11년약 52억달러 (`21년약 125억달러, 연평균 9.1% 성장 ) 의규모이며국내시장의치료제매출및진료전반비용은 `11년 1,800억원 (`16년약 8,000억원성장 ) 의시장형성 - 주요제품인 Aricept는 16.9억달러 (`11년) 의매출로전체시장의 32% 점유하였으며제네릭시장에서도 Aricept 제네릭제품이대부분을차지 - 이외에도 Namenda(12.7억달러 ), Exelon patch(6.3억달러 ), Razadyne(2.3억달러 ), Exelon(1.4억달러 ) 가있음 (`11년매출액기준 ) 파킨슨병치료제세계시장은 `11년약 24억달러 (`19년약 28억달러, 연평균 2.3% 성장 ) 의규모이며국내시장은 `11년 1,533억원의시장형성 - 주요제품으로는 COMT inhibitors인 Stalevo가 3중복합제제의장점을기반으로 3억 1,100 만달러의매출을기록하였으며 MAO inhibitors인 Azilect가 `11년 2억 6,500만달러를, Dopamine agonists인 Mirapex가 2억 5,500만달러를기록하였음 (`11년매출액기준 ) 환자인구상승및경제력상승으로인한구매력확대는퇴행성신경질환시장성장을견인할것으로보이나특허만료로인한제네릭시장확대로가격이하락하여대부분의제품별매출액은점차축소될것으로예상 - `15년부터시장진입이예상되는임상시험약물들은잠재수요자의구매촉진등시장확대의중요변수로작용예상 口시사점 퇴행성신경질환치료제시장은끊임없는수요가발생하고있음에도근본적인치료제가없어수요를충족시키지못한상황임 - 인구고령화로인한잠재환자수의급증, 치료제의부재등은연구개발의촉진요인으로작용할수있으며꾸준한경제성장으로동남아시아나제3세계의치료제구매력확대는향후시장성장의원동력이될전망 S&T Market Report 29

- 적극적인연구개발을통해다양한기전의약물들이개발되고있으며약물의우수한효능에따라시장점유가가능할것으로전망 - 다만, `97년부터 `11년까지 101개의임상개발약물중단 3개의약물만성공한것처럼약물개발의성공가능성이낮아현재의임상약물들이성공하지못할경우시장성장률은다소낮아질수있음 퇴행성신경질환치료제의개발은일반의약품에비해다소많은자본과장기간이소요되므로다양한지원정책이요구됨 - `11년까지수많은약물들이임상과정에서실패하였듯이퇴행성신경질환치료제는다른치료제에비해개발과정이복잡하고위험도가높아다각도의지원정책필요 비임상, 임상연구개발의확대와함께기초 원천연구의확대를통해약물개발을위한작용기전연구에많은투자필요 - 퇴행성신경질환은정확한작용기전이밝혀지지않아약물개발을위한타깃작용기전이타질환대비적어근본적인치료제의개발에걸림돌이되고있음 근본적인치료제가없는상황에서질환조기발견이퇴행성신경질환의치료에중요변수로확인되고있어치료제시장의성장과함께바이오마커를활용한진단시장분야의성장도예상 30 S&T Market Report

口참고문헌 2020 세계의약품및의료기기시장전망, 우리투자증권, 2014년 노화와관련된질환연구의현황및시사점, KISTEP, 2012년 인구고령화의세계경제성장에대한영향과대응방안, KIRI Weekly, 2014년 주요질환별 R&D 조사 분석보고서 ( 치매 ), KHIDI, 2014년 퇴행성뇌질환치료제개발동향, KISTI, 2013년 퇴행성뇌질환치료제의개발환경, KISTI, 2013년 치매치료제시장팽창 연구성과는감감, MEDICAL Observer, 2014년 파킨슨병치료가능성열었다. 동아사이언스, 2014년 파킨슨병오리지널신약 10년만에국내출시, 닥터더블유, 2014년 파킨슨병치료제시장각축전예고, MEDICAL Observer, 2014년 제넥릭공세에도 파킨슨병치료제오리지널요지부동, 메디소비자뉴스, 2014년 파킨슨병신약 2015년출시될듯, 의협신문, 2010년 부광약품파킨슨병운동장애치료신약, 뉴데일리경제, 2015년 Market and Product Forecasts: Alzheimer's Disease, Datamonitor, 2012년 Neurodegenerative Proteinopathy의임상적측면, KSBMB, 2010년 Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, 2013년 Pipeline and Commercial Insights: Parkinson's Disease, Datamonitor, 2010년 Product and Pipeline Analysis of the Global Parkinson's Disease Therapeutic Market, F&S, 2014년 R&D Trends: Alzheimer's Disease, Datamonitor, 2012년 R&D Trends: Parkinson's Disease, Datamonitor, 2012년 본보고서는관련기술 시장정보자료를제공하는데목적이있으며, 내용과관련하여문의사항이있으시면아래로연락하여주시기바랍니다. (137-733) 서울서초구바우뫼로 27길 2( 양재동 60번지 ) 3층연구성과실용화진흥원생명의료환경기술팀작성자 : 정현호선임연구원, 정회종팀장전성화 : 02-736-9044 팩성스 : 02-736-9799 S&T Market Report 31