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진수 진
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제약 / 바이오 ( 비중확대 ) FDA 임상의단계별성공가능성 2016-07-29 미국의식품의약국 FDA 는의약품등에대해전세계에서가장엄격하고신중하게관리및시판승인하는기관이다. FDA 에서의임상은높은가치만큼이나많은비용과실패의위험이있어임상중에빅파마로기술이전을하는일이흔하다. FDA 임상후기단계로갈수록대개기술이전규모는상당히크다.

전세계에서가장권위있고공신력있는식품의약허가기관, FDA FDA (Food and Drug Administration) 는미국의식품의약국으로미국에서생산및유통, 판매되는모든종류의의약품에서부터의료기기, 화장품, 식품등의품목에대 Analyst 노경철 nkc777@sk.com 02-3773-9005 해통제, 관리, 승인을하는기관이다.

1 제약 / 바이오 ( 비중확대 ) FDA 임상의단계별성공가능성 미국의식품의약국 FDA 는의약품등에대해전세계에서가장엄격하고신중하게관리및시판승인하는기관이다. FDA 에서의임상은높은가치만큼이나많은비용과실패의위험이있어임상중에빅파마로기술이전을하는일이흔하다. FDA 임상후기단계로갈수록대개기술이전규모는상당히크다. 최근국내기업들의 FDA 임상진출이확대되고있는상황에서특정기업의신약물질에대한가치와단계별성공가능성을추정할수있도록도움을주고자이보고서를작성하였다. 전세계에서가장권위있고공신력있는식품의약허가기관, FDA FDA (Food and Drug Administration) 는미국의식품의약국으로미국에서생산및유통, 판매되는모든종류의의약품에서부터의료기기, 화장품, 식품등의품목에대 Analyst 노경철 nkc777@sk.com 해통제, 관리, 승인을하는기관이다. FDA 는의약품등에대해전세계에서가장엄격하고신중하게관리및승인하는기관이어서, FDA 에서승인된신약은매우안전하고뛰어난약효를가진신약으로인정을받기때문에사실상전세계어디에서나특별한절차없이출시가가능하게된다. FDA 에서임상중인신약후보물질은비록임상중에있다하더라도높은가치를인정받게된다. 임상후기단계로갈수록약물의가치는더욱커져서빅파마로기술이전시상당한금액을보상받는다. FDA 에서의임상은많은비용이소요되는데다실패의위험이있어대개빅파마로기술수출을한다. 구조적인특성을보이는각임상단계별성공률 FDA 에서의임상단계별성공가능성을추정하기위해서, 2006 년부터 2015 년까지지난 10 년간 FDA 에서임상을수행했거나진행중인자료를조사해보면여러특징적인사실들이보여진다. 모든임상들에대해임상 1 상에서신약승인까지의신약승인성공률은평균 9.6% 이다. 임상 1 상통과가능성은 63.2% 이고, 임상 2 상은각임상단계별로가장낮은 30.7% 이다. 임상 3 상은 58.1% 이고, 신약승인단계인 NDA/BLA 는가장높은 85.3% 이다. 구조적으로임상 2 상이가장낮고, NDA/BLA 가가장높다. 희귀성질환의경우는평균수치인 9.6% 보다 2.6 배높은 25.3% 이고, 항암제는약 2 배낮은 5.1% 이다. 질환군별신약승인률은혈액질환 (Hematology) 이가장큰수치인 26.1% 이고, 항암제는가장낮은수치인 5.1% 이다. 항암제의경우크게고형암과혈액암치료제로나뉘는데, 혈액암의신약승인률이고형암의약 2 배높은 8.1% 이다. 합성의약품 (NME) 과바이오의약품 (Biologic), 그리고 Non-NME( 이미신약으로승인된약물들의복합체나개량신약 ) 를비교해보면임상 1 상에서신약승인까지 Non-NME 가가장큰임상성공률 (22.6%) 을보였고, 다음으로는바이오의약품 (11.5%), 그리고합성의약품 (6.2%) 의순서를보였다. Non-NME 는기존의승인된신약 ( 들 ) 을바탕으로하기때문에신약승인률이가장크고, 바이오의약품은보통합성의약품대비약효가좋고부작용이적기때문에신약성공률이합성의약품보다크다.

2 SK Comment Analyst 노경철 / 신약후보물질의 FDA 임상에서전체임상성공률 ( 임상 1 상 ~ 신약승인 ) 은 9.6% 2006 년부터 2015 년까지지난 10 년동안 FDA 에서수행했거나진행중인거의모든약물의임상에대해분석한결과, FDA 에서의각임상단계별성공률은아래그래프와같다. FDA 의각임상에서성공률이가장낮은단계는임상 2 상이고, 가장성공률이높은단계는제품허가단계인 NDA 및 BLA 단계이다. 임상 1 상을통과할확률은 63.2%, 임상 2 상은 30.7%, 임상 3 상은 58.1%, 그리고 NDA/BLA 는 85.3% 이다. 임상 1 상에서부터제품허가단계인 NDA/BLA 를거쳐최종적으로신약의허가승인이이루어질가능성은 9.6% 이다. NDA(New Drug Application) 는합성의약품의신약승인과정이고, BLA(Biologic License Application) 는바이오의약품의신약승인과정을가리킨다. 구조적으로임상성공률이가장낮은단계는임상 2 상, 가장높은성공률은 NDA(BLA) 임상 1 상은주로정상인을대상으로약물의독성테스트를한다. 약물의효과는평가하지않고안전성에주로초점을맞추기때문에대부분성공률이높다. 임상 2 상은인체 ( 환자 ) 를대상으로부작용뿐아니라약효를테스트하는첫번째관문이기때문에성공률이제일낮을수밖에없다. 임상 3 상은임상 2 상과같이환자를대상으로약효와부작용을보는단계이지만, 환자수가훨씬크고약의 dose( 복용량 ) 를결정하는단계이다. 임상 3 상은임상 2 상에서적은수의환자를대상으로이미약효와부작용을테스트했기때문에비교적성공확률이높은 58.1% 이다. 임상 3 상은규모가가장크고비용이제일많이드는데다임상기간이가장길다. 임상에서가장성공률이높은단계는신약의제품허가승인단계인 NDA/BLA 이다. NDA 및 BLA 단계는임상 1 상에서 3 상까지해당적응증에대한모든임상테스트를통과한상태에서다시한번최종검토하는과정이기때문에사실상통과할확률이높다. [ 그림 1] FDA 임상시각단계별성공가능성 % % 58.1% % % 임상 1 상임상 2 상임상 3 상 NDA/BLA 1 상 ~ 신약승인 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권주 : NDA - New Drug Application, 합성의약품의신약승인단계 BLA - Biologic License Application, 바이오의약품의신약승인단계 2

3 Industry Analysis 질환군별 FDA 임상성공률이가장높은것은혈액질환, 가장낮은것은항암제분야 주요질환군별 FDA 임상성공가능성을살펴보면, 임상 1 상에서신약승인까지성공률이가장높은질환군은혈액관련 (Hematology) 분야로 26.1% 이다. 이분야의주요세부질환은혈우병 (Hemophilia), 빈혈 (Anemia), 혈소판감소증 (Thrombocytopenia) 등이다. 가장낮은성공률을가지는질환군은항암제 (Oncology) 로서 5.1% 의성공률을보인다. 전체질환의평균성공률인 9.6% 보다높은임상성공 ( 임상 1 상 ~ 신약승인 ) 가능성을가진질환군은혈액분야외에감염성질환 (Infectious disease), 안과질환 (Ophthalmology), 대사성질환 (Metabolic) 등이다. 임상수가가장많은질환군인항암제 (Oncology, 31.7% 비중 ) 와신경질환 (Neurology, 13.1% 비중 ) 은전체평균인 9.6% 보다낮은성공률을보이고있다. [ 그림 2] 주요질환군별 FDA 임상성공가능성 ( 임상 1 상 ~ 신약승인 ) % % 19.1% 17.1% 16.3% 15.3% 15.1% 14.7% 15.0% 13.2% 12.8% 11.4% 11.1% 9.6% 1 8.4% 6.6% 6.2% 5.1% 5.0% 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권주 : Hematology 혈액질환 Infectious disease 감염성질환 Ophthalmology 안과질환 Other 기타 Metabolic 대사성질환 Gastroenterology 소화기질환 Allergy 알레르기질환 Endocrine 내분비질환 Respiratory - 호흡기질환 Urology 비뇨기질환 Autoimmune 자가면역질환 Neurology 신경질환 Cardiovascular 심혈관질환 Psychiatry 정신과질환 Oncology 암, 종양관련 3

4 SK Comment Analyst 노경철 / [ 표 1] 각질환의 FDA 임상단계별성공가능성임상 1 상 임상 2 상 임상 3 상 NDA/BLA Hematology 73.3% 56.6% 75.0% 84.0% Infectious disease 69.5% 42.7% 72.7% 88.7% Ophthalmology 84.8% 44.6% 58.3% 77.5% Other 66.7% 39.7% 69.6% 88.4% Metabolic 61.1% 45.2% 71.4% 77.8% Gastroenterology 75.6% 35.7% 60.6% 92.3% Allergy 67.6% 32.5% 71.4% 93.8% Endocrine 58.9% 40.1% 65.0% 86.0% Respiratory 65.3% 29.1% 71.1% 94.6% Urology 57.1% 32.7% 71.4% 85.7% Autoimmune 65.7% 31.7% 62.2% 86.0% All Indications 63.2% 30.7% 58.1% 85.3% Neurology 59.1% 29.7% 57.4% 83.2% Cardiovascular 58.9% 24.1% 55.5% 84.2% Psychiatry 53.9% 23.7% 55.7% 87.9% Oncology 62.8% 24.6% 40.1% 82.4% 임상 1 상 ~ 신약승인 임상 2 상 ~ 신약승인 임상 3 상 ~ 신약승인 NDA/BLA~ 신약승인 Hematology 26.1% 35.7% 63.0% 84.0% Infectious disease 19.1% 27.5% 64.5% 88.7% Ophthalmology 17.1% 20.1% 45.2% 77.5% Other 16.3% 24.4% 61.5% 88.4% Metabolic 15.3% 25.1% 55.6% 77.8% Gastroenterology 15.1% % 92.3% Allergy 14.7% 21.8% 67.0% 93.8% Endocrine 13.2% 22.4% 55.9% 86.0% Respiratory 12.8% 19.6% 67.3% 94.6% Urology 11.4% % 85.7% Autoimmune 11.1% 17.0% 53.5% 86.0% All Indications 9.6% 15.3% 49.6% 85.3% Neurology 8.4% 14.2% 47.8% 83.2% Cardiovascular 6.6% 11.2% 46.7% 84.2% Psychiatry 6.2% 11.6% 49.0% 87.9% Oncology 5.1% 8.1% 33.0% 82.4% 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권 4

5 Industry Analysis FDA 의임상성공률은 Non-NME 물질이가장높아... 바이오의약품은합성의약품대비보통약효가좋고부작용이적어성공률이더커 의약품의물질별분류에따른 FDA 임상성공가능성을살펴보면, 각단계별임상성공률을비롯해서임상 1 상에서신약승인까지의성공률모두합성의약품보다바이오의약품의성공률이크고, 개량신약이나콤비형태의신약후보물질의성공률이가장크다. 일반적으로바이오의약품 (Biologic) 은합성의약품 (NME, Chemical drug) 대비약효가좋고부작용이적어임상의성공가능성도더크다. Non-NME 는이미승인허가된신약들의복합체 (Combination) 형태나개량신약이기때문에임상성공률이합성의약품및바이오의약품보다훨씬높다. [ 그림 3] 신약의유형별 FDA 임상성공가능성 NME Biologic Non-NME 90.4% 88.4% 73.9% 78.0% 70.1% 66.0% 61.3% 57.2% 48.3% 48.7% 34.4% 26.5% 22.6% 11.5% 6.2% 임상 1상 임상 2상 임상 3상 NDA/BLA 1상 ~ 신약승인 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권주 : NME - 합성의약품 (Chemical drug) Biologics - 바이오의약품 Non-NME 이미승인된신약들의복합체형태나개량신약 [ 그림 4] 합성의약품및바이오의약품의글로벌매출비중 90% 80% 70% 85% 76% 73% 60% 50% 합성의약품 40% 30% 20% 15% 바이오의약품 24% 27% 10% 0% 자료 : Evaluatepharma, SK 증권주 : 2015 년기준글로벌의약품시장에서바이오의약품의매출규모는약 188 bn$, 합성의약품은 607 bn$ 로추정 5

6 SK Comment Analyst 노경철 / 희귀성질환의 FDA 임상성공률은전체평균보다약 2.6 배높아... 희귀성의약품은파격적인혜택과높은신약승인률로주목받고있어 희귀성질환의최종신약승인까지의임상성공률은전체의약품대비약 2.6 배나높다. 희귀성질환은환자수가매우적어개발이거의이루어지지않은분야이다. 경제성의이유로과거에는거의관심이없었던희귀성의약품이 2000 년대들어글로벌의약품시장에서블루칩이되었다. FDA 를비롯해각국정부당국에서파격적인혜택을제공하는데다의약품의가격이상당히비싸고, 또한고마진이기때문이다. 최근들어희귀성의약품의신약승인건수는 FDA 전체신약승인건수의약 40% 전후를차지할만큼상당히높다. 전세계희귀성의약품은지난해기준으로전체전문의약품대비약 13.9% 의비중인 105 bn$ 규모이고, 연평균성장률 (CAGR E) 이 10.6% 로빠르게성장할전망이다. [ 그림 5] 희귀성질환의높은 FDA 임상성공가능성 All Diseases 희귀성질환 % 85.3% 76.0% 73.6% 63.2% 58.1% 50.6% 30.7% 25.3% 9.6% 임상 1상 임상 2상 임상 3상 NDA/BLA 1상 ~ 신약승인 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권 [ 그림 6] FDA 승인신약중희귀성의약품의수 FDA 신약승인수 FDA 신약중희귀성의약품수희귀성의약품비중 자료 : FDA, SK 증권 6

7 Industry Analysis 항암제의 FDA 임상성공률은전체평균보다약 2 배낮아... 혈액암의항암제가고형암에비해임상성공률이 2 배정도높아 항암제의 FDA 임상성공률 ( 임상 1 상 ~ 신약승인 ) 은비항암제 (11.9%) 와전체평균 (9.6%) 에비해절반정도인 5.1% 수준이다. 항암제는전체임상수의약 32% 나차지할만큼많지만임상의성공가능성은낮다. 대부분의암들은여러변형을통해각종치료제에대한극복메커니즘을가지고있어치료제개발이쉽지않기때문이다. 암은크게고형암 (Solid tumor) 과혈액암 (Hematological cancer) 의두분류로나눌수있는데, 고형암에비해혈액암의항암제가임상성공률이두배정도더높다. 항암제의임상수는고형암이혈액암에비해 3 배정도더많다. 글로벌의약품시장에서가장큰규모를차지하는항암제시장, 향후에는더욱확대될전망 항암제는현재글로벌의약품시장에서가장큰시장규모를차지하고있는데, 향후에는더욱커질전망이다. 전세계항암제시장은 2014 년기준 79.2 bn$ 규모에서 2020 년에는 bn$ 로확대될전망이다. 암은노화성질환에가까운데전세계적으로고령화가빠르게진행되고있고, 또기술의발달로과거에비해훨씬발전된형태의진단부터각종치료제가쏟아지고있기때문이다. 항암제개발의방식은계속해서변화... 최근항암제의트렌드는치료제간의콤비형식 항암제는과거부작용이많았던화학치료제에서부작용을최소화하고암세포만공격하는표적항암제가 1998 년허셉틴 (Herceptin, 항체의약품, Genentech 개발 ) 을시작으로 2001 년글리벡 (Gleevec, 합성의약품, Norvartis 개발 ) 에이어최근까지약 50 여개쏟아졌다. 하지만기대를모았던표적항암제가환자에투약후 1~2 년정도의시간이지나면대부분재발이발생하고약효가없는문제에부딪혔다. 이러한문제로인해새롭게개발되어주목을받고있는치료제가면역항암제로서 BMS 사의 Opdivo 와 Merck 사의 Keytruda 가 2014 년부터출시되었다. 그리고 2015 년에는 Amgen 사의 T-Vec 이항암바이러스제제로는최초로신약승인을받았다. 이항암바이러스는암세포만파괴하는새로운개념의항암제로서, 국내에서는신라젠이라는기업이항암바이러스제제로 FDA 3 상에있다. 최근항암제시장의트렌드는면역항암제와기존의항암제또는새롭게개발되고있는항암제를복합체로투여하는콤비형식이새롭게부각되고있다. [ 그림 7] 항암제의 FDA 임상단계별성공가능성 Non-Oncology Oncology % 82.4% 63.5% 62.8% 63.7% 40.1% 34.3% 24.6% 11.9% 5.1% 임상 1상 임상 2상 임상 3상 NDA/BLA 1상 ~ 신약승인 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권 7

SK Comment Analyst 노경철 nkc777@sk.com / 02-3773-9005 [ 그림 8] 항암제의분류별 FDA 임상성공가능성 10 9 8 7 6 5 4 3 2 1 전체항암제 고형암항암제 혈액암항암제 86.4% 82.4% 79.6% 62.8% 64.1% 61.8% 52.6% 40.1% 34.2% 28.7% 24.6% 23.0% 5.1% 8.

1% 82.4% 고형암항암제 64.1% 23.0% 34.2% 79.6% 혈액암항암제 61.8% 28.7% 52.6% 86.4% 임상 1 상 ~ 신약승인 임상 2 상 ~ 신약승인 임상 3 상 ~ 신약승인 NDA/BLA~ 신약승인 전체항암제 5.1% 8.1% 33.0% 82.4% 고형암항암제 4.0% 6.3% 27.3% 79.6% 혈액암항암제 8.1% 13.

8 SK Comment Analyst 노경철 / [ 그림 8] 항암제의분류별 FDA 임상성공가능성 전체항암제 고형암항암제 혈액암항암제 86.4% 82.4% 79.6% 62.8% 64.1% 61.8% 52.6% 40.1% 34.2% 28.7% 24.6% 23.0% 5.1% 8.1% 4.0% 임상 1상 임상 2상 임상 3상 NDA/BLA 1상 ~ 신약승인 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권 [ 표 2] 항암제의분류별 FDA 임상성공가능성임상 1 상 임상 2 상 임상 3 상 NDA/BLA 전체항암제 62.8% 24.6% 40.1% 82.4% 고형암항암제 64.1% 23.0% 34.2% 79.6% 혈액암항암제 61.8% 28.7% 52.6% 86.4% 임상 1 상 ~ 신약승인 임상 2 상 ~ 신약승인 임상 3 상 ~ 신약승인 NDA/BLA~ 신약승인 전체항암제 5.1% 8.1% 33.0% 82.4% 고형암항암제 4.0% 6.3% 27.3% 79.6% 혈액암항암제 8.1% 13.1% 45.4% 86.4% 자료 : FDA, Amplion, Biomedtracker, Biotechnology Innovation Organization, SK 증권 [ 그림 9] 주요의약품분야의성장률과규모 (2020 년 E 기준 ) ( 단위 : bn$) ( 전세계의약품 M/S) 18.0% 16.0% 14.0% 12.0% 1 항암제규모 : $bn CAGR(14-20): 14.9% 8.0% 류머티즘당뇨 60.5 $bn 53.2 $bn 6.0% 항바이러스제고혈압 49.6 $bn 감각기 30.4 $bn 25.8 $bn 4.0% 면역억제제백신 34.7 $bn 기관지 18.6 $bn 2.0% 다발성경화증 32.5 $bn (CAGR $bn 20E) -4.0% -2.0% 2.0% 4.0% 6.0% 8.0% % 14.0% 자료 : Evaluatepharma, SK 증권 8

9 Industry Analysis [ 표 3] 국내주요기업및품목의 FDA 임상진행현황 기업명 품목명 적응증 진행단계 LAPS Exendin 4 당뇨 FDA 2상 한미약품 HM61713 폐암 FDA 2상 HM71224 자가면역질환 FDA 1상 LAPS GLP/GCG 당뇨, 비만 FDA 1상 녹십자 Hunterase 헌터증후군 FDA 3상 GreenGene F A형혈우병 FDA 3상 DA-9801 당뇨병성신경통증 FDA 2상완료 동아에스티 DA-9701 기능성소화불량 FDA 2상 DA-9805 파킨슨 FDA 1상완료 JW 중외제약 CWP-231A 급성골수성백혈병 FDA 1상완료재발성다발성골수종 FDA 1상 영진약품 YPL-001 COPD( 만성폐쇄성폐질환 ) FDA 2상 크리스탈지노믹스 CG MRSA( 그람양성슈퍼항생제 ) FDA 2a상완료 코오롱생명과학 Invosa 퇴행성관절염 FDA 3상 VM202-PAD 허혈성족부궤양 FDA 3상 바이로메드 VM202-DPN 당뇨병성신경통증 FDA 3상 VM202-ALS 루게릭질환 FDA 1/2상 지트리비앤티 GBT-201 신경영양성각막염 FDA 3상 1차완료 OKN-007 교모세포종 FDA 1상b 메디포스트 PNUEMOSTEM 기관지폐이형성증 FDA 1/2 상 CARTISTEM 퇴행성관절염 FDA 1/2 상 큐리언트 Q203 약제내성결핵 FDA 1a상완료 말기위암 FDA 2a상완료 에이치엘비 Apatinib 대장암 FDA 2a상완료 간암 FDA 2a상완료 안트로젠 큐피스템 크론성누공 FDA 1상 Plumiaz 급성반복발작 FDA NDA SK 바이오팜 SKL-N05 기면증 FDA 3상 YKP509 간질, 영아연축 FDA 3상 ( 비상장 ) SKL-PD 파킨슨 FDA 1상 SKL-A4R 인지행동장애동반조현병 FDA 1상 간암 FDA 3상 흑색종 FDA 2상 신라젠 Pexa-Vec 대장암 FDA 2상 ( 상장예정 ) 폐암 FDA 1상완료 신경세포종 FDA 1상완료 JX-929 고형암 FDA 1/2 상 자료 : 각사, SK 증권 9

10 SK Comment Analyst 노경철 / Compliance Notice 작성자 ( 노경철 ) 는본조사분석자료에게재된내용들이본인의의견을정확하게반영하고있으며, 외부의부당한압력이나간섭없이신의성실하게작성되었음을확인합니다. 본보고서에언급된종목의경우당사조사분석담당자는본인의담당종목을보유하고있지않습니다. 본보고서는기관투자가또는제 3 자에게사전제공된사실이없습니다. 당사는자료공표일현재해당기업과관련하여특별한이해관계가없습니다.. 종목별투자의견은다음과같습니다. 투자판단 4 단계 (6 개월기준 ) 25% 이상 적극매수 / 10%~25% 매수 / -10%~+10% 중립 / -10% 미만 매도 SK 증권유니버스투자등급비율 (2016 년 7 월 29 일기준 ) 매수 95.42% 중립 4.58% 매도 0% 10

Microsoft Word - I002_UNIT_ _ doc

Microsoft Word - I002_UNIT_ _ doc 2016-10-06 제약 / 바이오 ( 비중확대 ) 향후에는글로벌임상후기단계에있거나실적개선기업들이주목받을것 올해하반기들어사드배치, IT 및대형주랠리등에따른제약및바이오업종의주가하락은최근한미약품사태로인해하락폭이더욱커졌지만이제바닥권을형성한것으로판단한다. 향후제약및바이오업종은글로벌임상의후기단계에있거나실적개선이빠르게이루어지고있는기업중심으로매력적인주가상승이이루어질전망이다.